Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność romiplostymu w leczeniu SAA u osób dorosłych wcześniej nieleczonych lub opornych na leczenie immunosupresyjne

28 września 2023 zaktualizowane przez: Amgen

Badanie pomostowe z dwoma ramionami w celu oceny skuteczności romiplostymu w leczeniu dorosłych pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną, którzy wcześniej nie byli leczeni IST lub byli oporni na IST

Romiplostym był stosowany w badaniach klinicznych w leczeniu ciężkiej i bardzo ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA/vSAA) u uczestników z Azji, którzy wcześniej nie byli leczeni terapią immunosupresyjną (IST) lub byli oporni na IST. Badanie to oceni skuteczność romiplostymu w leczeniu uczestników z SAA/vSAA.

Głównymi celami tego badania są:

Ramię 1: Ocena skuteczności romiplostymu i IST u dorosłych uczestników SAA/vSAA, którzy nie byli wcześniej leczeni IST (1L)

Ramię 2: Ocena skuteczności leczenia romiplostymem u dorosłych uczestników SAA/vSAA opornych na IST (2L+)

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 18 lat w momencie rejestracji
  • Rozpoznanie SAA/vSAA potwierdzone badaniami krwi, szpiku kostnego i cytogenetycznymi
  • Wynik stanu sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 1 podczas badania przesiewowego
  • Tylko ramię 1: uczestnik wymaga wstępnego leczenia SAA/vSAA, żaden dopasowany spokrewniony dawca nie jest dostępny do allogenicznego przeszczepu komórek krwiotwórczych (HCT) i rozpocznie IST z globuliną antytymocytarną i CsA
  • Tylko ramię 2: oporność na co najmniej jeden cykl leczenia immunosupresyjnego, w tym ATG konia lub królika; lub niekwalifikujący się do leczenia ATG i oporni na CsA

Kryteria wyłączenia:

  • Zdiagnozowano wrodzoną niedokrwistość aplastyczną (AA) (niedokrwistość Fanconiego, wrodzona dyskeratoza itp.)
  • Historia innych nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkami.
  • Niedokrwistość aplastyczna z hemolityczną napadową nocną hemoglobinurią (PNH) (przewaga hemolityczna jest zdefiniowana jako dehydrogenaza mleczanowa (LDH) > 1,5 x górna granica normy miejscowej
  • Tylko ramię 1: wcześniej leczone ATG, CsA lub alemtuzumabem
  • Wcześniej leczony PEGylowanym rekombinowanym ludzkim czynnikiem wzrostu i rozwoju megakariocytów (PEG-rHuMGDF), rekombinowanym ludzkim białkiem trombopoetyny (TPO), romiplostymem i innym agonistą receptora TPO (eltrombopag itp.)
  • Pacjenci, którzy kwalifikują się do allogenicznej HCT i mają dostępnego dopasowanego spokrewnionego dawcę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1: wcześniej nieleczona IST
Uczestnicy z SAA/vSAA, którzy wcześniej nie byli leczeni IST.
Lek: Romiplostym
Podawany w postaci wstrzyknięcia podskórnego.
Inne nazwy:
  • Nplate®
Lek: Globulina antytymocytarna
Globulina antytymocytarna końska lub królicza podawana we wlewie dożylnym.
Lek: Cyklosporyna A
Podawany doustnie.
Eksperymentalny: Ramię 2: Oporna na leczenie IST
Uczestnicy z SAA/vSAA, którzy są oporni na IST.
Lek: Romiplostym
Podawany w postaci wstrzyknięcia podskórnego.
Inne nazwy:
  • Nplate®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ramiona 1 i 2: odsetek uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek odpowiedź hematologiczna w 14. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 14

Odsetek uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek odpowiedź hematologiczna w 14. tygodniu na podstawie kryteriów odpowiedzi:

  • Odpowiedź płytek krwi
  • Reakcja erytroidalna
  • Liczba czerwonych krwinek
  • Stężenie hemoglobiny
  • Odpowiedź neutrofili
Tydzień 14

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ramię 1: liczba uczestników, którzy uzyskali odpowiedź całkowitą (CR) lub odpowiedź częściową (PR) w 14. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 14
Tydzień 14
Ramiona 1 i 2: liczba uczestników, u których zmniejszyła się częstość transfuzji płytek krwi i/lub krwinek czerwonych (RBC) lub uniezależnili się od transfuzji płytek krwi i/lub krwinek czerwonych w 14. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 14
Tydzień 14
Ramiona 1 i 2: liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Ramiona 1 i 2: liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w wartościach laboratoryjnych
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Ramiona 1 i 2: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali krwawień Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) w 14. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 14

Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto przedstawia się następująco:

0: Brak krwawienia

  1. Petecjoae lub krwawienie z błony śluzowej lub siatkówki, które nie wymagało transfuzji krwinek czerwonych
  2. Melena, krwawe wymioty, krwiomocz lub krwioplucie
  3. Każde krwawienie, które wymagało transfuzji krwinek czerwonych
  4. Krwawienie z siatkówki połączone z zaburzeniami widzenia
  5. Krwawienie mózgowe niezakończone zgonem
  6. Śmiertelny krwotok mózgowy
  7. Śmiertelne krwawienie pozamózgowe
Wartość wyjściowa i tydzień 14
Ramiona 1 i 2: minimalne stężenia romiplostymu w surowicy
Ramy czasowe: Przed podaniem romiplostymu w tygodniach 1, 2, 4, 5, 9, 13 i 24
Przed podaniem romiplostymu w tygodniach 1, 2, 4, 5, 9, 13 i 24
Ramiona 1 i 2: maksymalne stężenie romiplostymu w surowicy (Cmax).
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 2, 4, 5, 9, 13 i 24
Tygodnie 1, 2, 4, 5, 9, 13 i 24
Ramiona 1 i 2: pole pod krzywą (AUC) romiplostymu
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 2, 4, 5, 9, 13 i 24
Tygodnie 1, 2, 4, 5, 9, 13 i 24
Ramiona 1 i 2: czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (tmax) romiplostymu
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 2, 4, 5, 9, 13 i 24
Tygodnie 1, 2, 4, 5, 9, 13 i 24
Ramiona 1 i 2: okres półtrwania (t1/2) romiplostymu
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 2, 4, 5, 9, 13 i 24
Tygodnie 1, 2, 4, 5, 9, 13 i 24
Ramiona 1 i 2: liczba uczestników z przeciwciałami przeciwko romiplostymowi
Ramy czasowe: Przed podaniem romiplostymu w 1. i 13. tygodniu
Przed podaniem romiplostymu w 1. i 13. tygodniu
Ramiona 1 i 2: liczba uczestników z przeciwciałami przeciwko trombopoetynie
Ramy czasowe: Przed podaniem romiplostymu w 1. i 13. tygodniu
Przed podaniem romiplostymu w 1. i 13. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

25 lutego 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20210112

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację dane poszczególnych pacjentów dla zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym wniosku o udostępnienie danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Prośby o udostępnienie danych dotyczące tego badania będą rozpatrywane począwszy od 18 miesięcy po zakończeniu badania i albo 1) produkt i wskazanie uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno w USA, jak i Europie, albo 2) badania kliniczne produktu i/lub wskazania zostały przerwane a dane nie będą przekazywane organom regulacyjnym. Nie ma ostatecznej daty kwalifikowalności do przesłania prośby o udostępnienie danych dla tego badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek zawierający cele badawcze, produkt(y) firmy Amgen i badanie/badania firmy Amgen w zakresie, punkty końcowe/wyniki będące przedmiotem zainteresowania, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji oraz kwalifikacje badacza(ów). Ogólnie rzecz biorąc, firma Amgen nie przyjmuje zewnętrznych próśb o dane poszczególnych pacjentów w celu ponownej oceny kwestii bezpieczeństwa i skuteczności, które zostały już uwzględnione na etykiecie produktu. Wnioski są rozpatrywane przez komitet doradców wewnętrznych. Jeśli nie zostanie to zatwierdzone, niezależny panel kontrolny ds. udostępniania danych przeprowadzi arbitraż i podejmie ostateczną decyzję. Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do odpowiedzi na pytanie badawcze zostaną dostarczone zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych. Może to obejmować zanonimizowane dane poszczególnych pacjentów i/lub dostępne dokumenty potwierdzające, zawierające fragmenty kodu analizy, jeśli podano w specyfikacjach analizy. Dalsze szczegóły są dostępne pod poniższym adresem URL.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka niedokrwistość aplastyczna (SAA)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj