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Eine Studie über potenzielle auf die Behandlung ansprechende Biomarker und klinische Ergebnisse beim Hunter-Syndrom

6. Juni 2024 aktualisiert von: Denali Therapeutics Inc.

Eine prospektive Längsschnittstudie zu potenziellen auf die Behandlung ansprechenden Biomarkern und klinischen Ergebnissen beim Hunter-Syndrom

Dies ist eine vierteilige prospektive, multizentrische, multiregionale Beobachtungsstudie an Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II), auch bekannt als Hunter-Syndrom, um Biomarker zu bewerten, die möglicherweise mit der Schwere der Erkrankung und/oder dem Ansprechen auf die Behandlung zusammenhängen, und um den Krankheitsverlauf prospektiv zu beurteilen bei Teilnehmern mit MPS II im Alter von 2 bis 10 Jahren (Teil 1), 2 bis 30 Jahren (Teil 2), < 8 Jahren (Teil 3) und 6 bis < 17 Jahren (Teil 4) zum Zeitpunkt der Einschreibung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Informationen zu klinischen Studien wurden nach geltendem Recht freiwillig eingereicht und daher gelten möglicherweise bestimmte Einreichungsfristen nicht. (Das heißt, Informationen zu klinischen Studien für diese anwendbare klinische Studie wurden gemäß Abschnitt 402(j)(4)(A) des Public Health Service Act und 42 CFR 11.60 eingereicht und unterliegen nicht den in Abschnitt 402(j) festgelegten Fristen). (2) und (3) des Public Health Service Act oder 42 CFR 11.24 und 11.44.).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC | Children's Hospital of Pittsburgh
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten ≤ 30 Jahre mit einer bestätigten Diagnose von MPS II basierend auf IDS (Iduronat-2-Sulfatase)-Enzymaktivität und dokumentierter Mutation im IDS-Gen

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien (Teil 1):

  • Teilnehmer im Alter von 2 bis 10 Jahren
  • nMPS-II-Untergruppe: Teilnehmer mit einem Entwicklungsquotienten (DQ) < 85 und/oder einem Rückgang des DQ um mindestens 7,5 Punkte im Abstand von mindestens 6 Monaten oder mit derselben genetischen Mutation wie ein Blutsverwandter mit bestätigtem nMPS II

Wichtige Einschlusskriterien (Teil 2):

  • Teilnehmer im Alter von 2 bis 30 Jahren
  • nMPS-II-Untergruppe: Patienten mit einem altersangepassten DQ < 85 und/oder einem Rückgang des DQ um 10 Punkte oder mehr in den letzten 6 Monaten oder länger oder mit derselben genetischen Mutation wie ein Blutsverwandter mit bestätigtem nMPS II
  • Geplante Vollnarkose oder Liquorentnahme aus nicht studienbezogenen medizinischen Gründen und Elternteil/gesetzlich bevollmächtigter Vertreter stimmen zu, während dieses Verfahrens Liquor zu Forschungszwecken zu spenden, oder ein erwachsener Patient kann seine Zustimmung geben und stimmt der Teilnahme zu die Studie zur Liquorsammlung/-spende

Wichtige Einschlusskriterien (Teil 3):

  • nMPS II-Teilnehmer im Alter von <8 Jahren

Wichtige Einschlusskriterien (Teil 4):

  • nnMPS II-Teilnehmer im Alter von 6 bis 17 Jahren

Wichtige Ausschlusskriterien (alle Teile):

  • Haben Sie einen instabilen Gesundheitszustand, der die Teilnahme an der Studie unsicher machen oder die notwendige medizinische Versorgung beeinträchtigen würde
  • innerhalb der letzten 6 Monate eine auf das Zentralnervensystem (ZNS) gerichtete MPS II-Prüftherapie erhalten haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teil 1
Teilnehmer im Alter von 2 bis 10 Jahren mit MPS II. Klinische, neurokognitive, Labor- und Biomarker-Bewertungen werden durchgeführt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Teil 3
Teilnehmer unter 8 Jahren, die an der neuronopathischen Form der Mukopolysaccharidose Typ II (nMPS II) leiden. Klinische, neurokognitive, Labor- und Biomarker-Bewertungen werden durchgeführt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Teil 4
Teilnehmer im Alter von 6 bis 17 Jahren mit der nicht neuropathischen Form der Mukopolysaccharidose Typ II (nnMPS II). Klinische, neurokognitive, Labor- und Biomarker-Bewertungen werden durchgeführt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Teil 2
Teilnehmer im Alter von 2 bis 30 Jahren mit MPS II; Teil 2 umfasst eine einmalige Sammlung von Liquor (CSF), Urin und Blut. Klinische Ergebnisbewertungen sind in Teil 2 für Teilnehmer im Alter von 18 Jahren oder jünger optional. Für Teilnehmer, die älter als 18 Jahre sind, sind keine klinischen Untersuchungen geplant.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Teil 5
Teilnehmer ≤ 3 Jahre mit einem unbestimmten MPS II-Phänotyp. Es werden klinische, neurokognitive, Labor- und Biomarker-Bewertungen durchgeführt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Teil 6
Teilnehmer im Alter von 1 bis 17 Jahren mit nMPS II. Es werden klinische, neurokognitive, Labor- und Biomarker-Bewertungen durchgeführt. Teil 6 wird auch eine einzelne CSF-Sammlung enthalten.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen des adaptiven Verhaltens im Laufe der Zeit, gemessen mit Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS II) und/oder Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3)
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Bis zu 96 Wochen
Veränderungen der Neurokognition im Laufe der Zeit, gemessen mit Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition; Kaufman Assessment Battery for Children, 2. Auflage; oder Wechsler-Intelligenzskala für Kinder, fünfte Ausgabe
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Bis zu 96 Wochen
Veränderungen der Gesamturin-Glykosaminoglykane (GAGs), Heparansulfat- (HS) und Dermatansulfat (DS)-Spiegel in Zerebrospinalflüssigkeit (CSF), Urin und/oder Blut
Zeitfenster: bis zu 96 Wochen
bis zu 96 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Katia Meirelles, MD, Denali Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DNLI-E-0001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose II

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