xPedite：一项加速 DIPG 和 DMG 研究的观察性研究

xPEDITE 是一项完全虚拟、去中心化、全国性、实时、现实世界的观察研究，用于在符合监管的框架内收集、注释、标准化和报告 DMG（包括 DIPG）的关键数据元素。 患者通过 eConsent 参与泛癌主观察方案 XCELSIOR (NCT03793088)。 该方案是 XCELSIOR 的子研究，不需要额外的书面同意。 医疗记录可通过电子传真或纸质传真直接从机构获取、从患者 EMR 门户在线获取、直接从 DNA/RNA 测序和分子分析供应商获取以及通过电子健康信息交换获取。 接收病历或将其转换为电子/数字化格式（CCDA、FHIR、PDF），并按病历类型（门诊、住院医院、门诊、输液和门诊药房等）进行分类并制作机器可读，支持数据注释、全文搜索和自然语言处理（NLP）算法，进一步促进特征识别。 数据元素从诊断到最终结果进行全面和纵向注释，包括报告 DMG 和 DIPG 临床试验终点所需的患者水平临床特征，例如抗癌干预措施、非癌症药物、基因组学/生物标志物结果、放射学终点、类固醇使用、生命体征、人口统计数据和护理地点等。 本研究不需要治疗现场工作人员或医生输入数据。 集中数据注释由 xCures 远程研究人员完成。 数据元素在中央电子数据采集 (EDC) 系统中进行注释，并在一个流程中编码为基于观察性医疗结果合作伙伴 (OMOP) 的本体（SNOMED、LOINC、ICD-O-3、CTCAE、RxNorm、MedDRA 等） ，允许对医疗记录中的逐字术语进行标准化。 数据收集在符合 21 CFR Part 11 标准的 EDC 系统中，并具有正式的 QC/QA 流程、医学审查和源数据验证。 除了 EMR 数据之外，还从所有护理地点收集原始 DICOM 图像（MRI、CT 文件）并进行去识别化处理。 影像学将接受盲态中央放射学审查，以评估大小、反应或进展。 对于所有患者，基因组学结果（PDF、变异调用文件和原始 FASTQ 文件（如果可用））均从商业和学术来源收集并集中。 此外，还收集患者和护理人员报告的结果调查问卷 (PRO)，以衡量疾病和医疗护理对患者及其家人和周围其他人的影响，以确定对他们最重要的护理方面。 活动性和神经系统评估将被录像并定期提交，以前瞻性地记录专家电子临床医生报告结果 (ClinRO) 的临床状态变化。 这些临床、影像、生物标志物和评估数据将共同提供 DMG 和 DIPG 病程的全面纵向记录。