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Erkennung und Charakterisierung neurologischer Manifestationen angeborener und erworbener Immunschwächen

Erkennung und Charakterisierung neurologischer Manifestationen primärer und erworbener Immundefekte

Hintergrund:

Das Immunsystem und das Nervensystem stehen in einer erheblichen Wechselwirkung, so dass es bei Menschen mit Immunerkrankungen zu Komplikationen kommen kann, die sich auf das Nervensystem auswirken, und bei Menschen mit einer neurologischen Erkrankung kann es zu Defekten im Immunsystem kommen. Diese Komplikationen können viele Körperfunktionen beeinträchtigen, einschließlich der Art und Weise, wie sie sich bewegen und gehen , denken und fühlen. Forscher verstehen nicht vollständig, wie sich Immunerkrankungen auf das Nervensystem auswirken. Durch mehr Erkenntnisse hoffen sie, wirksamere Behandlungen entwickeln zu können.

Zielsetzung:

Erfahren Sie mehr über die Wechselwirkung zwischen Immun- und Nervensystem und wie sich Immunerkrankungen auf das Nervensystem auswirken.

Teilnahmeberechtigung:

Personen ab 2 Jahren mit einer Immunerkrankung. Auch ihre gesunden leiblichen Verwandten und andere gesunde Freiwillige werden benötigt.

Design:

Die Teilnehmer werden überprüft. Für Forschungszwecke wird Blut abgenommen. Möglicherweise verfügen sie über Bildscans. Erwachsene können sich einer Lumbalpunktion unterziehen: Dabei wird ihnen eine Nadel in den Rücken eingeführt, um Flüssigkeit aus dem Raum um das Rückenmark zu sammeln. Die bildgebenden Untersuchungen und die Lumbalpunktion sind für gesunde Angehörige und Freiwillige optional.

Alle Teilnehmer haben 5 Jahre lang einen Studienbesuch pro Jahr.

Sie werden gebeten, bei jedem Besuch Proben von Körperflüssigkeiten zu spenden. Für die Studie sind Blutproben erforderlich. Alle anderen Spenden sind optional. Dazu können Speichel, Urin, Muttermilch, Stuhl, Vaginalsekret und Wunddrainage gehören.

Betroffene Teilnehmer können um eine Hautbiopsie gebeten werden: Dabei wird eine kleine Hautprobe entnommen. Sie können auch fotografiert oder auf Video aufgenommen werden, um die Symptome ihrer Krankheit aufzuzeichnen.

Die Tests für jeden Studienbesuch können bei Bedarf über mehrere Tage verteilt werden.

Besuche können in der Klinik stattfinden. Die Teilnehmer können auch ihre eigenen Proben zu Hause sammeln und sie an die Forscher senden....

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Studienbeschreibung:

In dieser Studie werden wir das klinische neurologische Erscheinungsbild von Patienten mit bekannten oder nicht bewerteten primären und erworbenen Immunfehlern charakterisieren. Die Untersuchung der zugrunde liegenden Mechanismen neurologischer Erkrankungen und ihrer genetischen und immunologischen Grundlagen erfordert eine regelmäßige klinische Bewertung dieser Patienten und Forschungsanalysen ihrer Bioproben. Zu diesen Bioproben gehören Blut, Liquor (CSF), Urin, Speichel, Haut, Muttermilch, Stuhl, Vaginalproben und Wunddrainage. Es kann auch eine Magnetresonanztomographie (MRT) der Nervenachse durchgeführt werden. Daten und überschüssige Bioproben aus der klinischen Routineversorgung können ebenfalls gesammelt und für Forschungszwecke verwendet werden. Wir schlagen vor, Patienten zu untersuchen, bei denen Immundefekte oder andere Arten von Wirtsabwehrdefekten mit neurologischen Symptomen vorliegen oder bei denen der Verdacht besteht, dass diese vorliegen. Nicht betroffene biologische Verwandte und gesunde Freiwillige werden ebenfalls als Kontrollen für Forschungsanalysen aufgenommen.

Hauptziele:

  1. Klinische Charakterisierung neurologischer Manifestationen von Immunfehlern durch neurologische Untersuchung und Neurobildgebung.
  2. Bestimmen Sie genetische Defekte bei Teilnehmern.

Sekundäres Ziel:

Charakterisieren Sie Immunzellen im Liquor und Blut.

Primäre Endpunkte:

  1. Klinische Charakterisierung neurologischer Manifestationen bei Teilnehmern mit erkannten und unerkannten Immunschwächen auf der Grundlage neurologischer Untersuchungen, bildgebender Verfahren und anderer notwendiger neurologischer Tests je nach klinischem Erscheinungsbild.
  2. Charakterisierung vererbter oder erworbener Immunschwächen bei Teilnehmern mit seltenen neurologischen Erkrankungen.

Sekundärer Endpunkt:

Charakterisierung und Vergleich der immunologischen Phänotypen von Liquor und Blut bei Teilnehmern mit Immunfehlern im Vergleich zu gesunden Kontrollpersonen und im Längsschnitt bei Teilnehmern unter Verwendung zellulärer und molekularer immunologischer Techniken, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Immunzellphänotyp, Transkriptomik, Metagenomik und Immunbiomarker.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

350

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Rekrutierung
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: (800) 411-1222
          • E-Mail: ccopr@nih.gov
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Teilnehmer werden anhand der NIH-Protokolle 15-N-0125 (Natural History Study of Inflammatory and Infectious Diseases of the Nervous System) und 93-I-0119 (Detection and Characterization of Host Defense Defects) oder anhand von Empfehlungen rekrutiert. Biologische Verwandte betroffener Teilnehmer können als Kontrollen in diese Studie aufgenommen werden.

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:

Um an dieser Studie teilnehmen zu können, muss eine Person alle folgenden Kriterien erfüllen:

  1. Alter >=2 Jahre. Um im NIH CC gesehen zu werden, müssen die Teilnehmer >=3 Jahre alt sein.
  2. Bereit, Proben und Daten für zukünftige Forschungen aufzubewahren.
  3. Sind bereit, Gentests an ihren Bioproben zuzulassen.

Zusätzliches Einschlusskriterium für betroffene Teilnehmer:

Hat eine primäre oder erworbene Immunschwäche und eine bekannte oder vermutete Infektion oder Entzündung des Nervensystems oder Folgeerscheinungen nach der Infektion, basierend auf den von der Überweisungseinrichtung bereitgestellten klinischen oder bildgebenden Daten, oder es besteht das Risiko, eine solche neurologische Komplikation zu entwickeln. Für die Zwecke dieser Studie wird eine neuroinfektiöse Erkrankung oder Neuroinflammation als eine der folgenden Erkrankungen definiert:

  1. Alle neurologischen Symptome, die von CSF mit Anzeichen einer Entzündung begleitet werden (einschließlich Pleozytose, Hypoglykorrachie, erhöhtem Protein oder anderen Anzeichen einer intrathekalen Immunaktivierung, einschließlich Immunglobulin [Ig] G-Index oder Vorhandensein oligoklonaler Banden).
  2. Systemische Infektion oder entzündliche Erkrankung mit neurologischer Beteiligung.
  3. Neuroimaging deutet auf eine Infektion oder Entzündung hin (z. B. Vorhandensein kontrastverstärkender Läsionen im CT oder MRT).
  4. Klinisches Erscheinungsbild, das auf eine Infektion oder einen entzündlichen Prozess des Nervensystems ohne nähere Erklärung hindeutet.
  5. Vorgeschichte einer Infektion oder eines entzündlichen Prozesses des Nervensystems.
  6. Fähigkeit des Teilnehmers oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreters (LAR) zu verstehen und die Bereitschaft, eine schriftliche Einverständniserklärung zu unterzeichnen.

Betroffene Teilnehmer müssen außerdem über einen eigenen primären Gesundheitsdienstleister verfügen, der ihre Erkrankung außerhalb des NIH verwaltet.

Zusätzliche Einschlusskriterien für biologische Verwandte und gesunde Freiwillige:

  1. Ist entweder ein biologischer Verwandter eines betroffenen Teilnehmers oder nicht verwandt.
  2. Es liegt keine bekannte Diagnose einer neuroinfektiösen Erkrankung oder Neuroinflammation vor.
  3. Kann eine Einverständniserklärung abgeben (für Altersgruppen >=18 Jahre) oder verfügt über Eltern oder Erziehungsberechtigte, die in ihrem Namen die Erlaubnis zur Teilnahme erteilen können (für Altersgruppen <18 Jahre).

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Eine Person, die eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen:

  1. Schwanger (bei leiblichen Verwandten und gesunden Freiwilligen).
  2. Jede Bedingung, die nach Einschätzung des Prüfarztes den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen oder ihn für die Teilnahme an der Studie ungeeignet machen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Gesunde Kontrollen
Biologische Verwandte oder nicht verwandte Personen ohne bekannte Diagnose einer neuroinfektiösen Erkrankung oder Neuroinflammation.
Primärer oder erworbener Immundefekt
Bekannte oder vermutete Infektion oder Entzündung des Nervensystems oder Folgeerscheinungen nach der Infektion oder es besteht das Risiko, eine solche neurologische Komplikation zu entwickeln.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Charakterisierung neurologischer Manifestationen bei Teilnehmern mit erkannten und unerkannten Immunschwächen auf der Grundlage neurologischer Untersuchungen, bildgebender Verfahren und anderer notwendiger neurologischer Tests je nach klinischem Erscheinungsbild.
Zeitfenster: Bis zum Ende der Teilnahme.
Klinische Charakterisierung neurologischer Manifestationen von Immunfehlern durch neurologische Untersuchung und Neurobildgebung.
Bis zum Ende der Teilnahme.
Charakterisierung vererbter oder erworbener Immunschwächen bei Teilnehmern mit seltenen neurologischen Erkrankungen.
Zeitfenster: Bis zum Ende der Teilnahme.
Bestimmen Sie genetische Defekte bei Teilnehmern.
Bis zum Ende der Teilnahme.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisierung und Vergleich der immunologischen Phänotypen von Liquor und Blut bei Teilnehmern mit Immunfehlern im Vergleich zu gesunden Kontrollpersonen und im Längsschnitt bei Teilnehmern unter Verwendung zellulärer und molekularer immunologischer Techniken.
Zeitfenster: Bis zum Ende der Teilnahme.
Charakterisieren Sie Immunzellen im Liquor und Blut.
Bis zum Ende der Teilnahme.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ermittler

  • Hauptermittler: Farinaz Safavi, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2043

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2043

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2026

Zuletzt verifiziert

31. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • 10001511
  • 001511-I

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

.Rohe und verarbeitete, nicht identifizierte Daten aus der Vollblut-Massen-RNA-Seq und der Einzelzell-CITE-Seq werden im NCBI Gene Expression Omnibus verfügbar sein.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD wird nach Veröffentlichung der Manuskripte an GEO weitergegeben.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

GEO ist eine Open-Access-Datenbank.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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