以前に免疫抑制療法で治療されていない、または免疫抑制療法に抵抗性の成人のSAAの治療におけるロミプロスチムの有効性
2023年9月28日 更新者：Amgen
以前に IST で治療されていないか、または IST に抵抗性のいずれかである成人重度再生不良性貧血参加者の治療におけるロミプロスチムの有効性を評価するための 2 アーム ブリッジング研究
ロミプロスチムは、以前に免疫抑制療法 (IST) で治療されていないか、または IST に抵抗性のいずれかであるアジアの参加者における重度および非常に重度の再生不良性貧血 (SAA/vSAA) の治療のための臨床試験で使用されています。 この研究では、SAA/vSAA の参加者の治療におけるロミプロスチムの有効性を評価します。
この調査の主な目的は次のとおりです。
アーム 1: 以前に IST で治療されていない成人の SAA/vSAA 参加者におけるロミプロスチムと IST の有効性を評価する (1L)
アーム 2: IST (2L+) に難治性の成人 SAA/vSAA 参加者におけるロミプロスチム治療の有効性を評価する
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Amgen Call Center
- 電話番号：866-572-6436
- メール：medinfo@amgen.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 入学時の年齢が18歳以上
- 血液、骨髄、および細胞遺伝学的研究によって確認された SAA/vSAA の診断
- -スクリーニング時のEastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータススコアが0〜1
- アーム 1 のみ: 参加者は SAA/vSAA の初期治療を必要とし、同種造血細胞移植 (HCT) に利用できる一致する関連ドナーがなく、抗胸腺細胞グロブリンと CsA で IST を開始します
- アーム 2 のみ: ウマまたはウサギの ATG を含む免疫抑制療法の少なくとも 1 つのコースに不応性;またはATG治療に不適格で、CsAに不応
除外基準:
- 先天性再生不良性貧血（AA）と診断されている（ファンコニー貧血、先天性角化異常症など）
- -過去5年以内の他の悪性腫瘍の病歴（例外あり）。
- -溶血性発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）を伴う再生不良性貧血（優勢な溶血性は、乳酸脱水素酵素（LDH）として定義されます）>部位正常の上限×1.5
- アーム 1 のみ: 以前に ATG、CsA、またはアレムツズマブで治療された
- PEG化組換えヒト巨核球増殖・発生因子（PEG-rHuMGDF）、組換えヒトトロンボポエチンタンパク質（TPO）、ロミプロスチム、その他のTPO受容体アゴニスト（エルトロンボパグなど）で以前に治療済み
- -同種HCTの資格があり、対応する関連ドナーが利用可能な患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム 1: 未治療の IST
-以前にISTで治療されていないSAA / vSAAの参加者。
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皮下注射で投与します。
他の名前：
静脈内注入として投与されるウマまたはウサギの抗胸腺細胞グロブリン。
経口投与。
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実験的：アーム 2: 難治性 IST
-ISTに難治性のSAA / vSAAの参加者。
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皮下注射で投与します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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アーム 1 および 2: 14 週目に血液学的反応を達成した参加者の割合
時間枠：14週目
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反応基準に基づいて、14週目に血液学的反応を達成した参加者の割合:
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14週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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アーム 1: 14 週目に完全奏効 (CR) または部分奏効 (PR) を達成した参加者の数
時間枠：14週目
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14週目
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アーム 1 および 2: 14 週目に血小板および/または赤血球 (RBC) 輸血の頻度が減少した、または血小板および/または RBC 輸血から独立した参加者の数
時間枠：14週目
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14週目
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アーム 1 および 2: 重篤な有害事象が発生した参加者の数
時間枠：24週間
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24週間
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アーム 1 および 2: 検査値に臨床的に有意な変化があった参加者の数
時間枠：24週間
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24週間
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アーム 1 および 2: 14 週目の Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) 出血スケールのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと14週目
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Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto は次のとおりです。 0:出血なし
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ベースラインと14週目
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アーム 1 および 2: 血清ロミプロスチムのトラフ濃度
時間枠：1、2、4、5、9、13、24 週目のロミプロスチム投与前
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1、2、4、5、9、13、24 週目のロミプロスチム投与前
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アーム 1 および 2: ロミプロスチムの最大血清濃度 (Cmax)
時間枠：1、2、4、5、9、13、および 24 週
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1、2、4、5、9、13、および 24 週
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アーム 1 および 2: ロミプロスチムの曲線下面積 (AUC)
時間枠：1、2、4、5、9、13、および 24 週
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1、2、4、5、9、13、および 24 週
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アーム 1 および 2: ロミプロスチムの最大濃度 (tmax) に到達するまでの時間
時間枠：1、2、4、5、9、13、および 24 週
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1、2、4、5、9、13、および 24 週
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アーム 1 および 2: ロミプロスチムの半減期 (t1/2)
時間枠：1、2、4、5、9、13、および 24 週
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1、2、4、5、9、13、および 24 週
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アーム 1 および 2: 抗ロミプロスチム抗体を持つ参加者の数
時間枠：1週目と13週目のロミプロスチム投与前
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1週目と13週目のロミプロスチム投与前
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アーム 1 および 2: トロンボポエチンに対する抗体を有する参加者の数
時間枠：1週目と13週目のロミプロスチム投与前
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1週目と13週目のロミプロスチム投与前
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：MD、Amgen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2023年8月31日
一次修了 (推定)
2025年2月25日
研究の完了 (推定)
2025年2月25日
試験登録日
最初に提出
2022年4月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年4月5日
最初の投稿 (実際)
2022年4月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月28日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20210112
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
承認されたデータ共有リクエストで特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ。
IPD 共有時間枠
この研究に関連するデータ共有リクエストは、研究が終了してから 18 か月後に開始され、1) 米国とヨーロッパの両方で製品と適応症に販売承認が付与されているか、2) 製品および/または適応症の臨床開発が中止されていると見なされます。データは規制当局に提出されません。
この調査のデータ共有リクエストを送信する資格の終了日はありません。
IPD 共有アクセス基準
有資格の研究者は、研究目的、範囲内の Amgen 製品および Amgen 研究/研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計分析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含む要求を提出することができます。
一般に、アムジェン社は、製品ラベルですでに対処されている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個々の患者データに対する外部からの要求を許可しません.
要求は、内部アドバイザーの委員会によって審査されます。
承認されない場合、データ共有の独立審査委員会が仲裁を行い、最終決定を下します。
承認されると、研究課題に対処するために必要な情報が、データ共有契約の条件に基づいて提供されます。
これには、匿名化された個々の患者データおよび/または分析仕様で提供される分析コードのフラグメントを含む利用可能なサポート ドキュメントが含まれる場合があります。
詳細は下記ＵＲＬにて。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。