Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Первое многочастное клиническое исследование JNT-517 на людях у здоровых участников и у участников с фенилкетонурией

14 июля 2026 г. обновлено: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Фаза 1, первое у человека, многочастное, однократное восходящее и многократное исследование дозы JNT-517 у здоровых участников и у участников с фенилкетонурией

Целью частей A и B этого первого рандомизированного исследования фазы 1 с участием человека является оценка безопасности, переносимости и фармакокинетики (ФК) однократной (SAD) и многократных (MAD) возрастающих доз перорального JNT-517. у здоровых участников. В части C цель состоит в том, чтобы оценить различия в биодоступности между таблетками и суспензиями JNT-517 и влияние пищи на здоровых добровольцев. Все участники части C получат JNT-517. Целью части D является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики и влияния JNT-517 на Phe в моче и другие аминокислоты у участников с фенилкетонурией (ФКУ). Участники части D получат либо JNT-517, либо плацебо, и им не будет известно их назначенное лечение.

Исследование состоит из 4 частей:

  • Часть A: СТР у здоровых участников — рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое
  • Часть B: MAD у здоровых участников (14 дней) — рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое
  • Часть C: Относительная биодоступность 2 составов и влияние пищи на здоровых участников - рандомизированное, открытое исследование.
  • Часть D: Фаза 1b для участников с фенилкетонурией (4 недели) — рандомизированная, двойная слепая, плацебо-контролируемая.

В каждой части участники пройдут период проверки, период лечения и период последующего наблюдения в целях безопасности.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

163

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Melbourne VIC
      • Melbourne, Melbourne VIC, Австралия, 3004
        • Nucleus Network Melbourne
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Mater Misericordia Ltd
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Utah Health - The University of Utah Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Ключевые критерии включения:

Части А, В и С:

  1. Мужчины и женщины от 18 до 55 лет.
  2. Здоров с медицинской точки зрения, без клинически значимого анамнеза.
  3. Индекс массы тела (ИМТ) 18-40 кг/м2 и общая масса тела >50 кг (110 фунтов).

  4. Некурящий в течение по крайней мере 2 недель до дозирования и готовый воздержаться во время исследования.

    Часть Д:

  5. Мужчины и женщины от 18 до 65 лет включительно.
  6. Диагноз ФКУ с подтвержденным генотипом.
  7. Не менее 2 уровней Phe в плазме >600 мкМ за последние 12 месяцев.

  8. ИМТ 18-40 кг/м2.

    Все части:

  9. Женщины детородного возраста должны согласиться использовать 2 высокоэффективных метода контрацепции.
  10. Способен дать подписанное информированное согласие и соблюдать процедуры исследования.

Ключевые критерии исключения:

Все части:

  1. Любое острое или хроническое заболевание, которое мешает участнику соблюдать процедуры или подвергает участника риску, если он участвует в исследовании.
  2. Положительный результат на гепатит В или С или вирус иммунодефицита человека.
  3. Любые злокачественные новообразования в анамнезе за последние 5 лет, за исключением немеланомного рака кожи.
  4. Любые заболевания печени в анамнезе.
  5. Любые хирургические или медицинские состояния, которые могут повлиять на всасывание, распределение, метаболизм или выведение исследуемого препарата.
  6. Участие в другом испытании исследуемого препарата в течение 30 дней или, если известно, 5 периодов полураспада исследуемого препарата (в зависимости от того, что дольше).
  7. История злоупотребления наркотиками/алкоголем за последний год.
  8. Текущая, недавняя или предполагаемая инфекция в течение 4 недель после скрининга SARS-CoV-2/COVID-19.
  9. Получил вакцину против SARS-CoV-2/COVID-19 в течение 14 дней после скрининга.
  10. Непереносимость пероральных препаратов.
  11. Аллергия на JNT-517 или любой компонент исследуемого продукта.
  12. Получил >50 мл крови или плазмы в течение 30 дней после скрининга или >500 мл крови или плазмы в течение 60 дней после скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: JNT-517 MAD (Часть B)
JNT-517 или плацебо один или два раза в день в течение 14 дней, при этом первая суточная доза дается после ночного голодания.
Лекарство: Подвеска JNT-517
JNT-517 в смешанной суспензии на месте
Лекарство: Плацебо суспензия
Суспензия плацебо, приготовленная на месте
Экспериментальный: JNT-517 Суспензия, затем таблетка натощак, затем таблетка накормлена (часть C)
Однократная доза суспензии JNT-517, таблетки JNT-517 натощак и таблетки JNT-517 натощак в последовательном открытом порядке. Каждый курс лечения разделен минимум 5 периодами полувыведения.
Лекарство: Подвеска JNT-517
JNT-517 в смешанной суспензии на месте
Лекарство: JNT-517 Планшет
Таблетки JNT-517, 25 мг и 75 мг
Экспериментальный: JNT-517 Таблетка натощак, затем таблетка накормлена, затем суспензия (часть C)
Однократная доза таблетки JNT-517 натощак, таблетки JNT-517 натощак и суспензии JNT-517 последовательно открытым образом. Каждый курс лечения разделен минимум 5 периодами полувыведения.
Лекарство: Подвеска JNT-517
JNT-517 в смешанной суспензии на месте
Лекарство: JNT-517 Планшет
Таблетки JNT-517, 25 мг и 75 мг
Экспериментальный: JNT-517 Прием таблеток, затем суспензия, затем прием таблеток натощак (часть C)
Однократная доза таблетки JNT-517 натощак, суспензии JNT-517 и таблетки JNT-517 натощак в последовательном открытом режиме. Каждый курс лечения разделен минимум 5 периодами полувыведения.
Лекарство: Подвеска JNT-517
JNT-517 в смешанной суспензии на месте
Лекарство: JNT-517 Планшет
Таблетки JNT-517, 25 мг и 75 мг
Экспериментальный: JNT-517 SAD (часть A и часть F)
Одиночная доза JNT-517 или плацебо в состоянии голода.
Лекарство: Подвеска JNT-517
JNT-517 в смешанной суспензии на месте
Лекарство: Плацебо суспензия
Суспензия плацебо, приготовленная на месте
Экспериментальный: JNT-517 PKU (часть D и E)
JNT-517 или плацебо ежедневно в течение 4 недель. Доза основана на данных из частей A, B и C.
Лекарство: JNT-517 Планшет
Таблетки JNT-517, 25 мг и 75 мг
Лекарство: Таблетка плацебо
Соответствующая таблетка плацебо с пленочным покрытием

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными событиями с лечением
Временное ограничение: Части A/C/F: скрининг на 8 -й день; Часть B: показ до 21 года; Часть D/E: показ на 35 -й день
Сообщается на основе результатов ЭКГ из 12 человек, жизненно важных признаков, клинических лабораторных испытаний и других медицинских оценок.
Части A/C/F: скрининг на 8 -й день; Часть B: показ до 21 года; Часть D/E: показ на 35 -й день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравнение Tmax JNT-517 в состоянии после еды и натощак
Временное ограничение: До дозы до 72 часов после дозы в День 1
Только часть С
До дозы до 72 часов после дозы в День 1
Сравнение Cmax JNT-517 в состоянии после еды и натощак
Временное ограничение: До дозы до 72 часов после дозы в День 1
Только часть С
До дозы до 72 часов после дозы в День 1
Сравнение AUC JNT-517 в состоянии после еды и натощак
Временное ограничение: До дозы до 72 часов после дозы в День 1
Только часть С
До дозы до 72 часов после дозы в День 1
Площадь плазма под кривой концентрации (AUC) JNT-517
Временное ограничение: Части A/C/F: до дозы до 72 часов после дозы в день 1; Часть B: до дозы до 24 часов после дозы в дни 1, 14 и предварительные дозы в дни 3, 13; Часть D/E: до дозы до 4 часов после дозы в дни 1, 14, 28
Части A/C/F: до дозы до 72 часов после дозы в день 1; Часть B: до дозы до 24 часов после дозы в дни 1, 14 и предварительные дозы в дни 3, 13; Часть D/E: до дозы до 4 часов после дозы в дни 1, 14, 28
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (CMAX) JNT-517
Временное ограничение: Части A/C/F: до дозы до 72 часов после дозы в день 1; Часть B: до дозы до 24 часов после дозы в дни 1, 14 и предварительные дозы в дни 3, 13; Часть D/E: до дозы до 4 часов после дозы в дни 1, 14, 28
Части A/C/F: до дозы до 72 часов после дозы в день 1; Часть B: до дозы до 24 часов после дозы в дни 1, 14 и предварительные дозы в дни 3, 13; Часть D/E: до дозы до 4 часов после дозы в дни 1, 14, 28
Время до максимальной концентрации в плазме (TMAX) JNT-517
Временное ограничение: Части A/C/F: до дозы до 72 часов после дозы в день 1; Часть B: до дозы до 24 часов после дозы в дни 1, 14 и предварительные дозы в дни 3, 13; Часть D/E: до дозы до 4 часов после дозы в дни 1, 14, 28
Части A/C/F: до дозы до 72 часов после дозы в день 1; Часть B: до дозы до 24 часов после дозы в дни 1, 14 и предварительные дозы в дни 3, 13; Часть D/E: до дозы до 4 часов после дозы в дни 1, 14, 28
Плазменная терминальная период полураспада (T1/2) JNT-517
Временное ограничение: Части A/C/F: до дозы до 72 часов после дозы в день 1; Часть B: до дозы до 24 часов после дозы в дни 1, 14 и предварительные дозы в дни 3, 13; Часть D/E: до дозы до 4 часов после дозы в дни 1, 14, 28
Части A/C/F: до дозы до 72 часов после дозы в день 1; Часть B: до дозы до 24 часов после дозы в дни 1, 14 и предварительные дозы в дни 3, 13; Часть D/E: до дозы до 4 часов после дозы в дни 1, 14, 28
Изменения в уровнях аминокислот в моче
Временное ограничение: Скрининг и дни 1, 7, 14, 21, 28
Только часть D/E. Образцы мочи будут собираться при указанных моментах и ​​проанализированы для уровней аминокислот, включая PHE.
Скрининг и дни 1, 7, 14, 21, 28

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 октября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 июля 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 июля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 февраля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 марта 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 марта 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JNT517-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Анонимные данные отдельных участников (IPD), которые лежат в основе результатов этого исследования, будут переданы исследователям для достижения целей, предварительно указанных в методологически обоснованном исследовании. Небольшие исследования с менее чем 25 участниками исключены из обмена данными.

Сроки обмена IPD

Данные будут доступны после одобрения маркетинга на глобальных рынках или начнется 1-3 года после публикации статьи. Не существует даты окончания доступности данных.

Критерии совместного доступа к IPD

Otsuka поделится данными на платформе обмена данными Vivli, которые можно найти здесь: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться