Werkzaamheid van romiplostim bij de behandeling van SAA bij volwassenen die niet eerder zijn behandeld met of ongevoelig zijn voor immunosuppressieve therapie
28 september 2023 bijgewerkt door: Amgen
Overbruggingsonderzoek met twee armen om de werkzaamheid van romiplostim te evalueren bij de behandeling van volwassen deelnemers aan ernstige aplastische anemie die ofwel niet eerder behandeld zijn met IST of refractair zijn voor IST
Romiplostim is gebruikt in klinische onderzoeken voor de behandeling van ernstige en zeer ernstige aplastische anemie (SAA/vSAA) bij Aziatische deelnemers die ofwel niet eerder behandeld zijn met immunosuppressieve therapie (IST) of refractair zijn voor IST. Deze studie zal de werkzaamheid van romiplostim evalueren bij de behandeling van deelnemers met SAA/vSAA.
De primaire doelstellingen van deze studie zijn:
Arm 1: Evalueer de werkzaamheid van romiplostim en IST bij volwassen SAA/vSAA-deelnemers die niet eerder zijn behandeld met IST (1L)
Arm 2: Evalueer de werkzaamheid van behandeling met romiplostim bij volwassen SAA/vSAA-deelnemers die refractair zijn voor IST (2L+)
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥ 18 jaar op het moment van inschrijving
- Diagnose van SAA/vSAA bevestigd door bloed-, beenmerg- en cytogenetische onderzoeken
- Een prestatiestatusscore van de Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) van 0 tot 1 bij screening
- Alleen arm 1: deelnemer heeft initiële behandeling nodig voor SAA/vSAA, er is geen gematchte gerelateerde donor beschikbaar voor allogene hematopoëtische celtransplantatie (HCT) en zal IST beginnen met antithymocytglobuline en CsA
- Alleen arm 2: refractair voor ten minste één kuur immunosuppressieve therapie inclusief ATG van paard of konijn; of komt niet in aanmerking voor ATG-behandeling en ongevoelig voor CsA
Uitsluitingscriteria:
- Gediagnosticeerd met congenitale aplastische anemie (AA) (Fanconi-anemie, congenitale dyskeratose, enz.)
- Geschiedenis van andere maligniteiten in de afgelopen 5 jaar, met uitzonderingen.
- Aplastische anemie met hemolytische paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) (hemolytische predominant wordt gedefinieerd als lactaatdehydrogenase (LDH) > 1,5 x de bovengrens van de normale plaats
- Alleen arm 1: eerder behandeld met ATG, CsA of Alemtuzumab
- Eerder behandeld met gePEGyleerde recombinant humane megakaryocytgroei- en ontwikkelingsfactor (PEG-rHuMGDF), recombinant humaan trombopoëtine-eiwit (TPO), romiplostim en andere TPO-receptoragonisten (eltrombopag, enz.)
- Patiënten die in aanmerking komen voor allogene HCT en een beschikbare gematchte verwante donor hebben
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Arm 1: eerder onbehandelde IST
Deelnemers met SAA/vSAA die niet eerder zijn behandeld met IST.
|
Toegediend als een onderhuidse injectie.
Andere namen:
Antithymocytglobuline van paard of konijn toegediend als een intraveneus infuus.
Oraal toegediend.
|
|
Experimenteel: Arm 2: Refractaire IST
Deelnemers met SAA/vSAA die refractair zijn voor IST.
|
Toegediend als een onderhuidse injectie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Armen 1 en 2: deel van de deelnemers dat een hematologische respons bereikt in week 14
Tijdsspanne: Week 14
|
Percentage deelnemers dat een hematologische respons bereikt in week 14 op basis van responscriteria:
|
Week 14
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Arm 1: aantal deelnemers dat een complete respons (CR) of partiële respons (PR) bereikt in week 14
Tijdsspanne: Week 14
|
Week 14
|
|
|
Armen 1 en 2: aantal deelnemers dat in week 14 een afname in de frequentie van transfusies van bloedplaatjes en/of rode bloedcellen (RBC) heeft of onafhankelijk wordt van bloedplaatjes- en/of RBC-transfusies
Tijdsspanne: Week 14
|
Week 14
|
|
|
Armen 1 en 2: aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Armen 1 en 2: aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumwaarden
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Armen 1 en 2: verandering ten opzichte van baseline in Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) bloedingsschaal in week 14
Tijdsspanne: Basislijn en week 14
|
De Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto is als volgt: 0: Geen bloeding
|
Basislijn en week 14
|
|
Armen 1 en 2: dalconcentraties van romiplostim in serum
Tijdsspanne: Voorafgaand aan toediening van romiplostim in week 1, 2, 4, 5, 9, 13 en 24
|
Voorafgaand aan toediening van romiplostim in week 1, 2, 4, 5, 9, 13 en 24
|
|
|
Armen 1 en 2: maximale serumconcentratie (Cmax) van romiplostim
Tijdsspanne: Week 1, 2, 4, 5, 9, 13 en 24
|
Week 1, 2, 4, 5, 9, 13 en 24
|
|
|
Armen 1 en 2: gebied onder de curve (AUC) van romiplostim
Tijdsspanne: Week 1, 2, 4, 5, 9, 13 en 24
|
Week 1, 2, 4, 5, 9, 13 en 24
|
|
|
Armen 1 en 2: tijd om de maximale concentratie (tmax) van romiplostim te bereiken
Tijdsspanne: Week 1, 2, 4, 5, 9, 13 en 24
|
Week 1, 2, 4, 5, 9, 13 en 24
|
|
|
Armen 1 en 2: halfwaardetijd (t1/2) van romiplostim
Tijdsspanne: Week 1, 2, 4, 5, 9, 13 en 24
|
Week 1, 2, 4, 5, 9, 13 en 24
|
|
|
Armen 1 en 2: aantal deelnemers met antistoffen tegen romiplostim
Tijdsspanne: Voorafgaand aan toediening van romiplostim in week 1 en 13
|
Voorafgaand aan toediening van romiplostim in week 1 en 13
|
|
|
Armen 1 en 2: aantal deelnemers met antilichamen tegen trombopoëtine
Tijdsspanne: Voorafgaand aan toediening van romiplostim in week 1 en week 13
|
Voorafgaand aan toediening van romiplostim in week 1 en week 13
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: MD, Amgen
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
31 augustus 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
25 februari 2025
Studie voltooiing (Geschat)
25 februari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 april 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 april 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 april 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 september 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Beenmergfalenstoornissen
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, Aplastisch
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Anti-infectieuze middelen
- Enzymremmers
- Antireumatische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Dermatologische middelen
- Antischimmelmiddelen
- Calcineurineremmers
- Antilymfocyten Serum
- Cyclosporine
- Cyclosporines
Andere studie-ID-nummers
- 20210112
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevensuitwisseling.
IPD-tijdsbestek voor delen
Verzoeken tot het delen van gegevens met betrekking tot deze studie worden overwogen vanaf 18 maanden nadat de studie is beëindigd en ofwel 1) voor het product en de indicatie een vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) de klinische ontwikkeling van het product en/of de indicatie wordt stopgezet en de gegevens zullen niet worden ingediend bij regelgevende instanties.
Er is geen einddatum voor het in aanmerking komen voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, het/de Amgen-product(en) en de Amgen-studie(s) in de reikwijdte, eindpunten/uitkomsten van belang, plan voor statistische analyse, gegevensvereisten, publicatieplan en kwalificaties van de onderzoeker(s).
Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken in voor individuele patiëntgegevens met als doel veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan bod zijn gekomen, opnieuw te evalueren.
Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs.
Indien niet goedgekeurd, zal een onafhankelijk beoordelingspanel voor gegevensuitwisseling arbitreren en de uiteindelijke beslissing nemen.
Na goedkeuring wordt de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
Dit kunnen geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten zijn, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties.
Verdere details zijn beschikbaar op de onderstaande URL.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .