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Eine Studie über SmartFlow® Magnetic Resonance (MR)-kompatible Ventrikelkanülen zur Verabreichung von Eladocagene Exuparvovec an pädiatrische Teilnehmer

22. April 2026 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine Open-Label-Studie zur Untersuchung der Sicherheit der SmartFlow MR-kompatiblen Ventrikelkanüle zur Verabreichung von Eladocagene Exuparvovec an pädiatrische Probanden

Diese Studie wird eine Probephase, eine Verlängerungsphase und eine optionale langfristige Verlängerungsphase haben. Das Hauptziel der Versuchsphase ist die Bewertung der Sicherheit der SmartFlow® MR-kompatiblen Ventrikelkanüle für die Verabreichung von Eladocagene Exuparvovec an pädiatrische Teilnehmer mit Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC). Die Verlängerungsphase dient dazu, zusätzliche klinische Informationen zu Eladocagen-Exuparvovec zu erfassen, einschließlich Veränderungen in der motorischen Entwicklung, AADC-spezifischen Symptomen und anderen pharmakodynamischen (PD) Maßnahmen. Die optionale langfristige Verlängerungsphase dient der Erfassung langfristiger Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von Teilnehmern, die in der Versuchsphase und der Verlängerungsphase behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
13

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital, Department of Pediatrics and Medical Genetics
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pädiatrische Teilnehmer müssen einen genetisch bestätigten AADC-Mangel mit typischen klinischen Merkmalen und verringerter AADC-Enzymaktivität im Plasma haben.
  • Schädel ausreichend entwickelt, um die Platzierung des ClearPoint®-Systems für die stereotaktische Chirurgie zu ermöglichen.
  • Anhaltende neurologische Defekte infolge eines AADC-Mangels trotz medikamentöser Standardtherapie (Dopaminagonisten, Monoaminoxidase-Hemmer, Pyridoxin oder andere Formen von Vitamin B6) nach Meinung des Prüfarztes.
  • Kann nicht selbstständig gehen (mit oder ohne Hilfsmittel).
  • Hämatologie-, Chemie- und Gerinnungswerte zu Studienbeginn innerhalb der normalen pädiatrischen Laborwerte, es sei denn, der Prüfarzt ist der Meinung, dass die außerhalb des Bereichs liegenden Werte in Bezug auf die Eignung des Teilnehmers für eine Operation klinisch nicht signifikant sind.
  • Der Teilnehmer muss maximal 72 Stunden vor der Gentherapie negativ auf die Coronavirus-Krankheit von 2019 (COVID-19) getestet werden.
  • Der Teilnehmer muss für alle Medikamente im Zusammenhang mit der Behandlung von AADC-Mangel, einschließlich Dopaminagonisten, Monoaminoxidase-Hemmern, Anticholinergika und Vitamin B6, 3 Monate vor dem Ausgangswert eine stabile Dosierung einnehmen.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening und bei Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest haben und für die Dauer der Studie nach der Entlassung aus dem Krankenhaus einer Abstinenz oder einer doppelten Barriereform der Empfängnisverhütung zustimmen (akzeptable Methoden werden vom Standort festgelegt).
  • Männer, die mit Frauen im gebärfähigen Alter sexuell aktiv sind, müssen zustimmen, während der Studie nach der Entlassung aus dem Krankenhaus eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden.
  • Eltern/Erziehungsberechtigte des Teilnehmers müssen zustimmen, die Anforderungen der Studie einzuhalten, einschließlich der Notwendigkeit einer häufigen und längeren Nachsorge.
  • Eltern/Erziehungsberechtigte, die das Sorgerecht für den Teilnehmer haben, müssen ihre Zustimmung geben, dass der Teilnehmer an der Studie teilnehmen darf.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat andere signifikante medizinische oder neurologische Zustände, die ein inakzeptables operatives oder anästhetisches Risiko darstellen würden.
  • Teilnehmer mit Pyridoxin-5'-Phosphatoxidase- oder Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel.
  • Kontraindikation für Bildgebungsstudien (Computertomographie [CT]-Scan, PET oder Magnetresonanztomographie [MRT]), einschließlich Sedierungsbeschränkungen oder Metall, das eine MRT des Gehirns stören würde.
  • Anti-Adeno-assoziiertes Virus, Serotyp 2 (Anti-AAV2)-Antikörpertiter höher als 1:1200 oder >1 optischer Dichtewert durch enzymgebundenen Immunosorbent-Assay.
  • Teilnehmer, die innerhalb der letzten 24 Wochen vor der geplanten Gentherapie-Verabreichung mit anderen experimentellen Therapien behandelt wurden oder jemals eine Behandlung mit einer Gentherapie erhalten haben.
  • Nachweis einer klinisch aktiven Infektion.
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Eladocagen Exuparvovec
Die Teilnehmer erhalten Eladocagene Exuparvovec intraoperativ mit 1,8 × 10 ^ 11 Vektorgenomen (vg) über eine SmartFlow® MR-kompatible Ventrikelkanüle in einer einzigen operativen Sitzung. Die Teilnehmer erhalten während der Studie Standardbehandlungen für ihren AADC-Mangel.
Genetisch: Eladocagen Exuparvovec
Vier 0,08-ml-Infusionen mit einer Dosis von 0,45 × 10 ^ 11 vg und einem Volumen von 80 Mikrolitern (μl) pro Stelle an 4 Stellen (2 pro Putamen) für die Gesamtdosis von 1,8 × 10 ^ 11 vg und a Gesamtvolumen von 320 μl pro Teilnehmer.
Andere Namen:
  • KEBILIDI™

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des HVA-Metabolitenspiegels gegenüber dem Ausgangswert am Ende der Versuchsphase
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 8
HVA ist ein Hauptmetabolit von Dopamin und die HVA-CSF-Spiegel gelten als Indikator für die Dopaminspiegel im Gehirn.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 8
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) im Zusammenhang mit der chirurgischen Verabreichung von Eladocagene Exuparvovec unter Verwendung der MR-kompatiblen Ventrikelkanüle SmartFlow®
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 8
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Verwendung eines Arzneimittels beim Menschen, unabhängig davon, ob es mit dem Arzneimittel in Zusammenhang steht oder nicht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Krankheit bei einem Studienteilnehmer sein, dem in dieser Studie eine Gentherapie verabreicht wurde. Es wird die Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der SmartFlow MR-kompatiblen Ventrikelkanüle angegeben, die zur Verabreichung von Eladocagene Exuparvovec an pädiatrische Teilnehmer am Ende der Versuchsphase (8 Wochen nach der Verabreichung) verwendet wurde. Eine Zusammenfassung schwerwiegender und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Ursache, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Positronenemissionstomographie (PET)-Bildgebung der Putaminal-spezifischen L-6-[18F]-Fluoro-3,4-Dihydroxyphenylalnin (18F-DOPA)-PET-Aufnahme am Ende der Versuchsphase (Woche 8) und der Verlängerung Phase (Woche 48)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 8, Woche 48
Ausgangswert (Tag 1), Woche 8, Woche 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Neurotransmitter-Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)-Metaboliten HVA in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 48
Ausgangswert (Tag 1), Woche 48
Änderung der Peabody Developmental Motor Scale, Zweite Ausgabe (PDMS-2)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 260
Ausgangswert (Tag 1), Woche 260
Änderung der Bayley-Skala der Säuglingsentwicklung, dritte Ausgabe (Bayley-III)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 260
Ausgangswert (Tag 1), Woche 260
Änderung in der EuroQol-5-Dimensionen-Jugendversion (EQ-5D-Y)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 260
Ausgangswert (Tag 1), Woche 260
Veränderung des Körpergewichts
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 260
Ausgangswert (Tag 1), Woche 260
Anzahl der Teilnehmer mit AADC-spezifischen Symptomen
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 260
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 260
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Neurotransmitter-CSF-Metaboliten 5-Hydroxyindolessigsäure (5-HIAA) und 3-O-Methyldopa (3-OMD) in den Wochen 8 und 48
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Wochen 8 und 48
Ausgangswert (Tag 1), Wochen 8 und 48
Anzahl der Teilnehmer, die motorische Meilensteine ​​erreichen
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 260
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 260
„Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)“
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 260
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 260

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
PTC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
12. Mai 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
22. Mai 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. April 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PTC-AADC-GT-002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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