Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Orale Hedgehog-hæmmere til behandling af basalcellekarcinom i Holland: en prospektiv registreringsundersøgelse

15. maj 2023 opdateret af: Maastricht University Medical Center

Registrering af orale pindsvinehæmmere Vismodegib og Sonidegib til behandling af avanceret og multipelt basalcellekarcinom i Holland: en prospektiv registreringsundersøgelse.

Baggrund: Orale pindsvinehæmmere vismodegib og sonidegib er blevet brugt til behandling af lokalt fremskreden (laBCC), metastatisk basalcellecarcinom (mBCC) og hos patienter med basalcelle nevus syndrom (BCNS). I Holland har målrettet behandling med vismodegib og sonidegib været tilgængelig siden henholdsvis 2013 og 2021. Der er endnu ikke udført direkte sammenlignende undersøgelser mellem de to orale hedgehog-hæmmere (HHI) vismodegib og sonidegib. Derudover er data for sonidegib endnu ikke tilgængelige.

Formål: Formålet med denne undersøgelse er 1) at evaluere effektiviteten af ​​orale HHI'er i behandlingen af ​​laBCC-, mBCC- og BCNS-patienter og 2) at sammenligne de orale HHI'er vismodegib og sonidegib.

Studiedesign: prospektiv registreringsundersøgelse, der omfatter alle patienter, uanset alder og køn, med histologisk dokumenteret basalcellekarcinom, der modtager behandling med enten vismodegib eller sonidegib i Holland. Patient-, tumor- og behandlingsoplysninger blev indsamlet fra patientjournaler.

Hovedundersøgelsesparametre/endepunkter: Det primære resultat for måling af effektivitet/tumorrespons var median progressionsfri overlevelse (PFS), hvor faldet, stagnationen eller stigningen i tumorstørrelsen måles ved maksimal diameter. Sekundære resultater er hyppighed, sværhedsgrad og reversibilitet af behandlingsfremkomne bivirkninger og sygdomsspecifik livskvalitet udtrykt som gennemsnitsscore på EORTC-QLQ-C30- og aBCCdex-spørgeskemaerne.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en prospektiv registreringsundersøgelse udført på otte akademiske hospitaler i Holland. Vismodegib og sonidegib ordineres i øjeblikket kun på akademiske hospitaler i Holland. Derfor giver denne multicentertilgang med alle akademiske centre i Holland et komplet indblik i ordinationen af ​​disse orale HHI'er i Holland. Undersøgelsen finder sted på dermatologisk og onkologisk afdeling i Maastricht University Medical Center+ (MUMC+), Erasmus University Medical Center (Erasmus MC) Rotterdam, Netherlands Cancer Institute (NKI) Amsterdam, University Medical Center Groningen (UMCG), University Medical Center Utrecht ( UMC Utrecht), Amsterdam University Medical Center (Amsterdam UMC), Radboud University Medical Center (Radboudumc) og Leiden University Medical Center (LUMC).

Alle patienter, der modtager mindst én dosis vismodegib eller sonidegib til behandling af basalcellekarcinom (laBCC, mBCC, multiple BCC'er i BCNS og i ikke-BCNS) (i almindelig pleje) vil blive inkluderet, forudsat at de giver tilladelse og underskriver den informerede samtykkeformular. Behandlende læger registrerer derefter systematisk data om behandlingen ved hjælp af et ensartet registreringsformat. Denne registrering omfatter lægemidlets effektivitet målt ved tumordiameter*, bivirkninger i henhold til CTCAE version 5.0 og data såsom alder, køn, status fra Verdenssundhedsorganisationen (WHO), score på G8-spørgeskemaet, medicinbrug, komorbiditeter, indikation, dosering, behandlingsvarighed, laboratorieværdier og årsag til seponering af behandlingen. Derudover registreres to gange årligt score på EORTC-QLQ-C30 og aBCCdex spørgeskemaer. Alle data vil blive udtrukket fra elektroniske patientfiler og vil blive indtastet anonymt i en Castor-database.

Det primære resultat for måling af effektivitet/tumorrespons er median progressionsfri overlevelse (PFS), hvor faldet, stagnationen eller stigningen i tumorstørrelsen måles ved maksimal tumordiameter*. Sekundære resultater er hyppighed, sværhedsgrad og reversibilitet af behandlingsfremkomne bivirkninger og sygdomsspecifik livskvalitet udtrykt som gennemsnitsscore på EORTC-QLQ-C30- og aBCCdex-spørgeskemaerne. Derudover vil sammenhængen mellem patientegenskaber og lægemiddeleffektivitet og bivirkninger blive analyseret.

*I tilfælde af gorlin goltz syndrom eller flere BCC'er registreres mindst 3 mållæsioner, hvis diametre overvåges over tid.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

80

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Emmy Cruts, MD
  • Telefonnummer: +31(0)43 3877295
  • E-mail: e.cruts@mumc.nl

Studiesteder

  • Holland
      • Groningen, Holland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UMCG
        • Kontakt:
          • A.K.L. Reyners, MD, PhD
      • Utrecht, Holland
        • Rekruttering
        • UMC Utrecht
        • Kontakt:
          • L.A. Devriese, MD, PhD
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holland
        • Rekruttering
        • Radboudumc
        • Kontakt:
          • S Lubeek, MD, PhD
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Holland
        • Rekruttering
        • Maastricht University Medical Center +
        • Ledende efterforsker:
          • Klara Mosterd, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Emmy Cruts, MD
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holland
        • Rekruttering
        • Amsterdam UMC
        • Kontakt:
          • M.W. Bekkenk, MD, PhD
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holland
        • Rekruttering
        • Netherlands Cancer Institute - AVL
        • Kontakt:
          • B. Zupan, MD
    • Zuid-Holland
      • Leiden, Zuid-Holland, Holland
        • Rekruttering
        • LUMC
        • Kontakt:
          • R. van Doorn, MD, PhD
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holland
        • Rekruttering
        • Erasmus MC
        • Kontakt:
          • M. Wakkee, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle mænd og kvinder, uanset alder, diagnosticeret med fremskreden basalcellekarcinom, metastatisk basalcellekarcinom, multiple basalcellekarcinomer eller Gorlin syndrom, hvortil en oral pindsvinehæmmer (vismodegib eller sonidegib) bruges i Holland.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder
  • Alle aldre
  • Diagnosticeret med lokalt avanceret basalcellekarcinom (laBCC), metastatisk basalcellekarcinom (mBCC), multiple basalcellekarcinomer eller Gorlin syndrom
  • Brug af oral pindsvinehæmmer vismodegib eller sonidegib

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Oral pindsvinehæmmer
Orale pindsvinehæmmere vismodegib (Erivedge) eller sonidegib (Odomzo)
Medicin: Vismodegib
Oral vismodegib (Erivedge), taget dagligt eller hver anden dag (afhængigt af lægens beskrivelse)
Andre navne:
  • Erivedge
Medicin: Sonidegib
Sonidegib (Odomzo), taget dagligt eller hver anden dag (afhængigt af lægens beskrivelse)
Andre navne:
  • Odomzo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Median progressionsfri overlevelse
Tidsramme: selvom studiet er afsluttet, i gennemsnit 3 år
Hovedundersøgelsens resultatmål er median progressionsfri overlevelse (PFS), hvor faldet, stagnationen eller stigningen i tumorstørrelsen måles ved maksimal diameter.
selvom studiet er afsluttet, i gennemsnit 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: Ved baseline (behandlingsstart), efter 1 måned og hver 3. måned derefter under brug af vismodegib eller sonidegib, ved seponering af behandlingen og 3 måneder efter seponering af behandlingen.
Hyppighed, sværhedsgrad og reversibilitet af behandlingsudspringende bivirkninger, målt i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
Ved baseline (behandlingsstart), efter 1 måned og hver 3. måned derefter under brug af vismodegib eller sonidegib, ved seponering af behandlingen og 3 måneder efter seponering af behandlingen.
Sygdomsspecifik livskvalitet
Tidsramme: Ved starten af ​​behandlingen og hver 6. måned derefter, indtil vismodegib eller sonidegib ikke længere anvendes.

Sygdomsspecifik livskvalitet udtrykt som gennemsnitsscore på det validerede European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) kernelivskvalitetsspørgeskema (EORTC-QLQ-C30).

QLQ-C30 er sammensat af både multi-item-skalaer og enkelt-item-mål. Disse omfatter fem funktionelle skalaer, tre symptomskalaer, en global sundhedsstatus/QoL-skala og seks enkelte elementer. Hver af multi-item skalaerne inkluderer et andet sæt af elementer - intet element forekommer i mere end én skala. Alle skalaer og enkeltelementmål varierer i score fra 0 til 100. En høj skala-score repræsenterer et højere svarniveau. En høj score for en funktionel skala repræsenterer således et højt / sundt funktionsniveau, en høj score for den globale sundhedsstatus / QoL repræsenterer en høj QoL, men en høj score for en symptomskala / element repræsenterer et højt niveau af symptomatologi / problemer .
Ved starten af ​​behandlingen og hver 6. måned derefter, indtil vismodegib eller sonidegib ikke længere anvendes.
Sygdomsspecifik livskvalitet
Tidsramme: Ved starten af ​​behandlingen og hver 6. måned derefter, indtil vismodegib eller sonidegib ikke længere anvendes.

Sygdomsspecifik livskvalitet udtrykt som gennemsnitsscore på det validerede avancerede basalcellecarcinomindeks (aBCCdex) spørgeskema.

aBCCdex består af 26 spørgsmål relateret til symptomer, følelser, bekymring, undgåelsesadfærd og indflydelse på dagligdagen. Skalaer varierer i score fra 1 til 7 og fra 1 til 6. En højere score korrelerer med en dårligere livskvalitet.
Ved starten af ​​behandlingen og hver 6. måned derefter, indtil vismodegib eller sonidegib ikke længere anvendes.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Maastricht University Medical Center

Samarbejdspartnere

Sun Pharmaceutical Industries Limited

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: K Mosterd, MD, PhD, Maastricht University Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2024

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

19. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. maj 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • METC 2018-0452-A-10 Vismodegib

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Karcinom

Kliniske forsøg med Vismodegib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner