Romiplostiimin teho SAA:n hoidossa aikuisilla, joita ei ole aiemmin hoidettu immunosuppressiivisella hoidolla tai jotka eivät olleet sille resistenttejä
torstai 28. syyskuuta 2023 päivittänyt: Amgen
Kahden käden siltaustutkimus romiplostiimin tehon arvioimiseksi aikuisten vaikean aplastisen anemian hoidossa potilailla, jotka ovat joko aiemmin saaneet IST-hoitoa tai jotka eivät ole IST:lle resistenttejä
Romiplostiimia on käytetty kliinisissä tutkimuksissa vaikean ja erittäin vaikean aplastisen anemian (SAA/vSAA) hoitoon aasialaisilla osallistujilla, joita ei ole aiemmin hoidettu immunosuppressiivisella hoidolla (IST) tai jotka eivät ole IST-hoidossa. Tässä tutkimuksessa arvioidaan romiplostiimin tehoa SAA/vSAA-potilaiden hoidossa.
Tämän tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat:
Käsivarsi 1: Arvioi romiplostiimin ja IST:n teho aikuisilla SAA/vSAA-osallistujilla, joita ei ole aiemmin hoidettu IST:llä (1 litra)
Käsivarsi 2: Arvioi romiplostiimihoidon tehokkuus aikuisilla SAA/vSAA-osallistujilla, jotka eivät ole IST:lle resistenttejä (2 l+)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta ilmoittautumishetkellä
- SAA/vSAA-diagnoosi vahvistettu veri-, luuydin- ja sytogeneettisillä tutkimuksilla
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn pistemäärä 0–1 seulonnassa
- Vain käsivarsi 1: osallistuja tarvitsee alkuhoidon SAA/vSAA:lle, vastaavaa luovuttajaa ei ole saatavilla allogeeniseen hematopoieettiseen solunsiirtoon (HCT) ja hän aloittaa IST:n antitymosyyttiglobuliinilla ja CsA:lla
- Vain käsivarsi 2: ei kestä vähintään yhtä immunosuppressiivista hoitojaksoa, mukaan lukien hevosen tai kanin ATG; tai eivät kelpaa ATG-hoitoon ja eivät kestä CsA:ta
Poissulkemiskriteerit:
- Diagnoosin synnynnäinen aplastinen anemia (AA) (Fanconi-anemia, synnynnäinen dyskeratoosi jne.)
- Muut pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 5 vuoden aikana, poikkeuksia lukuun ottamatta.
- Aplastinen anemia, johon liittyy hemolyyttinen kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) (dominoiva hemolyyttinen on laktaattidehydrogenaasi (LDH) > 1,5 x normaalin yläraja)
- Vain käsivarsi 1: Aiemmin hoidettu ATG:llä, CsA:lla tai Alemtutsumabilla
- Aiemmin käsitelty PEGyloidulla rekombinantilla ihmisen megakaryosyyttien kasvu- ja kehitystekijällä (PEG-rHuMGDF), rekombinantilla ihmisen trombopoietiiniproteiinilla (TPO), romiplostiimilla ja muilla TPO-reseptoriagonisteilla (eltrombopagi jne.)
- Potilaat, jotka ovat kelvollisia allogeeniseen HCT:hen ja joilla on saatavilla vastaava samanlainen luovuttaja
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 1: Aikaisemmin hoitamaton IST
Osallistujat, joilla on SAA/vSAA ja joita ei ole aiemmin hoidettu IST:llä.
|
Annetaan ihonalaisena injektiona.
Muut nimet:
Hevosen tai kanin antitymosyyttiglobuliini annettuna suonensisäisenä infuusiona.
Annostetaan suun kautta.
|
|
Kokeellinen: Varsi 2: Tulenkestävä IST
Osallistujat, joilla on SAA/vSAA ja jotka eivät kestä IST:tä.
|
Annetaan ihonalaisena injektiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Käsivarret 1 ja 2: niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat hematologisen vasteen viikolla 14
Aikaikkuna: Viikko 14
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat hematologisen vasteen viikolla 14 vastekriteerien perusteella:
|
Viikko 14
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Käsivarsi 1: niiden osallistujien määrä, jotka saavuttavat täydellisen vasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR) viikolla 14
Aikaikkuna: Viikko 14
|
Viikko 14
|
|
|
Käsivarret 1 ja 2: niiden osallistujien määrä, joiden verihiutaleiden ja/tai punasolujen (RBC) siirtotiheys on vähentynyt tai jotka tulevat verihiutaleiden ja/tai punasolujen siirrosta riippumattomiksi viikolla 14
Aikaikkuna: Viikko 14
|
Viikko 14
|
|
|
Aseet 1 ja 2: osallistujien määrä, joilla on vakavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Käsivarret 1 ja 2: osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioarvoissa
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Käsivarret 1 ja 2: muutos lähtötasosta Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) -verenvuotoasteikossa viikolla 14
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 14
|
Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto on seuraava: 0: Ei verenvuotoa
|
Lähtötilanne ja viikko 14
|
|
Käsivarret 1 ja 2: seerumin romiplostiimin pienimmät pitoisuudet
Aikaikkuna: Ennen romiplostiimin antoa viikoilla 1, 2, 4, 5, 9, 13 ja 24
|
Ennen romiplostiimin antoa viikoilla 1, 2, 4, 5, 9, 13 ja 24
|
|
|
Haarat 1 ja 2: romiplostiimin maksimipitoisuus seerumissa (Cmax).
Aikaikkuna: Viikot 1, 2, 4, 5, 9, 13 ja 24
|
Viikot 1, 2, 4, 5, 9, 13 ja 24
|
|
|
Käsivarret 1 ja 2: romiplostiimin käyrän alla oleva pinta-ala (AUC).
Aikaikkuna: Viikot 1, 2, 4, 5, 9, 13 ja 24
|
Viikot 1, 2, 4, 5, 9, 13 ja 24
|
|
|
Käsivarret 1 ja 2: aika romiplostiimin enimmäispitoisuuden (tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Viikot 1, 2, 4, 5, 9, 13 ja 24
|
Viikot 1, 2, 4, 5, 9, 13 ja 24
|
|
|
Käsivarret 1 ja 2: romiplostiimin puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Viikot 1, 2, 4, 5, 9, 13 ja 24
|
Viikot 1, 2, 4, 5, 9, 13 ja 24
|
|
|
Käsivarret 1 ja 2: niiden osallistujien lukumäärä, joilla on anti-romiplostiimivasta-aineita
Aikaikkuna: Ennen romiplostiimin antamista viikoilla 1 ja 13
|
Ennen romiplostiimin antamista viikoilla 1 ja 13
|
|
|
Käsivarret 1 ja 2: osallistujien määrä, joilla on trombopoietiinivasta-aineita
Aikaikkuna: Ennen romiplostiimin antamista viikoilla 1 ja 13
|
Ennen romiplostiimin antamista viikoilla 1 ja 13
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: MD, Amgen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 31. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 25. helmikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 25. helmikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 12. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
- Anemia
- Anemia, Aplastinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Dermatologiset aineet
- Antifungaaliset aineet
- Kalsineuriinin estäjät
- Antilymfosyyttiseerumi
- Syklosporiini
- Syklosporiinit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20210112
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäisten potilastietojen tunnistamattomat muuttujat, jotka ovat tarpeen tietyn tutkimuskysymyksen käsittelemiseksi hyväksytyssä tiedonjakopyynnössä.
IPD-jaon aikakehys
Tähän tutkimukseen liittyvät tiedonjakopyynnöt otetaan huomioon 18 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja joko 1) tuotteelle ja käyttöaiheelle on myönnetty myyntilupa sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa tai 2) tuotteen ja/tai käyttöaiheen kliininen kehitys lopetetaan. eikä tietoja luovuteta valvontaviranomaisille.
Tätä tutkimusta koskevien tietojen jakamispyynnön kelpoisuuden jättämiselle ei ole päättymispäivää.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat lähettää pyynnön, joka sisältää tutkimuksen tavoitteet, Amgen-tuotteen (tuotteet) ja Amgen-tutkimuksen/tutkimukset laajuuden, päätepisteet/kiinnostavat tulokset, tilastollisen analyysisuunnitelman, tietovaatimukset, julkaisusuunnitelman ja tutkijan tai tutkijoiden pätevyyden.
Yleisesti ottaen Amgen ei hyväksy yksittäisiä potilastietoja koskevia ulkoisia pyyntöjä, joiden tarkoituksena on arvioida uudelleen tuotemerkinnöissä jo käsiteltyjä turvallisuus- ja tehokysymyksiä.
Pyynnöt käsittelee sisäisten neuvonantajien komitea.
Jos sitä ei hyväksytä, tietojen jakamisesta riippumaton arviointipaneeli ratkaisee ja tekee lopullisen päätöksen.
Hyväksymisen jälkeen tutkimuskysymyksen ratkaisemiseen tarvittavat tiedot toimitetaan tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
Tämä voi sisältää anonymisoituja yksittäisiä potilastietoja ja/tai saatavilla olevia tukiasiakirjoja, jotka sisältävät analyysikoodin fragmentteja, jos niitä on analyysispesifikaatioissa.
Lisätietoja on alla olevasta URL-osoitteesta.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .