xPedite: En observationsundersøgelse for at fremskynde DIPG- og DMG-forskning

xPEDITE er en fuldstændig virtuel, decentraliseret, landsdækkende, real-time, real-world observationsundersøgelse til at indsamle, kommentere, standardisere og rapportere de kritiske dataelementer af DMG, inklusive DIPG, i en lovgivningskompatibel ramme. Patienter deltager ved eConsent til pan-cancer master observationsprotokollen XCELSIOR (NCT03793088). Denne protokol er en delundersøgelse af XCELSIOR og kræver ikke yderligere skriftligt samtykke. Sygejournaler tilgås direkte fra institutioner via eFax eller papirfax, online fra patient-EMR-portaler, direkte fra leverandører af DNA/RNA-sekventering og molekylær profilering og via elektronisk udveksling af sundhedsoplysninger. Lægejournaler modtages eller konverteres til elektroniske/digitaliserede formater (CCDA, FHIR, PDF) og sorteres efter journaltype (klinikbesøg, indlagt hospital, ambulatorium, infusions- og ambulatorier mv.) og laves maskinlæsbar for at understøtte dataannotering, fuldtekstsøgninger og NLP-algoritmer (natural language processing) for yderligere at lette funktionsidentifikation. Dataelementer annoteres omfattende og på langs fra diagnose til endeligt resultat og inkluderer kliniske egenskaber på patientniveau, der kræves for at rapportere endepunkter i DMG og DIPG kliniske forsøg, såsom anti-cancer interventioner, ikke-cancer medicin, genomics/biomarkør resultater, radiologiske endpoints, steroidbrug , vitale funktioner, demografi og plejesteder, blandt andre. Denne undersøgelse kræver ikke dataindtastning af behandlende personale eller læger. Centraliseret dataannotering udføres af xCures fjernstudiepersonale. Dataelementer annoteres i et centralt elektronisk datafangstsystem (EDC) og kodes til Observational Medical Outcomes Partnership (OMOP)-baserede ontologier (SNOMED, ​​LOINC, ICD-O-3, CTCAE, RxNorm, MedDRA og andre) i én proces , der tillader standardisering af ordret udtryk fra lægejournaler. Data indsamles i et 21 CFR Part 11-kompatibelt EDC-system med formel QC/QA-proces, medicinsk gennemgang og kildedataverifikation. Ud over EMR-data indsamles rå DICOM-billeder (MRI, CT-filer) fra alle plejesteder og afidentificeres. Billeddannelse vil blive udsat for en blindet central radiologisk gennemgang for at vurdere størrelser og respons eller progression. For alle patienter indsamles genomiske resultater (PDF'er, variantopkaldsfiler og rå FASTQ-filer, når de er tilgængelige) fra kommercielle og akademiske kilder og centraliseres. Derudover indsamles patient- og pårørende-rapporterede udfaldsspørgeskemaer (PRO'er) for at måle virkningen af ​​sygdom og medicinsk behandling på patienten og familien og andre, der bor omkring dem, for at bestemme de aspekter af behandlingen, der er vigtigst for dem. Mobilitets- og neurologiske vurderinger vil blive filmet og indsendt med jævne mellemrum for prospektivt at dokumentere ændringer i klinisk status af ekspert elektroniske kliniker-rapporterede resultater (ClinRO'er). Tilsammen vil disse kliniske, billeddannelses-, biomarkør- og vurderingsdata give en omfattende og longitudinel dokumentation af DMG- og DIPG-sygdomsforløb.