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Autologe Nabelschnurblutinfusion für Kinder mit Autismus-Spektrum-Störung (ASS)

2. Dezember 2019 aktualisiert von: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University
Diese Studie ist eine prospektive monozentrische Phase-1-Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit einer einzelnen intravenösen Infusion von autologem Nabelschnurblut bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (ASS) zu bestimmen und die Durchführbarkeit verschiedener Ergebnismessungen zu bewerten, um zu bestimmen, welche Maßnahme(n) können als primäre und sekundäre Endpunkte für eine zukünftige randomisierte klinische Phase-2-Studie verwendet werden. Alle Probanden erhalten zu Studienbeginn eine Infusion mit Nabelschnurblutzellen mit Nachuntersuchungen nach 6 und 12 Monaten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Autismus-Spektrum-Störung (ASS) ist eine neurologische Entwicklungsstörung mit frühem Beginn im Leben. Derzeit sind verfügbare Behandlungen für Patienten mit ASD unterstützend, aber nicht heilend. In Tiermodellen und bei Säuglingen mit hypoxischer ischämischer Enzephalopathie hat sich gezeigt, dass Nabelschnurblut (UCB) die klinischen und röntgenologischen Auswirkungen einer hypoxischen Hirnverletzung und eines Schlaganfalls verringert. UCB pflanzt sich auch in das Gehirn ein und differenziert sich, was die Reparatur neuraler Zellen in Tiermodellen und menschlichen Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen erleichtert, die sich einer allogenen, nicht verwandten Spender-UCB-Transplantation unterziehen. Die Infusion von autologem NSB erfordert keine Immunsuppression und hat sich bei Kleinkindern mit Hirnverletzungen wie Zerebralparese und Schlaganfall als sicher erwiesen. In dieser Studie stellen die Forscher die Hypothese auf, dass die Infusion von patienteneigenen Nabelschnurblutzellen (UCB) neuralen Schutz/Reparatur im Gehirn und eine Verringerung der mit dieser Erkrankung verbundenen Entzündung bieten kann.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 24 Monate bis ≤ 72 Monate zum Zeitpunkt des Besuchs 1

  2. Bestätigte klinische DSM-5-Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung unter Verwendung aller drei der folgenden Maßnahmen:

    • Autismus-Diagnose-Beobachtungsplan - Kleinkind oder generisch (ADOS)
    • Autismus-Diagnose-Interview – überarbeitet (ADI-R)
    • DSM-5-Checkliste
  3. IQ ≥ 35 auf der Stanford Binet Intelligence Scale oder einem ähnlichen standardisierten Test
  4. Autologes Nabelschnurblut, erhältlich von einer Nabelschnurblutbank mit einer minimalen Gesamtdosis kernhaltiger Zellen von ≥ 1 x 107 Zellen/Kilogramm Gewicht des Probanden, das die in Abschnitt 6.0 beschriebenen Akzeptanzkriterien mit bestätigter HLA-Übereinstimmung erfüllt
  5. Stabil bei aktuellen Medikamenten für mindestens 2 Monate vor der Infusion von Nabelschnurblut
  6. Fähigkeit, dreimal an die Duke University zu reisen (0, 6, 12 Monate), Eltern/Erziehungsberechtigte können an der elektronischen Kommunikationsverfolgung zweimal in der Studie und zwischenzeitlichen telefonischen Umfragen alle 3 Monate teilnehmen
  7. Zustimmung der Eltern
  8. Betreff und Elternteil/Erziehungsberechtigter müssen Englisch sprechen

Ausschlusskriterien:

  1. Nicht bereit, sich für ein Jahr zur Nachverfolgung zu verpflichten
  2. Geschichte der früheren Zelltherapie
  3. Verwendung von IVIG oder anderen entzündungshemmenden Medikamenten mit Ausnahme von NSAIDs
  4. Aus medizinischen Aufzeichnungen geht hervor, dass das Kind genetische oder andere Syndrome wie fragiles X, Neurofibromatose, Rett-Syndrom, tuberöse Sklerose, PTEN-Mutation, Zerebralparese, zystische Fibrose, Muskeldystrophie, Morbus Crohn oder rheumatoide Erkrankungen hat
  5. Komorbider Zustand, der die Leistung des Kindes bei Bewertungen beeinflussen würde.
  6. Infektion des zentralen Nervensystems (ZNS).
  7. Vorgeschichte von instabiler Epilepsie oder unkontrollierter Anfallserkrankung, infantilen Spasmen, Lennox-Gastaut-Syndrom, Dravet-Syndrom
  8. Bekannte Variation der pathogenen Kopienzahl (CNV) (z. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
  9. Signifikante sensorische (d. h. Taubheit, Blindheit) oder motorische Beeinträchtigung (CP) (bei Verwendung der Language Environment Analysis (LENA) keine unkorrigierte Hörbehinderung)
  10. Vorhandensein einer offensichtlichen körperlichen Dysmorphologie
  11. Die Überprüfung der medizinischen Aufzeichnungen weist darauf hin, dass eine ASD-Diagnose unwahrscheinlich ist oder dass andere schwerwiegende erschwerende genetische oder medizinische Erkrankungen vorliegen
  12. Eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion, bestimmt durch Serumkreatinin >1,5 mg/dl und/oder Gesamtbilirubin >1,3 mg/dl
  13. Klinisch signifikante Anomalien im kompletten Blutbild (CBC): Hämoglobin < 10,0 g/dl, weißes Blutbild (WBC) < 3,8 x 10e9, Blutplättchen < 150 x 10e9.
  14. Bekannte Stoffwechselstörung, mitochondriale Dysfunktion
  15. Unkontrollierte Infektion, Vorhandensein oder Infektion mit HIV
  16. Aktive Malignität
  17. Makro- oder Mikroenzephalie (>2 Standardabweichungen in der jeweiligen Richtung zwischen Kopfumfang und Körpergröße)
  18. Änderung der aktuellen stabilen Verwendung von psychoaktiven Medikamenten; laut Elternbericht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Autologes Nabelschnurblut (UCB)
Alle Teilnehmer erhalten eine einmalige intravenöse (in die Vene) Infusion von autologen Nabelschnurblutzellen.
Biologisch: Autologes Nabelschnurblut
Alle Teilnehmer erhalten autologe Nabelschnurblutzellen mit einer Zelldosis vor der Kryokonservierung von 1-5 x 10^7 kernhaltiger Gesamtzellen (TNC)/Kilogramm Körpergewicht des Probanden. Die Zellen werden als einzelne intravenöse (in die Vene) Infusion über 2 bis 25 Minuten verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit nicht schwerwiegenden und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen.
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Der primäre Wirksamkeitsmaßstab wird die Änderung der Vineland Adaptive Behavior Scale-II sein
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Pervasive Developmental Disorder – Behavior Inventory
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung des Wiederholungsverhaltens Scal
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Fragebogen zur Änderung der sensorischen Erfahrung
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Verhaltensänderungsbewertung von Kindern
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der Autismus-Diagnose-Beobachtungsskala
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der klinischen Gesamteindrucksskalen – Schweregrad und Verbesserungsskalen
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der Stanford Binet Intelligence Scale oder eines anderen standardisierten IQ-Tests
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der Häufigkeit der kindlichen Lautäußerungen/Gesprächswendungen
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung des ausdrucksstarken Ein-Wort-Bildvokabulartests
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der psychiatrischen Beurteilung des Vorschulalters
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der Checkliste für abweichendes Verhalten
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Prävalent und Vorkommen von GI-Symptomen
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung des Parenting Stress Index
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der Aufmerksamkeit auf soziale Reize, die durch Eye-Tracking und Elektroenzephalographie (EEG) bewertet werden
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Duke University

Mitarbeiter

The Marcus Foundation
PerkinElmer, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juni 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Dezember 2019

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00052449

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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