Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Første-i-menneske, flerdelt klinisk studie av JNT-517 hos friske deltakere og hos deltakere med fenylketonuri

14. juli 2026 oppdatert av: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

En fase 1, første-i-menneskelig, flerdelt, enkelt stigende og multiple dose-studie av JNT-517 hos friske deltakere og hos deltakere med fenylketonuri

Målet med del A og B av denne fase 1, første-i-menneskelige, randomiserte studien er å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken (PK) til enkelt (SAD) og multiple (MAD) stigende doser av oral JNT-517 hos friske deltakere. I del C er målet å evaluere forskjellene i biotilgjengelighet mellom en tablett- og suspensjonsformulering av JNT-517 og mateffekten hos friske frivillige. Alle deltakere i del C vil motta JNT-517. Målet med del D er å vurdere sikkerheten, toleransen, PK og effekten på urin Phe og andre aminosyrer av JNT-517 hos deltakere med fenylketonuri (PKU). Deltakere i del D vil motta enten JNT-517 eller placebo og vil bli blindet for behandlingsoppdraget.

Studiet består av 4 deler:

  • Del A: SAD hos friske deltakere - randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert
  • Del B: MAD hos friske deltakere (14 dager)-randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte
  • Del C: Relativ biotilgjengelighet av 2 formuleringer og mateffekt hos friske deltakere - randomisert, åpen
  • Del D: Fase 1b hos deltakere med PKU (4 uker)-randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert

I hver del vil deltakerne gjennomføre en screeningsperiode, en behandlingsperiode og en oppfølgingsperiode for sikkerhets skyld.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

163

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Melbourne VIC
      • Melbourne, Melbourne VIC, Australia, 3004
        • Nucleus Network Melbourne
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Misericordia Ltd
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Utah Health - The University of Utah Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

Del A, B og C:

  1. Menn og kvinner 18 til 55 år.
  2. Medisinsk frisk uten klinisk signifikant sykehistorie.
  3. Kroppsmasseindeks (BMI) på 18-40 kg/m2 og total kroppsvekt >50 kg (110 lbs).

  4. Ikke-røyker i minst 2 uker før dosering og villig til å avstå under studien.

    Del D:

  5. Menn og kvinner 18 til 65 år, inkludert.
  6. Diagnose av PKU med bekreftet genotype.
  7. Minst 2 plasma Phe-nivåer >600 μM i løpet av de siste 12 månedene.

  8. BMI på 18-40 kg/m2.

    Alle deler:

  9. Kvinner i fertil alder må godta å bruke 2 svært effektive prevensjonsmetoder.
  10. I stand til å gi signert informert samtykke og i stand til å overholde studieprosedyrer.

Nøkkelekskluderingskriterier:

Alle deler:

  1. Enhver akutt eller kronisk medisinsk tilstand som ville hindre deltakeren i å følge prosedyrene eller sette deltakeren i fare hvis de deltar i studien.
  2. Positiv for hepatitt B eller C eller humant immunsviktvirus.
  3. Enhver historie med malignitet de siste 5 årene, unntatt ikke-melanom hudkreft.
  4. Enhver historie med leversykdom.
  5. Eventuelle kirurgiske eller medisinske tilstander som kan påvirke studiemedisinens absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse.
  6. Deltakelse i en annen legemiddelutprøving innen 30 dager eller, hvis kjent, 5 halveringstider av det utprøvende legemidlet (det som er lengst).
  7. Historie om narkotika/alkoholmisbruk det siste året.
  8. Nåværende, nylig eller mistenkt infeksjon innen 4 uker etter screening av SARS-CoV-2/COVID-19.
  9. Fikk en vaksine for SARS-CoV-2/COVID-19 innen 14 dager etter screening.
  10. Kan ikke tolerere orale medisiner.
  11. Allergi mot JNT-517 eller en hvilken som helst komponent i undersøkelsesproduktet.
  12. Mottok >50 ml blod eller plasma innen 30 dager etter screening eller >500 ml blod eller plasma innen 60 dager etter screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: JNT-517 MAD (del B)
JNT-517 eller placebo en eller to ganger daglig i 14 dager, med første daglige dose gitt etter faste over natten.
Legemiddel: JNT-517 Oppheng
JNT-517 i sammensatt suspensjon på stedet
Legemiddel: Placebo suspensjon
Sammensatt placebosuspensjon på stedet
Eksperimentell: JNT-517 Suspensjon deretter tablett fastet og deretter tablettmatet (del C)
Enkeltdose av JNT-517 suspensjon, JNT-517 tablett i fastende tilstand og JNT-517 tablett i matet tilstand på en sekvensiell, åpen måte. Hver behandling er adskilt med minimum 5 halveringstider.
Legemiddel: JNT-517 Oppheng
JNT-517 i sammensatt suspensjon på stedet
Legemiddel: JNT-517 nettbrett
JNT-517 tabletter, 25 mg og 75 mg
Eksperimentell: JNT-517 Tablett fastet og deretter tablettmatet og deretter suspensjon (del C)
Enkeltdose av JNT-517 tablett i fastende tilstand, JNT-517 tablett i matet tilstand og JNT-517 suspensjon på en sekvensiell, åpen måte. Hver behandling er adskilt med minimum 5 halveringstider.
Legemiddel: JNT-517 Oppheng
JNT-517 i sammensatt suspensjon på stedet
Legemiddel: JNT-517 nettbrett
JNT-517 tabletter, 25 mg og 75 mg
Eksperimentell: JNT-517 tablettmatet og deretter suspensjon og deretter tablett fastet (del C)
Enkeltdose av JNT-517 tablett i matet tilstand, JNT-517 suspensjon og JNT-517 tablett i fastende tilstand på en sekvensiell, åpen måte. Hver behandling er adskilt med minimum 5 halveringstider.
Legemiddel: JNT-517 Oppheng
JNT-517 i sammensatt suspensjon på stedet
Legemiddel: JNT-517 nettbrett
JNT-517 tabletter, 25 mg og 75 mg
Eksperimentell: JNT-517 SAD (del A og del F)
Enkel dose JNT-517 eller placebo i fastet tilstand.
Legemiddel: JNT-517 Oppheng
JNT-517 i sammensatt suspensjon på stedet
Legemiddel: Placebo suspensjon
Sammensatt placebosuspensjon på stedet
Eksperimentell: JNT-517 PKU (del D og E)
JNT-517 eller placebo daglig i 4 uker. Dose er basert på data fra del A, B og C.
Legemiddel: JNT-517 nettbrett
JNT-517 tabletter, 25 mg og 75 mg
Legemiddel: Placebo tablett
Matchende filmdrasjert placebotablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger av behandling
Tidsramme: Del A/C/F: Screening til dag 8; Del B: Screening til dag 21; Del D/E: Screening til dag 35
Rapportert basert på resultater fra 12-bly EKG, vitale tegn, kliniske laboratorietester og andre medisinske vurderinger.
Del A/C/F: Screening til dag 8; Del B: Screening til dag 21; Del D/E: Screening til dag 35

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning av Tmax for JNT-517 i matet og fastende tilstander
Tidsramme: Før dose til 72 timer etter dose på dag 1
Kun del C
Før dose til 72 timer etter dose på dag 1
Sammenligning av Cmax for JNT-517 i matet og fastende tilstander
Tidsramme: Før dose til 72 timer etter dose på dag 1
Kun del C
Før dose til 72 timer etter dose på dag 1
Sammenligning av AUC for JNT-517 i matet og fastende tilstander
Tidsramme: Før dose til 72 timer etter dose på dag 1
Kun del C
Før dose til 72 timer etter dose på dag 1
Plasmaområde under konsentrasjonstidskurven (AUC) til JNT-517
Tidsramme: Deler A/C/F: Forhåndsdose til 72 timer etter dose på dag 1; Del B: Forhåndsdose til 24 timer etter dose på dagene 1, 14 og før dose på dagene 3, 13; Del D/E: Pre-dose til 4 timer etter dose på dagene 1, 14, 28
Deler A/C/F: Forhåndsdose til 72 timer etter dose på dag 1; Del B: Forhåndsdose til 24 timer etter dose på dagene 1, 14 og før dose på dagene 3, 13; Del D/E: Pre-dose til 4 timer etter dose på dagene 1, 14, 28
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (CMAX) av JNT-517
Tidsramme: Deler A/C/F: Forhåndsdose til 72 timer etter dose på dag 1; Del B: Forhåndsdose til 24 timer etter dose på dagene 1, 14 og før dose på dagene 3, 13; Del D/E: Pre-dose til 4 timer etter dose på dagene 1, 14, 28
Deler A/C/F: Forhåndsdose til 72 timer etter dose på dag 1; Del B: Forhåndsdose til 24 timer etter dose på dagene 1, 14 og før dose på dagene 3, 13; Del D/E: Pre-dose til 4 timer etter dose på dagene 1, 14, 28
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (TMAX) av JNT-517
Tidsramme: Deler A/C/F: Forhåndsdose til 72 timer etter dose på dag 1; Del B: Forhåndsdose til 24 timer etter dose på dagene 1, 14 og før dose på dagene 3, 13; Del D/E: Pre-dose til 4 timer etter dose på dagene 1, 14, 28
Deler A/C/F: Forhåndsdose til 72 timer etter dose på dag 1; Del B: Forhåndsdose til 24 timer etter dose på dagene 1, 14 og før dose på dagene 3, 13; Del D/E: Pre-dose til 4 timer etter dose på dagene 1, 14, 28
Plasma terminal halveringstid (T1/2) av JNT-517
Tidsramme: Deler A/C/F: Forhåndsdose til 72 timer etter dose på dag 1; Del B: Forhåndsdose til 24 timer etter dose på dagene 1, 14 og før dose på dagene 3, 13; Del D/E: Pre-dose til 4 timer etter dose på dagene 1, 14, 28
Deler A/C/F: Forhåndsdose til 72 timer etter dose på dag 1; Del B: Forhåndsdose til 24 timer etter dose på dagene 1, 14 og før dose på dagene 3, 13; Del D/E: Pre-dose til 4 timer etter dose på dagene 1, 14, 28
Endringer i urinaminosyrenivåer
Tidsramme: Screening og dag 1, 7, 14, 21, 28
Bare D/E. Urinprøver vil bli samlet på de angitte tidspunktene og analysert for aminosyrenivåer, inkludert PHE.
Screening og dag 1, 7, 14, 21, 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2022

Primær fullføring (Faktiske)

29. juli 2025

Studiet fullført (Faktiske)

29. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

23. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JNT517-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserte individuelle deltakerdata (IPD) som ligger til grunn for resultatene av denne studien vil bli delt med forskere for å oppnå mål som er forhåndsbestemt i et metodologisk forsvarlig forskningsforslag. Små studier med mindre enn 25 deltakere er ekskludert fra datadeling.

IPD-delingstidsramme

Data vil være tilgjengelige etter markedsføringsgodkjenning i globale markeder, eller som begynner 1-3 år etter artikkelpublikasjon. Det er ingen sluttdato for tilgjengeligheten av dataene.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Otsuka vil dele data om Vivli Data Share -plattformen som du finner her: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere