Eficacia de romiplostim en el tratamiento de SAA en adultos previamente no tratados o refractarios a la terapia inmunosupresora
28 de septiembre de 2023 actualizado por: Amgen
Estudio puente de dos brazos para evaluar la eficacia de romiplostim en el tratamiento de participantes adultos con anemia aplásica grave que no recibieron tratamiento previo con IST o son refractarios a IST
El romiplostim se ha utilizado en ensayos clínicos para el tratamiento de la anemia aplásica grave y muy grave (SAA/vSAA) en participantes asiáticos que no habían sido tratados previamente con terapia inmunosupresora (IST) o refractarios a la IST. Este estudio evaluará la eficacia de romiplostim en el tratamiento de participantes con SAA/vSAA.
Los objetivos principales de este estudio son:
Grupo 1: Evaluar la eficacia de romiplostim e IST en participantes adultos con SAA/vSAA que no recibieron tratamiento previo con IST (1L)
Grupo 2: Evaluar la eficacia del tratamiento con romiplostim en participantes adultos con SAA/vSAA que son refractarios a IST (2L+)
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años en el momento de la inscripción
- Diagnóstico de SAA/vSAA confirmado por estudios de sangre, médula ósea y citogenéticos
- Una puntuación de estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 a 1 en la selección
- Brazo 1 únicamente: el participante requiere tratamiento inicial para SAA/vSAA, no hay ningún donante emparentado compatible disponible para trasplante alogénico de células hematopoyéticas (HCT) y comenzará IST con globulina antitimocítica y CsA
- Solo brazo 2: refractario a al menos un curso de terapia inmunosupresora que incluye ATG de caballo o conejo; o no elegible para tratamiento ATG y refractario a CsA
Criterio de exclusión:
- Diagnosticado de anemia aplásica congénita (AA) (anemia de Fanconi, disqueratosis congénita, etc.)
- Antecedentes de otras neoplasias malignas en los últimos 5 años, con excepciones.
- Anemia aplásica con hemoglobinuria paroxística nocturna hemolítica (PNH) (el predominio hemolítico se define como lactato deshidrogenasa (LDH) > 1,5 veces el límite superior del sitio normal
- Brazo 1 solamente: Previamente tratado con ATG, CsA o Alemtuzumab
- Previamente tratado con factor de crecimiento y desarrollo de megacariocitos humanos recombinantes pegilados (PEG-rHuMGDF), proteína de trombopoyetina humana recombinante (TPO), romiplostim y otros agonistas del receptor de TPO (eltrombopag, etc.)
- Pacientes que son elegibles para HCT alogénico y tienen un donante emparentado compatible disponible
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo 1: IST no tratado previamente
Participantes con SAA/vSAA que no hayan sido tratados previamente con IST.
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Administrado como una inyección subcutánea.
Otros nombres:
Globulina antitimocito de caballo o de conejo administrada como perfusión intravenosa.
Administrado por vía oral.
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Experimental: Brazo 2: IST refractario
Participantes con SAA/vSAA que son refractarios a IST.
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Administrado como una inyección subcutánea.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Brazos 1 y 2: proporción de participantes que lograron alguna respuesta hematológica en la semana 14
Periodo de tiempo: Semana 14
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Proporción de participantes que lograron alguna respuesta hematológica en la semana 14 según los criterios de respuesta:
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Semana 14
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Brazo 1: número de participantes que logran una respuesta completa (CR) o una respuesta parcial (PR) en la semana 14
Periodo de tiempo: Semana 14
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Semana 14
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Brazos 1 y 2: número de participantes que tienen una disminución en la frecuencia de las transfusiones de plaquetas y/o glóbulos rojos (RBC), o se vuelven independientes de la transfusión de plaquetas y/o RBC en la semana 14
Periodo de tiempo: Semana 14
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Semana 14
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Brazos 1 y 2: número de participantes con eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Brazos 1 y 2: número de participantes con cambios clínicamente significativos en los valores de laboratorio
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Brazos 1 y 2: cambio desde el inicio en la escala de sangrado Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) en la semana 14
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 14
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El Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto es el siguiente: 0: Sin sangrado
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Línea de base y semana 14
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Brazos 1 y 2: concentraciones séricas mínimas de romiplostim
Periodo de tiempo: Antes de la administración de romiplostim en las semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 y 24
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Antes de la administración de romiplostim en las semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 y 24
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Brazos 1 y 2: concentración sérica máxima (Cmax) de romiplostim
Periodo de tiempo: Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 y 24
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Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 y 24
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Brazos 1 y 2: área bajo la curva (AUC) de romiplostim
Periodo de tiempo: Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 y 24
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Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 y 24
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Brazos 1 y 2: tiempo para alcanzar la concentración máxima (tmax) de romiplostim
Periodo de tiempo: Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 y 24
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Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 y 24
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Brazos 1 y 2: vida media (t1/2) de romiplostim
Periodo de tiempo: Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 y 24
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Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 y 24
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Brazos 1 y 2: número de participantes con anticuerpos anti-romiplostim
Periodo de tiempo: Antes de la administración de romiplostim en las semanas 1 y 13
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Antes de la administración de romiplostim en las semanas 1 y 13
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Brazos 1 y 2: número de participantes con anticuerpos contra la trombopoyetina
Periodo de tiempo: Antes de la administración de romiplostim en las semanas 1 y 13
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Antes de la administración de romiplostim en las semanas 1 y 13
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: MD, Amgen
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
31 de agosto de 2023
Finalización primaria (Estimado)
25 de febrero de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
25 de febrero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de abril de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de abril de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
12 de abril de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Anemia
- Anemia Aplásica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antifúngicos
- Inhibidores de calcineurina
- Suero Antilinfocito
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- 20210112
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Datos de pacientes individuales desidentificados para las variables necesarias para abordar la pregunta de investigación específica en una solicitud de intercambio de datos aprobada.
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de intercambio de datos relacionadas con este estudio se considerarán a partir de los 18 meses posteriores a la finalización del estudio y 1) el producto y la indicación han obtenido la autorización de comercialización tanto en los EE. UU. como en Europa o 2) el desarrollo clínico del producto y/o la indicación se interrumpe y los datos no se enviarán a las autoridades reguladoras.
No hay una fecha límite para la elegibilidad para enviar una solicitud de intercambio de datos para este estudio.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una solicitud que contenga los objetivos de la investigación, los productos de Amgen y el alcance de los estudios de Amgen, criterios de valoración/resultados de interés, plan de análisis estadístico, requisitos de datos, plan de publicación y calificaciones de los investigadores.
En general, Amgen no concede solicitudes externas de datos de pacientes individuales con el fin de reevaluar los problemas de seguridad y eficacia ya abordados en la etiqueta del producto.
Las solicitudes son revisadas por un comité de asesores internos.
Si no se aprueba, un Panel de Revisión Independiente de Intercambio de Datos arbitrará y tomará la decisión final.
Tras la aprobación, la información necesaria para abordar la pregunta de investigación se proporcionará bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Esto puede incluir datos de pacientes individuales anonimizados y/o documentos de respaldo disponibles, que contengan fragmentos de código de análisis donde se proporcione en las especificaciones de análisis.
Más detalles están disponibles en la siguiente URL.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .