Efficacia di Romiplostim nel trattamento dell'ASA in adulti precedentemente non trattati con o refrattari alla terapia immunosoppressiva
28 settembre 2023 aggiornato da: Amgen
Studio di bridging a due bracci per valutare l'efficacia di Romiplostim nel trattamento dei partecipanti adulti con anemia aplastica grave che non sono stati precedentemente trattati con IST o refrattari a IST
Romiplostim è stato utilizzato negli studi clinici per il trattamento dell'anemia aplastica grave e molto grave (SAA/vSAA) in partecipanti asiatici che non erano stati precedentemente trattati con terapia immunosoppressiva (IST) o refrattari alla IST. Questo studio valuterà l'efficacia di romiplostim nel trattamento dei partecipanti con SAA/vSAA.
Gli obiettivi primari di questo studio sono:
Braccio 1: valutare l'efficacia di romiplostim e IST nei partecipanti adulti SAA/vSAA che non sono stati precedentemente trattati con IST (1L)
Braccio 2: valutare l'efficacia del trattamento con romiplostim nei partecipanti adulti SAA/vSAA refrattari all'IST (2L+)
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥ 18 anni al momento dell'iscrizione
- Diagnosi di SAA/vSAA confermata da studi su sangue, midollo osseo e citogenetica
- Un punteggio sullo stato delle prestazioni dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) da 0 a 1 allo screening
- Solo braccio 1: il partecipante richiede un trattamento iniziale per SAA/vSAA, nessun donatore correlato compatibile è disponibile per il trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (HCT) e inizierà l'IST con globulina antitimocitica e CsA
- Solo braccio 2: refrattario ad almeno un ciclo di terapia immunosoppressiva incluso ATG cavallo o coniglio; o non idoneo al trattamento con ATG e refrattario alla CsA
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di anemia aplastica congenita (AA) (anemia di Fanconi, discheratosi congenita, ecc.)
- Storia di altri tumori maligni negli ultimi 5 anni, con eccezioni.
- Anemia aplastica con emoglobinuria parossistica emolitica notturna (PNH) (predominanza emolitica è definita come lattato deidrogenasi (LDH) > 1,5 volte il limite superiore del sito normale
- Solo braccio 1: trattamento precedente con ATG, CsA o Alemtuzumab
- Precedentemente trattati con fattore di crescita e sviluppo dei megacariociti umani ricombinanti PEGilati (PEG-rHuMGDF), proteina della trombopoietina umana ricombinante (TPO), romiplostim e altri agonisti del recettore TPO (eltrombopag, ecc.)
- Pazienti idonei per l'HCT allogenico e con un donatore correlato compatibile disponibile
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio 1: IST precedentemente non trattato
- Partecipanti con SAA/vSAA che non sono stati precedentemente trattati con IST.
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Somministrato come iniezione sottocutanea.
Altri nomi:
Globulina antitimocitica di cavallo o coniglio somministrata per infusione endovenosa.
Somministrato per via orale.
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Sperimentale: Braccio 2: IST refrattario
Partecipanti con SAA/vSAA refrattari all'IST.
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Somministrato come iniezione sottocutanea.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Bracci 1 e 2: percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta ematologica alla settimana 14
Lasso di tempo: Settimana 14
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Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto una risposta ematologica alla settimana 14 in base ai criteri di risposta:
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Settimana 14
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Braccio 1: numero di partecipanti che ottengono una risposta completa (CR) o una risposta parziale (PR) alla settimana 14
Lasso di tempo: Settimana 14
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Settimana 14
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Bracci 1 e 2: numero di partecipanti che hanno una diminuzione della frequenza delle trasfusioni di piastrine e/o globuli rossi (RBC) o diventano indipendenti dalle piastrine e/o dai globuli rossi alla settimana 14
Lasso di tempo: Settimana 14
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Settimana 14
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Bracci 1 e 2: numero di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 24 settimane
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24 settimane
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Bracci 1 e 2: numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei valori di laboratorio
Lasso di tempo: 24 settimane
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24 settimane
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Bracci 1 e 2: variazione rispetto al basale nella scala di sanguinamento del Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) alla settimana 14
Lasso di tempo: Basale e settimana 14
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Il Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto è così composto: 0: Nessun sanguinamento
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Basale e settimana 14
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Bracci 1 e 2: concentrazioni sieriche minime di romiplostim
Lasso di tempo: Prima della somministrazione di romiplostim nelle settimane 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Prima della somministrazione di romiplostim nelle settimane 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Bracci 1 e 2: massima concentrazione sierica (Cmax) di romiplostim
Lasso di tempo: Settimane 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Settimane 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Bracci 1 e 2: area sotto la curva (AUC) di romiplostim
Lasso di tempo: Settimane 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Settimane 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Bracci 1 e 2: tempo per raggiungere la massima concentrazione (tmax) di romiplostim
Lasso di tempo: Settimane 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Settimane 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Braccia 1 e 2: emivita (t1/2) di romiplostim
Lasso di tempo: Settimane 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Settimane 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Bracci 1 e 2: numero di partecipanti con anticorpi anti-romiplostim
Lasso di tempo: Prima della somministrazione di romiplostim nelle settimane 1 e 13
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Prima della somministrazione di romiplostim nelle settimane 1 e 13
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Bracci 1 e 2: numero di partecipanti con anticorpi contro la trombopoietina
Lasso di tempo: Prima della somministrazione di romiplostim nelle settimane 1 e 13
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Prima della somministrazione di romiplostim nelle settimane 1 e 13
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: MD, Amgen
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
31 agosto 2023
Completamento primario (Stimato)
25 febbraio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
25 febbraio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 aprile 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 aprile 2022
Primo Inserito (Effettivo)
12 aprile 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 settembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 settembre 2023
Ultimo verificato
1 settembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Anemia
- Anemia, aplastica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Inibitori enzimatici
- Agenti antireumatici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti dermatologici
- Agenti antimicotici
- Inibitori della calcineurina
- Siero antilinfocitario
- Ciclosporina
- Ciclosporine
Altri numeri di identificazione dello studio
- 20210112
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata.
Periodo di condivisione IPD
Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e se 1) il prodotto e l'indicazione hanno ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione.
Non esiste una data di fine per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, il/i prodotto/i Amgen e lo/gli studio/studi Amgen nell'ambito, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti in materia di dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i.
In generale, Amgen non soddisfa le richieste esterne di dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto.
Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni.
In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente sulla condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale.
Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per affrontare la domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Ciò può includere dati anonimizzati di singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi.
Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL sottostante.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .