Efficacité du romiplostim dans le traitement de l'AAS chez les adultes non préalablement traités ou réfractaires à un traitement immunosuppresseur
28 septembre 2023 mis à jour par: Amgen
Étude de transition à deux bras pour évaluer l'efficacité du romiplostim dans le traitement des participants adultes atteints d'anémie aplasique sévère qui n'ont jamais été traités par IST ou qui sont réfractaires aux IST
Le romiplostim a été utilisé dans des essais cliniques pour le traitement de l'anémie aplasique sévère et très sévère (SAA/vSAA) chez des participants asiatiques qui n'ont jamais été traités par un traitement immunosuppresseur (IST) ou qui sont réfractaires à l'IST. Cette étude évaluera l'efficacité du romiplostim dans le traitement des participants avec SAA/vSAA.
Les principaux objectifs de cette étude sont de :
Bras 1 : Évaluer l'efficacité du romiplostim et de l'IST chez les participants adultes SAA/vSAA qui n'ont pas été traités auparavant par IST (1L)
Groupe 2 : Évaluer l'efficacité du traitement au romiplostim chez les participants adultes SAA/vSAA réfractaires aux IST (2L+)
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge ≥ 18 ans au moment de l'inscription
- Diagnostic de SAA/vSAA confirmé par des études de sang, de moelle osseuse et cytogénétiques
- Un score d'état de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 à 1 lors de la sélection
- Bras 1 uniquement : le participant nécessite un traitement initial pour SAA/vSAA, aucun donneur apparenté compatible n'est disponible pour la transplantation allogénique de cellules hématopoïétiques (HCT) et commencera l'IST avec de la globuline antithymocyte et de la CsA
- Bras 2 uniquement : réfractaire à au moins un traitement immunosuppresseur incluant l'ATG du cheval ou du lapin ; ou inéligible au traitement ATG et réfractaire au CsA
Critère d'exclusion:
- Diagnostiqué comme ayant une anémie aplasique congénitale (AA) (anémie de Fanconi, dyskératose congénitale, etc.)
- Antécédents d'autres tumeurs malignes au cours des 5 dernières années, avec des exceptions.
- Anémie aplasique avec hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) hémolytique (la prédominance hémolytique est définie comme la lactate déshydrogénase (LDH) > 1,5 x la limite supérieure de la normale du site
- Bras 1 uniquement : déjà traité par ATG, CsA ou Alemtuzumab
- Précédemment traité avec le facteur de croissance et de développement des mégacaryocytes humains recombinants pégylés (PEG-rHuMGDF), la protéine thrombopoïétine humaine recombinante (TPO), le romiplostim et d'autres agonistes des récepteurs TPO (eltrombopag, etc.)
- Patients éligibles au HCT allogénique et ayant un donneur apparenté compatible disponible
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Bras 1 : IST précédemment non traité
Participants avec SAA / vSAA qui n'ont pas été traités auparavant avec IST.
|
Administré en injection sous-cutanée.
Autres noms:
Globuline antithymocyte de cheval ou de lapin administrée en perfusion intraveineuse.
Administré par voie orale.
|
|
Expérimental: Bras 2 : IST réfractaire
Participants avec SAA/vSAA qui sont réfractaires à l'IST.
|
Administré en injection sous-cutanée.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Bras 1 et 2 : proportion de participants obtenant une réponse hématologique à la semaine 14
Délai: Semaine 14
|
Proportion de participants obtenant une réponse hématologique à la semaine 14 en fonction des critères de réponse :
|
Semaine 14
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Bras 1 : nombre de participants ayant obtenu une réponse complète (RC) ou une réponse partielle (RP) à la semaine 14
Délai: Semaine 14
|
Semaine 14
|
|
|
Groupes 1 et 2 : nombre de participants qui présentent une diminution de la fréquence des transfusions de plaquettes et/ou de globules rouges (GR), ou qui deviennent indépendants des transfusions de plaquettes et/ou de globules rouges à la semaine 14
Délai: Semaine 14
|
Semaine 14
|
|
|
Bras 1 et 2 : nombre de participants ayant des événements indésirables graves
Délai: 24 semaines
|
24 semaines
|
|
|
Bras 1 et 2 : nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les valeurs de laboratoire
Délai: 24 semaines
|
24 semaines
|
|
|
Groupes 1 et 2 : changement par rapport à l'inclusion dans l'échelle des saignements du Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) à la semaine 14
Délai: Ligne de base et semaine 14
|
Le Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto est le suivant : 0 : pas de saignement
|
Ligne de base et semaine 14
|
|
Bras 1 et 2 : concentrations sériques minimales de romiplostim
Délai: Avant l'administration de romiplostim aux semaines 1, 2, 4, 5, 9, 13 et 24
|
Avant l'administration de romiplostim aux semaines 1, 2, 4, 5, 9, 13 et 24
|
|
|
Bras 1 et 2 : concentration sérique maximale (Cmax) de romiplostim
Délai: Semaines 1, 2, 4, 5, 9, 13 et 24
|
Semaines 1, 2, 4, 5, 9, 13 et 24
|
|
|
Bras 1 et 2 : aire sous la courbe (ASC) du romiplostim
Délai: Semaines 1, 2, 4, 5, 9, 13 et 24
|
Semaines 1, 2, 4, 5, 9, 13 et 24
|
|
|
Bras 1 et 2 : temps pour atteindre la concentration maximale (tmax) de romiplostim
Délai: Semaines 1, 2, 4, 5, 9, 13 et 24
|
Semaines 1, 2, 4, 5, 9, 13 et 24
|
|
|
Bras 1 et 2 : demi-vie (t1/2) du romiplostim
Délai: Semaines 1, 2, 4, 5, 9, 13 et 24
|
Semaines 1, 2, 4, 5, 9, 13 et 24
|
|
|
Bras 1 et 2 : nombre de participants avec des anticorps anti-romiplostim
Délai: Avant l'administration de romiplostim aux semaines 1 et 13
|
Avant l'administration de romiplostim aux semaines 1 et 13
|
|
|
Bras 1 et 2 : nombre de participants avec des anticorps contre la thrombopoïétine
Délai: Avant l'administration de romiplostim aux semaines 1 et 13
|
Avant l'administration de romiplostim aux semaines 1 et 13
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: MD, Amgen
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
31 août 2023
Achèvement primaire (Estimé)
25 février 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
25 février 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 avril 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 avril 2022
Première publication (Réel)
12 avril 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 septembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Troubles d'insuffisance de la moelle osseuse
- Anémie
- Anémie, aplasie
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-infectieux
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antirhumatismaux
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents dermatologiques
- Agents antifongiques
- Inhibiteurs de la calcineurine
- Sérum antilymphocytaire
- Ciclosporine
- Cyclosporines
Autres numéros d'identification d'étude
- 20210112
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Données anonymisées sur les patients individuels pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée.
Délai de partage IPD
Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe, soit 2) le développement clinique du produit et/ou de l'indication s'arrête et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires.
Il n'y a pas de date limite d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.
Critères d'accès au partage IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de la recherche, le(s) produit(s) Amgen et l'étude/les études Amgen dans leur portée, les critères/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du/des chercheur(s).
En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes d'innocuité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit.
Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes.
S'il n'est pas approuvé, un comité d'examen indépendant sur le partage de données arbitrera et prendra la décision finale.
Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies en vertu d'un accord de partage de données.
Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsqu'ils sont fournis dans les spécifications d'analyse.
De plus amples détails sont disponibles à l'URL ci-dessous.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .