- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05781399
Primer estudio clínico en humanos de múltiples partes de JNT-517 en participantes sanos y en participantes con fenilcetonuria
Un estudio de fase 1, primero en humanos, de múltiples partes, de dosis única ascendente y múltiple de JNT-517 en participantes sanos y en participantes con fenilcetonuria
El objetivo de las Partes A y B de este estudio aleatorizado de Fase 1, primero en humanos, es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (PK) de dosis ascendentes únicas (SAD) y múltiples (MAD) de JNT-517 oral. en participantes sanos. En la Parte C, el objetivo es evaluar las diferencias en la biodisponibilidad entre una formulación de tableta y suspensión de JNT-517 y el efecto de los alimentos en voluntarios sanos. Todos los participantes en la Parte C recibirán JNT-517. El objetivo de la Parte D es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la PK y el efecto sobre la Phe urinaria y otros aminoácidos de JNT-517 en participantes con fenilcetonuria (PKU). Los participantes en la Parte D recibirán JNT-517 o un placebo y no conocerán su asignación de tratamiento.
El estudio consta de 4 partes:
- Parte A: SAD en participantes sanos: aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo
- Parte B: MAD en participantes sanos (14 días) aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo
- Parte C: biodisponibilidad relativa de 2 formulaciones y efecto de los alimentos en participantes sanos, aleatorizados, abiertos
- Parte D: Fase 1b en participantes con PKU (4 semanas) aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo
En cada parte, los participantes completarán un Período de detección, un Período de tratamiento y un Período de seguimiento por seguridad.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Toby Vaughn
- Número de teléfono: 1-513-505-0770
- Correo electrónico: tvaughn@jnanatx.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: John Throup, PhD
- Correo electrónico: clinicaltrials@jnanatx.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Melbourne VIC
-
Melbourne, Melbourne VIC, Australia, 3004
- Reclutamiento
- Nucleus Network Melbourne
-
Contacto:
- Ofer Gonen, MD
- Número de teléfono: +61 3 8593 9800
- Correo electrónico: o.gonen@nucleusnetwork.com
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Reclutamiento
- Westmead Hospital
-
Contacto:
- Pamela Cheung
- Número de teléfono: +61 2 8890 3626
- Correo electrónico: pamela.cheung@health.nsw.gov.au
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Reclutamiento
- Mater Misericordia Ltd
-
Contacto:
- Yvonne M Gautam
- Número de teléfono: +61 7 3163 3484
- Correo electrónico: yvonne.gautam@mater.uq.edu.au
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Reclutamiento
- Royal Adelaide Hospital
-
Contacto:
- Kathy Heyman
- Número de teléfono: +61 8 7074 4404
- Correo electrónico: kathy.heyman@sa.gov.au
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Reclutamiento
- University of Florida College of Medicine
-
Contacto:
- Roberto Zori, MD
- Número de teléfono: 352-273-7763
- Correo electrónico: zorirt@peds.ufl.edu
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
- Reclutamiento
- University of South Florida
-
Contacto:
- Amarillas Sanchez-Valle, MD
- Número de teléfono: 813-417-5095
- Correo electrónico: gmresearch@usf.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Reclutamiento
- Rare Disease Research
-
Contacto:
- Valery Sevillanos
- Número de teléfono: 470-666-1884
- Correo electrónico: valery.sevillanos@rarediseaseresearch.com
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contacto:
- Phillip Luu
- Número de teléfono: 312-227-6128
- Correo electrónico: pluu@luriechildrens.org
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- Reclutamiento
- University Of Nebraska Medical Center
-
Contacto:
- William B Rizzo, MD
- Número de teléfono: 402-559-2560
- Correo electrónico: wrizzo@unmc.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Reclutamiento
- Oregon Health & Sciences University
-
Contacto:
- Elaine Sim, MS,RD,LD
- Número de teléfono: 503-494-0232
- Correo electrónico: sim@ohsu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contacto:
- Jennifer Phillip
- Número de teléfono: 973-847-3056
- Correo electrónico: phillipL@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Reclutamiento
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Contacto:
- Nyesha S Rainey, CRC
- Número de teléfono: 412-692-8049
- Correo electrónico: brooksns@upmc.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- UT Southwestern Medical Center
-
Contacto:
- Juana Luevano
- Número de teléfono: 214-645-7411
- Correo electrónico: juana.luevano@utsouthwestern.edu
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
Contacto:
- Emily Garcia
- Número de teléfono: 713-500-0220
- Correo electrónico: Emaily.garcia@uth.tmc.edu
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Reclutamiento
- Utah Health - The University of Utah Hospital
-
Contacto:
- Carrie Bailey, BS CCRC
- Número de teléfono: 801-587-3605
- Correo electrónico: ped_mgr@lists.hsc.utah.edu
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios clave de inclusión:
Partes A, B y C:
- Hombres y mujeres de 18 a 55 años de edad.
- Médicamente sano sin antecedentes médicos clínicamente significativos.
- Índice de masa corporal (IMC) de 18-40 kg/m2 y peso corporal total >50 kg (110 lbs).
No fumador durante al menos 2 semanas antes de la dosificación y dispuesto a abstenerse durante el estudio.
Parte D:
- Hombres y mujeres de 18 a 65 años de edad, ambos inclusive.
- Diagnóstico de PKU con genotipo confirmado.
- Al menos 2 niveles plasmáticos de Phe >600 μM en los últimos 12 meses.
IMC de 18-40 kg/m2.
Todas las partes:
- Las mujeres en edad fértil deben aceptar usar 2 métodos anticonceptivos altamente efectivos.
- Capaz de dar un consentimiento informado firmado y capaz de cumplir con los procedimientos del estudio.
Criterios clave de exclusión:
Todas las partes:
- Cualquier condición médica aguda o crónica que impida que el participante cumpla con los procedimientos o lo ponga en riesgo si participa en el estudio.
- Positivo para hepatitis B o C o virus de la inmunodeficiencia humana.
- Cualquier antecedente de malignidad en los últimos 5 años, excluyendo cáncer de piel no melanoma.
- Cualquier historial de enfermedad hepática.
- Cualquier condición quirúrgica o médica que pueda afectar la absorción, distribución, metabolismo o excreción del fármaco del estudio.
- Participación en otro ensayo de fármaco en investigación dentro de los 30 días o, si se conoce, 5 vidas medias del fármaco en investigación (lo que sea más largo).
- Antecedentes de abuso de drogas/alcohol en el último año.
- Infección actual, reciente o sospechada dentro de las 4 semanas posteriores a la detección de SARS-CoV-2/COVID-19.
- Recibió una vacuna para SARS-CoV-2/COVID-19 dentro de los 14 días posteriores a la selección.
- Incapaz de tolerar la medicación oral.
- Alergia a JNT-517 o a cualquier componente del producto en investigación.
- Recibió >50 ml de sangre o plasma dentro de los 30 días posteriores a la selección o >500 ml de sangre o plasma dentro de los 60 días posteriores a la selección.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: JNT-517 SAD (Parte A)
Dosis única de JNT-517 o placebo en ayunas.
|
JNT-517 en suspensión compuesta in situ
Suspensión de placebo compuesta in situ
|
Experimental: JNT-517 MAD (Parte B)
JNT-517 o placebo una o dos veces al día durante 14 días, con la primera dosis diaria administrada después de un ayuno nocturno.
|
JNT-517 en suspensión compuesta in situ
Suspensión de placebo compuesta in situ
|
Experimental: Suspensión de JNT-517, luego tableta en ayunas y luego alimentación con tableta (Parte C)
Dosis única de la suspensión de JNT-517, la tableta de JNT-517 en ayunas y la tableta de JNT-517 con alimentos de manera secuencial y abierta.
Cada tratamiento está separado por un mínimo de 5 vidas medias.
|
JNT-517 en suspensión compuesta in situ
JNT-517 tabletas, 25 mg y 75 mg
|
Experimental: JNT-517 Tableta en ayunas luego tableta alimentada luego suspensión (Parte C)
Dosis única de comprimido de JNT-517 en ayunas, comprimido de JNT-517 con alimentos y suspensión de JNT-517 de manera secuencial y abierta.
Cada tratamiento está separado por un mínimo de 5 vidas medias.
|
JNT-517 en suspensión compuesta in situ
JNT-517 tabletas, 25 mg y 75 mg
|
Experimental: JNT-517 Tableta alimentada luego suspensión luego tableta en ayunas (Parte C)
Dosis única de tableta JNT-517 en estado de alimentación, suspensión de JNT-517 y tableta de JNT-517 en ayunas de forma secuencial y abierta.
Cada tratamiento está separado por un mínimo de 5 vidas medias.
|
JNT-517 en suspensión compuesta in situ
JNT-517 tabletas, 25 mg y 75 mg
|
Experimental: JNT-517 PKU (Parte D)
JNT-517 o placebo diariamente durante 4 semanas.
La dosis se basa en los datos de las Partes A, B y C.
|
JNT-517 tabletas, 25 mg y 75 mg
Comprimido de placebo recubierto con película a juego
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Partes A y C: Detección hasta el día 8; Parte B: Cribado hasta el día 21; Parte D: Evaluación hasta el día 35
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Informado en base a los resultados de ECG de 12 derivaciones, signos vitales, pruebas de laboratorio clínico y otras evaluaciones médicas.
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Partes A y C: Detección hasta el día 8; Parte B: Cribado hasta el día 21; Parte D: Evaluación hasta el día 35
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Área plasmática bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) de JNT-517
Periodo de tiempo: Partes A y C: antes de la dosis hasta 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis en los días 1 y 14 y antes de la dosis en los días 3 y 13; Parte D: antes de la dosis a 4 horas después de la dosis en los días 1, 14 y 28
|
Partes A y C: antes de la dosis hasta 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis en los días 1 y 14 y antes de la dosis en los días 3 y 13; Parte D: antes de la dosis a 4 horas después de la dosis en los días 1, 14 y 28
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de JNT-517
Periodo de tiempo: Partes A y C: antes de la dosis hasta 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis en los días 1 y 14 y antes de la dosis en los días 3 y 13; Parte D: antes de la dosis a 4 horas después de la dosis en los días 1, 14 y 28
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Partes A y C: antes de la dosis hasta 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis en los días 1 y 14 y antes de la dosis en los días 3 y 13; Parte D: antes de la dosis a 4 horas después de la dosis en los días 1, 14 y 28
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Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax) de JNT-517
Periodo de tiempo: Partes A y C: antes de la dosis hasta 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis en los días 1 y 14 y antes de la dosis en los días 3 y 13; Parte D: antes de la dosis a 4 horas después de la dosis en los días 1, 14 y 28
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Partes A y C: antes de la dosis hasta 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis en los días 1 y 14 y antes de la dosis en los días 3 y 13; Parte D: antes de la dosis a 4 horas después de la dosis en los días 1, 14 y 28
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Semivida terminal plasmática (t1/2) de JNT-517
Periodo de tiempo: Partes A y C: antes de la dosis hasta 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis en los días 1 y 14 y antes de la dosis en los días 3 y 13; Parte D: antes de la dosis a 4 horas después de la dosis en los días 1, 14 y 28
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Partes A y C: antes de la dosis hasta 72 horas después de la dosis el día 1; Parte B: antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis en los días 1 y 14 y antes de la dosis en los días 3 y 13; Parte D: antes de la dosis a 4 horas después de la dosis en los días 1, 14 y 28
|
|
Comparación de Tmax de JNT-517 en estados alimentados y en ayunas
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis el día 1
|
Parte C solamente
|
Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis el día 1
|
Comparación de Cmax de JNT-517 en estados alimentados y en ayunas
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis el día 1
|
Parte C solamente
|
Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis el día 1
|
Comparación de AUC de JNT-517 en estados alimentados y en ayunas
Periodo de tiempo: Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis el día 1
|
Parte C solamente
|
Antes de la dosis a 72 horas después de la dosis el día 1
|
Cambios en los niveles de aminoácidos en la orina
Periodo de tiempo: Evaluación y Días 1, 7, 14, 21, 28
|
Parte D solamente.
Las muestras de orina se recolectarán en los puntos de tiempo indicados y se analizarán para determinar los niveles de aminoácidos, incluida la Phe.
|
Evaluación y Días 1, 7, 14, 21, 28
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- JNT517-101
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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