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Beobachtungsstudie zur Neurofilament-Leichtkette (NfL) als Biomarker bei asymptomatischen Trägern der Transthyretin (TTR)-Varianten und Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter (hATTR) Amyloidose mit Polyneuropathie

9. Mai 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Beobachtungsstudie der Neurofilament-Leichtketten (NFL)-Spiegel bei asymptomatischen Trägern der TTR-Genvarianten und Patienten mit hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie, einschließlich Patienten, die sich einer Behandlungsumstellung unterziehen – NeuroFeeL-Studie

Hierbei handelt es sich um eine monozentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung des potenziellen Werts von NfL als Biomarker für die Diagnose, Erkennung des Krankheitsausbruchs, Überwachung des Krankheitsverlaufs und Ansprechen auf die Behandlung bei asymptomatischen Trägern von TTR-Varianten und symptomatischen hATTR-Amyloidose-Patienten mit Polyneuropathie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser Studie werden die Daten der Teilnehmer aus ihren Krankenakten extrahiert oder auf der Grundlage klinischer und Laboruntersuchungen bei Routinebesuchen gemäß dem Pflegestandard des Standorts gesammelt. Zur Analyse werden auch Blutproben verwendet, die den Teilnehmern bei Routinebesuchen entnommen werden. Die Studie wird in zwei Teilen durchgeführt: Querschnittsteil, in dem eine einzelne Messung der NfL-Spiegel anhand von Blutproben von asymptomatischen Trägern und symptomatischen hATTR-Amyloidose-Patienten durchgeführt wird; Längsabschnitt, in dem im Laufe der Zeit Messungen der NfL-Spiegel anhand von Blutproben (die den Teilnehmern bereits bei Routinebesuchen entnommen wurden) von asymptomatischen Trägern und Patienten mit symptomatischer hATTR-Amyloidose durchgeführt werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
    • Île-de-France
      • Paris, Île-de-France, Frankreich, 94270
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In die Studie werden asymptomatische Träger von TTR-Varianten oder symptomatische Patienten mit hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie einbezogen, die ihr Verständnis des bereitgestellten Patienteninformationsblatts (PIS) überprüfen und bestätigen und sich nicht gegen die Teilnahme an der Studie am Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre aussprechen Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

- Träger einer dokumentierten pathogenen TTR-Variante, die durch Genotypisierung mit vorhergesagtem Krankheitsausbruch innerhalb von 5 Jahren bestätigt wurde und bei der keine hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie diagnostiziert wurde

ODER

Bestätigte Diagnose einer hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie mit einer dokumentierten TTR-Variante, bestätigt durch Genotypisierung

- Der Teilnehmer ist in der Lage, die Studie zu verstehen und widerspricht der Teilnahme an der Studie nicht, nachdem er den Inhalt des bereitgestellten PIS gelesen hat.

Ausschlusskriterien:

  • Eine bekannte Erkrankung (außer hATTR-Amyloidose), die Nervenschäden verursachen und den NfL-Spiegel beeinflussen kann
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <45 Milliliter pro Minute pro 1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73). m^2)
  • Derzeit in einer klinischen Studie für ein Prüfpräparat eingeschrieben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Asymptomatische Träger
Teilnehmer, die asymptomatische Träger einer pathogenen TTR-Variante sind und bei denen keine hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie diagnostiziert wurde, werden in diese Kohorte aufgenommen.
Sonstiges: Pflegestandard
Dies ist eine Beobachtungsstudie. Im Rahmen der Studie wird kein Studienmedikament verabreicht, die Behandlung der Teilnehmer erfolgt nach der Entscheidung des behandelnden Arztes.
Teilnehmer mit hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie
Teilnehmer mit einer bestätigten Diagnose einer hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie mit einer dokumentierten TTR-Variante werden in diese Kohorte aufgenommen.
Sonstiges: Pflegestandard
Dies ist eine Beobachtungsstudie. Im Rahmen der Studie wird kein Studienmedikament verabreicht, die Behandlung der Teilnehmer erfolgt nach der Entscheidung des behandelnden Arztes.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
NfL-Spiegel bei asymptomatischen Trägern einer TTR-Variante und symptomatischen hATTR-Patienten mit Polyneuropathie zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Veränderung der NfL-Spiegel im Laufe der Zeit bei asymptomatischen Trägern einer TTR-Variante und symptomatischen hATTR-Patienten mit Polyneuropathie
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Korrelation zwischen den NfL-Spiegeln und verschiedenen biologischen und klinischen Aktivitätsparametern bei asymptomatischen Trägern einer TTR-Variante und symptomatischen hATTR-Patienten mit Polyneuropathie zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Korrelation zwischen der Veränderung der NfL-Spiegel und verschiedenen biologischen und klinischen Aktivitätsparametern bei asymptomatischen Trägern einer TTR-Variante und symptomatischen hATTR-Patienten mit Polyneuropathie
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Vergleich der gemessenen NfL-Werte mit den erwarteten Normalwerten in der Allgemeinbevölkerung unter Verwendung der vorhandenen Referenzbereiche und Datenbanken
Zeitfenster: Ausgangswert: 24 Monate
Ausgangswert: 24 Monate
Zeit bis zum Ausbruch einer aktiven Erkrankung bei asymptomatischen Trägern von TTR-Varianten
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Krankheitsverlauf bei symptomatischen hATTR-Amyloidose-Patienten mit Polyneuropathie
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-TTR-NT-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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