Klinische Untersuchung zur Blutoxygenierung am Sehnervenkopf bei Fabry-Patienten
Klinische Untersuchung zur Blutoxygenierung am Sehnervenkopf im Zusammenhang mit Gesichtsfeldverlust bei Fabry-Patienten
Ziel dieser Studie ist es, die Sauerstoffversorgung des Blutes am Sehnervenkopf im Zusammenhang mit Gesichtsfeldverlusten zu bewerten, die bei vielen Fabry-Patienten beobachtet werden. Die gesammelten Daten ermöglichen die Beurteilung, ob zwischen diesen beiden Einheiten eine Verbindung besteht.
Die Studie wird bis zu zwei Jahre dauern. Dabei wird eine begrenzte Anzahl von Fabry-Patienten mit einer Kontrollgruppe verglichen, um einen Zusammenhang zwischen Blutfluss und Feldverlusten zu bestätigen und festzustellen, ob diese Ergebnisse im Laufe der Zeit variieren.
HYPOTHESE
1. Fabry-Patienten weisen im Vergleich zur Kontrollgruppe erhebliche Unterschiede in den Gesichtsfeldern auf. 2. Langfristig wird es zu Schwankungen bei den Gesichtsfelddefekten kommen, kurzfristig jedoch nicht. 3. Die Sauerstoffversorgung des Blutes ist bei Fabry-Patienten höher. 4. Blutvolumen am Sehnerv Der Kopf wird für beide Gruppen gleich sein.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die ersten Probanden, die die folgenden Kriterien erfüllen, werden in die Studie aufgenommen.
Einschlusskriterien (Fabry-Gruppe):
- Über 18 Jahre alt
Bei mir wurde Morbus Fabry diagnostiziert
- 3 Probanden erhalten eine Enzymersatzbehandlung zur Behandlung der Fabry-Krankheit.
- 3 Probanden erhalten keine Enzymersatzbehandlung
- Ist in der Lage, eine rechtliche Einwilligung zu erteilen.
- Ist für einen Zeitraum von 2 Jahren verfügbar
Einschlusskriterien (CONTROL-Gruppe):
- Abgeglichen nach Alter und Geschlecht mit Teilnehmern der Gruppe A – 6
- Sie müssen gesund sein und zum Zeitpunkt der Einstellung keine bekannten chronischen oder akuten Erkrankungen aufweisen
- Ist in der Lage, eine rechtliche Einwilligung zu erteilen.
- Ist für einen Zeitraum von 2 Jahren verfügbar
Ausschlusskriterien (beide Gruppen):
- Präsentiert mit einer aktiven pathologischen Augenerkrankung
- Vorhandensein eines abnormalen Sehnervs (angeboren oder erworben)
- Verwendung topischer Augenmedikamente zum Zeitpunkt der Auswahl
- Es muss eine bekannte Allergie gegen die in dieser Studie verwendeten topischen Diagnostika vorliegen
- Verwendung systemischer Medikamente mit bekannter Wirkung auf das Gesichtsfeld
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T1P1
- Université de Montréal
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Einschlusskriterien (Fabry-Gruppe):
- Über 18 Jahre alt
Bei mir wurde Morbus Fabry diagnostiziert
- 3 Probanden erhalten eine Enzymersatzbehandlung zur Behandlung der Fabry-Krankheit.
- 3 Probanden erhalten keine Enzymersatzbehandlung
- Ist in der Lage, eine rechtliche Einwilligung zu erteilen.
- Ist für einen Zeitraum von 2 Jahren verfügbar
Einschlusskriterien (CONTROL-Gruppe):
- Abgeglichen nach Alter und Geschlecht mit Teilnehmern der Gruppe A – 6
- Sie müssen gesund sein und zum Zeitpunkt der Einstellung keine bekannten chronischen oder akuten Erkrankungen aufweisen
- Ist in der Lage, eine rechtliche Einwilligung zu erteilen.
- Ist für einen Zeitraum von 2 Jahren verfügbar
Ausschlusskriterien: (beide Gruppen):
- Präsentiert mit einer aktiven pathologischen Augenerkrankung
- Vorhandensein eines abnormalen Sehnervs (angeboren oder erworben)
- Verwendung topischer Augenmedikamente zum Zeitpunkt der Auswahl
- Es muss eine bekannte Allergie gegen die in dieser Studie verwendeten topischen Diagnostika vorliegen
- Verwendung systemischer Medikamente mit bekannter Wirkung auf das Gesichtsfeld
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
FABRY-Gruppe
|
Der Kontrastempfindlichkeitstest wird mit Zielen durchgeführt, die sich mit schwarzen und weißen Linien abwechseln.
Je größer die Linien sind, desto besser sind sie zu erkennen.
Die Ziele sind in 5 Reihen verteilt, die jeweils in einem anderen Winkel ausgerichtet sind.
Die Kontrastempfindlichkeitsstufe wird durch das kleinste vom Teilnehmer gesehene Ziel Zeile für Zeile bestimmt.
Dieser Test wird bei schwachem Licht und mit der üblichen Sehkorrektur durchgeführt.
Mithilfe der Spaltlampe wird das Vorhandensein erheblicher Linsentrübungen, bekannt als Fabry-Katarakt, beurteilt.
Tatsächlich können diese Trübungen zu einer Verzerrung der Kontrastempfindlichkeitsmessung führen und die vom Patienten empfundenen Symptome verstärken.
Eine Linsentrübung des Grades 2 (CFDI-Bewertungstabelle) gilt als klinisch signifikant und wird zum Ausschlusskriterium für die weitere Durchführung der Studie.
Der Augeninnendruck wird mit einem berührungslosen Tonometer (Luftimpuls) gemessen (Ocular Response Analyser, Reichert Instrumentation).
Das Gesichtsfeld wird mit einem automatisierten Perimeter (Humphrey, Texas) unter Verwendung einer Schwellenwertstrategie bewertet. Dies bedeutet, dass der Proband nicht nur identifizieren muss, ob er den visuellen Reiz wahrnimmt, sondern dass auch die minimale Stärke dieses Reizes (in Dezibel), die gesehen werden muss, aufgezeichnet wird. Das Gesichtsfeld wird bis zu 30 Grad vom zentralen Fixierungspunkt getestet. Um die unmittelbare Variabilität des Sehtests bei Fabry-Probanden zu messen, wird dieser Test zu Beginn der Testsitzung (morgens) und ein weiteres Mal 1 Stunde später durchgeführt. Die Pupillen werden mit 1 Tropfen 1 %igem Tropicamid erweitert. Das Verfahren ähnelt dem einer Netzhautfotografie. Jede Messsitzung stellt eine kontinuierliche Aufzeichnung von 20 gleichzeitigen Reflektometriefunktionen aus dem Sehnervenbereich über einen Zeitraum von 10 Sekunden dar. Während aller Aufnahmesitzungen wird die systemische arterielle Sauerstoffsättigung auch am rechten Zeigefinger mit einem Pulsoximeter (Escort M10, Invivo, Orlando, USA) überwacht. Der arterielle Blutdruck wird vor und nach dem Test ebenfalls mit einem manuellen Blutdruckmessgerät überwacht.
Andere Namen:
Wird verwendet, um die Pupille des Patienten während des Tests zu erweitern
Andere Namen:
Das OSOME-System ist die einzige Technologie, die eine Online- und Echtzeitmessung der Kapillarblutsauerstoffsättigung im Auge durchführen kann.
Das System arbeitet mit 1200 diskreten Wellenlängen zwischen 400 nm und 700 nm mit Integrationszeiten von 500 Millisekunden.
Es ist nicht invasiv und funktioniert genau wie eine Funduskamera.
Andere Namen:
|
|
CONTROL-Gruppe (Historische Datenbank)
|
Der Kontrastempfindlichkeitstest wird mit Zielen durchgeführt, die sich mit schwarzen und weißen Linien abwechseln.
Je größer die Linien sind, desto besser sind sie zu erkennen.
Die Ziele sind in 5 Reihen verteilt, die jeweils in einem anderen Winkel ausgerichtet sind.
Die Kontrastempfindlichkeitsstufe wird durch das kleinste vom Teilnehmer gesehene Ziel Zeile für Zeile bestimmt.
Dieser Test wird bei schwachem Licht und mit der üblichen Sehkorrektur durchgeführt.
Mithilfe der Spaltlampe wird das Vorhandensein erheblicher Linsentrübungen, bekannt als Fabry-Katarakt, beurteilt.
Tatsächlich können diese Trübungen zu einer Verzerrung der Kontrastempfindlichkeitsmessung führen und die vom Patienten empfundenen Symptome verstärken.
Eine Linsentrübung des Grades 2 (CFDI-Bewertungstabelle) gilt als klinisch signifikant und wird zum Ausschlusskriterium für die weitere Durchführung der Studie.
Der Augeninnendruck wird mit einem berührungslosen Tonometer (Luftimpuls) gemessen (Ocular Response Analyser, Reichert Instrumentation).
Das Gesichtsfeld wird mit einem automatisierten Perimeter (Humphrey, Texas) unter Verwendung einer Schwellenwertstrategie bewertet. Dies bedeutet, dass der Proband nicht nur identifizieren muss, ob er den visuellen Reiz wahrnimmt, sondern dass auch die minimale Stärke dieses Reizes (in Dezibel), die gesehen werden muss, aufgezeichnet wird. Das Gesichtsfeld wird bis zu 30 Grad vom zentralen Fixierungspunkt getestet. Um die unmittelbare Variabilität des Sehtests bei Fabry-Probanden zu messen, wird dieser Test zu Beginn der Testsitzung (morgens) und ein weiteres Mal 1 Stunde später durchgeführt. Die Pupillen werden mit 1 Tropfen 1 %igem Tropicamid erweitert. Das Verfahren ähnelt dem einer Netzhautfotografie. Jede Messsitzung stellt eine kontinuierliche Aufzeichnung von 20 gleichzeitigen Reflektometriefunktionen aus dem Sehnervenbereich über einen Zeitraum von 10 Sekunden dar. Während aller Aufnahmesitzungen wird die systemische arterielle Sauerstoffsättigung auch am rechten Zeigefinger mit einem Pulsoximeter (Escort M10, Invivo, Orlando, USA) überwacht. Der arterielle Blutdruck wird vor und nach dem Test ebenfalls mit einem manuellen Blutdruckmessgerät überwacht.
Andere Namen:
Wird verwendet, um die Pupille des Patienten während des Tests zu erweitern
Andere Namen:
Das OSOME-System ist die einzige Technologie, die eine Online- und Echtzeitmessung der Kapillarblutsauerstoffsättigung im Auge durchführen kann.
Das System arbeitet mit 1200 diskreten Wellenlängen zwischen 400 nm und 700 nm mit Integrationszeiten von 500 Millisekunden.
Es ist nicht invasiv und funktioniert genau wie eine Funduskamera.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Blutsauerstoffanreicherung am Sehnervenkopf
Zeitfenster: 2 Jahre
|
OSOME-Messung der Blutsauerstoffversorgung am Sehnervenkopf
|
2 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Felddefekt
Zeitfenster: 2 Jahre
|
Gesichtsfelddefekt mittels Frequenzverdopplungstechnologie (FDT) Ergebnisse der FDT-Perimetrie werden unter Verwendung der Dezibel-Empfindlichkeit angegeben. Die FDT-Perimetrie verfügt über eine vom Hersteller bereitgestellte interne normative Datenbank. (Abweichungsdiagramm). Die Ergebnisse werden mit der normativen Datenbank verglichen und in einem Graustufendiagramm basierend auf Wahrscheinlichkeitsniveaus angezeigt. Screening-Tests, die mit dem Screening-Test-Index -5 durchgeführt wurden, reichen von P≥5 % (am schlechtesten) bis P<1 % (besser). Die gemeldeten globalen Indizes sind die mittlere Abweichung (MD) und die Musterstandardabweichung (PSD). MD-Werte, die unter die normale Wahrscheinlichkeit von 5 %, 2 %, 1 % oder 0,5 % fallen, werden mit der entsprechenden Kennzeichnung gekennzeichnet. Die Musterstandardabweichung (PSD) gibt an, wie gleichmäßig der Feldverlust über das VF verteilt ist, und weist somit auf einen lokalisierten Verlust hin. Der PSD kann nur gleich oder größer Null sein. Je höher der PSD-Wert, desto größer die Anzahl der Unregelmäßigkeiten mit steileren Flanken im VF. |
2 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Langis Michaud, OD M.Sc., Université de Montréal
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Pitz S, Grube-Einwald K, Renieri G, Reinke J. Subclinical optic neuropathy in Fabry disease. Ophthalmic Genet. 2009 Dec;30(4):165-71. doi: 10.3109/13816810903148004.
- Kumagai K, Mitamura Y, Mizunoya S, Fujimoto N, Yamamoto S. A case of anterior ischemic optic neuropathy associated with Fabry's disease. Jpn J Ophthalmol. 2008 Sep-Oct;52(5):421-423. doi: 10.1007/s10384-008-0572-4. Epub 2008 Nov 11. No abstract available.
- Feke GT, Riva CE. Laser Doppler measurements of blood velocity in human retinal vessels. J Opt Soc Am. 1978 Apr;68(4):526-31. doi: 10.1364/josa.68.000526.
- Diaconu V. Multichannel spectroreflectometry: a noninvasive method for assessment of on-line hemoglobin derivatives. Appl Opt. 2009 Apr 1;48(10):D52-61. doi: 10.1364/ao.48.000d52.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Geschätzt)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Gefäßerkrankungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Zerebrovaskuläre Erkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Zerebrale Erkrankungen der kleinen Gefäße
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Morbus Fabry
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Neurotransmitter-Agenten
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Autonome Agenten
- Agenten des peripheren Nervensystems
- Muskarinische Antagonisten
- Cholinerge Antagonisten
- Cholinerge Wirkstoffe
- Mydriatics
- Tropicamid
Andere Studien-ID-Nummern
- GZ-2012-10918
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