- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02023086
Enquête clinique sur l'oxygénation du sang au niveau de la tête du nerf optique chez les patients de Fabry
Enquête clinique sur l'oxygénation sanguine au niveau de la tête du nerf optique en relation avec la perte du champ visuel chez les patients Fabry
Cette étude vise à évaluer l'oxygénation sanguine au niveau de la tête du nerf optique en relation avec les pertes de champ visuel observées chez de nombreux patients Fabry. Les données recueillies permettront d'évaluer s'il existe un lien entre ces deux entités.
L'étude durera jusqu'à 2 ans au cours desquels un nombre limité de patients Fabry seront comparés à un groupe témoin pour confirmer toute relation entre le flux sanguin et les pertes de champ, et pour voir si ces résultats varient dans le temps.
HYPOTHÈSE
1. Les patients Fabry présenteront des différences significatives dans les champs visuels par rapport au contrôle 2 Il y aura une variabilité des défauts du champ visuel à long terme mais pas à court terme 3 L'oxygénation sanguine sera plus élevée pour les patients Fabry 4 Le volume sanguin au niveau du nerf optique tête sera la même pour les deux groupes.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Les premiers sujets qui répondent aux critères suivants seront inscrits à l'étude.
Critères d'inclusion (groupe Fabry) :
- Agé de plus de 18 ans
Recevoir un diagnostic de maladie de Fabry
- 3 sujets seront sous traitement enzymatique substitutif pour le traitement de la maladie de Fabry.
- 3 sujets ne recevront pas de traitement enzymatique substitutif
- Est apte à donner son consentement légal.
- Est disponible pour une période de 2 ans
Critères d'inclusion (groupe CONTRÔLE) :
- Apparié pour l'âge et le sexe avec le groupe A - 6 participants
- Être en bonne santé, sans maladie systémique chronique connue ni maladie aiguë au moment du recrutement
- Est apte à donner son consentement légal.
- Est disponible pour une période de 2 ans
Critères d'exclusion (Les deux groupes) :
- Présente une affection oculaire pathologique active
- Présence d'un nerf optique anormal (congénital ou acquis)
- Utilisation de médicaments oculaires topiques au moment de la sélection
- Avoir une allergie connue aux médicaments diagnostiques topiques utilisés dans cette étude
- Utilisation de médicaments systémiques ayant un effet connu sur le champ visuel
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T1P1
- Université de Montréal
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
Critères d'inclusion (groupe Fabry) :
- Agé de plus de 18 ans
Recevoir un diagnostic de maladie de Fabry
- 3 sujets seront sous traitement enzymatique substitutif pour le traitement de la maladie de Fabry.
- 3 sujets ne recevront pas de traitement enzymatique substitutif
- Est apte à donner son consentement légal.
- Est disponible pour une période de 2 ans
Critères d'inclusion (groupe CONTRÔLE) :
- Apparié pour l'âge et le sexe avec le groupe A - 6 participants
- Être en bonne santé, sans maladie systémique chronique connue ni maladie aiguë au moment du recrutement
- Est apte à donner son consentement légal.
- Est disponible pour une période de 2 ans
Critères d'exclusion : (les deux groupes) :
- Présente une affection oculaire pathologique active
- Présence d'un nerf optique anormal (congénital ou acquis)
- Utilisation de médicaments oculaires topiques au moment de la sélection
- Avoir une allergie connue aux médicaments diagnostiques topiques utilisés dans cette étude
- Utilisation de médicaments systémiques ayant un effet connu sur le champ visuel
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Groupe FABRY
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Le test de sensibilité au contraste est effectué avec des cibles alternant des lignes noires et blanches.
Plus les lignes sont larges, plus il est facile de les voir.
Les cibles sont réparties en 5 rangées, chacune orientée selon un angle différent.
Le niveau de sensibilité au contraste est déterminé par la plus petite cible vue par le participant, ligne par ligne.
Ce test se fait sous faible éclairage avec la correction visuelle habituelle portée.
La lampe à fente est utilisée pour évaluer la présence d'opacités importantes du cristallin appelées cataractes de Fabry.
En effet, ces opacités peuvent induire un biais sur la mesure de la sensibilité au contraste et peuvent augmenter les symptômes ressentis par le patient.
Un grade 2 (tableau de classement CFDI) des opacités du cristallin est considéré comme cliniquement significatif et cela deviendra un critère d'exclusion pour la suite de l'étude.
La pression intra-oculaire sera mesurée avec un tonomètre sans contact (air pulsé) (Ocular Response Analyser, Reichert Instrumentation.)
Le champ visuel sera évalué avec un périmètre automatisé (Humphrey, Texas) en utilisant une stratégie de seuil. Cela implique que le sujet doit identifier non seulement s'il perçoit le stimulus visuel mais le niveau minimal de ce stimulus (en décibels), pour être vu, est également enregistré. Le champ visuel sera testé jusqu'à 30 degrés à partir du point central de fixation. Afin de mesurer la variabilité immédiate du test visuel chez les sujets Fabry, ce test sera effectué au début de la séance de test (le matin) et une autre fois 1h00 plus tard. Les pupilles seront dilatées avec 1 goutte de tropicamide à 1 %. La procédure est similaire à celle utilisée pour prendre une photo de la rétine. Chaque session de mesure représente un enregistrement continu de 20 fonctions simultanées de réflectométrie à partir de la zone du nerf optique pendant 10 secondes. Pendant toutes les sessions d'enregistrement, la saturation artérielle systémique en oxygène sera également surveillée au niveau de l'index droit à l'aide d'un oxymètre de pouls (Escort M10, Invivo, Orlando, USA). La pression artérielle sera également surveillée avant et après le test à l'aide d'un sphygmomanomètre manuel.
Autres noms:
Utilisé pour dilater la pupille du patient pendant les tests
Autres noms:
Le système OSOME est la seule technologie capable d'effectuer en ligne et en temps réel la mesure de l'oxygénation capillaire du sang dans l'œil.
Le système fonctionne avec 1200 longueurs d'onde discrètes entre 400 nm et 700 nm avec des temps d'intégration de 500 millisecondes.
Il n'est pas invasif, fonctionnant comme une caméra de fond d'œil.
Autres noms:
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Groupe CONTROL (Base de données historique)
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Le test de sensibilité au contraste est effectué avec des cibles alternant des lignes noires et blanches.
Plus les lignes sont larges, plus il est facile de les voir.
Les cibles sont réparties en 5 rangées, chacune orientée selon un angle différent.
Le niveau de sensibilité au contraste est déterminé par la plus petite cible vue par le participant, ligne par ligne.
Ce test se fait sous faible éclairage avec la correction visuelle habituelle portée.
La lampe à fente est utilisée pour évaluer la présence d'opacités importantes du cristallin appelées cataractes de Fabry.
En effet, ces opacités peuvent induire un biais sur la mesure de la sensibilité au contraste et peuvent augmenter les symptômes ressentis par le patient.
Un grade 2 (tableau de classement CFDI) des opacités du cristallin est considéré comme cliniquement significatif et cela deviendra un critère d'exclusion pour la suite de l'étude.
La pression intra-oculaire sera mesurée avec un tonomètre sans contact (air pulsé) (Ocular Response Analyser, Reichert Instrumentation.)
Le champ visuel sera évalué avec un périmètre automatisé (Humphrey, Texas) en utilisant une stratégie de seuil. Cela implique que le sujet doit identifier non seulement s'il perçoit le stimulus visuel mais le niveau minimal de ce stimulus (en décibels), pour être vu, est également enregistré. Le champ visuel sera testé jusqu'à 30 degrés à partir du point central de fixation. Afin de mesurer la variabilité immédiate du test visuel chez les sujets Fabry, ce test sera effectué au début de la séance de test (le matin) et une autre fois 1h00 plus tard. Les pupilles seront dilatées avec 1 goutte de tropicamide à 1 %. La procédure est similaire à celle utilisée pour prendre une photo de la rétine. Chaque session de mesure représente un enregistrement continu de 20 fonctions simultanées de réflectométrie à partir de la zone du nerf optique pendant 10 secondes. Pendant toutes les sessions d'enregistrement, la saturation artérielle systémique en oxygène sera également surveillée au niveau de l'index droit à l'aide d'un oxymètre de pouls (Escort M10, Invivo, Orlando, USA). La pression artérielle sera également surveillée avant et après le test à l'aide d'un sphygmomanomètre manuel.
Autres noms:
Utilisé pour dilater la pupille du patient pendant les tests
Autres noms:
Le système OSOME est la seule technologie capable d'effectuer en ligne et en temps réel la mesure de l'oxygénation capillaire du sang dans l'œil.
Le système fonctionne avec 1200 longueurs d'onde discrètes entre 400 nm et 700 nm avec des temps d'intégration de 500 millisecondes.
Il n'est pas invasif, fonctionnant comme une caméra de fond d'œil.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Oxygénation du sang au niveau de la tête du nerf optique
Délai: 2 ans
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Mesure OSOME de l'oxygénation du sang au niveau de la tête du nerf optique
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2 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Défaut sur le terrain
Délai: 2 ans
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Défaut du champ visuel utilisant la technologie de doublage de fréquence (FDT) Les résultats de la périmétrie FDT sont rapportés en décibels de sensibilité. La périmétrie FDT dispose d’une base de données normative interne fournie par le fabricant. (Tracé de déviation). Les résultats sont comparés à la base de données normative et affichés sur un tracé en échelle de gris basé sur les niveaux de probabilité. Les tests de dépistage effectués avec l'indice de test de dépistage -5 vont de P≥5 % (le pire) à P<1 % (meilleur) Les indices globaux rapportés sont l'écart moyen (MD) et l'écart type (PSD). Les valeurs MD inférieures aux niveaux de probabilité normaux de 5 %, 2 %, 1 % ou 0,5 % sont indiquées par l'étiquette appropriée. L'écart type de modèle (PSD) représente la manière dont la perte de champ est répartie uniformément sur le VF, ce qui indique une perte localisée. La PSD ne peut être qu’égale ou supérieure à zéro. Plus la valeur PSD est élevée, plus le nombre d'irrégularités avec des pentes plus raides dans le VF est important. |
2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Langis Michaud, OD M.Sc., Université de Montréal
Publications et liens utiles
Publications générales
- Pitz S, Grube-Einwald K, Renieri G, Reinke J. Subclinical optic neuropathy in Fabry disease. Ophthalmic Genet. 2009 Dec;30(4):165-71. doi: 10.3109/13816810903148004.
- Kumagai K, Mitamura Y, Mizunoya S, Fujimoto N, Yamamoto S. A case of anterior ischemic optic neuropathy associated with Fabry's disease. Jpn J Ophthalmol. 2008 Sep-Oct;52(5):421-423. doi: 10.1007/s10384-008-0572-4. Epub 2008 Nov 11. No abstract available.
- Feke GT, Riva CE. Laser Doppler measurements of blood velocity in human retinal vessels. J Opt Soc Am. 1978 Apr;68(4):526-31. doi: 10.1364/josa.68.000526.
- Diaconu V. Multichannel spectroreflectometry: a noninvasive method for assessment of on-line hemoglobin derivatives. Appl Opt. 2009 Apr 1;48(10):D52-61. doi: 10.1364/ao.48.000d52.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies métaboliques
- Troubles cérébrovasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Troubles du métabolisme lipidique
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Sphingolipidoses
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Maladies des petits vaisseaux cérébraux
- Lipidoses
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Maladie de Fabry
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents autonomes
- Agents du système nerveux périphérique
- Antagonistes muscariniques
- Antagonistes cholinergiques
- Agents cholinergiques
- Mydriatiques
- Tropicamide
Autres numéros d'identification d'étude
- GZ-2012-10918
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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