Indagine clinica sull'ossigenazione del sangue alla testa del nervo ottico nei pazienti Fabry
Indagine clinica sull'ossigenazione del sangue alla testa del nervo ottico in relazione alla perdita del campo visivo nei pazienti Fabry
Questo studio mira a valutare l'ossigenazione del sangue alla testa del nervo ottico in relazione alle perdite di campo visivo osservate in molti pazienti Fabry. I dati raccolti permetteranno di valutare se esiste un collegamento tra queste due entità.
Lo studio durerà fino a 2 anni durante i quali un numero limitato di pazienti Fabry verrà confrontato con un gruppo di controllo per confermare qualsiasi relazione tra flusso sanguigno e perdite di campo e per vedere se questi risultati variano nel tempo.
IPOTESI
1. I pazienti con Fabry presenteranno differenze significative nei campi visivi rispetto al controllo 2 Ci sarà variabilità dei difetti del campo visivo a lungo termine ma non a breve termine 3 L'ossigenazione del sangue sarà maggiore per i pazienti con Fabry 4 Volume del sangue al nervo ottico la testa sarà la stessa per entrambi i gruppi.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I primi soggetti che soddisfano i seguenti criteri saranno arruolati nello studio.
Criteri di inclusione (gruppo Fabry):
- Età superiore ai 18 anni
Viene diagnosticata la malattia di Fabry
- 3 soggetti saranno sottoposti a trattamento enzimatico sostitutivo per il trattamento della malattia di Fabry.
- 3 soggetti non riceveranno il trattamento enzimatico sostitutivo
- È idoneo a dare il consenso legale.
- È disponibile per un periodo di 2 anni
Criteri di inclusione (gruppo CONTROL):
- Abbinato per età e sesso con il gruppo A - 6 partecipanti
- Essere in buona salute, senza malattia sistemica cronica nota né malattia acuta al momento dell'assunzione
- È idoneo a dare il consenso legale.
- È disponibile per un periodo di 2 anni
Criteri di esclusione (Entrambi i gruppi):
- Presenta una condizione oculare patologica attiva
- Presenza di un nervo ottico anormale (congenito o acquisito)
- Uso di farmaci oculari topici al momento della selezione
- Avere un'allergia nota ai farmaci diagnostici topici utilizzati in questo studio
- Uso di farmaci sistemici con effetti noti sul campo visivo
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T1P1
- Université de Montréal
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Criteri di inclusione (gruppo Fabry):
- Età superiore ai 18 anni
Viene diagnosticata la malattia di Fabry
- 3 soggetti saranno sottoposti a trattamento enzimatico sostitutivo per il trattamento della malattia di Fabry.
- 3 soggetti non riceveranno il trattamento enzimatico sostitutivo
- È idoneo a dare il consenso legale.
- È disponibile per un periodo di 2 anni
Criteri di inclusione (gruppo CONTROLLO):
- Abbinato per età e sesso con il gruppo A - 6 partecipanti
- Essere in buona salute, senza malattia sistemica cronica nota né malattia acuta al momento dell'assunzione
- È idoneo a dare il consenso legale.
- È disponibile per un periodo di 2 anni
Criteri di esclusione:(entrambi i gruppi):
- Presenta una condizione oculare patologica attiva
- Presenza di un nervo ottico anormale (congenito o acquisito)
- Uso di farmaci oculari topici al momento della selezione
- Avere un'allergia nota ai farmaci diagnostici topici utilizzati in questo studio
- Uso di farmaci sistemici con effetti noti sul campo visivo
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Gruppo FABRI
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Il test di sensibilità al contrasto viene eseguito con target che alternano linee bianche e nere.
Più grandi sono le linee, più facile è vederle.
I bersagli sono distribuiti su 5 file, ciascuna orientata con un'angolazione diversa.
Il livello di sensibilità al contrasto è determinato dal bersaglio più piccolo visto dal partecipante, riga per riga.
Questo test viene eseguito sotto un debole lampo con l'abituale correzione visiva indossata.
La lampada a fessura viene utilizzata per valutare la presenza di significative opacità del cristallino note come cataratta di Fabry.
Infatti, queste opacità possono indurre un bias nella misurazione della sensibilità al contrasto e possono aumentare i sintomi avvertiti dal paziente.
Un grado 2 (tabella di classificazione CFDI) di opacità del cristallino è considerato clinicamente significativo e questo diventerà un criterio di esclusione per il seguito dello studio.
La pressione intraoculare sarà misurata con un tonometro senza contatto (a impulsi d'aria) (Ocular Response Analyzer, Reichert Instrumentation.)
Il campo visivo sarà valutato con un perimetro automatizzato (Humphrey, Texas) utilizzando una strategia di soglia. Ciò implica che il soggetto deve identificare non solo se percepisce lo stimolo visivo ma viene anche registrato il livello minimo di questo stimolo (in decibel), per essere visto. Il campo visivo sarà testato fino a 30 gradi dal punto centrale di fissazione. Al fine di misurare la variabilità immediata del test visivo tra i soggetti Fabry, questo test verrà eseguito all'inizio della sessione di test (al mattino) e un'altra volta 1h00 dopo. Le pupille saranno dilatate con 1 goccia di tropicamide all'1%. La procedura è simile a quella utilizzata per scattare una foto della retina. Ogni sessione di misurazione rappresenta una registrazione continua di 20 funzioni simultanee di riflettometria dall'area del nervo ottico durante 10 secondi. Durante tutte le sessioni di registrazione, la saturazione arteriosa sistemica di ossigeno sarà monitorata anche al dito indice destro utilizzando un pulsossimetro (Escort M10, Invivo, Orlando, USA). La pressione arteriosa sarà inoltre monitorata prima e dopo il test utilizzando uno sfigmomanometro manuale.
Altri nomi:
Utilizzato per dilatare la pupilla del paziente durante il test
Altri nomi:
Il sistema OSOME è l'unica tecnologia in grado di eseguire la misurazione in linea e in tempo reale dell'ossigenazione del sangue capillare nell'occhio.
Il sistema funziona con 1200 lunghezze d'onda discrete comprese tra 400 nm e 700 nm con tempi di integrazione di 500 millisecondi.
Non è invasivo, funziona proprio come una fotocamera del fondo oculare.
Altri nomi:
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Gruppo CONTROLLO (Database storico)
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Il test di sensibilità al contrasto viene eseguito con target che alternano linee bianche e nere.
Più grandi sono le linee, più facile è vederle.
I bersagli sono distribuiti su 5 file, ciascuna orientata con un'angolazione diversa.
Il livello di sensibilità al contrasto è determinato dal bersaglio più piccolo visto dal partecipante, riga per riga.
Questo test viene eseguito sotto un debole lampo con l'abituale correzione visiva indossata.
La lampada a fessura viene utilizzata per valutare la presenza di significative opacità del cristallino note come cataratta di Fabry.
Infatti, queste opacità possono indurre un bias nella misurazione della sensibilità al contrasto e possono aumentare i sintomi avvertiti dal paziente.
Un grado 2 (tabella di classificazione CFDI) di opacità del cristallino è considerato clinicamente significativo e questo diventerà un criterio di esclusione per il seguito dello studio.
La pressione intraoculare sarà misurata con un tonometro senza contatto (a impulsi d'aria) (Ocular Response Analyzer, Reichert Instrumentation.)
Il campo visivo sarà valutato con un perimetro automatizzato (Humphrey, Texas) utilizzando una strategia di soglia. Ciò implica che il soggetto deve identificare non solo se percepisce lo stimolo visivo ma viene anche registrato il livello minimo di questo stimolo (in decibel), per essere visto. Il campo visivo sarà testato fino a 30 gradi dal punto centrale di fissazione. Al fine di misurare la variabilità immediata del test visivo tra i soggetti Fabry, questo test verrà eseguito all'inizio della sessione di test (al mattino) e un'altra volta 1h00 dopo. Le pupille saranno dilatate con 1 goccia di tropicamide all'1%. La procedura è simile a quella utilizzata per scattare una foto della retina. Ogni sessione di misurazione rappresenta una registrazione continua di 20 funzioni simultanee di riflettometria dall'area del nervo ottico durante 10 secondi. Durante tutte le sessioni di registrazione, la saturazione arteriosa sistemica di ossigeno sarà monitorata anche al dito indice destro utilizzando un pulsossimetro (Escort M10, Invivo, Orlando, USA). La pressione arteriosa sarà inoltre monitorata prima e dopo il test utilizzando uno sfigmomanometro manuale.
Altri nomi:
Utilizzato per dilatare la pupilla del paziente durante il test
Altri nomi:
Il sistema OSOME è l'unica tecnologia in grado di eseguire la misurazione in linea e in tempo reale dell'ossigenazione del sangue capillare nell'occhio.
Il sistema funziona con 1200 lunghezze d'onda discrete comprese tra 400 nm e 700 nm con tempi di integrazione di 500 millisecondi.
Non è invasivo, funziona proprio come una fotocamera del fondo oculare.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Ossigenazione del sangue alla testa del nervo ottico
Lasso di tempo: 2 anni
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Misurazione OSOME dell'ossigenazione del sangue alla testa del nervo ottico
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2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Difetto sul campo
Lasso di tempo: 2 anni
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Difetto del campo visivo utilizzando la tecnologia di raddoppiamento della frequenza (FDT) I risultati della perimetria FDT vengono riportati utilizzando i decibel di sensibilità. La perimetria FDT dispone di un database normativo interno fornito dal produttore. (Trama della deviazione). I risultati vengono confrontati con il database normativo e mostrati su un grafico in scala di grigi basato su livelli di probabilità. I test di screening eseguiti con l'indice del test di screening -5 vanno da P≥5% (peggiore) a P<1% (migliore) Gli indici globali riportati sono la deviazione media (MD) e la deviazione standard del modello (PSD). I valori MD che scendono al di sotto dei livelli di probabilità normali del 5%, 2% 1% o 0,5% sono indicati con l'apposita etichetta. La deviazione standard del modello (PSD) rappresenta la distribuzione uniforme della perdita di campo sulla VF, indicativa quindi di una perdita localizzata. La PSD può essere solo uguale o maggiore di zero. Più alto è il valore PSD, maggiore è la quantità di irregolarità con pendenze più ripide nella VF. |
2 anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Langis Michaud, OD M.Sc., Université de Montréal
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Pitz S, Grube-Einwald K, Renieri G, Reinke J. Subclinical optic neuropathy in Fabry disease. Ophthalmic Genet. 2009 Dec;30(4):165-71. doi: 10.3109/13816810903148004.
- Kumagai K, Mitamura Y, Mizunoya S, Fujimoto N, Yamamoto S. A case of anterior ischemic optic neuropathy associated with Fabry's disease. Jpn J Ophthalmol. 2008 Sep-Oct;52(5):421-423. doi: 10.1007/s10384-008-0572-4. Epub 2008 Nov 11. No abstract available.
- Feke GT, Riva CE. Laser Doppler measurements of blood velocity in human retinal vessels. J Opt Soc Am. 1978 Apr;68(4):526-31. doi: 10.1364/josa.68.000526.
- Diaconu V. Multichannel spectroreflectometry: a noninvasive method for assessment of on-line hemoglobin derivatives. Appl Opt. 2009 Apr 1;48(10):D52-61. doi: 10.1364/ao.48.000d52.
Collegamenti utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
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Altri numeri di identificazione dello studio
- GZ-2012-10918
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