Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kliniske forsøg med Pseudoneonatal adrenoleukodystrofi

I alt 60 resultater

  • Mirum Pharmaceuticals, Inc.
    Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
    Afsluttet
    Medfølende behandling af patienter med medfødte fejl i galdesyremetabolismen med cholsyre
    Kolestase | Peroxisomale lidelser | Adrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums Sygdom
    Forenede Stater
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Aktiv, ikke rekrutterende
    LeukoSEQ: Whole Genome Sequencing som et første-line diagnostisk værktøj til leukodystrofier
    Mucopolysaccharidoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sygdom | Refsum sygdom | Cadasil | Sjögren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvidstof sygdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers syndrom | ALSP | Pelizaeus-Merzbachers sygdom og andre forhold
    Forenede Stater
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Afsluttet
    HSCT for højrisiko arvelige medfødte fejl
    Wolmans sygdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Sanfilippo syndrom | GM1 Gangliosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Tay Sachs sygdom | Sandhoffs sygdom | I-celle sygdom
    Forenede Stater
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Afsluttet
    Stamcelletransplantation for medfødte metabolismefejl
    Niemann-Pick sygdom | Wolmans sygdom | Adrenoleukodystrofi | Battens sygdom | Metakromatisk leukodystrofi | GM1 Gangliosidosis | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sygdom | Tay Sachs sygdom | Sandhoffs sygdom
    Forenede Stater
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Rekruttering
    UCB-transplantation af arvelige stofskiftesygdomme med administration af intrathekale UCB-afledte oligodendrocyt-lignende celler (DUOC-01)
    Mucopolysaccharidosis II | Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte | Adrenoleukodystrofi | Battens sygdom | Leukodystrofi, Metakromatisk | Leukodystrofi, globoidcelle | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs sygdom | Pelizaeus-Merzbachers sygdom | Sandhoffs sygdom | Neimann Pick sygdom | Sanfilippo Mucopolysaccharidoser
    Forenede Stater
  • Fairview University Medical Center
    Ukendt
    Undersøgelse af lungekomplikationer hos pædiatriske patienter med opbevaringsforstyrrelser, der gennemgår allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
    Mucopolysaccharidosis I | Niemann-Pick sygdom | Mucopolysaccharidosis VI | Wolmans sygdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Lungekomplikationer | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sygdom | Mannosidose | I Cellesygdom
    Forenede Stater
  • University of Florida
    Live Like Bella Pediatric Cancer Research
    Afsluttet
    Konditioneringsregime for allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
    Almindelig variabel immundefekt | Alvorlig kombineret immundefekt | Seglcellesygdom | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sygdom | Thalassæmi | Wiskott-Aldrich syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-bundet lymfoproliferativ sygdom | Diamond Blackfan Anæmi | Knoglemarvsfejlsyndrom | Hæmofagocytiske lymfohistiocytoser | Mannosidos... og andre forhold
    Forenede Stater
  • New York Medical College
    Afsluttet
    Human placental-afledt stamcelletransplantation (HPDSC)
    Mucopolysaccharidosis I | Myelodysplastisk syndrom | Akut lymfatisk leukæmi | Akut myelogen leukæmi | Niemann-Pick sygdom | Mucopolysaccharidosis VI | Wolmans sygdom | Adrenoleukodystrofi | Battens sygdom | Metakromatisk leukodystrofi | Diamond-Blackfan Anæmi | Alvorlig aplastisk anæmi | Fucosidosis | Gauchers sygdom | Amegakaryocytisk... og andre forhold
    Forenede Stater
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbejdspartnere
    Tilmelding efter invitation
    Tidlig kontrol: Udvidet screening hos nyfødte
    Primær hyperoxaluri type 3 | Diabetes mellitus | Hæmofili A | Hæmofili B | Arvelig fruktoseintolerance | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Seglcellesygdom | Dravet syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X syndrom | Kronisk granulomatøs sygdom | Rett syndrom | Wilsons sygdom | Niemann-Pick... og andre forhold
    Forenede Stater
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening
    Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgien

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner