Uno studio pilota per valutare un sostituto temporaneo della pelle (Spincare® Matrix) per la guarigione delle ferite nei pazienti con RDEB (RDEB)

Mireremo a reclutare un misto di pazienti adulti e pediatrici. Tuttavia, il primo paziente che recluteremmo sarebbe un adulto per assicurarci di disporre di dati di sicurezza ed efficacia prima di arruolare pazienti pediatrici.

Screening- I pazienti verrebbero sottoposti a screening per telefono per valutare se soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione. Successivamente viene organizzato un incontro virtuale tramite una piattaforma virtuale sicura affinché il paziente esamini il modulo di consenso e lo firmi. Le ferite saranno valutate per vedere se soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione.

Giorno 0 - Lo sperimentatore eseguirà un esame della ferita su tutto il corpo e verranno contrassegnate le aree bersaglio della ferita. Tutti i siti della ferita idonei saranno randomizzati per il trattamento con matrice rispetto alle medicazioni per ferite standard (6 ferite o 3 coppie di ferite). La matrice verrà applicata alle ferite da trattamento randomizzate, insieme a una benda non adesiva come strato protettivo. Al momento dell'applicazione della matrice, l'investigatore segnerà la quantità di bruciore della ferita, dolore o altri eventi avversi. Le ferite non trattate avranno lo standard di cura del paziente, bendaggio non adesivo applicato. I soggetti e gli operatori sanitari saranno addestrati su come utilizzare DORA (sistema di acquisizione di foto abilitato RedCAP conforme a PHI). Mireremo a catturare foto delle ferite utilizzando questa applicazione settimanalmente. Anche il dolore e il prurito della ferita vengono registrati settimanalmente nell'app.

Giorno 1 e 2 - Visite cliniche: verrà eseguito un esame della ferita in clinica. Potrebbe essere necessaria la riapplicazione del trattamento della matrice a seconda di quanto bene la matrice si è propagata. Lo sperimentatore valuterà l'aderenza della matrice e qualsiasi evento avverso (AE).

Mesi 1, 2, 3, 4 Visite dell'infermiere domiciliare: ci rendiamo conto che la frequenza clinica per i pazienti con EB può essere stressante e scomoda a causa del loro complesso schema delle ferite e dei cambi di medicazione. Mantenendo la loro sicurezza e dignità come priorità, condurremo le restanti visite come visite di infermiere domiciliare con valutazione in telemedicina. Ciò avverrà su una piattaforma virtuale sicura in base alla quale i valutatori si consulteranno a distanza da un ufficio privato con sede a Stanford. Un infermiere domiciliare si recherà a casa dei partecipanti per applicare la matrice a ferite trattate randomizzate una volta al mese (ulteriori visite domiciliari intermedie/valutazione della telemedicina e riapplicazione del trattamento con matrice possono verificarsi al giorno 14, mese 1.5, mese 2.5 e mese 3.5 se ritenuto necessario). Le fotografie verranno scattate in quei punti temporali utilizzando DORA e gli investigatori utilizzeranno Telehealth per monitorare la guarigione e i rapporti sulla sicurezza (sono incoraggiate ulteriori fotografie settimanali). Al momento dell'applicazione della matrice, l'infermiere domiciliare segnerà la quantità di bruciore della ferita, dolore o altri eventi avversi.

Mesi 4 Telemedicina / Visita di fine studio: lo sperimentatore valuterà virtualmente la guarigione della ferita rispetto alle fotografie di riferimento nelle ferite trattate e di controllo. Le fotografie digitali delle ferite di trattamento e controllo saranno scattate con un righello dall'infermiera domestica e inviate all'investigatore. Tutte le foto delle ferite verranno esaminate tramite DORA.