- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05781399
JNT-517:n ensimmäinen moniosainen kliininen tutkimus terveillä osallistujilla ja fenyyliketonuriasta kärsivillä
Vaihe 1, ensimmäinen ihmisessä, moniosainen, yksittäinen nouseva ja moniannostutkimus JNT-517:stä terveillä osallistujilla ja osallistujilla, joilla on fenyyliketonuria
Tämän vaiheen 1, satunnaistetun ensimmäisen ihmistutkimuksen osien A ja B tavoitteena on arvioida suun kautta otettavan JNT-517:n yksittäisten (SAD) ja useiden (MAD) nousevien annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK). terveillä osallistujilla. Osassa C tavoitteena on arvioida eroja JNT-517:n tabletin ja suspension biologisessa hyötyosuudessa sekä ruoan vaikutusta terveillä vapaaehtoisilla. Kaikki osan C osallistujat saavat JNT-517:n. Osan D tavoitteena on arvioida JNT-517:n turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja vaikutusta virtsan Phe:hen ja muihin aminohappoihin potilailla, joilla on fenyyliketonuria (PKU). Osan D osallistujat saavat joko JNT-517:n tai lumelääkettä, ja heidät sokennetaan hoitomääräyksen suhteen.
Tutkimus koostuu 4 osasta:
- Osa A: SAD terveillä osallistujilla - satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu
- Osa B: MAD terveillä osallistujilla (14 päivää) satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu
- Osa C: Kahden formulaation suhteellinen hyötyosuus ja ruoan vaikutus terveillä osallistujilla - satunnaistettu, avoin valinta
- Osa D: Vaihe 1b osallistujilla, joilla on PKU (4 viikkoa) satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu
Jokaisessa osassa osallistujat suorittavat turvallisuuden vuoksi seulontajakson, hoitojakson ja seurantajakson.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Toby Vaughn
- Puhelinnumero: 1-513-505-0770
- Sähköposti: tvaughn@jnanatx.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: John Throup, PhD
- Sähköposti: clinicaltrials@jnanatx.com
Opiskelupaikat
-
-
Melbourne VIC
-
Melbourne, Melbourne VIC, Australia, 3004
- Rekrytointi
- Nucleus Network Melbourne
-
Ottaa yhteyttä:
- Ofer Gonen, MD
- Puhelinnumero: +61 3 8593 9800
- Sähköposti: o.gonen@nucleusnetwork.com
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Rekrytointi
- Westmead Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Pamela Cheung
- Puhelinnumero: +61 2 8890 3626
- Sähköposti: pamela.cheung@health.nsw.gov.au
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Rekrytointi
- Mater Misericordia Ltd
-
Ottaa yhteyttä:
- Yvonne M Gautam
- Puhelinnumero: +61 7 3163 3484
- Sähköposti: yvonne.gautam@mater.uq.edu.au
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Rekrytointi
- Royal Adelaide Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Kathy Heyman
- Puhelinnumero: +61 8 7074 4404
- Sähköposti: kathy.heyman@sa.gov.au
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Rekrytointi
- University of Florida College of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Roberto Zori, MD
- Puhelinnumero: 352-273-7763
- Sähköposti: zorirt@peds.ufl.edu
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33620
- Rekrytointi
- University of South Florida
-
Ottaa yhteyttä:
- Amarillas Sanchez-Valle, MD
- Puhelinnumero: 813-417-5095
- Sähköposti: gmresearch@usf.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rekrytointi
- Rare Disease Research
-
Ottaa yhteyttä:
- Valery Sevillanos
- Puhelinnumero: 470-666-1884
- Sähköposti: valery.sevillanos@rarediseaseresearch.com
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ottaa yhteyttä:
- Phillip Luu
- Puhelinnumero: 312-227-6128
- Sähköposti: pluu@luriechildrens.org
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- Rekrytointi
- University of Nebraska Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- William B Rizzo, MD
- Puhelinnumero: 402-559-2560
- Sähköposti: wrizzo@unmc.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Rekrytointi
- Oregon Health & Sciences University
-
Ottaa yhteyttä:
- Elaine Sim, MS,RD,LD
- Puhelinnumero: 503-494-0232
- Sähköposti: sim@ohsu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ottaa yhteyttä:
- Jennifer Phillip
- Puhelinnumero: 973-847-3056
- Sähköposti: phillipL@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Rekrytointi
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Ottaa yhteyttä:
- Nyesha S Rainey, CRC
- Puhelinnumero: 412-692-8049
- Sähköposti: brooksns@upmc.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Rekrytointi
- UT Southwestern Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Juana Luevano
- Puhelinnumero: 214-645-7411
- Sähköposti: juana.luevano@utsouthwestern.edu
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
Ottaa yhteyttä:
- Emily Garcia
- Puhelinnumero: 713-500-0220
- Sähköposti: Emaily.garcia@uth.tmc.edu
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- Rekrytointi
- Utah Health - The University of Utah Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Carrie Bailey, BS CCRC
- Puhelinnumero: 801-587-3605
- Sähköposti: ped_mgr@lists.hsc.utah.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Osat A, B ja C:
- Miehet ja naiset 18-55-vuotiaat.
- Lääketieteellisesti terve, ilman kliinisesti merkittävää sairaushistoriaa.
- Painoindeksi (BMI) on 18-40 kg/m2 ja kokonaispaino >50 kg (110 lbs).
Tupakoimaton vähintään 2 viikkoa ennen annostelua ja valmis pidättymään tutkimuksen aikana.
Osa D:
- Miehet ja naiset 18-65-vuotiaat mukaan lukien.
- PKU:n diagnoosi vahvistetulla genotyypillä.
- Ainakin 2 plasman Phe-tasoa > 600 µM viimeisen 12 kuukauden aikana.
BMI 18-40 kg/m2.
Kaikki osat:
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää.
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja pystyy noudattamaan tutkimusmenettelyjä.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
Kaikki osat:
- Mikä tahansa akuutti tai krooninen sairaus, joka estäisi osallistujaa noudattamasta menettelyjä tai asettaisi osallistujan vaaraan, jos hän osallistuu tutkimukseen.
- Positiivinen B- tai C-hepatiittivirukselle tai ihmisen immuunikatovirukselle.
- Mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana, ei-melanooma-ihosyöpä lukuun ottamatta.
- Mikä tahansa maksasairaushistoria.
- Kaikki kirurgiset tai lääketieteelliset tilat, jotka voivat vaikuttaa tutkimuslääkkeen imeytymiseen, jakautumiseen, aineenvaihduntaan tai erittymiseen.
- Osallistuminen toiseen tutkimuslääketutkimukseen 30 päivän sisällä tai, jos tiedossa, 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi).
- Huumeiden/alkoholin väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana.
- Nykyinen, äskettäinen tai epäilty infektio 4 viikon sisällä SARS-CoV-2/COVID-19-seulonnasta.
- Sai rokotteen SARS-CoV-2/COVID-19-tautia vastaan 14 päivän sisällä seulonnasta.
- Ei voi sietää suun kautta otettavaa lääkitystä.
- Allergia JNT-517:lle tai jollekin tutkimustuotteen komponentille.
- Vastaanotettu > 50 ml verta tai plasmaa 30 päivän sisällä seulonnasta tai > 500 ml verta tai plasma 60 päivän sisällä seulonnasta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: JNT-517 SAD (osa A)
Yksittäinen annos JNT-517:ää tai lumelääkettä paastotilassa.
|
JNT-517 paikan päällä sekoitettuna suspensiona
Paikan päällä valmistettu lumelääkesuspensio
|
Kokeellinen: JNT-517 MAD (osa B)
JNT-517 tai lumelääke kerran tai kahdesti päivässä 14 päivän ajan, jolloin ensimmäinen päiväannos annetaan yön yli paaston jälkeen.
|
JNT-517 paikan päällä sekoitettuna suspensiona
Paikan päällä valmistettu lumelääkesuspensio
|
Kokeellinen: JNT-517 jousitus, sitten tabletti paaston jälkeen, sitten tabletti syötetty (osa C)
Yksi annos JNT-517-suspensiota, JNT-517-tabletti paastotilassa ja JNT-517-tabletti ateriatilassa peräkkäin avoimesti.
Jokaisen hoidon välillä on vähintään 5 puoliintumisaikaa.
|
JNT-517 paikan päällä sekoitettuna suspensiona
JNT-517 tabletit, 25 mg ja 75 mg
|
Kokeellinen: JNT-517 tabletin paasto, sitten tabletti syötetty ja sitten jousitus (osa C)
Yksittäinen annos JNT-517-tablettia paastotilassa, JNT-517-tabletti ateriatilassa ja JNT-517-suspensio peräkkäin avoimella tavalla.
Jokaisen hoidon välillä on vähintään 5 puoliintumisaikaa.
|
JNT-517 paikan päällä sekoitettuna suspensiona
JNT-517 tabletit, 25 mg ja 75 mg
|
Kokeellinen: JNT-517 Tabletti syötetään, sitten suspensio ja sitten tabletti paasto (osa C)
Yksittäinen annos JNT-517-tablettia syötynä, JNT-517-suspensio ja JNT-517-tabletti paastotilassa peräkkäin avoimella tavalla.
Jokaisen hoidon välillä on vähintään 5 puoliintumisaikaa.
|
JNT-517 paikan päällä sekoitettuna suspensiona
JNT-517 tabletit, 25 mg ja 75 mg
|
Kokeellinen: JNT-517 PKU (osa D)
JNT-517 tai lumelääke päivittäin 4 viikon ajan.
Annos perustuu osien A, B ja C tietoihin.
|
JNT-517 tabletit, 25 mg ja 75 mg
Yhteensopiva kalvopäällysteinen lumetabletti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Osat A ja C: Seulonta päivään 8; Osa B: Esittely päivään 21; Osa D: Esitys päivään 35
|
Raportoitu 12-kytkentäisen EKG:n, elintoimintojen, kliinisten laboratoriotutkimusten ja muiden lääketieteellisten arvioiden tulosten perusteella.
|
Osat A ja C: Seulonta päivään 8; Osa B: Esittely päivään 21; Osa D: Esitys päivään 35
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Plasman pinta-ala JNT-517:n pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla
Aikaikkuna: Osat A ja C: ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1; Osa B: esiannostus 24 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14 ja esiannosta päivinä 3, 13; Osa D: ennen annosta 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14, 28
|
Osat A ja C: ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1; Osa B: esiannostus 24 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14 ja esiannosta päivinä 3, 13; Osa D: ennen annosta 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14, 28
|
|
JNT-517:n suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Osat A ja C: ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1; Osa B: esiannostus 24 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14 ja esiannosta päivinä 3, 13; Osa D: ennen annosta 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14, 28
|
Osat A ja C: ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1; Osa B: esiannostus 24 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14 ja esiannosta päivinä 3, 13; Osa D: ennen annosta 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14, 28
|
|
Aika JNT-517:n huippupitoisuuteen plasmassa (Tmax).
Aikaikkuna: Osat A ja C: ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1; Osa B: esiannostus 24 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14 ja esiannosta päivinä 3, 13; Osa D: ennen annosta 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14, 28
|
Osat A ja C: ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1; Osa B: esiannostus 24 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14 ja esiannosta päivinä 3, 13; Osa D: ennen annosta 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14, 28
|
|
JNT-517:n terminaalinen puoliintumisaika plasmassa (t1/2).
Aikaikkuna: Osat A ja C: ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1; Osa B: esiannostus 24 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14 ja esiannosta päivinä 3, 13; Osa D: ennen annosta 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14, 28
|
Osat A ja C: ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1; Osa B: esiannostus 24 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14 ja esiannosta päivinä 3, 13; Osa D: ennen annosta 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14, 28
|
|
JNT-517:n Tmax-arvon vertailu ruokailun ja paaston aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1
|
Vain osa C
|
Ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1
|
JNT-517:n Cmax-arvon vertailu ruokailun ja paaston aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1
|
Vain osa C
|
Ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1
|
JNT-517:n AUC:n vertailu ruokailun ja paaston aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1
|
Vain osa C
|
Ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1
|
Muutokset virtsan aminohappotasoissa
Aikaikkuna: Näytös ja päivät 1, 7, 14, 21, 28
|
Vain osa D.
Virtsanäytteet kerätään ilmoitettuina ajankohtina ja niistä analysoidaan aminohappotasot, mukaan lukien Phe.
|
Näytös ja päivät 1, 7, 14, 21, 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- JNT517-101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset JNT-517 jousitus
-
GlaxoSmithKlineValmis
-
GlaxoSmithKlineValmis
-
Ferring PharmaceuticalsRekrytointiHaavainen paksusuolitulehdusYhdysvallat
-
Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.RekrytointiKrooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD)Kiina
-
Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.Rekrytointi
-
ParaPRO LLCConcentrics ResearchValmis
-
ParaPRO LLCConcentrics ResearchValmis
-
The Methodist Hospital Research InstituteTuntematonEmättimen holvin esiinluiskahdus | Hysterektomian jälkeinen emättimen holvin esiinluiskahdus | Prolapsi, emätinYhdysvallat
-
Bausch & Lomb IncorporatedValmisKuivan silmän oireyhtymäYhdysvallat
-
Reata, a wholly owned subsidiary of BiogenAbbVieValmisTulehdus ja kipu silmäleikkauksen jälkeenYhdysvallat