xPedite: En observationsstudie för att påskynda DIPG- och DMG-forskning

xPEDITE är en helt virtuell, decentraliserad, rikstäckande observationsstudie i realtid i realtid för att samla in, kommentera, standardisera och rapportera de kritiska dataelementen i DMG, inklusive DIPG, i ett regelverkskompatibelt ramverk. Patienter deltar genom eConsent till pan-cancer master observationsprotokoll XCELSIOR (NCT03793088). Detta protokoll är en delstudie av XCELSIOR och kräver inget ytterligare skriftligt medgivande. Medicinska journaler nås från institutioner direkt via eFax eller pappersfax, online från patient EMR-portaler, direkt från leverantörer av DNA/RNA-sekvensering och molekylär profilering och via elektroniska hälsoinformationsutbyten. Medicinska journaler tas emot eller konverteras till elektroniska/digitaliserade format (CCDA, FHIR, PDF) och sorteras efter journaltyp (klinikbesök, slutenvårdssjukhus, öppenvårdsmottagning, infusions- och öppenvårdsapotek etc.) och görs maskinläsbar för att stödja datakommentarer, fulltextsökningar och NLP-algoritmer (natural language processing) för att ytterligare underlätta identifiering av funktioner. Dataelement kommenteras heltäckande och longitudinellt från diagnos till slutresultat och inkluderar kliniska egenskaper på patientnivå som krävs för att rapportera effektmått i DMG och DIPG kliniska prövningar såsom anti-cancerinterventioner, icke-cancermediciner, genomik/biomarkörresultat, radiologiska endpoints, steroidanvändning , vitals, demografi och vårdplatser, bland annat. Denna studie kräver inte inmatning av data av behandlande personal eller läkare. Centraliserad dataanteckning görs av xCures fjärrstudiepersonal. Dataelement annoteras i ett centralt elektroniskt datainsamlingssystem (EDC) och kodas till Observational Medical Outcomes Partnership (OMOP)-baserade ontologier (SNOMED, ​​LOINC, ICD-O-3, CTCAE, RxNorm, MedDRA och andra) i en process , vilket tillåter standardisering av ordagrant termer från medicinska journaler. Data samlas in i ett 21 CFR Part 11-kompatibelt EDC-system med formell QC/QA-process, medicinsk granskning och källdataverifiering. Utöver EMR-data samlas råa DICOM-bilder (MRI, CT-filer) in från alla vårdplatser och avidentifieras. Avbildning kommer att utsättas för en blindad central radiologisk granskning för att bedöma storlekar och respons eller progression. För alla patienter samlas genomikresultat (PDF-filer, variantanropsfiler och råa FASTQ-filer när de är tillgängliga) från kommersiella och akademiska källor och centraliseras. Dessutom samlas patient- och vårdgivarrapporterade resultatfrågeformulär (PRO) in för att mäta effekten av sjukdom och medicinsk vård på patienten och familjen och andra som bor runt dem för att fastställa de aspekter av vården som är viktigast för dem. Mobilitets- och neurologiska bedömningar kommer att filmas och skickas in med jämna mellanrum för att prospektivt dokumentera förändringar i klinisk status genom elektroniska expertrapporterade resultat (ClinROs). Tillsammans kommer dessa kliniska, avbildnings-, biomarkör- och bedömningsdata att ge en omfattande och longitudinell dokumentation av DMG- och DIPG-sjukdomsförlopp.