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Primer estudio clínico en humanos de múltiples partes de JNT-517 en participantes sanos y en participantes con fenilcetonuria

14 de julio de 2026 actualizado por: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Un estudio de fase 1, primero en humanos, de múltiples partes, de dosis única ascendente y múltiple de JNT-517 en participantes sanos y en participantes con fenilcetonuria

El objetivo de las Partes A y B de este estudio aleatorizado de Fase 1, primero en humanos, es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (PK) de dosis ascendentes únicas (SAD) y múltiples (MAD) de JNT-517 oral. en participantes sanos. En la Parte C, el objetivo es evaluar las diferencias en la biodisponibilidad entre una formulación de tableta y suspensión de JNT-517 y el efecto de los alimentos en voluntarios sanos. Todos los participantes en la Parte C recibirán JNT-517. El objetivo de la Parte D es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la PK y el efecto sobre la Phe urinaria y otros aminoácidos de JNT-517 en participantes con fenilcetonuria (PKU). Los participantes en la Parte D recibirán JNT-517 o un placebo y no conocerán su asignación de tratamiento.

El estudio consta de 4 partes:

  • Parte A: SAD en participantes sanos: aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo
  • Parte B: MAD en participantes sanos (14 días) aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo
  • Parte C: biodisponibilidad relativa de 2 formulaciones y efecto de los alimentos en participantes sanos, aleatorizados, abiertos
  • Parte D: Fase 1b en participantes con PKU (4 semanas) aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo

En cada parte, los participantes completarán un Período de detección, un Período de tratamiento y un Período de seguimiento por seguridad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

163

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Melbourne VIC
      • Melbourne, Melbourne VIC, Australia, 3004
        • Nucleus Network Melbourne
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Misericordia Ltd
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Utah Health - The University of Utah Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios clave de inclusión:

Partes A, B y C:

  1. Hombres y mujeres de 18 a 55 años de edad.
  2. Médicamente sano sin antecedentes médicos clínicamente significativos.
  3. Índice de masa corporal (IMC) de 18-40 kg/m2 y peso corporal total >50 kg (110 lbs).

  4. No fumador durante al menos 2 semanas antes de la dosificación y dispuesto a abstenerse durante el estudio.

    Parte D:

  5. Hombres y mujeres de 18 a 65 años de edad, ambos inclusive.
  6. Diagnóstico de PKU con genotipo confirmado.
  7. Al menos 2 niveles plasmáticos de Phe >600 μM en los últimos 12 meses.

  8. IMC de 18-40 kg/m2.

    Todas las partes:

  9. Las mujeres en edad fértil deben aceptar usar 2 métodos anticonceptivos altamente efectivos.
  10. Capaz de dar un consentimiento informado firmado y capaz de cumplir con los procedimientos del estudio.

Criterios clave de exclusión:

Todas las partes:

  1. Cualquier condición médica aguda o crónica que impida que el participante cumpla con los procedimientos o lo ponga en riesgo si participa en el estudio.
  2. Positivo para hepatitis B o C o virus de la inmunodeficiencia humana.
  3. Cualquier antecedente de malignidad en los últimos 5 años, excluyendo cáncer de piel no melanoma.
  4. Cualquier historial de enfermedad hepática.
  5. Cualquier condición quirúrgica o médica que pueda afectar la absorción, distribución, metabolismo o excreción del fármaco del estudio.
  6. Participación en otro ensayo de fármaco en investigación dentro de los 30 días o, si se conoce, 5 vidas medias del fármaco en investigación (lo que sea más largo).
  7. Antecedentes de abuso de drogas/alcohol en el último año.
  8. Infección actual, reciente o sospechada dentro de las 4 semanas posteriores a la detección de SARS-CoV-2/COVID-19.
  9. Recibió una vacuna para SARS-CoV-2/COVID-19 dentro de los 14 días posteriores a la selección.
  10. Incapaz de tolerar la medicación oral.
  11. Alergia a JNT-517 o a cualquier componente del producto en investigación.
  12. Recibió >50 ml de sangre o plasma dentro de los 30 días posteriores a la selección o >500 ml de sangre o plasma dentro de los 60 días posteriores a la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: JNT-517 MAD (Parte B)
JNT-517 o placebo una o dos veces al día durante 14 días, con la primera dosis diaria administrada después de un ayuno nocturno.
Droga: Suspensión JNT-517
JNT-517 en suspensión compuesta in situ
Droga: Suspensión de placebo
Suspensión de placebo compuesta in situ
Experimental: Suspensión de JNT-517, luego tableta en ayunas y luego alimentación con tableta (Parte C)
Dosis única de la suspensión de JNT-517, la tableta de JNT-517 en ayunas y la tableta de JNT-517 con alimentos de manera secuencial y abierta. Cada tratamiento está separado por un mínimo de 5 vidas medias.
Droga: Suspensión JNT-517
JNT-517 en suspensión compuesta in situ
Droga: Tableta JNT-517
JNT-517 tabletas, 25 mg y 75 mg
Experimental: JNT-517 Tableta en ayunas luego tableta alimentada luego suspensión (Parte C)
Dosis única de comprimido de JNT-517 en ayunas, comprimido de JNT-517 con alimentos y suspensión de JNT-517 de manera secuencial y abierta. Cada tratamiento está separado por un mínimo de 5 vidas medias.
Droga: Suspensión JNT-517
JNT-517 en suspensión compuesta in situ
Droga: Tableta JNT-517
JNT-517 tabletas, 25 mg y 75 mg
Experimental: JNT-517 Tableta alimentada luego suspensión luego tableta en ayunas (Parte C)
Dosis única de tableta JNT-517 en estado de alimentación, suspensión de JNT-517 y tableta de JNT-517 en ayunas de forma secuencial y abierta. Cada tratamiento está separado por un mínimo de 5 vidas medias.
Droga: Suspensión JNT-517
JNT-517 en suspensión compuesta in situ
Droga: Tableta JNT-517
JNT-517 tabletas, 25 mg y 75 mg
Experimental: JNT-517 SAD (Parte A y Parte F)
Dosis única de JNT-517 o placebo en estado ayuno.
Droga: Suspensión JNT-517
JNT-517 en suspensión compuesta in situ
Droga: Suspensión de placebo
Suspensión de placebo compuesta in situ
Experimental: JNT-517 PKU (Parte D y E)
JNT-517 o placebo diariamente durante 4 semanas. La dosis se basa en datos de las partes A, B y C.
Droga: Tableta JNT-517
JNT-517 tabletas, 25 mg y 75 mg
Droga: Tableta de placebo
Comprimido de placebo recubierto con película a juego

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes para el tratamiento
Periodo de tiempo: Partes A/C/F: Proyección del día 8; Parte B: proyección al día 21; Parte D/E: proyección al día 35
Informado en base a los resultados de ECG de 12 derivaciones, signos vitales, pruebas de laboratorio clínico y otras evaluaciones médicas.
Partes A/C/F: Proyección del día 8; Parte B: proyección al día 21; Parte D/E: proyección al día 35

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Comparación de Tmax de JNT-517 en estados alimentados y en ayunas
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis el día 1
Parte C solamente
Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis el día 1
Comparación de Cmax de JNT-517 en estados alimentados y en ayunas
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis el día 1
Parte C solamente
Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis el día 1
Comparación de AUC de JNT-517 en estados alimentados y en ayunas
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis el día 1
Parte C solamente
Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis el día 1
Área de plasma bajo la curva de tiempo de concentración (AUC) de JNT-517
Periodo de tiempo: Partes A/C/F: Previo a 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: Pron-Dosis a 24 horas posteriores a la dosis en los días 1, 14 y antes de la dosis en los días 3, 13; Parte D/E: Pron-Dosis a 4 horas posterior a la dosis en los días 1, 14, 28
Partes A/C/F: Previo a 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: Pron-Dosis a 24 horas posteriores a la dosis en los días 1, 14 y antes de la dosis en los días 3, 13; Parte D/E: Pron-Dosis a 4 horas posterior a la dosis en los días 1, 14, 28
Concentración plasmática observada máxima (Cmax) de JNT-517
Periodo de tiempo: Partes A/C/F: Previo a 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: Pron-Dosis a 24 horas posteriores a la dosis en los días 1, 14 y antes de la dosis en los días 3, 13; Parte D/E: Pron-Dosis a 4 horas posterior a la dosis en los días 1, 14, 28
Partes A/C/F: Previo a 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: Pron-Dosis a 24 horas posteriores a la dosis en los días 1, 14 y antes de la dosis en los días 3, 13; Parte D/E: Pron-Dosis a 4 horas posterior a la dosis en los días 1, 14, 28
Tiempo a la concentración plasmática máxima (Tmax) de JNT-517
Periodo de tiempo: Partes A/C/F: Previo a 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: Pron-Dosis a 24 horas posteriores a la dosis en los días 1, 14 y antes de la dosis en los días 3, 13; Parte D/E: Pron-Dosis a 4 horas posterior a la dosis en los días 1, 14, 28
Partes A/C/F: Previo a 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: Pron-Dosis a 24 horas posteriores a la dosis en los días 1, 14 y antes de la dosis en los días 3, 13; Parte D/E: Pron-Dosis a 4 horas posterior a la dosis en los días 1, 14, 28
Vida media terminal plasmática (T1/2) de JNT-517
Periodo de tiempo: Partes A/C/F: Previo a 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: Pron-Dosis a 24 horas posteriores a la dosis en los días 1, 14 y antes de la dosis en los días 3, 13; Parte D/E: Pron-Dosis a 4 horas posterior a la dosis en los días 1, 14, 28
Partes A/C/F: Previo a 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: Pron-Dosis a 24 horas posteriores a la dosis en los días 1, 14 y antes de la dosis en los días 3, 13; Parte D/E: Pron-Dosis a 4 horas posterior a la dosis en los días 1, 14, 28
Cambios en los niveles de aminoácidos urinarios
Periodo de tiempo: Detección y días 1, 7, 14, 21, 28
Parte D/E solamente. Las muestras de orina se recolectarán en los puntos de tiempo indicados y se analizarán los niveles de aminoácidos, incluido el PHE.
Detección y días 1, 7, 14, 21, 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de octubre de 2022

Finalización primaria (Actual)

29 de julio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

29 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de febrero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

23 de marzo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JNT517-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos anónimos de participantes individuales (IPD) que subyacen a los resultados de este estudio se compartirán con los investigadores para lograr los objetivos previamente especificados en una propuesta de investigación metodológicamente sólida. Los pequeños estudios con menos de 25 participantes están excluidos del intercambio de datos.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos estarán disponibles después de la aprobación de marketing en los mercados globales, o a partir de 1-3 años después de la publicación del artículo. No hay fecha de finalización para la disponibilidad de los datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Otsuka compartirá datos en la plataforma de intercambio de datos Vivli que se puede encontrar aquí: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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