Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Jernmangelanæmi (IDA)

28. oktober 2024 opdateret af: John C. Wood, Children's Hospital Los Angeles

Neurovaskulære og neurokognitive konsekvenser af jernmangelanæmi

Dette er et forsøg med en observations- og en interventionsarm til patienter med moderat til svær anæmi og kontrolpersoner. Hovedformålene med denne undersøgelse er at fænotypere omfanget af neurokognitive mangler fra jernmangelanæmi (IDA) hos voksne kvinder, bestemme forstyrrelser i cerebral perfusion, vaskulær reaktivitet, funktionel tilslutning og blod-hjernebarriere-permeabilitet i voksen-debut IDA og relatere dem til neurokognitive underskud, samt bestemme reversibiliteten og holdbarheden af ​​både de fysiologiske og neurokognitive forstyrrelser ved jernerstatningsterapi. Alle kvalificerede forsøgspersoner vil blive bedt om at give informeret samtykke, før de deltager i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et forsøg med en observations- og en interventionsarm til patienter med moderat til svær anæmi og kontrolpersoner. Hovedformålene med denne undersøgelse er at fænotypere omfanget af neurokognitive mangler fra jernmangelanæmi (IDA) hos voksne kvinder, bestemme forstyrrelser i cerebral perfusion, vaskulær reaktivitet, funktionel tilslutning og blod-hjernebarriere-permeabilitet i voksen-debut IDA og relatere dem til neurokognitive underskud, samt bestemme reversibiliteten og holdbarheden af ​​både de fysiologiske og neurokognitive forstyrrelser ved jernerstatningsterapi. Alle kvalificerede forsøgspersoner vil blive bedt om at give informeret samtykke, før de deltager i undersøgelsen.

Omfattende cerebrovaskulær magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), blodprøver, patientrapporterede resultater og neurokognitive tests vil blive indsamlet fra alle forsøgspersoner på forskellige tidspunkter. 96 kvalificerede anæmiske forsøgspersoner ved baseline vil blive inviteret til at tilmelde sig den interventionelle del af undersøgelsen. 40 vil blive randomiseret til intravenøs jernbehandling, og 40 vil blive randomiseret til standardbehandling (oralt jern via primærbehandling).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

120

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Ikke rekrutterer endnu
        • City of Hope Blood Donor Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • John Wood, MD,PhD
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027-6062
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of California, Los Angeles Blood Donor Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Observationsarm:

    1. Alder mellem 16 og 60 år.
    2. Enhver etnicitet.
    3. Kvinde
    4. Anæmisk gruppe: hæmoglobin ≤10,5 g/dl eller hæmatokrit <32 % fra fingerstik eller plethysmografi-test, eller <11 g/dl fra blodprøvetagning med venepunktur
    5. Kontrolgruppe: hæmoglobin >13,2 g/dl eller hæmatokrit >39,6 %

  • Interventionsarm:

    1. Kriterier for observationskomponent, plus
    2. Jernmangelanæmi baseret på behandlende hæmatolog fortolkning af transferrinmætning, ferritin og andre hjælpelaboratorier, herunder hs-CRP, MMA, hæmoglobinelektroforese

Ekskluderingskriterier:

  • Observationsarm:

    1. Diabetes, der kræver medicin.
    2. Hypertension, der kræver medicin.
    3. Søvnforstyrret vejrtrækning, der kræver indgriben.
    4. Body mass index >40 (morbid fedme)
    5. Kontraindikationer til MR, herunder pacemaker, svær klaustrofobi, graviditet.
    6. Kendt systemisk inflammatorisk sygdom såsom inflammatorisk tarmsygdom, systemisk lupus erythematosus eller sklerodermi.
    7. Kendt HIV.

  • Interventionsarm:

    1. Kriterier for observationskomponent, plus
    2. Forudgående reaktion på intravenøst ​​jern.
    3. Anamnese med flere lægemiddelallergier.
    4. Anamnese med svær astma, eksem eller atopi.
    5. Systemisk mastocytose.
    6. Alvorlig luftvejs- eller hjertesygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Sund kontrol
Denne gruppe vil kun deltage i den observationelle del af undersøgelsen og tjene som vores kontroller.
Eksperimentel: Intravenøst ​​(IV) jern
Denne gruppe vil modtage intravenøst ​​jern (ferric derisomaltose) i en enkelt dosis på 20 mg/kg (maks. individuel dosis på 1000 mg). Lægemidlet administreres som en infusion over 30 minutter. 3 måneder efter infusionen vil de modtage en 9-måneders forsyning af Novaferrum pille, der skal tages en gang dagligt.
Medicin: Ferri derisomaltose
Se arm/gruppebeskrivelser
Medicin: NovaFerrum
Se arm/gruppebeskrivelser
Ingen indgriben: Standard pleje jern
Denne gruppe vil blive henvist til deres primære behandler for oral jernbehandling. Hvis en deltager ikke kan få pleje fra en læge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indvirkning af jernmangelanæmi på regional cerebrovaskulær ilttilførsel (ml O2/100g/min).
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Baseline indvirkningen af ​​jernmangelanæmi på cerebrovaskulær ilttilførsel vil blive vurderet ved at måle cerebralt blodflow og iltindhold gennem MRI (tidskodet arteriel spin-mærkning) og perifer blodprøve
Dag 0 (observationsarm)
Virkning af jernbehandling på regional cerebrovaskulær ilttilførsel (ml O2/100g/min) ved jernmangelanæmi på dag 90 efter behandling
Tidsramme: Dag 90 efter jernbehandling
Jernbehandlingens indvirkning på cerebrovaskulær ilttilførsel vil blive vurderet på dag 90 ved at måle cerebralt blodgennemstrømning og iltindhold gennem MRI (tidskodet arteriel spin-mærkning) og perifer blodprøve hos personer med jernmangelanæmi.
Dag 90 efter jernbehandling
Virkning af jernbehandling på regional cerebrovaskulær oxygentilførsel (ml O2/100g/min) ved jernmangelanæmi på dag 365 efter behandling.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Jernbehandlingens indvirkning på cerebrovaskulær ilttilførsel vil blive vurderet på dag 365 ved at måle cerebral blodgennemstrømning og iltindhold gennem MRI (tidskodet arteriel spin-mærkning) og perifer blodprøve hos personer med jernmangelanæmi
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på cerebrovaskulær flowreaktivitet (%SI ændring/%ETCO2)
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
baseline MR med blodiltningsniveauafhængig (BOLD) erhvervelse vil blive vurderet som reaktion på kuldioxideksponering for at bestemme, om jernmangelanæmi påvirker cerebrovaskulær reserve
Dag 0 (observationsarm)
Jernbehandlings indvirkning på cerebrovaskulær flowreaktivitet (%SI-ændring/%ETCO2) hos personer med jernmangelanæmi 90 dage efter jernbehandling.
Tidsramme: Dag 90 efter jernbehandling
Jernbehandlingens indvirkning på kardiovaskulær reserve ved jernmangelanæmi vil blive vurderet ved hjælp af MRI med blodiltningsniveauafhængig (BOLD) erhvervelse 90 dage efter jernbehandling.
Dag 90 efter jernbehandling
Jernbehandlings indvirkning på cerebrovaskulær flowreaktivitet (%SI-ændring/%ETCO2) hos personer med jernmangelanæmi på dag 365.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Jernbehandlingens indvirkning på kardiovaskulær reserve ved jernmangelanæmi vil blive vurderet ved hjælp af MRI med blodiltningsniveauafhængig (BOLD) erhvervelse på dag 365 efter jernbehandling.
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på blod-hjernebarriere-permeabilitetsoverfladeprodukt (ml H20/100g/min)
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
baseline PSA-produkt, der bruger vand-ekstraktion-med fase-kontrast-arteriel-spin-tagging (WEPCAST) MRI vil blive vurderet for at bestemme, om jernmangelanæmi påvirker blod-hjernebarriere-permeabiliteten for vand
Dag 0 (observationsarm)
Effekten af ​​jernbehandling på blod-hjernebarrierens permeabilitetsoverfladeprodukt (ml H20/100g/min) ved jernmangelanæmi vil blive vurderet efter 90 dage.
Tidsramme: Dag 90 efter jernbehandling
PSA-produkt, der anvender vand-ekstraktion-med fase-kontrast-arteriel-spin-tagging (WEPCAST) MRI vil blive vurderet 90 dage efter jernbehandling for at bestemme virkningen af ​​jernbehandling på blod-hjernebarriere-permeabiliteten for vand hos patienter med jernmangelanæmi .
Dag 90 efter jernbehandling
Effekten af ​​jernbehandling på blod-hjernebarriere-permeabilitetsoverfladeprodukt (ml H20/100g/min) ved jernmangelanæmi vil blive vurderet igen på dag 365.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
PSA-produkt, der anvender vand-ekstraktion-med fase-kontrast-arteriel-spin-tagging (WEPCAST) MRI vil blive vurderet 365 dage efter jernbehandling for at bestemme virkningen af ​​jernbehandling på blod-hjernebarriere-permeabiliteten for vand hos patienter med jernmangelanæmi .
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på cerebral metabolisk hastighed af oxygen (ml O2/100g/min).
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Baseline T2 afslapning under spin tagging (TRUST) erhvervelse via MRI vil blive brugt til at vurdere enhver indvirkning af jernmangelanæmi på cerebral metabolisk hastighed af oxygen
Dag 0 (observationsarm)
Jernbehandlings indvirkning på cerebral metabolisk hastighed af oxygen (ml O2/100g/min) hos personer med jernmangelanæmi på dag 90 efter jernbehandling.
Tidsramme: Dag 90 efter jernbehandling
T2-relaxation under spin tagging (TRUST) erhvervelse via MRI vil blive brugt til at vurdere enhver indvirkning af jernbehandling på cerebral metabolisk hastighed af oxygen hos anæmiske personer på dag 90.
Dag 90 efter jernbehandling
Jernbehandlings indvirkning på cerebral metabolisk hastighed af oxygen (ml O2/100g/min) hos personer med jernmangelanæmi på dag 365 efter jernbehandling.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
T2-relaxation under spin tagging (TRUST) erhvervelse via MRI vil blive brugt til at vurdere enhver indvirkning af jernbehandling på cerebral metabolisk hastighed af oxygen hos anæmiske personer på dag 365.
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på hjernens samlede blodgennemstrømning (ml blod/100g/min).
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Fasekontrast MR vil blive vurderet for at bestemme, om jernmangelanæmi påvirker den totale hjerneblodstrøm ved baseline
Dag 0 (observationsarm)
Jernbehandlings indvirkning på hjernens samlede blodgennemstrømning (ml blod/100 g/min) hos personer med jernmangelanæmi på dag 90
Tidsramme: Dag 90 efter jernbehandling
Fasekontrast MRI vil blive vurderet på dag 90 efter jernbehandling for at bestemme, om jernbehandling påvirker den totale hjerneblodstrøm hos personer med jernmangelanæmi
Dag 90 efter jernbehandling
Jernbehandlings indvirkning på hjernens totale blodgennemstrømning (ml blod/100g/min) hos personer med jernmangelanæmi på dag 365
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Fasekontrast MRI vil blive vurderet på dag 365 efter jernbehandling for at bestemme, om jernbehandling påvirker den totale hjerneblodstrøm hos personer med jernmangelanæmi
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på visuel-motorisk integration.
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Visuel-motorisk integration ved baseline (dag 0) vil blive vurderet ved hjælp af Beery Buktenica Developmental Test of Visual-Motor Integration (6. udgave). Der anvendes standardiserede scores med et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 0 (observationsarm)
Virkning af jernterapi på visuel-motorisk integration hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Visuel-motorisk integration vil blive vurderet ved hjælp af Beery Buktenica Developmental Test of Visual-Motor Integration (6. udgave) på dag 365 efter jern-terapi. Der anvendes standardiserede scores med et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på vedvarende opmærksomhed.
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Vedvarende opmærksomhed ved baseline (dag 0) vil blive vurderet ved hjælp af Conners' Continuous Performance Test (3rd Edition) på dag 90 efter jernbehandling. Der anvendes T-scores med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere score betyder dårligere præstation.
Dag 0 (observationsarm)
Virkning af jernbehandling på vedvarende opmærksomhed hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Vedvarende opmærksomhed vil blive vurderet ved hjælp af Conners' Continuous Performance Test (3. udgave) på dag 365 efter jernbehandling. Der anvendes T-scores med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere score betyder dårligere præstation.
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på arbejdshukommelsesfunktionen.
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Arbejdshukommelsesfunktion ved baseline (dag 0) vil blive vurderet ved hjælp af Digit Span, Coding og Symbol Search Subtests fra Wechsler Adult Intelligence Scale-Fourth Edition (WAIS-IV). Skaleret score med et gennemsnit på 10 og en standardafvigelse på 3 anvendes. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 0 (observationsarm)
Jernbehandlingens indvirkning på arbejdshukommelsesfunktionen hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Arbejdshukommelsesfunktionen vil blive vurderet på dag 365 efter jernterapi ved hjælp af Digit Span, Coding og Symbol Search Subtests fra Wechsler Adult Intelligence Scale-Fourth Edition (WAIS-IV). Skaleret score med et gennemsnit på 10 og en standardafvigelse på 3 anvendes. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på evnen til at hæmme kognitiv interferens
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Evnen til at hæmme kognitiv interferens ved baseline (dag 0) vil blive vurderet ved hjælp af Color-Word Interference Subtest fra Delis-Kaplan Executive Function System (D-KEFS). Skaleret score med et gennemsnit på 10 og en standardafvigelse på 3 anvendes. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 0 (observationsarm)
Indvirkning af jernbehandling på evnen til at hæmme kognitiv interferens hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Evnen til at hæmme kognitiv interferens på dag 365 efter jernbehandling vil blive vurderet ved hjælp af Color-Word Interference Subtest fra Delis-Kaplan Executive Function System (D-KEFS). Skaleret score med et gennemsnit på 10 og en standardafvigelse på 3 anvendes. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på finmotorisk kontrol.
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Finmotorik vil blive vurderet ved baseline (dag 0) ved hjælp af Reitan Finger Tapping. Der anvendes Z-score med et gennemsnit på nul og en standardafvigelse på én. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 0 (observationsarm)
Virkning af jernbehandling på finmotorisk kontrol hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Finmotorik vil blive vurderet på dag 365 efter jernbehandling med Reitan Finger Tapping. Der anvendes Z-score med et gennemsnit på nul og en standardafvigelse på én. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 365 efter jernbehandling
Jernterapis indvirkning på listeindlæring og huskeopgave hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Listeindlærings- og genkaldsopgave vil blive vurderet på dag 365 efter jernterapi ved hjælp af California Verbal Learning Test-Third Edition (CVLT-3). Der anvendes Z-score med et gennemsnit på nul og en standardafvigelse på 1. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på visuospatial hukommelse
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Visuospatial hukommelse vil blive vurderet ved baseline (dag 0) ved hjælp af Brief Visuospatial Memory Test-Revised (BVMT-R). Der anvendes T-scores med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 0 (observationsarm)
Virkning af jernbehandling på visuospatial hukommelse hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Visuospatial hukommelse vil blive vurderet på dag 365 efter jernbehandling ved brug af Brief Visuospatial Memory Test-Revised (BVMT-R). Der anvendes T-scores med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på generel intellektuel funktion, verbale og nonverbale evner.
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Generel intellektuel funktion, verbale og nonverbale evner vil blive vurderet ved baseline (dag 0) ved hjælp af Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence-Second Edition (WASI-2). T-scorer med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10 bruges til deltestene, med standardscore (gennemsnit på 100 og standardafvigelse på 15) brugt til sammensatte score. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 0 (observationsarm)
Jernterapis indvirkning på generel intellektuel funktion, verbale og nonverbale evner hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Generel intellektuel funktion, verbale og nonverbale evner vil blive vurderet på dag 365 efter jernterapi ved hjælp af Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence-Second Edition (WASI-2). T-scorer med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10 bruges til deltestene, med standardscore (gennemsnit på 100 og standardafvigelse på 15) brugt til sammensatte score. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på kognitiv fleksibilitet og behandlingshastighed.
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Kognitiv fleksibilitet og behandlingshastighed vil blive vurderet ved baseline (dag 0) ved hjælp af NIH Toolbox: Dimensional Change Card Sort and Pattern Comparison Processing Speed. Der anvendes standardscore med et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 0 (observationsarm)
Indvirkning af jernterapi på kognitiv fleksibilitet og behandlingshastighed hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Kognitiv fleksibilitet og behandlingshastighed vil blive vurderet på dag 365 efter jernterapi ved hjælp af NIH Toolbox: Dimensional Change Card Sort and Pattern Comparison Processing Speed. Der anvendes standardscore med et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på listeindlæring og huskeopgave
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Listeindlærings- og genkaldsopgave vil blive vurderet ved baseline (dag 0) ved hjælp af California Verbal Learning Test-Third Edition (CVLT-3). Der anvendes Z-score med et gennemsnit på nul og en standardafvigelse på 1. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 0 (observationsarm)
Indvirkning af jernmangelanæmi på følelsesmæssig sundhed
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Følelsesmæssig sundhed vil blive vurderet ved at bruge NIH-værktøjskassens følelsesbatteri ved baseline. Der anvendes T-scores med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere score betyder højere antal/hyppighed af symptomer.
Dag 0 (observationsarm)
Virkning af jernterapi på følelsesmæssig sundhed hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Følelsesmæssig sundhed vil blive vurderet på dag 365 efter jernbehandling ved at bruge NIH værktøjskasse følelsesbatteri. Der anvendes T-scores med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere score betyder højere antal/hyppighed af symptomer.
Dag 365 efter jernbehandling
Indvirkning af jernmangelanæmi på eksekutive funktioner i det daglige liv.
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Eksekutive funktioner i det daglige liv vil blive vurderet ved baseline ved hjælp af Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF-2). Der anvendes T-scores med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Score over T=65 kan indikere problemer.
Dag 0 (observationsarm)
Jernbehandlingens indvirkning på eksekutive funktioner i det daglige liv hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 365 efter jernbehandling
Eksekutivfunktioner i det daglige liv vil blive vurderet på dag 365 ved hjælp af Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF-2). Der anvendes T-scores med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Score over T=65 kan indikere problemer.
Dag 365 efter jernbehandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientrapporterede resultater af helbred og livskvalitet vil blive vurderet ved baseline.
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Rand Short Form Health Survey vil blive indhentet ved baseline. Resultatintervallet er 0-100. Højere score betyder bedre livskvalitet.
Dag 0 (observationsarm)
Ændringer i patientrapporterede resultater af helbred og livskvalitet vil blive vurderet over en periode på 1 år efter jernbehandling.
Tidsramme: Dag 14 (kun for IV-jerngruppe), Dag 90, Dag 180, Dag 365
Eventuelle virkninger og ændringer i virkningerne af jernbehandling vil blive vurderet ved at indhente Rand Short Form Health Survey igen efter behandling på dag 14 (kun for intravenøs (IV) jerngruppe), dag 90, dag 180 og dag 365 efter jernbehandling . Resultatintervallet er 0-100. Højere score betyder bedre livskvalitet.
Dag 14 (kun for IV-jerngruppe), Dag 90, Dag 180, Dag 365
Patientrapporterede udfald af træthed vil blive vurderet ved baseline.
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Funktionel vurdering af kronisk sygdom Terapi vil blive opnået ved baseline. Resultatintervallet er 0-52. Højere score betyder mindre træthed.
Dag 0 (observationsarm)
Ændringer i patientrapporterede resultater af træthed vil blive vurderet over en periode på 1 år efter jernbehandling.
Tidsramme: Dag 14 (kun for IV-jerngruppe), Dag 90, Dag 180, Dag 365
Eventuelle virkninger og ændringer i virkningerne af jernbehandling vil blive vurderet ved at indhente den funktionelle vurdering af kronisk sygdomsterapi igen efter behandling på dag 14 (kun for intravenøs (IV) jerngruppe), dag 90, dag 180 og dag 365 efter jern terapi. Resultatintervallet er 0-52. Højere score betyder mindre træthed.
Dag 14 (kun for IV-jerngruppe), Dag 90, Dag 180, Dag 365
Indvirkning af jernmangelanæmi på MR-målt hjernejern i dybe hjernekerner, hippocampus, grå og hvid substans i hele hjernen.
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
Kvantitativ kortlægning af følsomhed vil blive vurderet ved baseline.
Dag 0 (observationsarm)
Ændringer i virkningen af ​​jernterapi på MR målte hjernejern i dybe hjernekerner, hippocampus, grå og hvid substans i hele hjernen.
Tidsramme: Dag 14 (kun for IV-jerngruppe), dag 90, dag 365
Kvantitativ kortlægning af følsomhed vil blive vurderet på dag 14 (kun for intravenøs (IV) jerngruppe), dag 90 og dag 365 efter jernbehandling.
Dag 14 (kun for IV-jerngruppe), dag 90, dag 365
Ændringer i hæmoglobin og ferritin vil blive vurderet for at bestemme holdbarheden af ​​hæmoglobin og ferritin-respons på behandlingen fra baseline til 1 år efter jernbehandling.
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm), Dag 14 (for IV-jernbehandlet), Dag 90, Dag 180, Dag 365
Bestem effektstørrelser af holdbarheden af ​​jernerstatning over en periode på et år efter behandling med oralt eller intravenøst ​​jern.
Dag 0 (observationsarm), Dag 14 (for IV-jernbehandlet), Dag 90, Dag 180, Dag 365
Screening for Restless Legs Syndrome (RLS) ved baseline
Tidsramme: Dag 0 (observationsarm)
RLS vil blive vurderet ved baseline ved hjælp af Henning Telefondiagnosticeringsinterview vil blive udført ved baseline. Scoren er som følger: 0 = ingen symptomer; 1 = sengetidssymptomer efter eller inden for en time efter at gå i seng; 2 = aften- og sengetidssymptomer, der starter kl. 18.00 eller senere; og 3 = dag- og natsymptomer, der starter før kl. 18.00. Højere score indikerer mere alvorlig RLS.
Dag 0 (observationsarm)
Ændringer i Restless Legs Syndrome (RLS) som en effekt af jernbehandling hos mennesker med jernmangelanæmi vil blive vurderet efter jernbehandling.
Tidsramme: Dag 14 (kun for intravenøs jerngruppe), dag, 90, dag 180, dag 365
Ændringer i RLS vil blive vurderet ved at bruge John Hopkins telefondiagnostisk interview på tidspunkter over et år efter jernbehandling. Scoren er som følger: 0 = ingen symptomer; 1 = sengetidssymptomer efter eller inden for en time efter at gå i seng; 2 = aften- og sengetidssymptomer, der starter kl. 18.00 eller senere; og 3 = dag- og natsymptomer, der starter før kl. 18.00. Højere score indikerer mere alvorlig RLS.
Dag 14 (kun for intravenøs jerngruppe), dag, 90, dag 180, dag 365
Akut indvirkning af intravenøs (IV) jernbehandling på visuospatial hukommelse hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 14 efter IV jernbehandling
Visuospatial hukommelse vil blive vurderet på dag 14 efter IV jern ved hjælp af Brief Visuospatial Memory Test-Revised (BVMT-R). Der anvendes T-scores med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 14 efter IV jernbehandling
Akut indvirkning af intravenøs (IV) jernbehandling på listeindlæring og huskeopgave hos mennesker med jernmangelanæmi.
Tidsramme: Dag 14 efter IV jernbehandling
Listeindlærings- og genkaldsopgave vil blive vurderet på dag 14 efter IV jern ved hjælp af California Verbal Learning Test-Third Edition (CVLT-3) alternativ form. Der anvendes Z-score med et gennemsnit på nul og en standardafvigelse på 1. Højere score betyder bedre præstation.
Dag 14 efter IV jernbehandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John Wood, MD, PhD, Children's Hospital Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

3. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. oktober 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CHLA-23-00173
  • 1R01NS117430-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner