Fænotypisk og transkriptomisk beskrivelse af megakaryocytter hos seglcellepatient (MEGADREP)
14. marts 2025 opdateret af: University Hospital, Toulouse
Sickle -cellesygdom er den mest almindelige arvede blodforstyrrelse i verden.
Kronisk hæmolyse inducerer blodpladeaktivering og kronisk betændelse.
Blodplader og megakaryocyt, som Medullar -blodpladerforstadier, vides at spille en rolle i medfødt immunitet.
Der vides lidt om megakaryocytters rolle ved basaltilstand og under akut komplikation hos patienter med seglcellesygdomme.
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere megakaryocytters rolle i seglcellesygdom.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Sickle -cellesygdom er den mest almindelige arvede blodsygdom over hele verden.
Det er en hæmoglobinopati, der er kendetegnet ved en kronisk hæmolyse, vaso-okklusion, endotheliopati, koagulationsaktivering og kronisk betændelse.
Det er en multisystemisk sygdom, der fører til akut (vaso-okklusiv krise, akut brystsyndrom) og kroniske komplikationer med multiorgan-skader.
Blodplader aktiveres og frigiver pro-inflammatoriske mediatorer hos patienter med seglcellesygdomme.
Mindre kendes om megakaryocytter, forløbere for blodplader, ved seglcellesygdom.
Ikke desto mindre er det for nylig vist, at megakaryocytter også produceres i lungen og kan vise en pro-inflammatorisk transkriptomisk signatur afhængig af lokale forhold.
En stigning i lunge-megakaryocytter er beskrevet i vaskulære sygdomme forbundet med overdreven koagulation, i akut respiratorisk nødsyndrom, og infektioner demonstreret, at der under alvorlige SARS-cov2 lungebetændelse var en stigning i cirkulerende megakaryocytter, der er kendetegnet ved en pro-inflammatorisk transkriptomisk signatur.
Akut brystsyndrom repræsenterer den første årsag til dødelighed hos patienter med seglcellesygdom, kendetegnet ved en akut respirationssvigt, hvis patofysiologi inkluderer vaso-okklusivt fænomener, infektion og betændelse.
I betragtning af en pro-inflammatorisk og pro-thrombotisk tilstand ved seglcellesygdom, især i akut brystsyndrom, foreslår vi, at megakaryocytten kan være involveret i patofysiologien af seglcellesygdom.
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere megakaryocytters rolle ved perifer blodprøvetagning fra 10 patienter med sigdcellesygdomme i hvile siden mindst 1 år, 10 patienter med sigdcellesygdomme patienter ved hvile og 20 patienter under akutte komplikationer (10 patienter med sigdcellesygdomme under vaso-okklusivt kriser, 10 sigdcellesygdomspatienter under akut brystsyndrom).
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
40
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Pierre COUGOUL, MD
- Telefonnummer: 33 0531156265
- E-mail: cougoul.pierre@iuct-oncopole.fr
Studiesteder
-
-
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- Rekruttering
- CHU de Toulouse
-
Kontakt:
- Pierre COUGOUL, MD
- Telefonnummer: 33 0531156265
- E-mail: cougoul.pierre@iuct-oncopole.fr
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patient fra Chu de Toulouse i stabil tilstand siden mindst 1 år eller i stabil tilstand (uden krise) eller under vaso-okklusiv krise eller under akut brystsyndrom
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Sickle Cell Disease SS eller S-Béta ° Thalassemia
- Patient i stabil tilstand siden mindst 1 år eller i stabil tilstand (uden krise) eller under vaso-okklusiv krise eller under akut brystsyndrom
- Alder> 18 år gammel
Ekskluderingskriterier:
- Patientobjekter til at deltage i undersøgelsen af hæmatologisk lidelse (leukæmi, myelom, myelodysplasisk syndrom, myeloproliferativt syndrom)
- Immuntrombocytopeni, immunsuppressiv eller antiinflammatorisk (bioterapier, kortikosteroider, ikke-steroidale antiinflammatorier medikamenter) Side 12 Sur 23
- Anti-platelets agenter
- Udveksling eller transfusion af rød blodlegemer <3 måneder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Patienter med sicklecellesygdomme i hvile siden mindst 1 år
Patient i stabil tilstand siden mindst 1 år
|
|
Patienter med sicklecellesygdomme i hvile
Patient i stabil tilstand (uden kriser)
|
|
Vaso-okklusiv krise
Patienter med sicklecellesygdom under vaso-okklusiv krise
|
|
Akut brystsyndrom
Patienter af sicklecellesygdomme under akut brystsyndrom
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beskrivelse af cirkulantmegakaryocytter
Tidsramme: 12 måneder
|
Fænotypiske og transkriptomiske beskrivelse af cirkulantmegakaryocytter hos seglcellepatient
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Pierre Cougoul, MD, University Hospital, Toulouse
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
13. marts 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. april 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. april 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
14. marts 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. marts 2025
Først opslået (Faktiske)
25. marts 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. marts 2025
Sidst verificeret
1. marts 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RC31/25/0017
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .