Detecção e Caracterização de Manifestações Neurológicas de Erros Inatos e Adquiridos de Imunidade
Detecção e Caracterização de Manifestações Neurológicas de Imunodeficiências Primárias e Adquiridas
Fundo:
O sistema imunológico e o sistema nervoso têm uma interação significativa para que pessoas com doenças imunológicas possam ter complicações que afetam o sistema nervoso e pessoas com alguma doença neurológica possam ter defeitos no sistema imunológico. , pense e sinta. Os pesquisadores não compreendem completamente como as doenças imunológicas afetam o sistema nervoso. Ao aprender mais, eles esperam criar tratamentos mais eficazes.
Objetivo:
Para saber mais sobre a interação entre o sistema imunológico e o sistema nervoso e como as doenças imunológicas afetam o sistema nervoso.
Elegibilidade:
Pessoas com 2 anos ou mais com uma doença imunológica. Os seus parentes biológicos saudáveis e outros voluntários saudáveis também são necessários.
Projeto:
Os participantes serão selecionados. Sangue será coletado para pesquisa. Eles podem fazer exames de imagem. Os adultos podem ser submetidos a punção lombar: uma agulha será inserida nas costas para coletar fluido do espaço ao redor da medula espinhal. Os exames de imagem e a punção lombar serão opcionais para familiares saudáveis e voluntários.
Todos os participantes terão 1 visita de estudo por ano durante 5 anos.
Eles serão solicitados a doar amostras de fluidos corporais em cada visita. Amostras de sangue são necessárias para o estudo. Todas as outras doações são opcionais. Estes podem incluir saliva, urina, leite materno, fezes, secreções vaginais e drenagem de feridas.
Os participantes afetados podem ser solicitados a fazer uma biópsia de pele: uma pequena amostra de pele será removida. Eles também podem ser fotografados ou filmados para registrar os sintomas de sua doença.
Os testes para cada visita de estudo podem ser distribuídos por vários dias, se necessário.
As visitas podem ser na clínica. Os participantes também podem coletar suas próprias amostras em casa e enviá-las aos pesquisadores....
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Descrição detalhada
Descrição do estudo:
Neste estudo, iremos caracterizar as apresentações clínicas neurológicas de pacientes com erros de imunidade primários e adquiridos conhecidos ou não avaliados. A investigação dos mecanismos subjacentes às doenças neurológicas e suas bases genéticas e imunológicas requer avaliação clínica periódica desses pacientes e análises de pesquisa de seus bioespécimes. Essas bioespécimes incluem sangue, líquido cefalorraquidiano (LCR), urina, saliva, pele, leite materno, fezes, amostras vaginais e drenagem de feridas. A ressonância magnética (MRI) do eixo neural também pode ser realizada. Dados e bioespécimes excedentes de cuidados clínicos de rotina também podem ser coletados e usados para pesquisa. Propomos avaliar pacientes que apresentam ou são suspeitos de apresentar defeitos imunológicos ou outros tipos de defeitos de defesa do hospedeiro com apresentações neurológicas. Parentes biológicos não afetados e voluntários saudáveis também serão inscritos como controles para análises de pesquisa.
Objetivos primários:
- Caracterizar clinicamente as manifestações neurológicas de erros de imunidade por meio de exame neurológico e neuroimagem.
- Determine defeitos genéticos nos participantes.
Objetivo Secundário:
Caracterizar células imunológicas no LCR e no sangue.
Pontos finais primários:
- Caracterização clínica de manifestações neurológicas em participantes com erros de imunidade reconhecidos e não reconhecidos com base em exame neurológico, neuroimagem e outros testes neurológicos necessários, dependendo da apresentação clínica.
- Caracterização de erros de imunidade hereditários ou adquiridos em participantes com doenças neurológicas raras.
Ponto final secundário:
Caracterização e comparação de fenótipos imunológicos do LCR e do sangue em participantes com erros de imunidade versus controles saudáveis, e longitudinalmente em participantes usando técnicas imunológicas celulares e moleculares, incluindo, entre outras, fenótipo de células imunes, transcriptômica, metagenômica e biomarcadores imunológicos.
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Inscrição
Contactos e Locais
Contato de estudo
Contato de estudo
- Nome: Farinaz Safavi, M.D.
- Número de telefone: (301) 496-4952
- E-mail: farinaz.safavi@nih.gov
Estude backup de contato
- Nome: Kelsey L Yoo, P.A.-C
- Número de telefone: (240) 656-0596
- E-mail: kelsey.yoo@nih.gov
Locais de estudo
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Recrutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contato:
- NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
- Número de telefone: (800) 411-1222
- E-mail: ccopr@nih.gov
-
Contato:
- Farinaz Safavi, MD
- Número de telefone: 240-627-3828
- E-mail: farinaz.safavi@nih.gov
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Para ser elegível para participar deste estudo, um indivíduo deve atender a todos os seguintes critérios:
- Idade >=2 anos. Para serem atendidos no NIH CC, os participantes devem ter >=3 anos de idade.
- Disposto a permitir que amostras e dados sejam armazenados para pesquisas futuras.
- Disposto a permitir testes genéticos em seus bioespécimes.
Critério de inclusão adicional para participantes afetados:
Tem imunodeficiência primária ou adquirida e infecção ou inflamação conhecida ou suspeita do sistema nervoso ou sequelas pós-infecção, com base em dados clínicos ou de imagem fornecidos pelo serviço de referência, ou está em risco de desenvolver tal complicação neurológica. Para efeitos deste estudo, doença neuroinfecciosa ou neuroinflamação é definida como qualquer um dos seguintes:
- Quaisquer sintomas neurológicos acompanhados de LCR com evidência de inflamação (que pode incluir pleocitose, hipoglicorráquia, proteína elevada ou outra evidência de ativação imunológica intratecal, incluindo índice de imunoglobulina [Ig] G ou presença de bandas oligoclonais).
- Infecção sistêmica ou doença inflamatória com envolvimento neurológico.
- Neuroimagem sugestiva de infecção ou inflamação (por exemplo, presença de lesões com realce de contraste na TC ou RM).
- Quadro clínico sugestivo de infecção ou processo inflamatório do sistema nervoso sem melhor explicação.
- História de infecção ou processo inflamatório do sistema nervoso.
- Capacidade do participante ou representante legal autorizado (LAR) de compreender e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito.
Os participantes afectados também devem ter o seu próprio prestador de cuidados de saúde primários para gerir a sua condição fora do NIH.
Critérios Adicionais de Inclusão para Parentes Biológicos e Voluntários Saudáveis:
- É parente biológico de um participante afetado ou não é parente.
- Não tem diagnóstico conhecido de doença neuroinfecciosa ou neuroinflamação.
- Capaz de fornecer consentimento informado (para idades >=18 anos) ou tem pais ou responsáveis que possam fornecer permissão para participar em seu nome (para idades <18 anos).
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
Um indivíduo que atenda a qualquer um dos seguintes critérios será excluído da participação neste estudo:
- Grávida (para parentes biológicos e voluntários saudáveis).
- Qualquer condição que, no julgamento do investigador, possa colocar o participante em risco indevido ou torná-lo inadequado para participação no estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Número de grupos/coortes
Coortes e Intervenções
Grupo / CoorteGrupo / Coorte |
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Controles Saudáveis
Parentes biológicos ou pessoas não relacionadas sem diagnóstico conhecido de doença neuroinfecciosa ou neuroinflamação.
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Imunodeficiência primária ou adquirida
Infecção ou inflamação conhecida ou suspeita do sistema nervoso ou sequelas pós-infecção, ou que esteja em risco de desenvolver tal complicação neurológica.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Caracterização clínica de manifestações neurológicas em participantes com erros de imunidade reconhecidos e não reconhecidos com base em exame neurológico, neuroimagem e outros testes neurológicos necessários, dependendo da apresentação clínica.
Prazo: Até o final da participação.
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Caracterizar clinicamente as manifestações neurológicas de erros de imunidade por meio de exame neurológico e neuroimagem.
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Até o final da participação.
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Caracterização de erros de imunidade hereditários ou adquiridos em participantes com doenças neurológicas raras.
Prazo: Até o final da participação.
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Determine defeitos genéticos nos participantes.
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Até o final da participação.
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Caracterização e comparação de fenótipos imunológicos do LCR e do sangue em participantes com erros de imunidade versus controles saudáveis, e longitudinalmente em participantes que utilizam técnicas imunológicas celulares e moleculares.
Prazo: Até o final da participação.
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Caracterizar células imunológicas no LCR e no sangue.
|
Até o final da participação.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
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Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Farinaz Safavi, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Início do estudo
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Estimado)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Inflamação
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Doenças Neuroinflamatórias
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Degeneração Nervosa
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- 10001511
- 001511-I
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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