Pierwsze wieloczęściowe badanie kliniczne JNT-517 na ludziach u zdrowych uczestników iu uczestników z fenyloketonurią
14 lipca 2026 zaktualizowane przez: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Faza 1, pierwsze u ludzi, wieloczęściowe, pojedyncze wstępujące i wielokrotne badanie JNT-517 u zdrowych uczestników i uczestników z fenyloketonurią
Celem części A i B tej fazy 1, pierwszego, randomizowanego badania z udziałem ludzi, jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) pojedynczej (SAD) i wielokrotnej (MAD) rosnącej dawki doustnej JNT-517 u zdrowych uczestników. W części C celem jest ocena różnic w biodostępności między preparatem w postaci tabletki i zawiesiny JNT-517 oraz wpływu pokarmu u zdrowych ochotników. Wszyscy uczestnicy części C otrzymają JNT-517. Celem części D jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wpływu JNT-517 na Phe i inne aminokwasy w moczu u uczestników z fenyloketonurią (PKU). Uczestnicy w części D otrzymają albo JNT-517 albo placebo i nie będą wiedzieć o przydzielonym im leczeniu.
Opracowanie składa się z 4 części:
- Część A: SAD u zdrowych uczestników - randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo
- Część B: MAD u zdrowych uczestników (14 dni) - randomizowanych, podwójnie zaślepionych, kontrolowanych placebo
- Część C: Względna biodostępność 2 preparatów i wpływ pokarmu u zdrowych uczestników — randomizowane, badanie otwarte
- Część D: Faza 1b u uczestników z PKU (4 tygodnie) - randomizowanych, podwójnie zaślepionych, kontrolowanych placebo
W każdej części uczestnicy przejdą okres badań przesiewowych, okres leczenia i okres obserwacji dla bezpieczeństwa.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
163
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Melbourne VIC
-
Melbourne, Melbourne VIC, Australia, 3004
- Nucleus Network Melbourne
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Mater Misericordia Ltd
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33620
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- Utah Health - The University of Utah Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Części A, B i C:
- Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 55 lat.
- Medycznie zdrowy bez klinicznie istotnej historii medycznej.
- Wskaźnik masy ciała (BMI) 18-40 kg/m2 i całkowita masa ciała >50 kg (110 funtów).
Niepalący przez co najmniej 2 tygodnie przed dawkowaniem i chętny do powstrzymania się od udziału w badaniu.
Część D:
- Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 65 lat włącznie.
- Rozpoznanie PKU z potwierdzonym genotypem.
- Co najmniej 2 poziomy Phe w osoczu >600 μM w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
BMI 18-40 kg/m2.
Wszystkie części:
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie 2 wysoce skutecznych metod antykoncepcji.
- Zdolny do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur badania.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
Wszystkie części:
- Jakikolwiek ostry lub przewlekły stan chorobowy, który uniemożliwiłby uczestnikowi przestrzeganie procedur lub naraziłby uczestnika na ryzyko, gdyby wziął udział w badaniu.
- Dodatni w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności.
- Jakakolwiek historia nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat, z wyłączeniem nieczerniakowego raka skóry.
- Jakakolwiek historia chorób wątroby.
- Wszelkie schorzenia chirurgiczne lub medyczne, które mogą wpływać na wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanego leku.
- Udział w innym badaniu badanego leku w ciągu 30 dni lub, jeśli jest znany, 5 okresów półtrwania badanego leku (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy).
- Historia nadużywania narkotyków/alkoholu w ciągu ostatniego roku.
- Obecna, niedawna lub podejrzewana infekcja w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego w kierunku SARS-CoV-2/COVID-19.
- Otrzymał szczepionkę na SARS-CoV-2/COVID-19 w ciągu 14 dni od badania przesiewowego.
- Nie toleruje leków doustnych.
- Alergia na JNT-517 lub jakikolwiek składnik badanego produktu.
- Otrzymano >50 ml krwi lub osocza w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub >500 ml krwi lub osocza w ciągu 60 dni od badania przesiewowego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: JNT-517 MAD (część B)
JNT-517 lub placebo raz lub dwa razy dziennie przez 14 dni, przy czym pierwszą dzienną dawkę podaje się po nocnym poście.
|
JNT-517 w sporządzonej na miejscu zawiesinie
Przygotowana na miejscu zawiesina placebo
|
|
Eksperymentalny: JNT-517 Zawiesina, a następnie tabletka na czczo, a następnie karmienie tabletką (część C)
Pojedyncza dawka zawiesiny JNT-517, tabletka JNT-517 na czczo i tabletka JNT-517 po posiłku w sposób sekwencyjny, otwarty.
Każde leczenie jest oddzielone co najmniej 5 okresami półtrwania.
|
JNT-517 w sporządzonej na miejscu zawiesinie
JNT-517 tabletki, 25 mg i 75 mg
|
|
Eksperymentalny: JNT-517 Tabletka na czczo, następnie tabletka, a następnie zawieszenie (Część C)
Pojedyncza dawka tabletki JNT-517 na czczo, tabletka JNT-517 po posiłku i zawiesina JNT-517 w sekwencyjnej, otwartej próbie.
Każde leczenie jest oddzielone co najmniej 5 okresami półtrwania.
|
JNT-517 w sporządzonej na miejscu zawiesinie
JNT-517 tabletki, 25 mg i 75 mg
|
|
Eksperymentalny: JNT-517 Pokarm tabletką, następnie zawieszenie, a następnie tabletka na czczo (Część C)
Pojedyncza dawka tabletki JNT-517 po posiłku, zawiesina JNT-517 i tabletka JNT-517 na czczo w sposób sekwencyjny, otwarty.
Każde leczenie jest oddzielone co najmniej 5 okresami półtrwania.
|
JNT-517 w sporządzonej na miejscu zawiesinie
JNT-517 tabletki, 25 mg i 75 mg
|
|
Eksperymentalny: JNT-517 SAD (część A i część F)
Pojedyncza dawka JNT-517 lub placebo w stanie na czczo.
|
JNT-517 w sporządzonej na miejscu zawiesinie
Przygotowana na miejscu zawiesina placebo
|
|
Eksperymentalny: JNT-517 PKU (część D i E)
JNT-517 lub placebo codziennie przez 4 tygodnie.
Dawka opiera się na danych z części A, B i C.
|
JNT-517 tabletki, 25 mg i 75 mg
Dopasowana tabletka powlekana placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem
Ramy czasowe: Części A/C/F: Badanie przesiewowe do dnia 8; Część B: Przegląd do dnia 21; Część D/E: Badanie przesiewowe na dzień 35
|
Zgłoszone na podstawie wyników 12-wiodących EKG, objawów życiowych, klinicznych testów laboratoryjnych i innych ocen medycznych.
|
Części A/C/F: Badanie przesiewowe do dnia 8; Część B: Przegląd do dnia 21; Część D/E: Badanie przesiewowe na dzień 35
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Porównanie Tmax JNT-517 w stanach po posiłku i na czczo
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 72 godzin po podaniu w dniu 1
|
Tylko część C
|
Przed podaniem dawki do 72 godzin po podaniu w dniu 1
|
|
Porównanie Cmax JNT-517 w stanie po posiłku i na czczo
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 72 godzin po podaniu w dniu 1
|
Tylko część C
|
Przed podaniem dawki do 72 godzin po podaniu w dniu 1
|
|
Porównanie AUC JNT-517 w stanie po posiłku i na czczo
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 72 godzin po podaniu w dniu 1
|
Tylko część C
|
Przed podaniem dawki do 72 godzin po podaniu w dniu 1
|
|
Obszar w osoczu pod krzywą czasu stężenia (AUC) JNT-517
Ramy czasowe: Części A/C/F: Dawka przed dawka po 72 godziny po dawce w dniu 1; Część B: dawka przed 24 godziny po dawce w dniach 1, 14 i dawki w dniach 3, 13; Część D/E: dawka przed dawką 4 godziny w dniach 1, 14, 28
|
Części A/C/F: Dawka przed dawka po 72 godziny po dawce w dniu 1; Część B: dawka przed 24 godziny po dawce w dniach 1, 14 i dawki w dniach 3, 13; Część D/E: dawka przed dawką 4 godziny w dniach 1, 14, 28
|
|
|
Maksymalne zaobserwowane stężenie osocza (CMAX) JNT-517
Ramy czasowe: Części A/C/F: Dawka przed dawka po 72 godziny po dawce w dniu 1; Część B: dawka przed 24 godziny po dawce w dniach 1, 14 i dawki w dniach 3, 13; Część D/E: dawka przed dawką 4 godziny w dniach 1, 14, 28
|
Części A/C/F: Dawka przed dawka po 72 godziny po dawce w dniu 1; Część B: dawka przed 24 godziny po dawce w dniach 1, 14 i dawki w dniach 3, 13; Część D/E: dawka przed dawką 4 godziny w dniach 1, 14, 28
|
|
|
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (TMAX) JNT-517
Ramy czasowe: Części A/C/F: Dawka przed dawka po 72 godziny po dawce w dniu 1; Część B: dawka przed 24 godziny po dawce w dniach 1, 14 i dawki w dniach 3, 13; Część D/E: dawka przed dawką 4 godziny w dniach 1, 14, 28
|
Części A/C/F: Dawka przed dawka po 72 godziny po dawce w dniu 1; Część B: dawka przed 24 godziny po dawce w dniach 1, 14 i dawki w dniach 3, 13; Część D/E: dawka przed dawką 4 godziny w dniach 1, 14, 28
|
|
|
Końcowy okres półtrwania w osoczu (T1/2) JNT-517
Ramy czasowe: Części A/C/F: Dawka przed dawka po 72 godziny po dawce w dniu 1; Część B: dawka przed 24 godziny po dawce w dniach 1, 14 i dawki w dniach 3, 13; Część D/E: dawka przed dawką 4 godziny w dniach 1, 14, 28
|
Części A/C/F: Dawka przed dawka po 72 godziny po dawce w dniu 1; Część B: dawka przed 24 godziny po dawce w dniach 1, 14 i dawki w dniach 3, 13; Część D/E: dawka przed dawką 4 godziny w dniach 1, 14, 28
|
|
|
Zmiany poziomu aminokwasów moczowych
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe i dni 1, 7, 14, 21, 28
|
Tylko część D/E.
Próbki moczu zostaną pobrane we wskazanych punktach czasowych i analizowane pod kątem poziomów aminokwasów, w tym PHE.
|
Badanie przesiewowe i dni 1, 7, 14, 21, 28
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 października 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 lipca 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 lipca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 marca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 marca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Metabolizm aminokwasów, błędy wrodzone
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Fenyloketonuria
Inne numery identyfikacyjne badania
- JNT517-101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zobowiązane indywidualne dane uczestników (IPD), które leżą u podstaw wyników tego badania, zostaną udostępnione badaczom, aby osiągnąć cele wstępnie określone w propozycji badawczej metodologicznej.
Małe badania z mniej niż 25 uczestnikami są wykluczone z udostępniania danych.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Dane będą dostępne po zatwierdzeniu marketingu na rynkach globalnych lub rozpoczynającym się 1-3 lat po publikacji artykułu.
Dostępność danych nie ma daty zakończenia.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
OTSUKA udostępni dane na platformie udostępniania danych VIVLI, które można znaleźć tutaj: https://vivli.org/ourmember/otsuka/
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .