Eficácia do romiplostim no tratamento de SAA em adultos previamente não tratados ou refratários à terapia imunossupressora
28 de setembro de 2023 atualizado por: Amgen
Two Arm Bridging Study para avaliar a eficácia do Romiplostim no tratamento de adultos com anemia aplástica grave que não foram previamente tratados com IST ou refratários a IST
Romiplostim tem sido utilizado em ensaios clínicos para o tratamento de anemia aplástica grave e muito grave (SAA/vSAA) em participantes asiáticos que não foram previamente tratados com terapia imunossupressora (IST) ou refratários a IST. Este estudo avaliará a eficácia do romiplostim no tratamento de participantes com SAA/vSAA.
Os objetivos primordiais deste estudo são:
Braço 1: Avaliar a eficácia de romiplostim e IST em participantes adultos SAA/vSAA que não foram previamente tratados com IST (1L)
Braço 2: Avaliar a eficácia do tratamento com romiplostim em participantes adultos SAA/vSAA refratários a IST (2L+)
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥ 18 anos no momento da inscrição
- Diagnóstico de SAA/vSAA confirmado por sangue, medula óssea e estudos citogenéticos
- Uma pontuação de status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 a 1 na triagem
- Apenas braço 1: o participante requer tratamento inicial para SAA/vSAA, nenhum doador aparentado compatível está disponível para transplante alogênico de células hematopoiéticas (HCT) e iniciará IST com globulina antitimócito e CsA
- Somente braço 2: refratário a pelo menos um curso de terapia imunossupressora, incluindo ATG de cavalo ou coelho; ou inelegível para tratamento ATG e refratário a CsA
Critério de exclusão:
- Diagnosticado como tendo anemia aplástica congênita (AA) (anemia de Fanconi, disceratose congênita, etc)
- História de outra malignidade nos últimos 5 anos, com exceções.
- Anemia aplástica com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) hemolítica (predominante hemolítica é definida como lactato desidrogenase (LDH) > 1,5 x o limite superior do local normal
- Apenas braço 1: tratado anteriormente com ATG, CsA ou alemtuzumabe
- Anteriormente tratado com fator de crescimento e desenvolvimento de megacariócitos humano recombinante PEGilado (PEG-rHuMGDF), proteína trombopoietina humana recombinante (TPO), romiplostim e outro agonista do receptor de TPO (eltrombopag, etc.)
- Pacientes elegíveis para HCT alogênico e com um doador compatível compatível disponível
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço 1: IST não tratado anteriormente
Participantes com SAA/vSAA que não foram previamente tratados com IST.
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Administrado como uma injeção subcutânea.
Outros nomes:
Globulina antitimócita de cavalo ou coelho administrada por infusão intravenosa.
Administrado por via oral.
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Experimental: Braço 2: IST refratário
Participantes com SAA/vSAA refratários a IST.
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Administrado como uma injeção subcutânea.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Braços 1 e 2: proporção de participantes que atingiram qualquer resposta hematológica na semana 14
Prazo: Semana 14
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Proporção de participantes que atingiram qualquer resposta hematológica na semana 14 com base nos critérios de resposta:
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Semana 14
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Braço 1: número de participantes que atingem uma resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR) na semana 14
Prazo: Semana 14
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Semana 14
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Braços 1 e 2: número de participantes que tiveram uma diminuição na frequência de transfusões de plaquetas e/ou glóbulos vermelhos (RBC), ou tornaram-se independentes de transfusão de plaquetas e/ou hemácias na semana 14
Prazo: Semana 14
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Semana 14
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Braços 1 e 2: número de participantes com eventos adversos graves
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Braços 1 e 2: número de participantes com alterações clinicamente significativas nos valores laboratoriais
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Braços 1 e 2: alteração da linha de base na escala de sangramento do Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) na semana 14
Prazo: Linha de base e Semana 14
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O Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto é o seguinte: 0: Sem sangramento
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Linha de base e Semana 14
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Braços 1 e 2: concentrações séricas mínimas de romiplostim
Prazo: Antes da administração de romiplostim nas semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Antes da administração de romiplostim nas semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Braços 1 e 2: concentração sérica máxima (Cmax) de romiplostim
Prazo: Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Braços 1 e 2: área sob a curva (AUC) de romiplostim
Prazo: Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Braços 1 e 2: tempo para atingir a concentração máxima (tmax) de romiplostim
Prazo: Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Braços 1 e 2: meia-vida (t1/2) de romiplostim
Prazo: Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Semanas 1, 2, 4, 5, 9, 13 e 24
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Braços 1 e 2: número de participantes com anticorpos anti-romiplostim
Prazo: Antes da administração de romiplostim nas semanas 1 e 13
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Antes da administração de romiplostim nas semanas 1 e 13
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Braços 1 e 2: número de participantes com anticorpos para trombopoietina
Prazo: Antes da administração de romiplostim nas semanas 1 e 13
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Antes da administração de romiplostim nas semanas 1 e 13
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: MD, Amgen
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
31 de agosto de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
25 de fevereiro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
25 de fevereiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de abril de 2022
Primeira postagem (Real)
12 de abril de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes dermatológicos
- Antifúngicos
- Inibidores de Calcineurina
- Soro Antilinfócito
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Outros números de identificação do estudo
- 20210112
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Dados de pacientes individuais não identificados para variáveis necessárias para abordar a questão de pesquisa específica em uma solicitação de compartilhamento de dados aprovada.
Prazo de Compartilhamento de IPD
As solicitações de compartilhamento de dados relacionadas a este estudo serão consideradas a partir de 18 meses após o término do estudo e 1) o produto e a indicação receberam autorização de comercialização nos EUA e na Europa ou 2) o desenvolvimento clínico do produto e/ou indicação foi descontinuado e os dados não serão submetidos a autoridades reguladoras.
Não há data final para elegibilidade para enviar uma solicitação de compartilhamento de dados para este estudo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os pesquisadores qualificados podem enviar uma solicitação contendo os objetivos da pesquisa, o(s) produto(s) da Amgen e estudo/estudos da Amgen em escopo, parâmetros/resultados de interesse, plano de análise estatística, requisitos de dados, plano de publicação e qualificações do(s) pesquisador(es).
Em geral, a Amgen não atende a solicitações externas de dados individuais de pacientes com a finalidade de reavaliar questões de segurança e eficácia já abordadas na rotulagem do produto.
As solicitações são analisadas por um comitê de consultores internos.
Se não for aprovado, um Painel de Revisão Independente de Compartilhamento de Dados arbitrará e tomará a decisão final.
Após a aprovação, as informações necessárias para abordar a questão da pesquisa serão fornecidas sob os termos de um acordo de compartilhamento de dados.
Isso pode incluir dados anônimos de pacientes individuais e/ou documentos de suporte disponíveis, contendo fragmentos de código de análise quando fornecidos nas especificações de análise.
Mais detalhes estão disponíveis no URL abaixo.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .