Эффективность ромиплостима при лечении САА у взрослых, ранее не получавших или рефрактерных к иммуносупрессивной терапии
28 сентября 2023 г. обновлено: Amgen
Двухстороннее связующее исследование для оценки эффективности ромиплостима в лечении взрослых участников с тяжелой апластической анемией, которые либо ранее не лечились от ИСТ, либо рефрактерны к ИСТ
Ромиплостим использовался в клинических испытаниях для лечения тяжелой и очень тяжелой апластической анемии (SAA/vSAA) у азиатских участников, которые либо ранее не получали иммуносупрессивную терапию (ИСТ), либо были рефрактерны к ИСТ. В этом исследовании будет оцениваться эффективность ромиплостима при лечении участников с SAA/vSAA.
Основные цели этого исследования заключаются в том, чтобы:
Группа 1: Оцените эффективность ромиплостима и ИСТ у взрослых участников SAA/vSAA, ранее не получавших ИСТ (1L).
Группа 2: оценить эффективность лечения ромиплостимом у взрослых участников SAA/vSAA, рефрактерных к ИСТ (2L+).
Обзор исследования
Статус
Отозван
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 18 лет на момент регистрации
- Диагноз SAA/vSAA, подтвержденный исследованиями крови, костного мозга и цитогенетическими исследованиями
- Оценка состояния эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) от 0 до 1 при скрининге
- Только группа 1: участнику требуется начальное лечение SAA/vSAA, нет подходящего родственного донора для аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток (HCT), и он начнет ИСТ с антитимоцитарным глобулином и CsA.
- Только группа 2: рефрактерность по крайней мере к одному курсу иммуносупрессивной терапии, включая ATG лошади или кролика; или не подходит для лечения ATG и рефрактерен к CsA
Критерий исключения:
- Диагностирована врожденная апластическая анемия (АА) (анемия Фанкони, врожденный дискератоз и т. д.)
- История других злокачественных новообразований в течение последних 5 лет, с исключениями.
- Апластическая анемия с гемолитической пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) (гемолитическое преобладание определяется как лактатдегидрогеназа (ЛДГ) > 1,5 x верхний предел нормы сайта
- Только группа 1: ранее лечили ATG, CsA или алемтузумабом.
- Ранее леченные пегилированным рекомбинантным фактором роста и развития мегакариоцитов человека (PEG-rHuMGDF), рекомбинантным белком тромбопоэтина человека (TPO), ромиплостимом и другим агонистом TPO-рецепторов (элтромбопаг и т. д.)
- Пациенты, которые подходят для аллогенной HCT и имеют доступного совместимого родственного донора
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа 1: ранее не леченный ИСТ
Участники с SAA/vSAA, ранее не получавшие ИСТ.
|
Вводится в виде подкожной инъекции.
Другие имена:
Лошадиный или кроличий антитимоцитарный глобулин вводят внутривенно.
Вводится перорально.
|
|
Экспериментальный: Рукав 2: огнеупорный IST
Участники с SAA/vSAA, невосприимчивые к ИСТ.
|
Вводится в виде подкожной инъекции.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Группы 1 и 2: доля участников, достигших какого-либо гематологического ответа на 14 неделе.
Временное ограничение: Неделя 14
|
Доля участников, достигших какого-либо гематологического ответа на 14-й неделе на основе критериев ответа:
|
Неделя 14
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Группа 1: количество участников, достигших полного ответа (ПО) или частичного ответа (ЧО) на 14-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 14
|
Неделя 14
|
|
|
Группы 1 и 2: количество участников, у которых снизилась частота переливаний тромбоцитов и/или эритроцитов (эритроцитов) или которые стали независимыми от переливаний тромбоцитов и/или эритроцитов на 14-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 14
|
Неделя 14
|
|
|
Группы 1 и 2: количество участников с серьезными нежелательными явлениями.
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Группы 1 и 2: количество участников с клинически значимыми изменениями лабораторных показателей.
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Группы 1 и 2: изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале кровотечений Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) на 14-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 14-я неделя
|
Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto выглядит следующим образом: 0: Нет кровотечения
|
Исходный уровень и 14-я неделя
|
|
Группы 1 и 2: минимальные концентрации ромиплостима в сыворотке
Временное ограничение: До введения ромиплостима на 1, 2, 4, 5, 9, 13 и 24 неделях
|
До введения ромиплостима на 1, 2, 4, 5, 9, 13 и 24 неделях
|
|
|
Группы 1 и 2: максимальная концентрация в сыворотке (Cmax) ромиплостима.
Временное ограничение: Недели 1, 2, 4, 5, 9, 13 и 24
|
Недели 1, 2, 4, 5, 9, 13 и 24
|
|
|
Плечи 1 и 2: площадь под кривой (AUC) ромиплостима.
Временное ограничение: Недели 1, 2, 4, 5, 9, 13 и 24
|
Недели 1, 2, 4, 5, 9, 13 и 24
|
|
|
Группы 1 и 2: время достижения максимальной концентрации (tmax) ромиплостима.
Временное ограничение: Недели 1, 2, 4, 5, 9, 13 и 24
|
Недели 1, 2, 4, 5, 9, 13 и 24
|
|
|
Группы 1 и 2: период полувыведения (t1/2) ромиплостима
Временное ограничение: Недели 1, 2, 4, 5, 9, 13 и 24
|
Недели 1, 2, 4, 5, 9, 13 и 24
|
|
|
Группы 1 и 2: количество участников с антителами против ромиплостима.
Временное ограничение: До введения ромиплостима на 1-й и 13-й неделях
|
До введения ромиплостима на 1-й и 13-й неделях
|
|
|
Группы 1 и 2: количество участников с антителами к тромбопоэтину.
Временное ограничение: До введения ромиплостима на 1-й и 13-й неделях
|
До введения ромиплостима на 1-й и 13-й неделях
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: MD, Amgen
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
31 августа 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
25 февраля 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
25 февраля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 апреля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 апреля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 апреля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 сентября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Заболевания костного мозга
- Анемия
- Анемия, апластическая
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Ингибиторы ферментов
- Противоревматические агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Дерматологические агенты
- Противогрибковые агенты
- Ингибиторы кальциневрина
- Антилимфоцитарная сыворотка
- Циклоспорин
- Циклоспорины
Другие идентификационные номера исследования
- 20210112
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Деидентифицированные данные отдельных пациентов для переменных, необходимых для решения конкретного исследовательского вопроса в утвержденном запросе на обмен данными.
Сроки обмена IPD
Запросы на обмен данными, относящиеся к этому исследованию, будут рассматриваться через 18 месяцев после окончания исследования, и либо 1) продукт и показание получили регистрационное удостоверение как в США, так и в Европе, либо 2) клиническая разработка продукта и/или показания прекращена. данные не будут переданы в регулирующие органы.
Нет даты окончания права на подачу запроса на обмен данными для этого исследования.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут подать запрос, содержащий цели исследования, продукт(ы) Amgen и исследование/исследования Amgen по объему, интересующие конечные точки/результаты, план статистического анализа, требования к данным, план публикации и квалификацию исследователя(ей).
Как правило, Amgen не предоставляет внешние запросы на предоставление данных об отдельных пациентах с целью переоценки вопросов безопасности и эффективности, уже отраженных в маркировке продукта.
Запросы рассматриваются комитетом внутренних консультантов.
Если решение не будет одобрено, независимая комиссия по обмену данными вынесет третейский суд и примет окончательное решение.
После утверждения информация, необходимая для решения вопроса исследования, будет предоставлена в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Это может включать анонимизированные данные отдельных пациентов и/или доступные подтверждающие документы, содержащие фрагменты кода анализа, если они указаны в спецификациях анализа.
Более подробная информация доступна по URL-адресу ниже.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .