Thrombosomes® nello studio di pazienti trombocitopenici sanguinanti

Criterio di inclusione:

1. Adulti (≥18 anni) con TCP come definito da ENTRAMBI (a) e (b):

   1. una conta piastrinica ≤ 70.000 piastrine/μL di sangue

   2. UNO O PIÙ di (1-3):

      1. diagnosi confermata di neoplasia ematologica, disturbo mieloproliferativo, sindrome mielodisplastica o aplasia
      2. sottoposti a chemioterapia, immunoterapia, radioterapia o trapianto di cellule staminali ematopoietiche
      3. refrattario alla trasfusione piastrinica definito come due CCI di 1 ora di <5.000 su trasfusioni consecutive di LSP o come definito dalla politica del sito locale (Sacher, 2003)
2. Punteggio di sanguinamento dell'OMS di 2 o 3
3. In grado di fornire il consenso informato direttamente o tramite un rappresentante legalmente autorizzato e rispettare il trattamento e il monitoraggio
4. Test di gravidanza negativo per donne in età fertile

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi disturbo o condizione correlata a qualsiasi trombosi venosa, embolia o ischemia negli ultimi 3 mesi
2. Qualsiasi disturbo o condizione correlata alla trombosi arteriosa, inclusi: ischemia, ictus, IM o posizionamento di stent negli ultimi 6 mesi
3. Qualsiasi sostituzione valvolare e/o riparazione del dispositivo di occlusione dell'appendice atriale sinistra
4. Sindrome da ostruzione sinusoidale (malattia veno-occlusiva) o sindrome da rilascio di citopchine associata alla terapia con cellule CAR-T
5. Rifiuto di accettare prodotti sanguigni
6. Livelli ematici degli enzimi epatici superiori a 3 volte il limite superiore della norma (ULN)
7. Livello di creatinina nel sangue superiore a 3 × ULN
8. Ricevuti farmaci inibitori delle piastrine, inibitori della cicloossigenasi-2 (COX-2) o farmaci antinfiammatori non steroidei entro 5 giorni prima dell'infusione
9. Attualmente (al momento della randomizzazione) in terapia anticoagulante o terapia antipiastrinica. La profilassi a basso dosaggio per i coaguli di linea non è esclusa.
10. Assunzione di agenti pro-coagulanti (ad es. DDAVP, fattore VIIa ricombinante o concentrati di complesso protrombinico (PCC)) diversi dall'acido tranexamico (TXA) o dall'acido epsilon aminocaproico (EACA, Amicar), entro 48 ore dalla prima infusione o con stato di ipercoagulabilità
11. Punteggio di sanguinamento dell'OMS di 2 esclusivamente dovuto a puntura lombare, sanguinamento retinico o sanguinamento gastrointestinale o Punteggio di sanguinamento dell'OMS di 3 esclusivamente dovuto a puntura lombare
12. Ricezione di L-asparaginasi come parte di un ciclo di trattamento in corso
13. Disturbi emorragici ereditari o acquisiti noti inclusi, ma non limitati a: deficit acquisito del pool di stoccaggio o paraproteinemia con inibizione piastrinica
14. Disturbi protrombotici ereditari o acquisiti noti, inclusa la sindrome antifosfolipidica (quelli con lupus anticoagulante o sierologia antifosfolipidica positiva senza trombosi NON sono esclusi).
15. Anuria
16. In dialisi
17. Ricezione di un farmaco sperimentale entro 1 mese prima della prima infusione, diverso dal trattamento della malattia di base
18. Donne in gravidanza o in allattamento o non disposte a utilizzare la contraccezione durante e per 30 giorni dopo l'assunzione del prodotto in studio (femmine). La prova di un efficace controllo delle nascite può essere utilizzata, a discrezione del medico
19. Disturbo medico acuto o cronico che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterebbe la capacità del paziente di ricevere o rispondere al trattamento in studio
20. Precedente partecipazione a questo studio con infusione riuscita del prodotto sperimentale o di controllo
21. Attualmente arruolati in altri studi non correlati al loro processo patologico primario o che coinvolgono trasfusioni di piastrine, fattori di crescita piastrinici o altri agenti pro-coagulanti