xPedite: badanie obserwacyjne mające na celu przyspieszenie badań DIPG i DMG

xPEDITE to całkowicie wirtualne, zdecentralizowane, ogólnokrajowe badanie obserwacyjne prowadzone w czasie rzeczywistym w świecie rzeczywistym, służące do gromadzenia, opisywania, standaryzacji i raportowania kluczowych elementów danych DMG, w tym DIPG, w ramach zgodnych z przepisami. Pacjenci uczestniczą na zasadzie eConsent w głównym protokole obserwacyjnym dotyczącym nowotworów złośliwych XCELSIOR (NCT03793088). Niniejszy protokół stanowi badanie dodatkowe XCELSIOR i nie wymaga dodatkowej pisemnej zgody. Dostęp do dokumentacji medycznej mają instytucje bezpośrednio za pośrednictwem efaksu lub faksu papierowego, online za pośrednictwem portali EMR pacjentów, bezpośrednio u dostawców sekwencjonowania DNA/RNA i profilowania molekularnego oraz za pośrednictwem elektronicznej wymiany informacji zdrowotnych. Dokumentacja medyczna jest odbierana lub konwertowana do formatów elektronicznych/cyfrowych (CCDA, FHIR, PDF) i sortowana według rodzaju dokumentacji medycznej (wizyta w przychodni, szpital stacjonarny, przychodnia, apteka infuzyjna i ambulatoryjna itp.) oraz tworzona do odczytu maszynowego w celu obsługi adnotacji danych, wyszukiwania pełnotekstowego i algorytmów przetwarzania języka naturalnego (NLP) w celu dalszego ułatwienia identyfikacji cech. Elementy danych są opisywane kompleksowo i podłużnie od diagnozy do końcowego wyniku i obejmują cechy kliniczne na poziomie pacjenta wymagane do zgłaszania punktów końcowych w badaniach klinicznych DMG i DIPG, takich jak interwencje przeciwnowotworowe, leki nienowotworowe, wyniki genomiki/biomarkerów, radiologiczne punkty końcowe, stosowanie sterydów , parametry życiowe, dane demograficzne i miejsca opieki, między innymi. Badanie to nie wymaga wprowadzania danych przez personel ośrodka ani lekarzy. Scentralizowane adnotacje danych są uzupełniane przez zdalny personel badawczy xCures. Elementy danych są opisywane w centralnym elektronicznym systemie gromadzenia danych (EDC) i kodowane do ontologii opartych na ontologiach opartych na Observational Medical Outcomes Partnership (OMOP) (SNOMED, ​​LOINC, ICD-O-3, CTCAE, RxNorm, MedDRA i inne) w jednym procesie , umożliwiające standaryzację dosłownych terminów z dokumentacji medycznej. Dane są gromadzone w systemie EDC zgodnym z 21 CFR część 11, obejmującym formalny proces kontroli jakości/jakości, ocenę medyczną i weryfikację danych źródłowych. Oprócz danych EMR, ze wszystkich ośrodków opieki pobierane są surowe obrazy DICOM (pliki MRI, CT) i dezidentyfikowane. Obrazowanie zostanie poddane centralnej ocenie radiologicznej zaślepionej w celu oceny rozmiarów oraz odpowiedzi lub progresji. W przypadku wszystkich pacjentów wyniki genomiki (pliki PDF, pliki wywołań wariantów i surowe pliki FASTQ, jeśli są dostępne) są gromadzone ze źródeł komercyjnych i akademickich oraz scentralizowane. Ponadto zbierane są kwestionariusze wyników zgłaszane przez pacjentów i opiekunów (PRO), aby zmierzyć wpływ choroby i opieki medycznej na pacjenta, rodzinę i inne osoby mieszkające w ich pobliżu, aby określić aspekty opieki, które są dla nich najważniejsze. Ocena mobilności i oceny neurologiczne będą nagrywane i przesyłane w regularnych odstępach czasu, aby prospektywnie udokumentować zmiany w stanie klinicznym za pomocą elektronicznych raportów ekspertów (ClinRO). Łącznie te dane kliniczne, obrazowe, dotyczące biomarkerów i oceny zapewnią kompleksową i podłużną dokumentację przebiegu choroby DMG i DIPG.