Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

First-in-Human, meerdelig klinisch onderzoek van JNT-517 bij gezonde deelnemers en bij deelnemers met fenylketonurie

11 januari 2024 bijgewerkt door: Jnana Therapeutics

Een fase 1, first-in-human, meerdelig, enkelvoudig oplopend en meervoudig dosisonderzoek van JNT-517 bij gezonde deelnemers en bij deelnemers met fenylketonurie

Het doel van deel A en B van deze eerste gerandomiseerde fase 1-studie bij mensen is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK) van enkelvoudige (SAD) en meervoudige (MAD) oplopende doses oraal JNT-517 bij gezonde deelnemers. In deel C is het doel om de verschillen in biologische beschikbaarheid tussen een tablet- en suspensieformulering van JNT-517 en het voedseleffect bij gezonde vrijwilligers te evalueren. Alle deelnemers aan deel C ontvangen JNT-517. Het doel van Deel D is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en het effect op urinaire Phe en andere aminozuren van JNT-517 bij deelnemers met fenylketonurie (PKU). Deelnemers aan deel D krijgen JNT-517 of placebo en zijn blind voor hun behandelingsopdracht.

Het onderzoek bestaat uit 4 delen:

  • Deel A: SAD bij gezonde deelnemers - gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd
  • Deel B: MAD bij gezonde deelnemers (14 dagen) - gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd
  • Deel C: Relatieve biologische beschikbaarheid van 2 formuleringen en voedseleffect bij gezonde deelnemers - gerandomiseerd, open-label
  • Deel D: Fase 1b bij deelnemers met PKU (4 weken) - gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd

In elk deel doorlopen de deelnemers een screeningperiode, een behandelingsperiode en een follow-upperiode voor de veiligheid.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

112

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Australië
    • Melbourne VIC
      • Melbourne, Melbourne VIC, Australië, 3004
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • Werving
        • Royal Adelaide Hospital
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Werving
        • University of Florida College of Medicine
        • Contact:
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33620
        • Werving
        • University of South Florida
        • Contact:
    • Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • Werving
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health & Sciences University
        • Contact:
          • Elaine Sim, MS,RD,LD
          • Telefoonnummer: 503-494-0232
          • E-mail: sim@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • University of Texas Health Science Center at Houston
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Werving
        • Utah Health - The University of Utah Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

Onderdelen A, B en C:

  1. Mannen en vrouwen van 18 tot 55 jaar.
  2. Medisch gezond zonder klinisch significante medische geschiedenis.
  3. Body mass index (BMI) van 18-40 kg/m2 en totaal lichaamsgewicht >50 kg (110 lbs).

  4. Niet-roker gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de dosering en bereid om zich te onthouden tijdens het onderzoek.

    Deel D:

  5. Mannen en vrouwen van 18 tot en met 65 jaar.
  6. Diagnose van PKU met een bevestigd genotype.
  7. Ten minste 2 plasma-Phe-waarden >600 μM in de afgelopen 12 maanden.

  8. BMI van 18-40 kg/m2.

    Alle delen:

  9. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen om 2 zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken.
  10. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven en in staat om te voldoen aan onderzoeksprocedures.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

Alle delen:

  1. Elke acute of chronische medische aandoening waardoor de deelnemer zich niet aan de procedures kan houden of die de deelnemer in gevaar brengt als hij aan het onderzoek deelneemt.
  2. Positief voor hepatitis B of C of humaan immunodeficiëntievirus.
  3. Elke geschiedenis van maligniteit in de afgelopen 5 jaar, met uitzondering van niet-melanome huidkanker.
  4. Elke voorgeschiedenis van leverziekte.
  5. Alle chirurgische of medische aandoeningen die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van het studiegeneesmiddel kunnen beïnvloeden.
  6. Deelname aan een ander experimenteel geneesmiddelonderzoek binnen 30 dagen of, indien bekend, 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel (welke van de twee het langst is).
  7. Geschiedenis van drugs-/alcoholmisbruik in het afgelopen jaar.
  8. Huidige, recente of vermoedelijke infectie binnen 4 weken na screening op SARS-CoV-2/COVID-19.
  9. Binnen 14 dagen na screening een vaccin tegen SARS-CoV-2/COVID-19 gekregen.
  10. Kan orale medicatie niet verdragen.
  11. Allergie voor JNT-517 of een bestanddeel van het onderzoeksproduct.
  12. > 50 ml bloed of plasma ontvangen binnen 30 dagen na screening of > 500 ml bloed of plasma binnen 60 dagen na screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: JNT-517 SAD (Deel A)
Enkele dosis JNT-517 of placebo in nuchtere toestand.
Geneesmiddel: JNT-517 Ophanging
JNT-517 in ter plaatse samengestelde suspensie
Geneesmiddel: Placebo-suspensie
Op locatie samengestelde placebo-suspensie
Experimenteel: JNT-517 MAD (deel B)
JNT-517 of placebo een- of tweemaal daags gedurende 14 dagen, waarbij de eerste dagelijkse dosis wordt gegeven na een nacht vasten.
Geneesmiddel: JNT-517 Ophanging
JNT-517 in ter plaatse samengestelde suspensie
Geneesmiddel: Placebo-suspensie
Op locatie samengestelde placebo-suspensie
Experimenteel: JNT-517 Suspensie Dan tablet vasten Dan tablet gevoed (Deel C)
Een enkele dosis JNT-517-suspensie, JNT-517-tablet in nuchtere toestand en JNT-517-tablet in gevoede toestand op een sequentiële, open-label manier. Elke behandeling wordt gescheiden door minimaal 5 halfwaardetijden.
Geneesmiddel: JNT-517 Ophanging
JNT-517 in ter plaatse samengestelde suspensie
Geneesmiddel: JNT-517-tablet
JNT-517 tabletten, 25 mg en 75 mg
Experimenteel: JNT-517 tablet gevast, daarna tablet gevoed en vervolgens gesuspendeerd (deel C)
Enkele dosis JNT-517-tablet in nuchtere toestand, JNT-517-tablet in gevoede toestand en JNT-517-suspensie op een sequentiële, open-label manier. Elke behandeling wordt gescheiden door minimaal 5 halfwaardetijden.
Geneesmiddel: JNT-517 Ophanging
JNT-517 in ter plaatse samengestelde suspensie
Geneesmiddel: JNT-517-tablet
JNT-517 tabletten, 25 mg en 75 mg
Experimenteel: JNT-517 tablet gevoed, vervolgens suspensie en vervolgens tablet nuchter (deel C)
Enkele dosis JNT-517-tablet in gevoede toestand, JNT-517-suspensie en JNT-517-tablet in nuchtere toestand op een sequentiële, open-label manier. Elke behandeling wordt gescheiden door minimaal 5 halfwaardetijden.
Geneesmiddel: JNT-517 Ophanging
JNT-517 in ter plaatse samengestelde suspensie
Geneesmiddel: JNT-517-tablet
JNT-517 tabletten, 25 mg en 75 mg
Experimenteel: JNT-517 PKU (Deel D)
JNT-517 of placebo dagelijks gedurende 4 weken. Dosis is gebaseerd op gegevens uit delen A, B en C.
Geneesmiddel: JNT-517-tablet
JNT-517 tabletten, 25 mg en 75 mg
Geneesmiddel: Placebo-tablet
Bijpassende filmomhulde placebotablet

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Deel A en C: screening tot dag 8; Deel B: Screening tot dag 21; Deel D: Screening tot dag 35
Gerapporteerd op basis van resultaten van 12-afleidingen ECG's, vitale functies, klinische laboratoriumtests en andere medische beoordelingen.
Deel A en C: screening tot dag 8; Deel B: Screening tot dag 21; Deel D: Screening tot dag 35

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmagebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van JNT-517
Tijdsspanne: Deel A en C: vóór de dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1; Deel B: vóór de dosis tot 24 uur na de dosis op dag 1, 14 en vóór de dosis op dag 3, 13; Deel D: vóór de dosis tot 4 uur na de dosis op dag 1, 14, 28
Deel A en C: vóór de dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1; Deel B: vóór de dosis tot 24 uur na de dosis op dag 1, 14 en vóór de dosis op dag 3, 13; Deel D: vóór de dosis tot 4 uur na de dosis op dag 1, 14, 28
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van JNT-517
Tijdsspanne: Deel A en C: vóór de dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1; Deel B: vóór de dosis tot 24 uur na de dosis op dag 1, 14 en vóór de dosis op dag 3, 13; Deel D: vóór de dosis tot 4 uur na de dosis op dag 1, 14, 28
Deel A en C: vóór de dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1; Deel B: vóór de dosis tot 24 uur na de dosis op dag 1, 14 en vóór de dosis op dag 3, 13; Deel D: vóór de dosis tot 4 uur na de dosis op dag 1, 14, 28
Tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax) van JNT-517
Tijdsspanne: Deel A en C: vóór de dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1; Deel B: vóór de dosis tot 24 uur na de dosis op dag 1, 14 en vóór de dosis op dag 3, 13; Deel D: vóór de dosis tot 4 uur na de dosis op dag 1, 14, 28
Deel A en C: vóór de dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1; Deel B: vóór de dosis tot 24 uur na de dosis op dag 1, 14 en vóór de dosis op dag 3, 13; Deel D: vóór de dosis tot 4 uur na de dosis op dag 1, 14, 28
Plasmaterminale halfwaardetijd (t1/2) van JNT-517
Tijdsspanne: Deel A en C: vóór de dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1; Deel B: vóór de dosis tot 24 uur na de dosis op dag 1, 14 en vóór de dosis op dag 3, 13; Deel D: vóór de dosis tot 4 uur na de dosis op dag 1, 14, 28
Deel A en C: vóór de dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1; Deel B: vóór de dosis tot 24 uur na de dosis op dag 1, 14 en vóór de dosis op dag 3, 13; Deel D: vóór de dosis tot 4 uur na de dosis op dag 1, 14, 28
Vergelijking van Tmax van JNT-517 in gevoede en nuchtere toestanden
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1
Alleen deel C
Pre-dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1
Vergelijking van Cmax van JNT-517 in gevoede en nuchtere toestanden
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1
Alleen deel C
Pre-dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1
Vergelijking van de AUC van JNT-517 in gevoede en nuchtere toestanden
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1
Alleen deel C
Pre-dosis tot 72 uur na de dosis op dag 1
Veranderingen in aminozuurniveaus in de urine
Tijdsspanne: Screening en dagen 1, 7, 14, 21, 28
Alleen deel D. Urinemonsters worden verzameld op de aangegeven tijdstippen en geanalyseerd op aminozuurniveaus, waaronder Phe.
Screening en dagen 1, 7, 14, 21, 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jnana Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 oktober 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 februari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JNT517-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op JNT-517 Ophanging

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Peru

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren