Kliininen tutkimus veren hapettumisesta näköhermon päässä Fabry-potilailla
Näköhermon pään veren hapettumisen kliininen tutkimus suhteessa näkökentän menettämiseen Fabry-potilailla
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida näköhermon pään veren hapettumista suhteessa monilla Fabry-potilailla havaittuihin näkökentän menetyksiin. Kerättyjen tietojen avulla voidaan arvioida, onko näiden kahden kokonaisuuden välillä yhteys.
Tutkimus kestää jopa 2 vuotta, ja sen aikana rajoitettua määrää Fabry-potilaita verrataan kontrolliryhmään, jotta varmistetaan verenvirtauksen ja kenttähäviöiden välinen suhde ja nähdään, vaihtelevatko tulokset ajan myötä.
HYPOTEESI
1. Fabry-potilailla on merkittäviä eroja näkökentissä verrokkiin verrattuna 2 Näkökenttävaurioissa on vaihtelua pitkällä aikavälillä, mutta ei lyhyellä aikavälillä 3 Veren hapetus on korkeampi Fabry-potilailla 4 Näköhermon veritilavuus pää on sama molemmille ryhmille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensimmäiset koehenkilöt, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, otetaan mukaan tutkimukseen.
Osallistumiskriteerit (Fabry-ryhmä):
- Ikäraja yli 18 vuotta
Fabryn tauti on diagnosoitu
- 3 koehenkilöä tulee entsyymikorvaushoitoon Fabryn taudin hoitoon.
- 3 koehenkilöä ei saa entsyymikorvaushoitoa
- Soveltuu antamaan laillinen suostumus.
- Saatavilla 2 vuoden ajan
Osallistumisehdot (CONTROL-ryhmä):
- Ikä- ja sukupuolensa mukaan A - 6 osallistujan kanssa
- Terve, ei tunnettua kroonista systeemistä sairautta tai akuuttia sairautta rekrytointihetkellä
- Soveltuu antamaan laillinen suostumus.
- Saatavilla 2 vuoden ajan
Poissulkemiskriteerit (molemmat ryhmät):
- Esiintyy aktiivinen patologinen silmäsairaus
- Epänormaalin näköhermon esiintyminen (synnynnäinen tai hankittu)
- Paikallisen silmälääkkeen (-lääkkeiden) käyttö valintahetkellä
- Tiedossa olevan allergia tässä tutkimuksessa käytetyille paikallisille diagnostisille lääkkeille
- Systeemisten lääkkeiden käyttö, joilla on tunnettu vaikutus näkökenttään
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T1P1
- Université de Montréal
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osallistumiskriteerit (Fabry-ryhmä):
- Ikäraja yli 18 vuotta
Fabryn tauti on diagnosoitu
- 3 koehenkilöä tulee entsyymikorvaushoitoon Fabryn taudin hoitoon.
- 3 koehenkilöä ei saa entsyymikorvaushoitoa
- Soveltuu antamaan laillinen suostumus.
- Saatavilla 2 vuoden ajan
Osallistumisehdot (CONTROL-ryhmä):
- Ikä- ja sukupuolensa mukaan A - 6 osallistujan kanssa
- Terve, ei tunnettua kroonista systeemistä sairautta tai akuuttia sairautta rekrytointihetkellä
- Soveltuu antamaan laillinen suostumus.
- Saatavilla 2 vuoden ajan
Poissulkemiskriteerit: (molemmat ryhmät):
- Esiintyy aktiivinen patologinen silmäsairaus
- Epänormaalin näköhermon esiintyminen (synnynnäinen tai hankittu)
- Paikallisen silmälääkkeen (-lääkkeiden) käyttö valintahetkellä
- Tiedossa olevan allergia tässä tutkimuksessa käytetyille paikallisille diagnostisille lääkkeille
- Systeemisten lääkkeiden käyttö, joilla on tunnettu vaikutus näkökenttään
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
FABRY ryhmä
|
Kontrastiherkkyystesti tehdään mustilla ja valkoisilla viivoilla vuorotellen.
Mitä suurempia viivat ovat, sitä helpompi ne on nähdä.
Kohteet on jaettu 5 riviin, joista jokainen on suunnattu eri kulmaan.
Kontrastiherkkyystaso määräytyy pienimmän osallistujan näkemän kohteen mukaan rivi riviltä.
Tämä testi tehdään hämärässä salamassa, kun tavallinen näkökorjaus on käytössä.
Rakolamppua käytetään määrittämään merkittäviä linssin opasiteettia, joka tunnetaan nimellä Fabryn kaihi.
Itse asiassa nämä sameudet voivat aiheuttaa harhaa kontrastiherkkyyden mittauksessa ja lisätä potilaan tuntemia oireita.
Linssin opasiteettien luokka 2 (CFDI-luokitustaulukko) katsotaan kliinisesti merkittäväksi, ja siitä tulee poissulkemiskriteeri tutkimuksen jatkossa.
Silmänsisäinen paine mitataan kosketuksettomalla tonometrillä (ilmapulssi) (Ocular Response Analyser, Reichert Instrumentation).
Näkökenttä arvioidaan automatisoidulla kehällä (Humphrey, Texas) käyttäen kynnysstrategiaa. Tämä tarkoittaa, että kohteen on tunnistettava paitsi jos hän havaitsee visuaalisen ärsykkeen, myös tämän ärsykkeen vähimmäistaso (desibeleinä), jotta se voidaan nähdä, tallennetaan. Näkökenttää testataan 30 asteen kulmassa kiinnityskeskipisteestä. Visuaalisen testauksen välittömän vaihtelun mittaamiseksi Fabry-koehenkilöiden välillä tämä testi tehdään testausistunnon alussa (aamulla) ja toisen kerran klo 1h00 myöhemmin. Pupilleja laajennetaan yhdellä tippalla 1 % tropikamidia. Toimenpide on samanlainen kuin verkkokalvon valokuvauksessa käytetty. Jokainen mittausistunto edustaa jatkuvaa tallennusta 20 samanaikaisesta reflektometriasta näköhermon alueelta 10 sekunnin aikana. Kaikkien tallennusistuntojen aikana systeemistä valtimon happisaturaatiota seurataan myös oikean etusormen kohdalta pulssioksimetrillä (Escort M10, Invivo, Orlando, USA). Valtimoverenpainetta seurataan myös ennen mittausta ja sen jälkeen manuaalisella verenpainemittarilla.
Muut nimet:
Käytetään laajentamaan potilaan pupillia testin aikana
Muut nimet:
OSOME-järjestelmä on ainoa tekniikka, joka pystyy mittaamaan silmän veren happipitoisuutta verkossa ja reaaliaikaisesti.
Järjestelmä toimii 1200 diskreetillä aallonpituudella 400 nm - 700 nm 500 millisekunnin integrointiajoilla.
Se ei ole invasiivinen, vaan toimii aivan kuten silmänpohjakamera.
Muut nimet:
|
|
CONTROL-ryhmä (historiallinen tietokanta)
|
Kontrastiherkkyystesti tehdään mustilla ja valkoisilla viivoilla vuorotellen.
Mitä suurempia viivat ovat, sitä helpompi ne on nähdä.
Kohteet on jaettu 5 riviin, joista jokainen on suunnattu eri kulmaan.
Kontrastiherkkyystaso määräytyy pienimmän osallistujan näkemän kohteen mukaan rivi riviltä.
Tämä testi tehdään hämärässä salamassa, kun tavallinen näkökorjaus on käytössä.
Rakolamppua käytetään määrittämään merkittäviä linssin opasiteettia, joka tunnetaan nimellä Fabryn kaihi.
Itse asiassa nämä sameudet voivat aiheuttaa harhaa kontrastiherkkyyden mittauksessa ja lisätä potilaan tuntemia oireita.
Linssin opasiteettien luokka 2 (CFDI-luokitustaulukko) katsotaan kliinisesti merkittäväksi, ja siitä tulee poissulkemiskriteeri tutkimuksen jatkossa.
Silmänsisäinen paine mitataan kosketuksettomalla tonometrillä (ilmapulssi) (Ocular Response Analyser, Reichert Instrumentation).
Näkökenttä arvioidaan automatisoidulla kehällä (Humphrey, Texas) käyttäen kynnysstrategiaa. Tämä tarkoittaa, että kohteen on tunnistettava paitsi jos hän havaitsee visuaalisen ärsykkeen, myös tämän ärsykkeen vähimmäistaso (desibeleinä), jotta se voidaan nähdä, tallennetaan. Näkökenttää testataan 30 asteen kulmassa kiinnityskeskipisteestä. Visuaalisen testauksen välittömän vaihtelun mittaamiseksi Fabry-koehenkilöiden välillä tämä testi tehdään testausistunnon alussa (aamulla) ja toisen kerran klo 1h00 myöhemmin. Pupilleja laajennetaan yhdellä tippalla 1 % tropikamidia. Toimenpide on samanlainen kuin verkkokalvon valokuvauksessa käytetty. Jokainen mittausistunto edustaa jatkuvaa tallennusta 20 samanaikaisesta reflektometriasta näköhermon alueelta 10 sekunnin aikana. Kaikkien tallennusistuntojen aikana systeemistä valtimon happisaturaatiota seurataan myös oikean etusormen kohdalta pulssioksimetrillä (Escort M10, Invivo, Orlando, USA). Valtimoverenpainetta seurataan myös ennen mittausta ja sen jälkeen manuaalisella verenpainemittarilla.
Muut nimet:
Käytetään laajentamaan potilaan pupillia testin aikana
Muut nimet:
OSOME-järjestelmä on ainoa tekniikka, joka pystyy mittaamaan silmän veren happipitoisuutta verkossa ja reaaliaikaisesti.
Järjestelmä toimii 1200 diskreetillä aallonpituudella 400 nm - 700 nm 500 millisekunnin integrointiajoilla.
Se ei ole invasiivinen, vaan toimii aivan kuten silmänpohjakamera.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Veren hapetus näköhermon päässä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
OSOME-mittaus veren happipitoisuudesta näköhermon päässä
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kenttävika
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Näkökenttävika FDT:n (Frequency Duubling Technology) avulla FDT-perimetrian tulokset raportoidaan käyttämällä herkkyyden desibeleitä. FDT-perimetrialla on valmistajan toimittama sisäinen normatiivinen tietokanta. (Poikkeamakaavio). Tuloksia verrataan normatiiviseen tietokantaan, joka esitetään harmaasävykuvaajalla todennäköisyystasojen perusteella. Seulontatestit, jotka tehtiin -5 seulontatestiindeksillä, vaihtelevat P≥5 %:sta (pahin) P<1 %:iin (parempi) Raportoidut globaalit indeksit ovat keskihajonta (MD) ja mallin standardipoikkeama (PSD). MD-arvot, jotka putoavat alle 5 %, 2 % 1 % tai 0,5 % normaalin todennäköisyystason, on merkitty asianmukaisella etiketillä. Pattern Standard Deviation (PSD) edustaa sitä, kuinka tasaisesti kenttähäviö jakautuu VF:lle, mikä osoittaa paikallista häviötä. PSD voi olla vain yhtä suuri tai suurempi kuin nolla. Mitä korkeampi PSD-arvo, sitä enemmän epäsäännöllisyyksiä on jyrkemmillä rinteillä VF:ssä. |
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Langis Michaud, OD M.Sc., Université de Montréal
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Pitz S, Grube-Einwald K, Renieri G, Reinke J. Subclinical optic neuropathy in Fabry disease. Ophthalmic Genet. 2009 Dec;30(4):165-71. doi: 10.3109/13816810903148004.
- Kumagai K, Mitamura Y, Mizunoya S, Fujimoto N, Yamamoto S. A case of anterior ischemic optic neuropathy associated with Fabry's disease. Jpn J Ophthalmol. 2008 Sep-Oct;52(5):421-423. doi: 10.1007/s10384-008-0572-4. Epub 2008 Nov 11. No abstract available.
- Feke GT, Riva CE. Laser Doppler measurements of blood velocity in human retinal vessels. J Opt Soc Am. 1978 Apr;68(4):526-31. doi: 10.1364/josa.68.000526.
- Diaconu V. Multichannel spectroreflectometry: a noninvasive method for assessment of on-line hemoglobin derivatives. Appl Opt. 2009 Apr 1;48(10):D52-61. doi: 10.1364/ao.48.000d52.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Fabryn tauti
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Muskariiniantagonistit
- Kolinergiset antagonistit
- Kolinergiset aineet
- Mydriatics
- Tropikamidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- GZ-2012-10918
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .