Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1 åben-label undersøgelse af Radiprodil farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet hos deltagere med leverskade

5. maj 2026 opdateret af: GRIN Therapeutics, Inc.

Fase 1, åben-label undersøgelse til vurdering af farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af Radiprodil hos deltagere med leverskade

Denne fase 1, åben-label undersøgelse vil evaluere farmakokinetikken (PK), sikkerheden og tolerabiliteten af en enkelt oral dosis radiprodil hos voksne med varierende grader af leverskade sammenlignet med raske deltagere. Radiprodil udvikles som en potentiel behandling for GRIN-relaterede neurodevelopmental forstyrrelser, tuberøs sklerose kompleks og fokal kortikal dysplasi.

Cirka 40 voksne i alderen 18 til 75 år vil blive indskrevet i fem kohorter baseret på leverfunktion (let, moderat eller svær leverskade) eller sund status. Deltagerne vil modtage en enkelt 15 mg oral dosis radiprodil og forblive på den kliniske forskningsenhed til intensiv PK og sikkerhedsmonitering gennem dag 6.

Det primære formål er at karakterisere PK-profilen for radiprodil hos deltagere med leverskade sammenlignet med raske deltagere. Sikkerhed og tolerabilitet vil også blive vurderet. Resultater fra denne undersøgelse vil hjælpe med at afgøre, om dosisjusteringer er nødvendige hos personer med nedsat leverfunktion.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 1, åben-label, to-armet undersøgelse designet til at vurdere farmakokinetikken (PK), sikkerheden og tolerabiliteten af en enkelt oral dosis radiprodil hos voksne med varierende grader af leverskade sammenlignet med matchede raske deltagere.

Op til 40 deltagere i alderen 18 til 75 år vil blive inkluderet på tværs af fem kohorter. Deltagerne vil omfatte personer med mild (Child-Pugh klasse A), moderat (Child-Pugh klasse B) eller svær (Child-Pugh klasse C) leverskade samt raske deltagere matchet for alder, køn og body mass index, hvor det er muligt.

Undersøgelsen består af en screeningsperiode (dag -28 til -2), indtjekning på dag -1 og en behandlingsperiode. Deltagerne vil være indlagt på klinisk forskningsenhed fra dag -1 gennem afslutningen af undersøgelsesvurderingerne på dag 6. På dag 1 vil alle deltagere modtage en enkelt oral dosis radiprodil 15 mg administreret som en oral suspension.

Serielle blodprøver vil blive indsamlet for at bestemme plasmakoncentrationer af radiprodil og dets vigtigste metabolitter. Nøgle-PK-parametre inkluderer areal under koncentration-tid-kurven (AUC), maksimal observeret koncentration (Cmax), tid til maksimal koncentration (Tmax), terminal halveringstid (t½), tilsyneladende clearance (CL/F) og tilsyneladende distributionsvolumen (Vz/F).

Sikkerhed og tolerabilitet vil blive evalueret gennem hele undersøgelsen ved overvågning af bivirkninger, vitale tegn, elektrokardiogrammer, kliniske laboratorieprøver, fysiske undersøgelser og Columbia Suicide Severity Rating Scale-vurderinger.

Leverskade kan ændre metabolismen og eksponeringen for mange lægemidler. Da radiprodil primært elimineres via levernes stofskifte, er denne undersøgelse beregnet til at karakterisere effekten af leverskade på radiprodil-eksponering og til at informere om potentielle doseringsanbefalinger til fremtidig klinisk brug.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Aneeta Saxena

Studiesteder

    • Texas
      • DeSoto, Texas, Forenede Stater, 75115
        • Rekruttering
        • Epic Medical Research
        • Kontakt:
          • Haresh Boghara, MD
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78215
        • Rekruttering
        • Texas Liver Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Eric Lawtiz, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 18 til 75 år, inklusive, ved screening.
  • Body mass index (BMI) inden for det i protokollen angivne interval.
  • Deltagere med leverskade skal have stabil mild (Child-Pugh klasse A), moderat (Child-Pugh klasse B) eller svær (Child-Pugh klasse C) leverskade, som gælder for kohortetildelingen.
  • Sunde deltagere skal være medicinsk sunde uden klinisk signifikante unormaliteter som bedømt af undersøgeren.
  • Deltagere skal være villige og i stand til at overholde alle studieprocedurer og indskrivningskrav.
  • Deltagere med barnalder skal acceptere at anvende højeffektive præventionsmetoder som defineret i protokollen.
  • Deltagere skal give skriftligt informeret samtykke inden nogen studierelaterede procedurer.

Eksklusionskriterier:

  • Historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikante medicinske tilstande, der kan forstyrre studiedeltagelse eller resultattolkning.
  • Positiv test for misbrugsstoffer, alkohol eller cotinin (hvor relevant) ved screening eller indskrivning.
  • Positiv serologi for HIV, hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C virus.
  • Klinisk signifikante unormale laboratorieværdier, vitale tegn eller EKG-fund ved screening eller dag -1, som bedømt af undersøgeren.
  • Brug af forbudte samtidige lægemidler eller stoffer, der kan forstyrre radiprodil-metabolismen.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Deltagelse i et andet klinisk studie eller modtagelse af et undersøgelsesprodukt inden for den i protokollen angivne tidsramme før dosering.
  • Enhver tilstand, som efter undersøgerens eller sponsorens vurdering, vil gøre deltagelse ikke i deltagerens bedste interesse eller kan forvirre studieresultaterne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mild Hepatic Impairment
Participants with mild hepatic impairment (Child-Pugh Class A).
Radiprodil administreres som en enkelt oral dosis på 15 mg (2,0 mL af 7,5 mg/mL oral suspension) på dag 1 under fodrede betingelser. Deltagerne faster natten over i mindst 10 timer før dosering og indtager et standard morgenmåltid ca. 30 minutter før administration. Studielægemidlet administreres med ca. 240 mL vand. Alle deltagere på tværs af kohorter modtager det samme enkeltdosisregime.
Andre navne:
  • RGH-896
  • Radiprodil oral suspension
Eksperimentel: Moderate Hepatic Impairment
Participants with moderate hepatic impairment (Child-Pugh Class B).
Radiprodil administreres som en enkelt oral dosis på 15 mg (2,0 mL af 7,5 mg/mL oral suspension) på dag 1 under fodrede betingelser. Deltagerne faster natten over i mindst 10 timer før dosering og indtager et standard morgenmåltid ca. 30 minutter før administration. Studielægemidlet administreres med ca. 240 mL vand. Alle deltagere på tværs af kohorter modtager det samme enkeltdosisregime.
Andre navne:
  • RGH-896
  • Radiprodil oral suspension
Eksperimentel: Healthy Participants (Matched to Mild/Moderate)
Healthy participants matched to the mild and moderate hepatic impairment cohorts by age, sex, and body mass index where feasible.
Radiprodil administreres som en enkelt oral dosis på 15 mg (2,0 mL af 7,5 mg/mL oral suspension) på dag 1 under fodrede betingelser. Deltagerne faster natten over i mindst 10 timer før dosering og indtager et standard morgenmåltid ca. 30 minutter før administration. Studielægemidlet administreres med ca. 240 mL vand. Alle deltagere på tværs af kohorter modtager det samme enkeltdosisregime.
Andre navne:
  • RGH-896
  • Radiprodil oral suspension
Eksperimentel: Severe Hepatic Impairment
Participants with severe hepatic impairment (Child-Pugh Class C).
Radiprodil administreres som en enkelt oral dosis på 15 mg (2,0 mL af 7,5 mg/mL oral suspension) på dag 1 under fodrede betingelser. Deltagerne faster natten over i mindst 10 timer før dosering og indtager et standard morgenmåltid ca. 30 minutter før administration. Studielægemidlet administreres med ca. 240 mL vand. Alle deltagere på tværs af kohorter modtager det samme enkeltdosisregime.
Andre navne:
  • RGH-896
  • Radiprodil oral suspension
Eksperimentel: Healthy Participants (Matched to Severe)
Healthy participants matched to the severe hepatic impairment cohort by age, sex, and body mass index where feasible.
Radiprodil administreres som en enkelt oral dosis på 15 mg (2,0 mL af 7,5 mg/mL oral suspension) på dag 1 under fodrede betingelser. Deltagerne faster natten over i mindst 10 timer før dosering og indtager et standard morgenmåltid ca. 30 minutter før administration. Studielægemidlet administreres med ca. 240 mL vand. Alle deltagere på tværs af kohorter modtager det samme enkeltdosisregime.
Andre navne:
  • RGH-896
  • Radiprodil oral suspension

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under plasmakoncentrationstids-kurven fra tid 0 til tidspunktet for sidste kvantificerbare koncentration (AUClast) for Radiprodil
Tidsramme: Dag 1 (præ-dosis) til Dag 6 (120 timer efter dosis)
Plasma AUClast af radiprodil efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leverskade og sunde deltagere.
Dag 1 (præ-dosis) til Dag 6 (120 timer efter dosis)
Arealet under plasmakoncentrations-tidskurven fra tid 0 ekstrapoleret til uendelig (AUCinf) for Radiprodil
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma AUCinf af radiprodil efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leversvigt og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Radiprodil
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma Cmax for radiprodil efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leverskade og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) for Radiprodil
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma Tmax for radiprodil efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leverskade og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Tid før første kvantificerbare plasmakoncentration (Tlag) for Radiprodil
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma Tlag for radiprodil efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leverskade og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Tilsyneladende total kropclearance (CL/F) af Radiprodil
Tidsramme: Dag 1 (før dosis) til Dag 6 (120 timer efter dosis)
Tilsyneladende total kropsklarering af radiprodil efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leversvigt og raske deltagere.
Dag 1 (før dosis) til Dag 6 (120 timer efter dosis)
Tilsyneladende distributionsvolumen baseret på den terminale fase (Vz/F) for Radiprodil
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Tilsyneladende distributionsvolumen for radiprodil efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leversvigt og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Terminal Eliminationshalveringstid (t½) for Radiprodil
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma terminal eliminationshalveringstid for radiprodil efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leverskade og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under plasmakoncentrations-tidskurven fra tid 0 til tidspunktet for sidste kvantificerbare koncentration (AUClast) af FBPO
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til og med Dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma AUClast for radiprodils hovedmetabolite FBPO efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leverskade og sunde deltagere
Dag 1 (før dosering) til og med Dag 6 (120 timer efter dosering)
Areal under plasma-koncentrationstidskurven fra tid 0 ekstrapoleret til uendelig (AUCinf) for FBPO
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma AUCinf af FBPO efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leversvigt og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af FBPO
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma Cmax for FBPO efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leversvigt og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) for FBPO
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma Tmax for FBPO efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leversvigt og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Tid før første kvantificerbare plasmakoncentration (Tlag) for FBPO
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma Tlag for FBPO efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leversvigt og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Terminal eliminationshalveringstid (t½) af FBPO
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma terminal halveringstid for FBPO efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leverskade og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Areal under plasmakoncentrationstidskurven fra tid 0 til tid for sidste kvantificerbare koncentration (AUClast) for ORR-S
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma AUClast for radiprodils hovedmetabolite ORR-S efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leversvigt og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Areal under plasmakoncentrations-tids-kurven fra tid 0 ekstrapoleret til uendelig (AUCinf) af ORR-S
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma AUCinf for ORR-S efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leverskade og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) for ORR-S
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma Cmax af ORR-S efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leverskade og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) for ORR-S
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma Tmax for ORR-S efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leverskade og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Tid før første kvantificerbare plasmakoncentration (Tlag) af ORR-S
Tidsramme: Dag 1 (før dosis) til dag 6 (120 timer efter dosis)
Plasma Tlag for ORR-S efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leverskade og raske deltagere.
Dag 1 (før dosis) til dag 6 (120 timer efter dosis)
Terminal eliminering halveringstid (t½) for ORR-S
Tidsramme: Dag 1 (før dosering) til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Plasma terminal halveringstid for ORR-S efter en enkelt oral dosis hos deltagere med varierende grader af leversvigt og raske deltagere.
Dag 1 (før dosering) til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger efter en enkelt oral dosis radiprodil, opsummeret efter systemorganklasse og foretrukket term.
Dag 1 til Dag 6 (120 timer efter dosering)
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 6 (120 timer efter dosering)
Forekomst af alvorlige bivirkninger efter en enkelt oral dosis radiprodil.
Dag 1 til dag 6 (120 timer efter dosering)
Antal deltagere med bivirkninger, der førte til afbrydelse
Tidsramme: Dag 1 til dag 6 (120 timer efter dosering)
Forekomsten af deltagere, der afbryder studiet på grund af en bivirkning efter en enkelt oral dosis radiprodil.
Dag 1 til dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra baseline i systolisk blodtryk (mmHg)
Tidsramme: Baseline (dag -1) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra baseline i systolisk blodtryk efter en enkelt oral dosis radiprodil.
Baseline (dag -1) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra baseline i diastolisk blodtryk (mmHg)
Tidsramme: Baseline (dag -1) gennem dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra baseline i diastolisk blodtryk efter en enkelt oral dosis radiprodil.
Baseline (dag -1) gennem dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra baseline i hjertefrekvens (slag pr. minut)
Tidsramme: Baseline (dag -1) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra baseline i hjertefrekvens efter en enkelt oral dosis radiprodil.
Baseline (dag -1) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens (vejrtrækninger pr. minut)
Tidsramme: Baseline (dag -1) til og med dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens efter en enkelt oral dosis radiprodil.
Baseline (dag -1) til og med dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra baseline i kropstemperatur (°C)
Tidsramme: Baseline (dag -1) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra udgangspunkt i kropstemperatur efter en enkelt oral dosis radiprodil.
Baseline (dag -1) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra udgangspunkt i QT-interval korrigeret ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) (millisekunder)
Tidsramme: Baseline (dag -1) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra baseline i QT-interval korrigeret ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) efter en enkelt oral dosis af radiprodil.
Baseline (dag -1) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieafvigelser
Tidsramme: Baseline (dag -1) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Hyppigheden af deltagere med laboratorieværdier, der opfylder foruddefinerede kriterier for klinisk signifikans inden for hematologi, serumkemi, koagulation og urinanalyse efter en enkelt oral dosis af radiprodil.
Baseline (dag -1) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)-score
Tidsramme: Baseline (dag -1) til dag 6 (120 timer efter dosering)
Ændring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) score efter en enkelt oral dosis radiprodil.
Baseline (dag -1) til dag 6 (120 timer efter dosering)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

9. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RAD-GRIN-505

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nedsat leverfunktion

Kliniske forsøg med Radiprodil

Abonner