Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

JNT-517:n ensimmäinen moniosainen kliininen tutkimus terveillä osallistujilla ja fenyyliketonuriasta kärsivillä

tiistai 14. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Vaihe 1, ensimmäinen ihmisessä, moniosainen, yksittäinen nouseva ja moniannostutkimus JNT-517:stä terveillä osallistujilla ja osallistujilla, joilla on fenyyliketonuria

Tämän vaiheen 1, satunnaistetun ensimmäisen ihmistutkimuksen osien A ja B tavoitteena on arvioida suun kautta otettavan JNT-517:n yksittäisten (SAD) ja useiden (MAD) nousevien annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK). terveillä osallistujilla. Osassa C tavoitteena on arvioida eroja JNT-517:n tabletin ja suspension biologisessa hyötyosuudessa sekä ruoan vaikutusta terveillä vapaaehtoisilla. Kaikki osan C osallistujat saavat JNT-517:n. Osan D tavoitteena on arvioida JNT-517:n turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja vaikutusta virtsan Phe:hen ja muihin aminohappoihin potilailla, joilla on fenyyliketonuria (PKU). Osan D osallistujat saavat joko JNT-517:n tai lumelääkettä, ja heidät sokennetaan hoitomääräyksen suhteen.

Tutkimus koostuu 4 osasta:

  • Osa A: SAD terveillä osallistujilla - satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu
  • Osa B: MAD terveillä osallistujilla (14 päivää) satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu
  • Osa C: Kahden formulaation suhteellinen hyötyosuus ja ruoan vaikutus terveillä osallistujilla - satunnaistettu, avoin valinta
  • Osa D: Vaihe 1b osallistujilla, joilla on PKU (4 viikkoa) satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu

Jokaisessa osassa osallistujat suorittavat turvallisuuden vuoksi seulontajakson, hoitojakson ja seurantajakson.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

163

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Melbourne VIC
      • Melbourne, Melbourne VIC, Australia, 3004
        • Nucleus Network Melbourne
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Misericordia Ltd
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Utah Health - The University of Utah Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

Osat A, B ja C:

  1. Miehet ja naiset 18-55-vuotiaat.
  2. Lääketieteellisesti terve, ilman kliinisesti merkittävää sairaushistoriaa.
  3. Painoindeksi (BMI) on 18-40 kg/m2 ja kokonaispaino >50 kg (110 lbs).

  4. Tupakoimaton vähintään 2 viikkoa ennen annostelua ja valmis pidättymään tutkimuksen aikana.

    Osa D:

  5. Miehet ja naiset 18-65-vuotiaat mukaan lukien.
  6. PKU:n diagnoosi vahvistetulla genotyypillä.
  7. Ainakin 2 plasman Phe-tasoa > 600 µM viimeisen 12 kuukauden aikana.

  8. BMI 18-40 kg/m2.

    Kaikki osat:

  9. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää.
  10. Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja pystyy noudattamaan tutkimusmenettelyjä.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

Kaikki osat:

  1. Mikä tahansa akuutti tai krooninen sairaus, joka estäisi osallistujaa noudattamasta menettelyjä tai asettaisi osallistujan vaaraan, jos hän osallistuu tutkimukseen.
  2. Positiivinen B- tai C-hepatiittivirukselle tai ihmisen immuunikatovirukselle.
  3. Mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana, ei-melanooma-ihosyöpä lukuun ottamatta.
  4. Mikä tahansa maksasairaushistoria.
  5. Kaikki kirurgiset tai lääketieteelliset tilat, jotka voivat vaikuttaa tutkimuslääkkeen imeytymiseen, jakautumiseen, aineenvaihduntaan tai erittymiseen.
  6. Osallistuminen toiseen tutkimuslääketutkimukseen 30 päivän sisällä tai, jos tiedossa, 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi).
  7. Huumeiden/alkoholin väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana.
  8. Nykyinen, äskettäinen tai epäilty infektio 4 viikon sisällä SARS-CoV-2/COVID-19-seulonnasta.
  9. Sai rokotteen SARS-CoV-2/COVID-19-tautia vastaan ​​14 päivän sisällä seulonnasta.
  10. Ei voi sietää suun kautta otettavaa lääkitystä.
  11. Allergia JNT-517:lle tai jollekin tutkimustuotteen komponentille.
  12. Vastaanotettu > 50 ml verta tai plasmaa 30 päivän sisällä seulonnasta tai > 500 ml verta tai plasma 60 päivän sisällä seulonnasta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: JNT-517 MAD (osa B)
JNT-517 tai lumelääke kerran tai kahdesti päivässä 14 päivän ajan, jolloin ensimmäinen päiväannos annetaan yön yli paaston jälkeen.
Lääke: JNT-517 jousitus
JNT-517 paikan päällä sekoitettuna suspensiona
Lääke: Placebo-suspensio
Paikan päällä valmistettu lumelääkesuspensio
Kokeellinen: JNT-517 jousitus, sitten tabletti paaston jälkeen, sitten tabletti syötetty (osa C)
Yksi annos JNT-517-suspensiota, JNT-517-tabletti paastotilassa ja JNT-517-tabletti ateriatilassa peräkkäin avoimesti. Jokaisen hoidon välillä on vähintään 5 puoliintumisaikaa.
Lääke: JNT-517 jousitus
JNT-517 paikan päällä sekoitettuna suspensiona
Lääke: JNT-517 tabletti
JNT-517 tabletit, 25 mg ja 75 mg
Kokeellinen: JNT-517 tabletin paasto, sitten tabletti syötetty ja sitten jousitus (osa C)
Yksittäinen annos JNT-517-tablettia paastotilassa, JNT-517-tabletti ateriatilassa ja JNT-517-suspensio peräkkäin avoimella tavalla. Jokaisen hoidon välillä on vähintään 5 puoliintumisaikaa.
Lääke: JNT-517 jousitus
JNT-517 paikan päällä sekoitettuna suspensiona
Lääke: JNT-517 tabletti
JNT-517 tabletit, 25 mg ja 75 mg
Kokeellinen: JNT-517 Tabletti syötetään, sitten suspensio ja sitten tabletti paasto (osa C)
Yksittäinen annos JNT-517-tablettia syötynä, JNT-517-suspensio ja JNT-517-tabletti paastotilassa peräkkäin avoimella tavalla. Jokaisen hoidon välillä on vähintään 5 puoliintumisaikaa.
Lääke: JNT-517 jousitus
JNT-517 paikan päällä sekoitettuna suspensiona
Lääke: JNT-517 tabletti
JNT-517 tabletit, 25 mg ja 75 mg
Kokeellinen: JNT-517 SAD (osa A ja osa F)
Yksi annos JNT-517 tai lumelääke paasto-tilassa.
Lääke: JNT-517 jousitus
JNT-517 paikan päällä sekoitettuna suspensiona
Lääke: Placebo-suspensio
Paikan päällä valmistettu lumelääkesuspensio
Kokeellinen: JNT-517 PKU (osa D ja E)
JNT-517 tai lumelääke päivittäin 4 viikon ajan. Annos perustuu osaan A, B ja C.
Lääke: JNT-517 tabletti
JNT-517 tabletit, 25 mg ja 75 mg
Lääke: Placebo-tabletti
Yhteensopiva kalvopäällysteinen lumetabletti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: Osat A/C/F: Seulonta päivään 8; Osa B: Seulonta päivään 21; Osa D/E: Seulonta päivään 35
Raportoitu 12 LEAC-EKG: n, elintärkeiden merkintöjen, kliinisten laboratoriotestien ja muiden lääketieteellisten arvioiden tulosten perusteella.
Osat A/C/F: Seulonta päivään 8; Osa B: Seulonta päivään 21; Osa D/E: Seulonta päivään 35

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
JNT-517:n Tmax-arvon vertailu ruokailun ja paaston aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1
Vain osa C
Ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1
JNT-517:n Cmax-arvon vertailu ruokailun ja paaston aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1
Vain osa C
Ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1
JNT-517:n AUC:n vertailu ruokailun ja paaston aikana
Aikaikkuna: Ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1
Vain osa C
Ennen annostusta 72 tuntiin annoksen jälkeen päivänä 1
Plasma-alue JNT-517: n pitoisuus-ajan käyrän (AUC) alla
Aikaikkuna: Osat A/C/F: Ennakko 72 tunnin jälkeiseen annokseen päivänä 1; Osa B: Esiannoksen 24 tunnin jälkeen annos annokseksi päivinä 1, 14 ja ennakkosannoksi päivinä 3, 13; Osa D/E: Esiannoksen 4 tunnin jälkeiseen annokseen päivinä 1, 14, 28
Osat A/C/F: Ennakko 72 tunnin jälkeiseen annokseen päivänä 1; Osa B: Esiannoksen 24 tunnin jälkeen annos annokseksi päivinä 1, 14 ja ennakkosannoksi päivinä 3, 13; Osa D/E: Esiannoksen 4 tunnin jälkeiseen annokseen päivinä 1, 14, 28
JNT-517: n enimmäismääräinen plasmapitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Osat A/C/F: Ennakko 72 tunnin jälkeiseen annokseen päivänä 1; Osa B: Esiannoksen 24 tunnin jälkeen annos annokseksi päivinä 1, 14 ja ennakkosannoksi päivinä 3, 13; Osa D/E: Esiannoksen 4 tunnin jälkeiseen annokseen päivinä 1, 14, 28
Osat A/C/F: Ennakko 72 tunnin jälkeiseen annokseen päivänä 1; Osa B: Esiannoksen 24 tunnin jälkeen annos annokseksi päivinä 1, 14 ja ennakkosannoksi päivinä 3, 13; Osa D/E: Esiannoksen 4 tunnin jälkeiseen annokseen päivinä 1, 14, 28
Aika JNT-517: n maksimaaliseen plasmapitoisuuteen (TMAX)
Aikaikkuna: Osat A/C/F: Ennakko 72 tunnin jälkeiseen annokseen päivänä 1; Osa B: Esiannoksen 24 tunnin jälkeen annos annokseksi päivinä 1, 14 ja ennakkosannoksi päivinä 3, 13; Osa D/E: Esiannoksen 4 tunnin jälkeiseen annokseen päivinä 1, 14, 28
Osat A/C/F: Ennakko 72 tunnin jälkeiseen annokseen päivänä 1; Osa B: Esiannoksen 24 tunnin jälkeen annos annokseksi päivinä 1, 14 ja ennakkosannoksi päivinä 3, 13; Osa D/E: Esiannoksen 4 tunnin jälkeiseen annokseen päivinä 1, 14, 28
JNT-517: n plasmapääte Half-Life (T1/2)
Aikaikkuna: Osat A/C/F: Ennakko 72 tunnin jälkeiseen annokseen päivänä 1; Osa B: Esiannoksen 24 tunnin jälkeen annos annokseksi päivinä 1, 14 ja ennakkosannoksi päivinä 3, 13; Osa D/E: Esiannoksen 4 tunnin jälkeiseen annokseen päivinä 1, 14, 28
Osat A/C/F: Ennakko 72 tunnin jälkeiseen annokseen päivänä 1; Osa B: Esiannoksen 24 tunnin jälkeen annos annokseksi päivinä 1, 14 ja ennakkosannoksi päivinä 3, 13; Osa D/E: Esiannoksen 4 tunnin jälkeiseen annokseen päivinä 1, 14, 28
Virtsa -aminohappotasojen muutokset
Aikaikkuna: Seulonta ja päivät 1, 7, 14, 21, 28
Vain osa D/E. Virtsanäytteet kerätään ilmoitetuissa aikapisteissä ja analysoidaan aminohappotasojen, mukaan lukien PHE.
Seulonta ja päivät 1, 7, 14, 21, 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. lokakuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 11. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. maaliskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JNT517-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tutkimuksen tulokset jaetaan tutkijoiden kanssa nimettömiä yksittäisiä osallistujien tietoja (IPD), joka on ennalta määriteltyjen tavoitteiden saavuttamiseksi metodologisesti vakaa tutkimusehdotuksessa. Pienet tutkimukset, joissa on alle 25 osallistujaa, jätetään tietojen jakamisesta.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot ovat saatavilla markkinoinnin hyväksynnän jälkeen globaaleilla markkinoilla tai 1-3 vuotta artikkelin julkaisun jälkeen. Tietojen saatavuus ei ole loppua.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Otsuka jakaa tietoja Vivlin tiedon jakamisalustasta, joka löytyy täältä: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa