急性形成性気管支炎に対する吸入組織プラスミノーゲン活性化因子 (PLATyPuS)

包含基準（形成性気管支炎の患者）：

1. 5 歳以上 24 歳以下で、体重が 18.6 kg (41 ポンド) 以上。
2. 以前に気道ギプスを作製した PB の病歴がある、および/または入院を必要とする PB の急性増悪 (例: 呼吸困難、呼吸困難) の症状を呈する CHD 患者。 PB の急性増悪は、気道円柱形成および/または喀痰が疑われる呼吸器症状、または気管支鏡検査で回収されたフィブリン PB 円柱のいずれかとして定義されます。
3. -急性呼吸困難（例：激しい咳、呼吸困難、呼吸困難）を引き起こすフィブリン PB キャストの喀出または気管支鏡検査で回収されたフィブリン PB キャストとして定義される PB の急性増悪を呈する CHD のない患者、または病理学的証拠を伴う PB の病歴フィブリン気道キャスト生産の。 キャスト サンプル (少なくとも 1/2 インチ (~4cm)) または PB キャスト フィブリン コンテンツを文書化した病理レポートのいずれかを UM 病理学コアに提出する必要があります。
4. マウスピースネブライザーを使用できる必要があります。
5. -インフォームドコンセント（14歳以上の場合は親の同意）または10歳以上14歳未満の親のインフォームドコンセントによる同意。

除外基準（形成性気管支炎患者）：

1. -以下を含む、tPAの使用に対する既知の禁忌：

   • 活発な内出血;
   • 脳血管障害の病歴;
   • 最近の頭蓋内または脊髄内の手術または外傷;
   • 頭蓋内腫瘍、頭蓋内動静脈奇形または頭蓋内動脈瘤;
   • 既知の出血素因;
   • および/または制御されていない重度の高血圧
2. 体重 >/= 100 パーセンタイルまたは BMI > 30
3. -既知の嚢胞性線維症

4. -現在、ドルナーゼアルファおよび/または吸入未分画または低分子量ヘパリンおよび/または直接作用型経口抗凝固剤（ダビガトラン、リバロキサバンなど）を受けている

   • 未分画ヘパリンまたは低分子量ヘパリンの吸入は、少なくとも 72 時間は中止する必要があります。 吸入ドルナーゼアルファは、治療段階への登録開始時までに中止する必要があります。 患者が吸入 tPA を受けている場合、このレジメンを中止し、治験薬の入院用投薬レジメン (5mg Q6h) に移行する必要があります。
   • 直接作用型経口抗凝固薬は、治療段階への登録開始の1週間前に中止する必要があります。
5. タンパク喪失性腸症

6. 肝機能障害（肝トランスアミナーゼ、ASTおよびASTのいずれかまたは両方の正常レベルの3倍以上として定義）

   • 過去 9 か月以内に得られたトランスアミナーゼ レベルは、肝機能の評価に使用できます。 以前は正常で、肝機能が悪化したという臨床的兆候がない場合、患者は登録できます。 過去9か月以内にトランスアミナーゼ値がない場合は、スクリーニングの一環として取得する必要があります

7. -抗Xaレベルが> 0.5（低分子量ヘパリン）または> 0.3（未分画ヘパリン）となる、静脈内または皮下抗凝固療法の併用の必要性
8. -ワルファリンを受けていない場合、国際標準化比（INR）> 2.0
9. 血栓症の治療を積極的に受けている患者
10. チエノピリジン系抗血小板薬（クロピドグレルなど）の併用
11. 血小板数が 100,000 血小板/μL 未満
12. ヘマトクリット
13. スクリーニング尿検査での肉眼的血尿
14. -妊娠中または授乳中の女性（吸入tPA投与時に出産の可能性のある少女/女性に必要な陰性妊娠検査）。 出産の可能性のあるすべての女性は、研究を通じて適切な避妊を実践する意思がなければなりません。
15. -治療段階の開始時に、新しいコロナウイルス、SARS CoV-2によって引き起こされたCOVID-19で陽性であることがわかっている、または入院している被験者。
16. -疑いのある、または進行中の同時感染症。

健康なコントロールの包含基準

1. 5 歳以上 18 歳以下の健康な子供で、他の基礎疾患や慢性的な薬物使用がない (ビタミン サプリメントを除く)
2. 体重が 18.6 kg (41 ポンド) 以上であること

健康な非 PB フォンタン コントロールの包含基準

1. 5 歳以上 18 歳以下の小児で、PB、他のフォンタン関連合併症（肝障害、PLE など）、またはその他の併発疾患（喘息など）の既往がない、単純なフォンタン生理機能を有する。
2. 体重が 18.6 kg (41 ポンド) 以上であること

PLE Fontan コントロールの包含基準

1. 5 歳以上 18 歳以下の小児で、Fontan 生理機能があり、PB の病歴がなく、臨床的に症候性低タンパク血症および/または経腸タンパク損失として定義された PLE と診断されている。
2. 体重が 18.6 kg (41 ポンド) 以上であること

健康な非 PB フォンタン コントロールと PLE フォンタン コントロールの除外基準

1. 体重が 100 パーセンタイルを超えるか、BMI が 30 を超えています。
2. -緩和手術後の術後乳糜胸の病歴（PLEコントロールを除く）。
3. -医療記録のレビューによる既知の肝機能障害（例：肝トランスアミナーゼの1つまたは両方の正常レベルの3倍以上と定義[ALT＆AST]）
4. -予定された訪問の前の過去14日以内にCOVID-19陽性、および/または訪問時にCOVID-19と一致する症状がある
5. -疑いのある、または進行中の同時感染症