Première étude clinique humaine en plusieurs parties sur le JNT-517 chez des participants en bonne santé et chez des participants atteints de phénylcétonurie
14 juillet 2026 mis à jour par: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Une étude de phase 1, première chez l'homme, en plusieurs parties, à dose unique ascendante et multiple de JNT-517 chez des participants en bonne santé et chez des participants atteints de phénylcétonurie
L'objectif des parties A et B de cette première étude randomisée de phase 1 chez l'homme est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique (PK) de doses croissantes uniques (SAD) et multiples (MAD) de JNT-517 par voie orale. chez les participants sains. Dans la partie C, l'objectif est d'évaluer les différences de biodisponibilité entre une formulation de comprimé et de suspension de JNT-517 et l'effet alimentaire chez des volontaires sains. Tous les participants à la partie C recevront JNT-517. L'objectif de la partie D est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la PK et l'effet sur la Phe urinaire et d'autres acides aminés du JNT-517 chez les participants atteints de phénylcétonurie (PCU). Les participants à la partie D recevront soit du JNT-517, soit un placebo et ne seront pas informés de leur affectation de traitement.
L'étude se compose de 4 parties :
- Partie A : SAD chez les participants en bonne santé - randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo
- Partie B : MAD chez des participants en bonne santé (14 jours) - randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo
- Partie C : Biodisponibilité relative de 2 formulations et effet alimentaire chez des participants sains randomisés, en ouvert
- Partie D : Phase 1b chez des participants atteints de PCU (4 semaines) - randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo
Dans chaque partie, les participants effectueront une période de dépistage, une période de traitement et une période de suivi pour la sécurité.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
163
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Melbourne VIC
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Melbourne, Melbourne VIC, Australie, 3004
- Nucleus Network Melbourne
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australie, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
- Mater Misericordia Ltd
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida College of Medicine
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Tampa, Florida, États-Unis, 33620
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Rare Disease Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health & Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
- Utah Health - The University of Utah Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Oui
La description
Critères d'inclusion clés :
Parties A, B et C :
- Hommes et femmes de 18 à 55 ans.
- Médicalement en bonne santé sans antécédents médicaux significatifs sur le plan clinique.
- Indice de masse corporelle (IMC) de 18 à 40 kg/m2 et poids corporel total > 50 kg (110 lb).
Non-fumeur depuis au moins 2 semaines avant le dosage et disposé à s'abstenir pendant l'étude.
Partie D :
- Hommes et femmes de 18 à 65 ans inclusivement.
- Diagnostic de PCU avec un génotype confirmé.
- Au moins 2 taux plasmatiques de Phe > 600 μM au cours des 12 derniers mois.
IMC de 18-40 kg/m2.
Toutes les parties:
- Les femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser 2 méthodes contraceptives hautement efficaces.
- Capable de donner un consentement éclairé signé et capable de se conformer aux procédures d'étude.
Critères d'exclusion clés :
Toutes les parties:
- Toute condition médicale aiguë ou chronique qui empêcherait le participant de se conformer aux procédures ou mettrait le participant en danger s'il participait à l'étude.
- Positif pour l'hépatite B ou C ou le virus de l'immunodéficience humaine.
- Tout antécédent de malignité au cours des 5 dernières années, à l'exclusion du cancer de la peau autre que le mélanome.
- Tout antécédent de maladie du foie.
- Toute condition chirurgicale ou médicale pouvant affecter l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion du médicament à l'étude.
- Participation à un autre essai de médicament expérimental dans les 30 jours ou, si connu, 5 demi-vies du médicament expérimental (selon la plus longue).
- Antécédents d'abus de drogue / alcool au cours de la dernière année.
- Infection actuelle, récente ou suspectée dans les 4 semaines suivant le dépistage du SRAS-CoV-2/COVID-19.
- A reçu un vaccin contre le SRAS-CoV-2/COVID-19 dans les 14 jours suivant le dépistage.
- Incapable de tolérer les médicaments oraux.
- Allergie au JNT-517 ou à tout composant du produit expérimental.
- A reçu > 50 ml de sang ou de plasma dans les 30 jours suivant le dépistage ou > 500 ml de sang ou de plasma dans les 60 jours suivant le dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: JNT-517 MAD (Partie B)
JNT-517 ou placebo une ou deux fois par jour pendant 14 jours, la première dose quotidienne étant administrée après une nuit de jeûne.
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JNT-517 en suspension composée sur site
Suspension placebo composée sur place
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Expérimental: JNT-517 Suspension puis comprimé à jeun puis comprimé alimenté (partie C)
Dose unique de suspension JNT-517, comprimé JNT-517 à jeun et comprimé JNT-517 à jeun de manière séquentielle et ouverte.
Chaque traitement est séparé par un minimum de 5 demi-vies.
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JNT-517 en suspension composée sur site
JNT-517 comprimés, 25 mg et 75 mg
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Expérimental: JNT-517 Comprimé à jeun puis comprimé alimenté puis suspension (partie C)
Dose unique de comprimé JNT-517 à jeun, de comprimé JNT-517 à jeun et de suspension JNT-517 de manière séquentielle et ouverte.
Chaque traitement est séparé par un minimum de 5 demi-vies.
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JNT-517 en suspension composée sur site
JNT-517 comprimés, 25 mg et 75 mg
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Expérimental: JNT-517 Comprimé alimenté puis suspension puis comprimé à jeun (Partie C)
Dose unique de comprimé JNT-517 à jeun, de suspension JNT-517 et de comprimé JNT-517 à jeun de manière séquentielle et ouverte.
Chaque traitement est séparé par un minimum de 5 demi-vies.
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JNT-517 en suspension composée sur site
JNT-517 comprimés, 25 mg et 75 mg
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Expérimental: JNT-517 SAD (Partie A et partie F)
Dose unique de JNT-517 ou placebo à l'état à jeun.
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JNT-517 en suspension composée sur site
Suspension placebo composée sur place
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Expérimental: JNT-517 PKU (partie D et E)
JNT-517 ou placebo par jour pendant 4 semaines.
La dose est basée sur les données des parties A, B et C.
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JNT-517 comprimés, 25 mg et 75 mg
Comprimé placebo pelliculé assorti
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec des événements indésirables émergents au traitement
Délai: Parties A / C / F: dépistage du jour 8; Partie B: Prix du jour 21; Partie D / E: dépistage du jour 35
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Rapporté sur la base des résultats des ECG à 12 dérivations, des signes vitaux, des tests de laboratoire clinique et d'autres évaluations médicales.
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Parties A / C / F: dépistage du jour 8; Partie B: Prix du jour 21; Partie D / E: dépistage du jour 35
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Comparaison du Tmax de JNT-517 à jeun et à jeun
Délai: Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1
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Partie C uniquement
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Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1
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Comparaison de Cmax de JNT-517 à jeun et à jeun
Délai: Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1
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Partie C uniquement
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Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1
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Comparaison de l'ASC du JNT-517 à jeun et à jeun
Délai: Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1
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Partie C uniquement
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Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1
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Zone plasmatique sous la courbe de concentration (ASC) de JNT-517
Délai: Parts A / C / F: Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1; Partie B: Pré-dose à 24 heures après la dose les jours 1, 14 et pré-dose les jours 3, 13; Partie D / E: Pré-dose à 4 heures après la dose les jours 1, 14, 28
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Parts A / C / F: Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1; Partie B: Pré-dose à 24 heures après la dose les jours 1, 14 et pré-dose les jours 3, 13; Partie D / E: Pré-dose à 4 heures après la dose les jours 1, 14, 28
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Concentration plasmatique observée maximale (CMAX) de JNT-517
Délai: Parts A / C / F: Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1; Partie B: Pré-dose à 24 heures après la dose les jours 1, 14 et pré-dose les jours 3, 13; Partie D / E: Pré-dose à 4 heures après la dose les jours 1, 14, 28
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Parts A / C / F: Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1; Partie B: Pré-dose à 24 heures après la dose les jours 1, 14 et pré-dose les jours 3, 13; Partie D / E: Pré-dose à 4 heures après la dose les jours 1, 14, 28
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Temps à la concentration plasmatique maximale (TMAX) de JNT-517
Délai: Parts A / C / F: Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1; Partie B: Pré-dose à 24 heures après la dose les jours 1, 14 et pré-dose les jours 3, 13; Partie D / E: Pré-dose à 4 heures après la dose les jours 1, 14, 28
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Parts A / C / F: Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1; Partie B: Pré-dose à 24 heures après la dose les jours 1, 14 et pré-dose les jours 3, 13; Partie D / E: Pré-dose à 4 heures après la dose les jours 1, 14, 28
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Terminal plasma demi-vie (T1 / 2) de JNT-517
Délai: Parts A / C / F: Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1; Partie B: Pré-dose à 24 heures après la dose les jours 1, 14 et pré-dose les jours 3, 13; Partie D / E: Pré-dose à 4 heures après la dose les jours 1, 14, 28
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Parts A / C / F: Pré-dose à 72 heures après la dose le jour 1; Partie B: Pré-dose à 24 heures après la dose les jours 1, 14 et pré-dose les jours 3, 13; Partie D / E: Pré-dose à 4 heures après la dose les jours 1, 14, 28
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Changements dans les niveaux d'acides aminés urinaires
Délai: Dépistage et jours 1, 7, 14, 21, 28
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Partie D / E uniquement.
Des échantillons d'urine seront prélevés aux points de time indiqués et analysés pour les niveaux d'acides aminés, y compris Phe.
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Dépistage et jours 1, 7, 14, 21, 28
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 octobre 2022
Achèvement primaire (Réel)
29 juillet 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
29 juillet 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 février 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 mars 2023
Première publication (Réel)
23 mars 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Métabolisme des acides aminés, erreurs innées
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Phénylcétonuries
Autres numéros d'identification d'étude
- JNT517-101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données anonymisées des participants individuels (IPD) qui sous-tendent les résultats de cette étude seront partagées avec des chercheurs pour atteindre les objectifs pré-spécifiés dans une proposition de recherche méthodologiquement solide.
De petites études avec moins de 25 participants sont exclues du partage de données.
Délai de partage IPD
Les données seront disponibles après l'approbation du marketing sur les marchés mondiaux, ou commençant 1 à 3 ans après la publication de l'article.
Il n'y a pas de date de fin à la disponibilité des données.
Critères d'accès au partage IPD
Otsuka partagera des données sur la plate-forme de partage de données Vivli qui peuvent être trouvées ici: https://vivli.org/ourmember/otsuka/
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .