Studie zu Thrombosomen® bei blutenden thrombozytopenischen Patienten

Einschlusskriterien:

1. Erwachsene (≥ 18 Jahre) mit TCP, wie in BEIDEN (a) und (b) definiert:

   1. eine Thrombozytenzahl von ≤ 70.000 Thrombozyten/μl Blut

   2. IRGENDEIN ODER MEHRERE von (1-3):

      1. bestätigte Diagnose eines hämatologischen Malignoms, einer myeloproliferativen Störung, eines myelodysplastischen Syndroms oder einer Aplasie
      2. sich einer Chemotherapie, Immuntherapie, Strahlentherapie oder hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen
      3. refraktär gegenüber Thrombozytentransfusionen, definiert als zwei 1-stündige CCI von <5.000 bei aufeinanderfolgenden Transfusionen von LSP oder wie durch die lokale Standortrichtlinie definiert (Sacher, 2003)
2. WHO-Blutungsscore von 2 oder 3
3. In der Lage, eine informierte Einwilligung direkt oder durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter zu erteilen und die Behandlung und Überwachung einzuhalten
4. Negativer Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter

Ausschlusskriterien:

1. Jede Störung oder Erkrankung im Zusammenhang mit einer Venenthrombose, Embolie oder Ischämie innerhalb der letzten 3 Monate
2. Alle Störungen oder Zustände im Zusammenhang mit arterieller Thrombose, einschließlich: Ischämie, Schlaganfall, Myokardinfarkt oder Stentplatzierung, innerhalb der letzten 6 Monate
3. Jeglicher Klappenersatz und/oder Reparatur der Verschlussvorrichtung des linken Vorhofohrs
4. Sinusoidales Obstruktionssyndrom (Venenverschlusskrankheit) oder Zytokinfreisetzungssyndrom im Zusammenhang mit einer CAR-T-Zelltherapie
5. Verweigerung der Annahme von Blutprodukten
6. Leberenzymwerte im Blut über dem 3-fachen der oberen Normgrenze (ULN)
7. Blutkreatininspiegel größer als 3× ULN
8. Erhaltene Thrombozytenhemmer, Cyclooxygenase-2 (COX-2) -Hemmer oder nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente innerhalb von 5 Tagen vor der Infusion
9. Gegenwärtig (zum Zeitpunkt der Randomisierung) Behandlung mit Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmern. Eine Niedrigdosis-Prophylaxe für Leitungsgerinnsel ist nicht ausgeschlossen.
10. Erhalt von gerinnungsfördernden Mitteln (z. B. DDAVP, rekombinanter Faktor VIIa oder Prothrombinkomplexkonzentrate (PCC)) außer Tranexamsäure (TXA) oder Epsilon-Aminocapronsäure (EACA, Amicar) innerhalb von 48 Stunden nach der ersten Infusion oder mit bekannten hyperkoagulierbarer Zustand
11. WHO Bleeding Score von 2 ausschließlich aufgrund von Lumbalpunktion, Netzhautblutung oder GI-Blutung oder WHO Bleeding Score von 3 ausschließlich aufgrund von Lumbalpunktion
12. Erhalten von L-Asparaginase als Teil eines laufenden Behandlungszyklus
13. Bekannte angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: erworbener Speicherpoolmangel oder Paraproteinämie mit Thrombozytenhemmung
14. Bekannte erbliche oder erworbene prothrombotische Störungen, einschließlich Antiphospholipid-Syndrom (Personen mit Lupus-Antikoagulans oder positiver Antiphospholipid-Serologie ohne Thrombose sind NICHT ausgeschlossen.)
15. Anurie
16. Bei der Dialyse
17. Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 1 Monat vor der ersten Infusion, außer zur Behandlung der Grunderkrankung
18. Frauen, die während und für 30 Tage nach der Einnahme des Studienprodukts schwanger sind oder stillen oder nicht bereit sind, Verhütungsmittel anzuwenden (Frauen). Der Nachweis einer wirksamen Empfängnisverhütung kann nach Ermessen des Arztes herangezogen werden
19. Akute oder chronische medizinische Störung, die nach Meinung des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würde, das Studienmedikament zu erhalten oder darauf anzusprechen
20. Vorherige Teilnahme an dieser Studie mit erfolgreicher Infusion des Prüf- oder Kontrollprodukts
21. Derzeit in andere Studien aufgenommen, die nicht mit ihrem primären Krankheitsprozess zusammenhängen oder Thrombozytentransfusionen, Thrombozytenwachstumsfaktoren oder andere gerinnungsfördernde Mittel beinhalten