xPedite: un estudio observacional para acelerar la investigación de DIPG y DMG

xPEDITE es un estudio observacional del mundo real, completamente virtual, descentralizado, a nivel nacional, en tiempo real, para recopilar, anotar, estandarizar e informar los elementos de datos críticos de DMG, incluido DIPG, en un marco que cumple con las regulaciones. Los pacientes participan mediante consentimiento electrónico en el protocolo de observación maestro contra el cáncer XCELSIOR (NCT03793088). Este protocolo es un subestudio de XCELSIOR y no requiere un consentimiento por escrito adicional. Se accede a los registros médicos desde las instituciones directamente a través de eFax o fax en papel, en línea desde los portales EMR de pacientes, directamente desde proveedores de secuenciación de ADN/ARN y perfiles moleculares, y mediante intercambios electrónicos de información de salud. Los registros médicos se reciben o se convierten a formatos electrónicos/digitalizados (CCDA, FHIR, PDF) y se clasifican por tipo de registro médico (visita a la clínica, hospital para pacientes internados, clínica para pacientes ambulatorios, farmacias de infusión y para pacientes ambulatorios, etc.) y se elaboran. legible por máquina para admitir anotaciones de datos, búsquedas de texto completo y algoritmos de procesamiento de lenguaje natural (NLP) para facilitar aún más la identificación de características. Los elementos de datos se anotan de manera integral y longitudinal desde el diagnóstico hasta el resultado final e incluyen las características clínicas a nivel del paciente necesarias para informar los criterios de valoración en los ensayos clínicos de DMG y DIPG, como intervenciones contra el cáncer, medicamentos no oncológicos, resultados de genómica/biomarcadores, criterios de valoración radiológicos y uso de esteroides. , signos vitales, demografía y lugares de atención, entre otros. Este estudio no requiere la entrada de datos por parte del personal tratante del sitio o de los médicos. La anotación de datos centralizada la realiza el personal del estudio remoto de xCures. Los elementos de datos se anotan en un sistema central de captura de datos electrónicos (EDC) y se codifican en ontologías basadas en Observational Medical Outcomes Partnership (OMOP) (SNOMED, ​​LOINC, ICD-O-3, CTCAE, RxNorm, MedDRA y otras) en un solo proceso. , permitiendo la estandarización de términos textuales de los registros médicos. Los datos se recopilan en un sistema EDC que cumple con 21 CFR Parte 11 con un proceso formal de control de calidad, revisión médica y verificación de datos de origen. Más allá de los datos EMR, las imágenes DICOM sin procesar (archivos MRI, CT) se recopilan de todos los sitios de atención y se anonimizan. Las imágenes se someterán a una revisión radiológica central ciega para evaluar los tamaños y la respuesta o progresión. Para todos los pacientes, los resultados genómicos (PDF, archivos de llamadas de variantes y archivos FASTQ sin procesar cuando estén disponibles) se recopilan de fuentes comerciales y académicas y se centralizan. Además, se recopilan cuestionarios de resultados informados por pacientes y cuidadores (PRO) para medir el impacto de la enfermedad y la atención médica en el paciente, su familia y otras personas que viven a su alrededor para determinar los aspectos de la atención que son más importantes para ellos. Las evaluaciones neurológicas y de movilidad se grabarán en video y se enviarán a intervalos regulares para documentar prospectivamente los cambios en el estado clínico mediante resultados informados por médicos electrónicos expertos (ClinRO). Juntos, estos datos clínicos, de imágenes, de biomarcadores y de evaluación proporcionarán una documentación integral y longitudinal del curso de la enfermedad DMG y DIPG.