En pilotundersøgelse til evaluering af en midlertidig huderstatning (Spincare® Matrix) til sårheling hos RDEB-patienter (RDEB)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Vi vil tilstræbe at rekruttere en blanding af voksne og pædiatriske patienter. Den første patient, som vi ville rekruttere, ville dog være en voksen for at sikre, at vi har sikkerheds- og effektdata, før vi indskriver pædiatriske patienter.
Screening - Patienter vil blive screenet over telefonen for at vurdere, om de opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne. Derefter arrangeres et virtuelt møde via en sikker virtuel platform, hvor patienten kan gennemgå samtykkeerklæringen og underskrive. Sår vil blive vurderet for at se, om de opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne.
Dag 0 - En helkropssårundersøgelse vil blive udført af investigator og målsårområder vil blive markeret. Alle egnede sårsteder vil blive randomiseret til matrixbehandling i forhold til standardpleje-sårforbindinger (6 sår eller 3 sårpar). Matrixen påføres randomiserede behandlingssår sammen med en ikke-klæbende bandage som et beskyttende lag. På tidspunktet for matrixpåføring vil investigator score mængden af sårbrænding, smerte eller andre uønskede hændelser. Ikke-behandlede sår vil have patientens standardpleje, ikke-klæbende bandage påført. Forsøgspersoner og pårørende vil blive trænet i, hvordan man bruger DORA (RedCAP-aktiveret fotooptagelsessystem, der er PHI-kompatibelt). Vi vil tilstræbe at tage billeder af sårene ved hjælp af denne applikation ugentligt. Sårsmerter og kløe fanges også ugentligt i appen.
Dag 1 og 2 - Klinikbesøg: Der vil blive udført en sårundersøgelse i klinikken. Genanvendelse af matrixbehandling kan være påkrævet afhængigt af, hvor godt matrixen har forplantet sig. Investigatoren vil vurdere overholdelse af matrixen og eventuelle bivirkninger (AE'er).
Måneder 1, 2, 3, 4 Hjemmesygeplejerskebesøg: Vi sætter pris på, at klinikophold for patienter med EB kan være stressende og ubelejligt på grund af deres komplekse sårmønster og forbindingsændringer. For at bevare deres sikkerhed og værdighed som en prioritet vil vi gennemføre de resterende besøg som hjemmesygeplejerskebesøg med telesundhedsvurdering. Dette vil blive gjort over en sikker virtuel platform, hvor bedømmerne vil konsultere eksternt fra et privat Stanford-baseret kontorlokale. En hjemmesygeplejerske vil rejse til deltagernes hjem for at anvende matrixen på randomiserede, behandlede sår en gang om måneden (yderligere midlertidige hjemmebesøg/telesundhedsvurdering og genanvendelse af matrixbehandling kan forekomme på dag 14, måned 1.5, måned 2.5 og måned 3.5, hvis det skønnes skønnes det. nødvendig). Fotografier vil blive taget på disse tidspunkter ved hjælp af DORA, og efterforskere vil bruge Telehealth til at overvåge helbredelse og sikkerhedsrapportering (yderligere ugentlige fotografier opfordres). På tidspunktet for matrixpåføring vil hjemmesygeplejersken score mængden af sårbrænding, smerte eller andre uønskede hændelser.
Måneder 4 Telehealth/Slutt af undersøgelse Besøg: Investigator vil virtuelt vurdere sårheling sammenlignet med baseline fotografier i de behandlede sår og kontrolsår. Digitale fotografier af behandlings- og kontrolsår vil blive taget med lineal af hjemmesygeplejersken og sendt til efterforskeren. Alle sårbilleder vil blive gennemgået via DORA.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
California
-
Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
- Discovery Hall Stanford University
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Klinisk og genetisk diagnose af RDEB af en hudlæge
- Alder 6 år eller ældre villig og i stand til at give samtykke/samtykke
- Mindst 6 sår (3 sårpar) hver med et areal på 10 cm2 eller mere placeret på et hvilket som helst sted (undtagen ansigts- og genitalhud)
- Sår skal være tilstede i mindst 4 uger og kunne klassificeres som tilbagevendende sår (sår, der heler inden for 12 uger, men derefter re-blister) versus kronisk åbne (ældre end 12 uger)
Ekskluderingskriterier:
- Aktivt inficerede sår med pus (koloniserede sår er kvalificerede)
- Sår, der har haft pladecellekarcinom (SCC)
- Sår i ansigtet og kønsorganerne
- Sår, der er blevet behandlet med forsøgsbehandlinger inden for de seneste 3 måneder
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Randomiseret arm
En helkropsårundersøgelse udføres af efterforskeren, og målsårområderne vil blive markeret.
Alle støtteberettigede sårsteder vil blive randomiseret til matrixbehandling kontra standard for plejesårklædning (mindst 6 sår eller 3 sårpar).
Matrixen vil blive påført til randomiserede behandlingssår sammen med en ikke-klæbende bandage som et beskyttende lag.
|
Spincare-enheden, udviklet af Nanomedic, er det første bærbare værktøj, der leverer en ikke-invasiv, ikke-terapeutisk elektrospundet, nanofibrøs matrixforbinding til sår for at fremme heling.
|
|
Andet: Open-Label Arm (Extension)
Deltagere, der er berettigede og vælger at deltage, vil blive tilmeldt den 4 måneder lange valgfri open-label-fase.
Deltager får lov til at behandle tidligere randomiserede sår (behandlede og kontrollerer sår) og nye sår, op til et maksimum af 10 individer sår; Der vil ikke være kontrol eller randomiserede sår.
Deltagerne kan muligvis anvende op til en gang om ugen, og sårheling og sikkerhed vurderes ved de månedlige besøg.
|
Spincare-enheden, udviklet af Nanomedic, er det første bærbare værktøj, der leverer en ikke-invasiv, ikke-terapeutisk elektrospundet, nanofibrøs matrixforbinding til sår for at fremme heling.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal sår med mere end 90% sårlukning efter 4 måneder
Tidsramme: Baseline til måned 4 i den randomiserede fase
|
Det primære slutpunkt var sammenligning af varigheden af sårlukning af matrixbehandlede sår vs kontrolår målt som antallet af sår, der opnåede større end 90% sårlukning inden for 4 måneder
|
Baseline til måned 4 i den randomiserede fase
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bivirkningsprofilkarakterisering
Tidsramme: 4-måneders randomiseret periode efterfulgt af 4-måneders open-label-periode
|
Sammenligning af bivirkninger af anvendelsesstedet (forbrænding, erythema, smerter) mellem matrix-behandlede sår vs kontrolår efter påføring.
Til dette resultat blev bivirkninger indsamlet pr. Sår; Begivenheder, der påvirker deltageren, men ikke såret, er ikke inkluderet.
|
4-måneders randomiseret periode efterfulgt af 4-måneders open-label-periode
|
|
Ændring fra baseline i vurdering af sår i såret skala
Tidsramme: Måneder 1, 2, 3 og 4 i den randomiserede fase
|
Smerter blev vurderet ved hjælp af Wong-Baker Faces-skalaen (før matrixapplikation).
Skalaen består af seks ansigter, der spænder fra 0 (ingen smerter overhovedet, et gunstigt resultat) til 10 (værste tænkelige, tænkelige, værste resultat).
Deltagerne vurderede hvert sår ved hjælp af denne skala, og scoringer blev opsummeret og gennemsnitligt for hvert tidspunkt, hvilket resulterede i et samlet scoreområde på 0 (ingen smerter overhovedet) til 10 (værste tænkelige smerter).
|
Måneder 1, 2, 3 og 4 i den randomiserede fase
|
|
Ændring i vurdering af sårkløe skala score
Tidsramme: Måneder 1, 2, 3 og 4 i den randomiserede fase
|
Sår kløe -scoringer blev vurderet ved hjælp af kløe NRS (før matrixpåføring).
Den kløe NRS er en numerisk vurderingsskala fra 0 til 10. Deltagerne vurderede hvert sår ved hjælp af denne skala, og scoringer blev summeret og gennemsnitligt for hvert tidspunkt, hvilket resulterede i en samlet score på 0 til 10 (højere score svarer til mere smerte).
|
Måneder 1, 2, 3 og 4 i den randomiserede fase
|
|
Antal sår, der når> 50% helbredelse fra baseline pr. Undersøgervurdering
Tidsramme: Måneder 1, 2, 3 og 4 i den randomiserede fase
|
Sammenligning af sår, der når> 50% helbredelse fra baseline i matrix vs kontrol (standard-af-pleje-behandlede) sår pr. Klinikervurdering.
|
Måneder 1, 2, 3 og 4 i den randomiserede fase
|
|
Antal sår, der når> 70% helbredelse fra baseline pr. Undersøgervurdering
Tidsramme: Måneder 1, 2, 3 og 4 i den randomiserede fase
|
Sammenligning af sår, der når> 70% helbredelse fra baseline i matrixbehandlet vs kontrolår, pr. Klinikervurdering.
|
Måneder 1, 2, 3 og 4 i den randomiserede fase
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
vurdering af omsorgspersonens respons
Tidsramme: måned 3 og 4
|
sammenligning af patient- og omsorgspersoners svar på sårforbindingens brugervenlighed på matrixbehandlede sår vs kontrolsår med Caregiver Global Impression of Change-undersøgelsen (CrGI).
|
måned 3 og 4
|
|
vurdering af sårmikroflora
Tidsramme: måned 2 og 4
|
sammenligning af ændring i sårkulturer mellem matrixbehandlede sår vs kontrolsår
|
måned 2 og 4
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jean Y Tang, PhD, Stanford University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Bindevævssygdomme
- Hudsygdomme
- Medfødte abnormiteter
- Hudsygdomme, genetisk
- Hudabnormiteter
- Hudsygdomme, vesikulobuløse
- Kollagensygdomme
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hud- og bindevævssygdomme
- Epidermolyse Bullosa
- Epidermolysis Bullosa Dystrophica
Andre undersøgelses-id-numre
- 69575
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .