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Inhalierter Gewebe-Plasminogen-Aktivator bei akuter plastischer Bronchitis (PLATyPuS)

30. Oktober 2023 aktualisiert von: Kathleen A. Stringer, University of Michigan

Sicherheit und Wirksamkeit von inhaliertem Gewebe-Plasminogen-Aktivator (tPA) zur akuten Behandlung von pädiatrischer plastischer Bronchitis

Plastische Bronchitis (PB) ist eine seltene, meist pädiatrische Erkrankung, die durch die Bildung von obstruktiven Atemwegsverbänden gekennzeichnet ist, die hauptsächlich aus Fibrin bestehen. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassene Pharmakotherapie für PB, aber akute Exazerbationen der Krankheit werden oft mit inhaliertem Gewebe-Plasminogen-Aktivator (tPA) behandelt. Bis heute geschieht dies etwas anekdotisch, da es keine Sicherheits- oder Wirksamkeitstests dieser Behandlung gab. Darüber hinaus gibt es derzeit keinen verlässlichen Surrogatmarker für unerwünschte Arzneimittelwirkungen. Dennoch kann ohne inhalative tPA-Behandlung eine PB-induzierte Atemnot schwerwiegend sein, die häufig eine dringende oder notfallmäßige Bronchoskopie zur Entfernung des Gipses rechtfertigt oder manchmal zu Atemversagen führen kann. Daher besteht ein erheblicher ungedeckter Bedarf an Sicherheits- und Wirksamkeitstests von inhaliertem tPA und an Biomarkern für das Ansprechen auf Arzneimittel.

Ziele und Endpunkte: Die Ziele dieses Protokolls sind: 1) Testen der Sicherheit und Wirksamkeit eines inhalierten tPA-Regimes bei Kindern mit PB; und 2) potenzielle Biomarker-Kandidaten für die Reaktion auf inhaliertes tPA-Arzneimittel zu identifizieren. Sicherheitsendpunkte bestehen aus der Entwicklung neuer, aktiver systemischer und/oder pulmonaler Blutungen und/oder neuer Hämaturie (definiert als Makrohämaturie). Sekundäre Endpunkte der Wirksamkeit werden ebenfalls gemessen (z. B. Häufigkeit der Gipsproduktion). Urin und Blut werden auch für die Entwicklung potenzieller Biomarker für das Ansprechen auf inhaliertes tPA-Arzneimittel gesammelt.

Finanzierungsquelle – FDA OOPD

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund und Begründung: Plastische Bronchitis (PB) ist eine seltene Erkrankung, die durch die Bildung von obstruktiven Fibrin-Atemwegszylindern gekennzeichnet ist. Gegenwärtig werden akute Exazerbationen der Krankheit häufig mit inhaliertem Gewebeplasminogenaktivator (tPA) behandelt, teilweise weil es keine von der FDA zugelassenen Behandlungen gibt. Bisher gab es keine Sicherheits- oder Wirksamkeitstests von inhaliertem tPA. Darüber hinaus gibt es derzeit keinen zuverlässigen Marker, der zur Bewertung unerwünschter Arzneimittelwirkungen verwendet werden könnte. Ohne Behandlung mit inhaliertem tPA kann PB-induzierte Atemnot jedoch schwerwiegend sein und häufig eine dringende oder notfallmäßige Bronchoskopie zur Gipsentfernung erforderlich machen oder manchmal zu Atemversagen führen. Diese klinische Studie befasst sich mit dem ungedeckten Bedarf an Sicherheits- und Wirksamkeitstests von inhaliertem tPA und zur Bewertung von Biomarkern für das Ansprechen auf Medikamente.

Ziele und Endpunkte: Dies ist eine offene, multizentrische klinische Studie mit inhaliertem tPA zur Behandlung von akuter PB. Die Ziele dieses Protokolls sind: 1) Testen der Sicherheit und Wirksamkeit eines inhalierten tPA-Regimes bei Kindern mit PB; und 2) potenzielle Biomarker-Kandidaten für die Reaktion auf inhaliertes tPA-Arzneimittel zu identifizieren. Sicherheitsendpunkte bestehen aus der Entwicklung neuer, aktiver systemischer und/oder pulmonaler Blutungen und/oder neuer Hämaturie (definiert als Makrohämaturie). Sekundäre Endpunkte der Wirksamkeit werden ebenfalls gemessen (z. B. Häufigkeit der Gipsproduktion). Urin und Blut werden auch für die Entwicklung potenzieller Biomarker für das Ansprechen auf inhaliertes tPA-Arzneimittel gesammelt.

Bewertungen: Eingeschriebene Probanden werden routinemäßig klinisch überwacht und Blutuntersuchungen werden auf die Entwicklung neuer, aktiver systemischer und/oder pulmonaler Blutungen oder neuer Makrohämaturie untersucht. Die Sauerstoffversorgung und die Lungenfunktion werden während des Studienzeitraums beurteilt. Wir werden auch die Inzidenz von Expektorationszylindern als Maß für die Wirksamkeit einbeziehen.

Statistische Methoden: Dies ist eine Open-Label-Studie mit bis zu 13 Probanden mit PB, die als ihre eigenen Kontrollen dienen. Eine Gruppe gesunder Probanden (n=12), Fontan-Probanden ohne PB (n=12) und Fontan-Probanden mit Proteinverlust-Enteropathie (PLE) (n=12) dienen als Kontrollen für die Entwicklung von Biomarker-Assays. Die Inzidenz neuer, aktiver Blutungsereignisse und die Häufigkeit von Atemwegsauswurf wird bei Patienten mit PB bewertet. PLE ist eine weitere Krankheit, die mit angeborenen Herzfehlern bei Kindern einhergeht, die durch das Fontan-Verfahren chirurgisch behoben wurden.

Der aktive Behandlungsarm (inhaliertes tPA) wird in sechs klinischen Zentren durchgeführt. Darüber hinaus werden diese Zentren PLE-Kontrollpatienten aufnehmen. Alle anderen Kontrollfächer werden nur an der University of Michigan eingeschrieben.

Die Ergebnismessungen beziehen sich nur auf mit tPA behandelte Patienten. Da die Kontrollpersonen nicht in die Ergebnisanalyse einbezogen werden, bezieht sich der Rekrutierungs-/Einschreibungsstatus auf die PB-Patienten. Die University of Michigan hat mit der Einschreibung gesunder Kontrollpersonen begonnen, und es gab eingewilligte Personen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Kathleen A Stringer, PharmD
  • Telefonnummer: 734-647-4775
  • E-Mail: stringek@umich.edu

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Kurt R Schumacher, MD
  • Telefonnummer: 734-615-2369
  • E-Mail: kurts@umich.edu

Studienorte

    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital, Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Mott Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Caroline

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 24 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien (Patienten mit plastischer Bronchitis):

  1. ≥ 5 Jahre alt, aber ≤ 24 Jahre alt und mindestens 18,6 kg (41 lbs) wiegen.
  2. Patienten mit CHD, die eine Vorgeschichte von PB mit früherer Produktion von Atemwegsverbänden haben und/oder Symptome einer akuten Exazerbation (z. B. Atembeschwerden, Dyspnoe) von PB aufweisen, die einen Krankenhausaufenthalt erfordern. Eine akute Exazerbation von PB ist entweder definiert als respiratorische Symptome, die verdächtig auf die Bildung eines Atemwegszylinders und/oder das Aushusten von Fibrin-PB-Zylindern oder ein durch Bronchoskopie gefundener Fibrin-PB-Zylinder sind.
  3. Patienten ohne KHK, die sich mit einer akuten Exazerbation von PB vorstellen, definiert als das Aushusten oder ein bronchoskopisch entnommener Fibrin-PB-Zweig, der akute Atemnot verursacht (z der Produktion von Fibrin-Atemwegverbänden. Entweder eine Cast-Probe (mindestens ½ Zoll (~4 cm)) oder ein Pathologiebericht, der den PB-Cast-Fibringehalt dokumentiert, muss an den UM-Pathologiekern übermittelt werden.
  4. Muss in der Lage sein, einen Mundstückvernebler zu verwenden.
  5. Einwilligung nach Aufklärung (mit elterlicher Einwilligung im Alter von ≥ 14 Jahren) oder Einwilligung im Alter von ≥ 10 und < 14 Jahren mit Einwilligung der Eltern.

Ausschlusskriterien (Patienten mit plastischer Bronchitis):

  1. Bekannte Kontraindikation(en) für die Anwendung von tPA, einschließlich:

    • aktive innere Blutung;
    • Geschichte des zerebrovaskulären Unfalls;
    • kürzliche intrakranielle oder intraspinale Operation oder Trauma;
    • intrakranielles Neoplasma, intrakranielle arteriovenöse Missbildung oder intrakranielles Aneurysma;
    • bekannte Blutungsdiathese;
    • und/oder schwere unkontrollierte Hypertonie
  2. Körpergewicht >/= 100. Perzentil oder BMI > 30
  3. Bekannte Mukoviszidose
  4. Derzeitige Behandlung mit Dornase-alfa und/oder inhaliertem unfraktioniertem oder niedermolekularem Heparin und/oder einem direkt wirkenden oralen Antikoagulans (z. B. Dabigatran, Rivaroxaban)

    • Inhaliertes unfraktioniertes oder niedermolekulares Heparin muss mindestens 72 Stunden lang abgesetzt werden. Inhalative Dornase alfa sollte spätestens zum Zeitpunkt des Beginns der Aufnahme in die Behandlungsphase abgesetzt werden. Wenn der Patient inhalatives tPA erhält, muss dieses Regime abgesetzt und auf das stationäre Dosierungsschema (5 mg alle 6 h) des Studienmedikaments umgestellt werden.
    • Direkt wirkende orale Antikoagulanzien müssen eine Woche vor Beginn der Aufnahme in die Behandlungsphase abgesetzt werden.
  5. Proteinverlust-Enteropathie
  6. Leberfunktionsstörung (definiert als ≥ 3-facher Normalwert einer oder beider Lebertransaminasen, AST und AST)

    • Transaminasenwerte, die innerhalb der letzten 9 Monate erworben wurden, können zur Beurteilung der Leberfunktion verwendet werden. Wenn der Patient zuvor normal war und es keinen klinischen Hinweis auf eine Verschlechterung der Leberfunktion gibt, kann der Patient aufgenommen werden. Liegen innerhalb der letzten 9 Monate keine Transaminasenwerte vor, müssen diese im Rahmen des Screenings erhoben werden

  7. Notwendigkeit einer begleitenden intravenösen oder subkutanen Antikoagulation mit resultierenden Anti-Xa-Spiegeln > 0,5 (niedermolekulare Heparine) oder > 0,3 (unfraktioniertes Heparin)
  8. International Normalized Ratio (INR) > 2,0, wenn kein Warfarin verabreicht wird
  9. Patienten, die aktiv wegen Thrombose behandelt werden
  10. Gleichzeitige Anwendung eines Thrombozytenaggregationshemmers der Thienopyridin-Klasse (z. B. Clopidogrel)
  11. Eine Thrombozytenzahl von < 100.000 Thrombozyten/µl
  12. Ein Hämatokrit
  13. Grobe Hämaturie bei Screening-Urinanalyse
  14. Schwangere oder stillende Frauen (negativer Schwangerschaftstest erforderlich für Mädchen/Frauen im gebärfähigen Alter zum Zeitpunkt der inhalativen tPA-Verabreichung). Alle Frauen im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während der gesamten Studie eine angemessene Verhütung durchzuführen.
  15. Probanden, die zu Beginn der Behandlungsphase positiv für COVID-19 bekannt sind oder mit COVID-19, verursacht durch das neue Coronavirus, SARS CoV-2, ins Krankenhaus eingeliefert werden.
  16. Verdacht auf oder aktive begleitende Infektionskrankheit.

Einschlusskriterien für gesunde Kontrollen

  1. Gesunde Kinder ≥ 5 Jahre aber ≤ 18 Jahre ohne andere zugrunde liegende Begleiterkrankung oder chronische Medikamenteneinnahme (mit Ausnahme von Vitaminpräparaten)
  2. Mindestens 18,6 kg (41 lbs) wiegen

Einschlusskriterien für gesunde Nicht-PB-Fontan-Kontrollen

  1. Kinder im Alter von ≥ 5 Jahren, aber ≤ 18 Jahren mit unkomplizierter Fontan-Physiologie ohne Vorgeschichte von PB, anderen Fontan-assoziierten Komplikationen (z. B. Hepatopathie, PLE) oder anderen Begleiterkrankungen (z. B. Asthma).
  2. Mindestens 18,6 kg (41 lbs) wiegen

Einschlusskriterien für PLE Fontan Controls

  1. Kinder im Alter von ≥ 5 Jahren, aber ≤ 18 Jahren mit Fontan-Physiologie, ohne Vorgeschichte von PB und einer Diagnose von PLE, definiert als klinisch symptomatische Hypoproteinämie und/oder enteraler Proteinverlust.
  2. Mindestens 18,6 kg (41 lbs) wiegen

Ausschlusskriterien für gesunde Fontan-Kontrollen ohne PB und PLE-Fontan-Kontrollen

  1. das 100. Perzentil des Körpergewichts überschreiten oder einen BMI von über 30 haben.
  2. Postoperativer Chylothorax in der Anamnese nach einer Palliationsoperation (außer bei PLE-Kontrollen).
  3. Bekannte Leberfunktionsstörung laut Überprüfung der Krankenakte (z. B. definiert als ≥ 3x die normalen Werte einer oder beider Lebertransaminasen [ALT & AST])
  4. COVID-19-positiv innerhalb der letzten 14 Tage vor dem geplanten Besuch und/oder das Vorhandensein von Symptomen, die mit COVID-19 zum Zeitpunkt des Besuchs übereinstimmen
  5. Verdacht auf oder aktive begleitende Infektionskrankheit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung-inhaliertes tPA
Alle in die Studie aufgenommenen Patienten mit plastischer Bronchitis erhalten inhalatives tPA.
Eingeschriebene Patienten mit akuter plastischer Bronchitis (Fibrin-Atemwegsverbände) erhalten eine inhalative tPA-Behandlung. Das tPA-Regime besteht aus 5 mg alle sechs Stunden für insgesamt 72 Stunden.
Andere Namen:
  • Aktivieren
  • alterplatz

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primärer Endpunkt: Anzahl der Probanden, die neue, aktive Blutungen entwickeln
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden alle 24 Stunden (täglich) für die Dauer der tPA-Behandlung, die bis zu 4 Tage betrug, und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, die typischerweise innerhalb einer Woche nach Behandlungsbeginn erfolgte, untersucht.
Die Anzahl der Probanden mit neuer systemischer und/oder pulmonaler und/oder makroskopischer Hämaturie
Die Teilnehmer werden alle 24 Stunden (täglich) für die Dauer der tPA-Behandlung, die bis zu 4 Tage betrug, und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, die typischerweise innerhalb einer Woche nach Behandlungsbeginn erfolgte, untersucht.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Arterielle Sauerstoffsättigung (%)
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden beim Screening (falls zutreffend) unmittelbar vor der Behandlung und täglich für die Dauer der tPA-Behandlung, bis zu 4 Tage, bei der Entlassung aus dem Krankenhaus (~ 1 Woche) und erneut nach 30 Tagen beurteilt.
Änderungen der Sauerstoffsättigung (%) werden durch Pulsoximetrie überwacht (Sauerstoffsättigung ist der Anteil des sauerstoffgesättigten Hämoglobins im Verhältnis zum Gesamthämoglobin im Blut). Da diese Messung für jeden Teilnehmer zu unterschiedlichen Zeiten durchgeführt wurde, wurde die mittlere (SD) Sauerstoffsättigung (%) vor der Verabreichung des Studienmedikaments (Vorbehandlung) und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus (~ 1 Woche nach der Behandlung) berechnet.
Die Teilnehmer werden beim Screening (falls zutreffend) unmittelbar vor der Behandlung und täglich für die Dauer der tPA-Behandlung, bis zu 4 Tage, bei der Entlassung aus dem Krankenhaus (~ 1 Woche) und erneut nach 30 Tagen beurteilt.
Forciertes Exspirationsvolumen in einer Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden beim Screening (falls zutreffend) unmittelbar vor der Behandlung und dann täglich für die Dauer der tPA-Behandlung, bis zu 4 Tage, bei der Entlassung aus dem Krankenhaus und erneut nach 30 Tagen, beurteilt.
Die Veränderung des FEV1 (L) vor und nach der tPA-Behandlung wird für jeden Patienten beurteilt.
Die Teilnehmer werden beim Screening (falls zutreffend) unmittelbar vor der Behandlung und dann täglich für die Dauer der tPA-Behandlung, bis zu 4 Tage, bei der Entlassung aus dem Krankenhaus und erneut nach 30 Tagen, beurteilt.
Forcierter exspiratorischer Fluss 25–75 % (FEF25–75)
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden beim Screening (falls zutreffend) unmittelbar vor der Behandlung und dann täglich für die Dauer der tPA-Behandlung, bis zu 4 Tage, bei der Entlassung aus dem Krankenhaus und erneut nach 30 Tagen, beurteilt.
Der FEF25-75 wird für jeden Patienten im Behandlungsarm vor der Verabreichung des Studienmedikaments, während der Verabreichung des Studienmedikaments (Tage 0–4), bei der Entlassung aus dem Krankenhaus (~ 1 Woche nach der Behandlung) und erneut nach 30 Tagen ermittelt.
Die Teilnehmer werden beim Screening (falls zutreffend) unmittelbar vor der Behandlung und dann täglich für die Dauer der tPA-Behandlung, bis zu 4 Tage, bei der Entlassung aus dem Krankenhaus und erneut nach 30 Tagen, beurteilt.
Forcierte Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden beim Screening (falls zutreffend) unmittelbar vor der Behandlung und dann täglich für die Dauer der tPA-Behandlung, bis zu 4 Tage, bei der Entlassung aus dem Krankenhaus und erneut nach 30 Tagen, beurteilt.
Für jeden Patienten wird der FVC (L) vor, während und nach der tPA-Behandlung bestimmt.
Die Teilnehmer werden beim Screening (falls zutreffend) unmittelbar vor der Behandlung und dann täglich für die Dauer der tPA-Behandlung, bis zu 4 Tage, bei der Entlassung aus dem Krankenhaus und erneut nach 30 Tagen, beurteilt.
Häufigkeit der Produktion/Erwartung von Atemwegsabdrücken
Zeitfenster: Episoden der Gipsproduktion werden täglich für die Dauer der tPA-Behandlung bis zu 4 Tagen und ab der Entlassung aus dem Krankenhaus (~1 Woche nach der Behandlung) bis zu 30 Tagen beurteilt
Bewertet werden Episoden der Anfertigung von Atemwegsabdrücken durch im Behandlungsarm eingeschriebene Teilnehmer.
Episoden der Gipsproduktion werden täglich für die Dauer der tPA-Behandlung bis zu 4 Tagen und ab der Entlassung aus dem Krankenhaus (~1 Woche nach der Behandlung) bis zu 30 Tagen beurteilt
Veränderungen im Röntgenthorax (CXR)
Zeitfenster: Ein CXR wird während der Studie zweimal erfasst und bewertet – einmal unmittelbar vor Beginn der Studienmedikation und erneut bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, bis zu ca. einer Woche.
Durch die tPA-Behandlung verursachte Veränderungen im CXR werden bewertet. Die Röntgenaufnahme des Brustkorbs wird vor und nach der tPA-Behandlung bei der Entlassung aus dem Krankenhaus (ca. 1 Woche nach der Behandlung) durchgeführt. Die Bewertungen werden mithilfe des Brasfield-Bewertungssystems abgeleitet, das Lufteinschlüsse, lineare Markierungen (Bronchialwanddicke), Bronchiektasen, Lappenbeteiligung und Gesamtschweregrad bewertet. Ein Wert von 25 stellt einen normalen CXR dar. Für Auffälligkeiten werden Punkte von 25 Punkten abgezogen. Je niedriger die Punktzahl, desto schwerwiegender ist die Erkrankung.
Ein CXR wird während der Studie zweimal erfasst und bewertet – einmal unmittelbar vor Beginn der Studienmedikation und erneut bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, bis zu ca. einer Woche.
Voraussetzung für eine dringende oder dringende Bronchoskopie
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden für die Dauer der tPA-Behandlung, bis zu 4 Tage, beobachtet.
Die Notwendigkeit einer dringenden oder notfallmäßigen Bronchoskopie während der Behandlung wurde beurteilt.
Die Teilnehmer werden für die Dauer der tPA-Behandlung, bis zu 4 Tage, beobachtet.
Voraussetzung für mechanische Beatmung
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden für die Dauer der tPA-Behandlung, bis zu 4 Tage, beobachtet.
Der Bedarf an mechanischer Beatmung wird bei Teilnehmern beurteilt, die während des Behandlungszeitraums in den Behandlungsarm aufgenommen wurden.
Die Teilnehmer werden für die Dauer der tPA-Behandlung, bis zu 4 Tage, beobachtet.
Pathologische Beurteilung (qualitativ) des Fibrin- und Mucingehalts von Atemwegsabdrücken
Zeitfenster: Verfügbare (eingereichte) Atemwegsabdrücke werden für die Dauer des Krankenhausaufenthalts bis zur Entlassung aus dem Krankenhaus (ca. 1 Woche) beurteilt.
Der Fibrin- und Mucingehalt im PB-Gips wird qualitativ in Abgüssen beurteilt, die vor und nach der tPA-Behandlung bis zur Entlassung aus dem Krankenhaus (ca. 1 Woche) von einem Co-Ermittler-Pathologen gesammelt werden. Jeder Gipsverband wird anhand pathologischer Standardverfahren qualitativ auf seinen Fibrin- und Mucingehalt untersucht.
Verfügbare (eingereichte) Atemwegsabdrücke werden für die Dauer des Krankenhausaufenthalts bis zur Entlassung aus dem Krankenhaus (ca. 1 Woche) beurteilt.
Nachweis von Fibrinabbauprodukten (FDP) im systemischen Kreislauf
Zeitfenster: Der FDP wird beim Screening (falls zutreffend) vor der Behandlung und dann täglich während des Krankenhausaufenthalts (ca. 1 Woche) und erneut nach 30 Tagen beurteilt
Während der Studie werden Blutproben auf FDP (mg/l) untersucht. Dies ist ein Maß für den Fibrinabbau im Blut und ein Wert, der durch die tPA-Behandlung verändert werden kann. Ein FDP- (oder D-Dimer-)Wert <0,5 mg/L gilt als normal.
Der FDP wird beim Screening (falls zutreffend) vor der Behandlung und dann täglich während des Krankenhausaufenthalts (ca. 1 Woche) und erneut nach 30 Tagen beurteilt
Bewertung patientenzentrierter Ergebnisse
Zeitfenster: Diese Messung wird vor der tPA-Behandlung, bei der Entlassung aus dem Krankenhaus (~ 1 Woche) und erneut nach 30 Tagen durchgeführt.
Wir werden einen Fragebogen verwenden, um zu beurteilen, wie viele Teilnehmer während der Studie bei Teilnehmern im Behandlungsarm Veränderungen in der Lebensqualität im Zusammenhang mit plastischer Bronchitis und ihrer Behandlung hatten. Hierzu wird der Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) verwendet, da es keinen spezifischen Fragebogen zur plastischen Bronchitis gibt. Der CFQ-R soll die Auswirkungen auf die allgemeine Gesundheit, das tägliche Leben, das wahrgenommene Wohlbefinden und die Symptome messen. Der CFQ-R verwendet eine Likert-Skala, um neun Bereiche der Lebensqualität zu bewerten: Körperlich, Rolle/Schule, Vitalität, Emotionen, Soziales, Körperbild, Essen, Behandlungsaufwand, Gesundheitswahrnehmung und drei Symptomskalen: Gewicht, Atmung und Verdauung. Jedes Element wird summiert, um einen Domänenscore zu generieren. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf eine bessere Gesundheit hinweisen.
Diese Messung wird vor der tPA-Behandlung, bei der Entlassung aus dem Krankenhaus (~ 1 Woche) und erneut nach 30 Tagen durchgeführt.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Mitarbeiter

Ermittler

  • Hauptermittler: Kathleen A Stringer, PharmD, University of Michigan

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. März 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

12. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Studiendaten werden in Übereinstimmung mit der Richtlinie des NIH zur gemeinsamen Nutzung von Daten weitergegeben. Die University of Michigan bietet Optionen für die Datenspeicherung (z. B. ICPSR, http://www.icpsr.umich.edu/icpsrweb/deposit/). Alle Metabolomics-Daten werden in der Metabolomics Workbench des NIH (http://www.metabolomicsworkbench.org/) hinterlegt. Der Studien-PI wird auch Anfragen von einzelnen Prüfärzten nachkommen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Behandlung-inhaliertes tPA

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