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Studie mit Patidegib Gel 2 %, 4 % und Vehikel zur Verringerung der Anzahl chirurgisch geeigneter Basalzellkarzinome bei Patienten mit Gorlin-Syndrom

8. Juli 2020 aktualisiert von: PellePharm, Inc.

Doppelblinde, randomisierte, Vehikel-kontrollierte klinische Proof-of-Concept-Studie mit Patidegib Gel 2 %, 4 % und Vehikel zur Verringerung der Anzahl chirurgisch geeigneter Basalzellkarzinome bei Gorlin-Syndrom-Patienten

Multizentrische, doppelblinde, randomisierte, Vehikel-kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Patidegib Gel 2 % und 4 % im Vergleich zu Vehikel bei Teilnehmern im Alter von mindestens 18 Jahren, die die diagnostischen Kriterien für das Basalzellnävus-Syndrom (BCNS ). Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten Patidegib-Gel 2 %, Patidegib-Gel 4 % oder das Vehikel-Gel für einen Behandlungszeitraum von 26 Wochen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer, die die Studieneintrittskriterien erfüllen, werden im Verhältnis 1:1:1 randomisiert und erhalten Patidegib-Gel 2 %, Patidegib-Gel 4 %, Vehikel-Gel. Ein oder zwei Röhrchen des zugewiesenen Studienmedikaments werden dem Teilnehmer beim Baseline-Besuch abgegeben. Zusätzliche Röhrchen werden bei späteren Besuchen bis Woche 22 ausgegeben. Das Studienmedikament wird über einen Zeitraum von 26 Behandlungswochen zweimal täglich topisch auf das gesamte Gesicht sowie auf behandlungsspezifische, chirurgisch geeignete Basalzellkarzinome (SEBs) an anderen anatomischen Stellen aufgetragen.

Informationen zu gemeldeten und beobachteten unerwünschten Ereignissen werden bei jedem Besuch eingeholt. Eine verkürzte körperliche Untersuchung wird zu Studienbeginn, in Woche 14 und in Woche 26 durchgeführt.

Zu Beginn und in den Wochen 6, 10, 14, 18, 22 und 26 werden alle sichtbaren Basalzellkarzinome (BCCs) (mit Ausnahme der Bereiche unterhalb der Knie) vom Prüfarzt identifiziert, mit Tinte eingekreist, fotografiert, gemessen und aufgezeichnet ein Körperdiagramm. Behandlungszielgerichtete SEBs (definiert als die 5 SEBs im Gesicht und/oder andere anatomische Bereiche, die zu Studienbeginn als SEBs identifiziert wurden) werden während der 26-wöchigen Behandlungsphase behandelt. Wenn ein Teilnehmer 5 in Frage kommende, zuvor unbehandelte SEBs im Gesicht hat (mit Ausnahme von Tumoren an Nase und Augenlidern), sind diese Tumoren die 5 behandlungsgerichteten SEBs des Teilnehmers zu Studienbeginn, und nicht im Gesicht liegende SEBs zu Studienbeginn werden nicht mit dem Studienmedikament behandelt. Zu den zu messenden und zu kartierenden Tumoren gehören die 5 zielgerichteten Grundlinientumoren sowie alle anderen Gesichtstumoren, einschließlich derjenigen an den Augenlidern und der Nase. Darüber hinaus werden auch bis zu 10 nicht behandlungsspezifische nicht-Gesichtstumoren gemessen und kartiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal London Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Manchester Royal Infirmary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer ist zwischen 18 und 85 Jahre alt, einschließlich.
  2. Der Teilnehmer muss vor allen Studienverfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.

  3. Der Teilnehmer muss die diagnostischen Kriterien für BCNS erfüllen, einschließlich des ersten unten aufgeführten Hauptkriteriums plus einem zusätzlichen Hauptkriterium oder des ersten unten aufgeführten Hauptkriteriums plus 2 der unten aufgeführten Nebenkriterien:

    Hauptkriterien:

    • Mehr als 2 histologisch bestätigte BCCs oder eines unter 20 Jahren
    • Odontogene Keratozysten des Kiefers histologisch nachgewiesen
    • Drei oder mehr palmare und/oder plantare Grübchen
    • Bilamellare Verkalkung der Falx cerebri (wenn jünger als 20 Jahre)
    • Verschmolzene, zweigeteilte oder deutlich gespreizte Rippen
    • Verwandten ersten Grades mit Basalzellnävus-Syndrom
    • Patched 1 (PTCH1)-Genmutation in normalem Gewebe

    Nebenkriterien:

    • Makrozephalie
    • Angeborene Fehlbildungen: Lippen- oder Gaumenspalte, Frontalbuckel, „raues Gesicht“, mäßiger oder schwerer Hypertelorismus
    • Skelettanomalien: Sprengeldeformität, ausgeprägte Brustmuskeldeformität oder ausgeprägte Syndaktylie der Ziffern
    • Radiologische Auffälligkeiten: Überbrückung der Sella turcica, Wirbelanomalien wie Halbwirbel, Fusion oder Verlängerung der Wirbelkörper, Modellierungsfehler an Händen und Füßen oder flammenförmige Aufhellungen an Händen oder Füßen
    • Eierstockfibrom
    • Medulloblastom
  4. Der Teilnehmer muss eine Vorgeschichte von insgesamt mindestens 10 BCCs aufweisen, die bei Baseline vorhanden sind und/oder innerhalb von 24 Monaten vor dem Screening behandelt wurden.
  5. Der Teilnehmer hat zu Studienbeginn insgesamt mindestens 5 zuvor unbehandelte SEBs (größter Durchmesser 5 Millimeter [mm] oder mehr im Gesicht ohne Nase und periorbitale Haut, 9 mm oder mehr auf Nicht-Gesichtsbereichen mit Ausnahme der Haut unter den Knien) , wie vom Prüfarzt zu Studienbeginn klinisch dokumentiert. Unbehandelt ist definiert als keine vorherige chirurgische oder topische oder intraläsionale medikamentöse Behandlung. Eine frühere Behandlung mit systemisch verabreichten Arzneimitteln mehr als 6 Monate vor Studienbeginn wird nicht als frühere Behandlung betrachtet, solange es keinen klinischen Hinweis auf eine Resistenz gegen orale Hemmer des Hedgehog (HH)-Signalwegs (wie Vismodegib, Patidegib und Sonidegib) gab. Therapiezielgerichtete SEBs zu Studienbeginn dürfen einen Durchmesser von > 2 Zentimeter (cm) nicht überschreiten. Mindestens einer dieser Tumore muss für eine 2-mm-Stanzbiopsie zur Biomarkeranalyse bei den Visiten zu Studienbeginn und in Woche 6 geeignet sein. Wenn ein Teilnehmer 5 oder mehr Gesichts-SEBs, ausgenommen periorbitale und nasale Haut, zu Studienbeginn hat, sind nicht-Gesichts-SEBs keine auf die Behandlung ausgerichteten SEBs.
  6. Der Teilnehmer ist bereit, SEBs biopsieren zu lassen, um Biomarker und Plasma zu entnehmen, um die im Protokoll geforderten Arzneimittelspiegel zu messen.
  7. Der Teilnehmer ist bereit, für die Dauer der Studie auf die Anwendung von studienfremden topischen verschreibungspflichtigen und rezeptfreien Medikamenten auf der Gesichtshaut und innerhalb von 5 cm der Behandlung gezielter SEBs in anderen anatomischen Bereichen für die Dauer der Studie zu verzichten, es sei denn, dies wird vom Prüfarzt verordnet. Feuchtigkeitscremes und Weichmacher sind zulässig. Die Teilnehmer werden ermutigt, mindestens einmal täglich Sonnenschutzmittel mit einem Lichtschutzfaktor (LSF) von 15 oder höher auf allen exponierten Hautstellen aufzutragen.
  8. Weibliche Teilnehmer müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben.
  9. Wenn der Teilnehmer ein Mann mit einer gebärfähigen Sexualpartnerin ist, ist das Paar bereit, während der Dauer der Studie und für einen Monat nach der letzten Anwendung des Gels zwei wirksame Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden. Eine Frau im gebärfähigen Alter ist eine geschlechtsreife Frau, die: 1) sich keiner Hysterektomie oder bilateralen Ovarektomie unterzogen hat; oder 2) seit mindestens 24 aufeinanderfolgenden Monaten nicht auf natürliche Weise postmenopausal war (d. h. in den vorangegangenen 24 aufeinanderfolgenden Monaten zu irgendeinem Zeitpunkt Menstruation hatte), muss sich bereit erklären, 2 wirksame Verhütungsmethoden für die Dauer der Studie anzuwenden und mindestens 1 Monat nach der letzten Anwendung des Studienmedikaments. Die beiden zugelassenen Formen der Empfängnisverhütung sind definiert als die Anwendung einer Barrieremethode zur Empfängnisverhütung (Kondom mit Spermizid) in Verbindung mit einer der folgenden Methoden der Empfängnisverhütung: bilaterale Eileiterunterbindung; kombinierte orale Kontrazeptiva (Östrogene und Progesteron) oder implantierte oder injizierbare Kontrazeptiva mit einer stabilen Dosis für mindestens 1 Monat vor Baseline; hormonelles Intrauterinpessar (IUP), das mindestens 1 Monat vor Baseline eingesetzt wurde.
  10. Der Teilnehmer ist bereit, das Studienzentrum nach jedem Besuch eines primären Hautarztes (PSCP) zu kontaktieren, um dem Studienzentrum Einzelheiten des Besuchs und der Behandlung von Hauttumoren mitzuteilen.
  11. Der Teilnehmer ist bereit, auf die Behandlung der behandlungszielgerichteten SEBs zu Studienbeginn zu verzichten, es sei denn, der Prüfarzt und/oder der Hausarzt ist der Ansicht, dass eine Verzögerung der Behandlung möglicherweise die Gesundheit des Teilnehmers beeinträchtigen könnte.

Ausschlusskriterien:

  1. Die Teilnehmerin ist eine Frau im gebärfähigen Alter. Dieses Verbot basiert auf der Schlüsselrolle des HH-Signalwegs bei der Embryogenese, den bekannten präklinischen teratogenen Wirkungen von systemischem Cyclopamin, einem natürlich vorkommenden Inhibitor von SMO, und der unbekannten Höhe der systemischen Exposition nach topischer Anwendung beim Menschen. Eine Frau im gebärfähigen Alter ist eine geschlechtsreife Frau, die: 1) sich keiner Hysterektomie oder bilateralen Ovarektomie unterzogen hat; oder 2) seit mindestens 24 aufeinanderfolgenden Monaten nicht auf natürliche Weise postmenopausal war (d. h. in den vorangegangenen 24 aufeinanderfolgenden Monaten zu irgendeinem Zeitpunkt Menstruation hatte).

  2. Der Teilnehmer hat topische Produkte im Gesicht oder innerhalb von 5 cm einer Behandlung angewendet, die auf SEB oder systemische Therapien abzielt, die die Bewertung der Studienmedikation während der Studie beeinträchtigen könnten. Dazu gehören insbesondere die Verwendung von:

    • Topische Glukokortikoide 30 Tage vor dem Screening
    • Retinoide (wie Etretinat, Isotretinoin, Tazaroten, Tretinoin, Adapalen) systemisch oder topisch oder > 5 % einer Alphahydroxysäure (wie Glykolsäure, Milchsäure) oder 5-Fluorouracil oder Imiquimod (außer als topische Behandlung einzelner BCCs) systemisch oder topisch auf die Haut während der 6 Monate vor dem Eintritt.
    • Systemische Chemotherapie innerhalb eines Jahres vor dem Screening. (Hinweis: Eine Feldtherapie mit topisch angewendeten Behandlungen kann durchgeführt werden, solange sie nicht innerhalb von 5 cm von einem auf die Behandlung gerichteten Tumor angewendet werden).
    • Bekannte Inhibitoren des HH-Signalwegs (wie Vismodegib, Patidegib und Sonidegib) topisch oder systemisch innerhalb von 6 Monaten nach Eintritt in die Studie.
  3. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe in der Formulierung des Studienarzneimittels.
  4. Der Teilnehmer kann oder will sich nicht nach Treu und Glauben bemühen, für alle Nachsorgeuntersuchungen und Tests zurückzukehren.
  5. Der Teilnehmer hat eine unkontrollierte systemische Erkrankung.
  6. Der Teilnehmer hat eine klinisch bedeutsame Vorgeschichte von Lebererkrankungen, einschließlich Virushepatitis, aktuellem Alkoholmissbrauch oder Zirrhose.
  7. Der Teilnehmer hat einen Zustand oder eine Situation, die den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes einem erheblichen Risiko aussetzen, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie erheblich beeinträchtigen könnten. Dies umfasst die Anamnese anderer Hauterkrankungen oder -erkrankungen, Stoffwechselstörungen, körperliche Untersuchungsbefunde oder klinische Laborbefunde, die den begründeten Verdacht auf eine Krankheit oder einen Zustand begründen, die die Anwendung eines Prüfpräparats kontraindizieren oder die Interpretation der Ergebnisse der Studie beeinflussen oder beeinträchtigen könnten Teilnehmer mit hohem Risiko für Behandlungskomplikationen.
  8. Der Teilnehmer hat in den letzten 5 Jahren eine Vorgeschichte von invasivem Krebs, ausgenommen Nicht-Melanom-Hautkrebs, Gebärmutterhalskrebs im Stadium I, duktales Karzinom in situ der Brust oder chronisches lymphozytisches Lymphom (Stadium 0).
  9. Der Teilnehmer hat während seiner Teilnahme an dieser Studie eine aktuelle, kürzliche (innerhalb von 4 Wochen nach dem Baseline-Besuch) oder geplante Teilnahme an einer experimentellen Arzneimittelstudie.
  10. Weibliche Sexualpartner(innen) von männlichen Teilnehmern, die Schwangerschaftsverhütungsmaßnahmen nicht einhalten wollen oder können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Patidegib-Gel 2%
Patidegib Gel 2 %, topisch angewendet, zweimal täglich für 26 Wochen
Arzneimittel: Patidegib
Andere Namen:
  • Medikament studieren
EXPERIMENTAL: Patidegib-Gel 4%
Patidegib Gel 4 %, topisch angewendet, zweimal täglich für 26 Wochen
Arzneimittel: Patidegib
Andere Namen:
  • Medikament studieren
PLACEBO_COMPARATOR: Fahrzeuggel
Vehikelgel, topisch aufgetragen, zweimal täglich für 26 Wochen
Arzneimittel: Fahrzeuggel
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Wirksamkeit: Prozentuale Veränderung der Tumorgröße von zielgerichteten chirurgisch geeigneten Basalzellkarzinomen (SEBs) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
SEBs wurden definiert als klinisch diagnostiziertes Basalzellkarzinom (BCC) mit einem Durchmesser von 5 Millimetern (mm) oder mehr im Gesicht, mit Ausnahme der Nase und der periorbitalen Haut, und 9 mm oder mehr an anderen Stellen als dem Gesicht. Die prozentuale Veränderung der größten Durchmesser von behandlungszielgerichteten chirurgisch geeigneten Basalzellkarzinomen (SEBs) von Baseline bis Woche 26 wurde wie folgt berechnet: (Summe [Baseline] – Summe [Woche 26] / Summe [Baseline] * 100), wobei Summe = die größten Durchmesser der auf die Baseline-Behandlung ausgerichteten SEBs und positive Zahlen stehen für eine Abnahme der Tumorgröße und negative Zahlen für eine Zunahme der Tumorgröße. Fehlende Werte wurden mit Last-Observation Carried Forward (LOCF) imputiert.
Baseline, Woche 26
Molekulare Wirksamkeit: Prozentuale Veränderung der Spiegel des Zielgens des Hedgehog (HH)-Signalwegs Gliom-assoziiertes Onkogen-Homolog 1 (GLI1) Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 6
SEBs wurden definiert als klinisch diagnostiziertes BCC mit einem Durchmesser von 5 mm oder mehr im Gesicht, mit Ausnahme der Nase und der periorbitalen Haut, und 9 mm oder mehr an anderen Stellen als dem Gesicht. Ein einzelnes Baseline-SEB, das bei Baseline als behandlungsgerichteter Tumor bezeichnet wurde, wurde zuerst bei Baseline und erneut nach 6 Wochen Behandlung biopsiert. Dies wurde verwendet, um die prozentuale Veränderung des GLI1-mRNA-Spiegels wie folgt zu bestimmen: (Basislinie – Woche 6) / Basislinie * 100, wobei positive Zahlen eine Abnahme des GL1-mRNA-Spiegels und negative Zahlen einen Anstieg des GL1-mRNA-Spiegels darstellen. Fehlende Werte wurden nicht imputiert; Alle verfügbaren Daten werden zusammengefasst.
Baseline, Woche 6
Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertung der Behandlung mit Patidegib Gel: Anzahl der Teilnehmer mit einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis, das ursächlich mit dem Studienmedikament zusammenhängt
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) und alle anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (AEs) sind unabhängig von der Kausalität im Modul „Reported AE“ aufgeführt. Als verwandt betrachtete UEs wurden vom Prüfarzt als entweder definitiv verwandt, wahrscheinlich verwandt oder möglicherweise verwandt kategorisiert. Behandlungsbedingte UE sind solche, die nach Anwendung des Studienmedikaments auftreten.
Baseline bis Woche 26
Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertung der Behandlung mit Patidegib Gel: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Nebenwirkungen der Hauterkrankung an der Verabreichungsstelle, die in ursächlichem Zusammenhang mit dem Studienmedikament stehen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Alle SUEs und alle anderen nicht schwerwiegenden UEs, unabhängig von der Kausalität, befinden sich im Reported UE Module. Die Anzahl der Teilnehmer, die administrativ auftretende, durch die Behandlung von Hauterkrankungen verursachte UE berichteten, die vom Prüfarzt als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend angesehen wurden, sind unten aufgeführt. Behandlungsbedingte UE sind solche, die nach Anwendung des Studienmedikaments auftreten.
Baseline bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Anzahl der Teilnehmer, die neue SEBs im Gesicht gegenüber dem Ausgangswert für die kombinierten Patidegib-Behandlungsgruppen meldeten
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Gesichts-SEBs wurden als klinisch diagnostiziertes BCC mit einem Durchmesser von 5 mm oder mehr im Gesicht definiert, mit Ausnahme der Nase und der periorbitalen Haut. Ein neuer Gesichts-SEB wurde als ein SEB definiert, der erstmals nach Woche 2 im Gesicht bemerkt wurde und sich an einer Stelle entwickelte, an der zu Studienbeginn oder in Woche 2 kein BCC jeglicher Größe sichtbar war. Neue Gesichts-SEBs wurden für Teilnehmer unter Trägergel im Vergleich zu Teilnehmern unter untersucht Patidegib 2 % und 4 % Gel. Fehlende Werte wurden mit LOCF imputiert.
Baseline, Woche 26
Die mittlere Anzahl neuer SEBs im Gesicht für die kombinierten Patidegib-Behandlungsgruppen
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Gesichts-SEBs wurden als klinisch diagnostiziertes BCC mit einem Durchmesser von 5 mm oder mehr im Gesicht definiert, mit Ausnahme der Nase und der periorbitalen Haut. Ein neuer Gesichts-SEB wurde als ein SEB definiert, der erstmals nach Woche 2 im Gesicht bemerkt wurde und sich an einer Stelle entwickelte, an der zu Studienbeginn oder in Woche 2 kein BCC jeglicher Größe sichtbar war. Neue Gesichts-SEBs wurden für Teilnehmer unter Trägergel im Vergleich zu Teilnehmern unter untersucht Patidegib 2 % und 4 % Gel. Fehlende Werte wurden mit LOCF imputiert. Dargestellt ist die mittlere Anzahl neuer SEBs (Anzahl pro Teilnehmer). Es wurde kein Maß für Streuung/Präzision berechnet.
Baseline, Woche 26
Die mittlere Anzahl neuer SEBs im Gesicht für die kombinierten Patidegib-Behandlungsgruppen nach Tumorpopulation
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Gesichts-SEBs wurden als klinisch diagnostiziertes BCC mit einem Durchmesser von 5 mm oder mehr im Gesicht definiert, mit Ausnahme der Nase und der periorbitalen Haut. Ein neuer Gesichts-SEB wurde als ein SEB definiert, der erstmals nach Woche 2 im Gesicht bemerkt wurde und sich an einer Stelle entwickelte, an der zu Studienbeginn oder in Woche 2 kein BCC jeglicher Größe sichtbar war. Neue Gesichts-SEBs wurden für Teilnehmer unter Trägergel im Vergleich zu Teilnehmern unter untersucht Patidegib 2 % und 4 % Gel. Fehlende Werte wurden mit LOCF imputiert. Dargestellt ist die mittlere Anzahl neuer SEBs (Anzahl pro Teilnehmer). Es wurde kein Maß für Streuung/Präzision berechnet.
Baseline, Woche 26
Prozentuale Veränderung der behandlungsgerichteten SEBs-Tumorgröße gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Wochen 6, 10, 14, 18 und 22
SEBs wurden definiert als klinisch diagnostiziertes BCC mit einem Durchmesser von 5 mm oder mehr im Gesicht, mit Ausnahme der Nase und der periorbitalen Haut, und 9 mm oder mehr an anderen Stellen als dem Gesicht. Die prozentuale Veränderung der größten Durchmesser der behandlungsbezogenen SEBs bei Baseline von Baseline bis Woche x (Woche 6, 10, 14, 18 oder 22) wurde wie folgt berechnet: (Summe [Baseline] – Summe [Woche x] / Summe [Baseline ] * 100), wobei Summe = die größten Durchmesser der auf die Baseline-Behandlung ausgerichteten SEBs und positive Zahlen die Abnahme der Tumorgröße und negative Zahlen die Zunahme der Tumorgröße darstellen. Fehlende Werte wurden mit LOCF imputiert.
Baseline und Wochen 6, 10, 14, 18 und 22
Prozentuale Veränderung der zentralen Gesichts-SEBs gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Wochen 6, 10, 14, 18, 22 und 26
Zentrale Gesichts-SEBs wurden als diejenigen definiert, die sich auf der Nase oder im periorbitalen Bereich (Augenlider) befanden und zu Studienbeginn 3 mm oder größer waren. Die prozentuale Veränderung von Baseline zu Woche x (Woche x = Wochen 6, 10, 14, 18, 22 oder 26) bei SEBs im zentralen Gesicht wurde wie folgt berechnet: [Summe (Baseline) – Summe (Woche x)] / [Summe (Baseline)] * 100 wobei Summe = die größten Durchmesser der auf die Baseline-Behandlung gerichteten SEBs sind, wobei positive Zahlen eine Abnahme der Tumorgröße und negative Zahlen eine Zunahme der Tumorgröße darstellen. Fehlende Werte wurden mit LOCF imputiert.
Baseline und Wochen 6, 10, 14, 18, 22 und 26
Anteil der nicht-zentralen Gesichts-BCCs, die auf ≥ 5 mm vom Ausgangswert ansteigen
Zeitfenster: Baseline und Wochen 6, 10, 14, 18, 22 und 26
Der Anteil der nicht zentralen Gesichts-BZK, die zu Studienbeginn einen größten Durchmesser von < 5 mm hatten und bis Woche x (Woche x = Wochen 6, 10, 14, 18, 22 oder 26) auf einen Durchmesser von ≥ 5 mm angewachsen waren für jeden Teilnehmer wie folgt berechnet: (Anzahl der nicht-zentralen Gesichts-BZK mit größtem Durchmesser ≥ 5 mm in Woche x) / (Anzahl der nicht-zentralen Gesichts-BZK mit größtem Durchmesser < 5 mm zu Studienbeginn). Fehlende Werte wurden mit LOCF imputiert.
Baseline und Wochen 6, 10, 14, 18, 22 und 26
Anteil der behandlungsgerichteten SEBs, die nach 26 Wochen nicht mehr als SEBs klassifiziert wurden
Zeitfenster: Baseline und Wochen 6, 10, 14, 18, 22 und 26

SEBs wurden definiert als klinisch diagnostiziertes BCC mit einem Durchmesser von 5 mm oder mehr im Gesicht, mit Ausnahme der Nase und der periorbitalen Haut, und 9 mm oder mehr an anderen Stellen als dem Gesicht. Der Anteil der auf die Baseline-Behandlung gerichteten SEBs, die am Ende der 26-wöchigen Behandlung nicht mehr groß genug waren, um als SEBs klassifiziert zu werden (d. h. der Anteil der auf die Baseline-Behandlung gerichteten SEBs im Gesicht, deren größter Durchmesser < 5 mm wurde und Nicht-Gesichts-Baseline-Behandlung gezielte SEBs, die < 9 mm im größten Durchmesser wurden) wurden für jeden Teilnehmer wie folgt berechnet:

(Anzahl der auf die Grundbehandlung gerichteten SEBs im Gesicht mit einem größten Durchmesser von < 5 mm) + (Grundlinie auf die Behandlung gerichtete SEBs ohne Gesicht mit einem größten Durchmesser von < 9 mm) / Anzahl der auf die Grundbehandlung gerichteten SEBs.

Fehlende Werte wurden mit LOCF imputiert.
Baseline und Wochen 6, 10, 14, 18, 22 und 26

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der behandlungsgerichteten SEBs, die auf der 5-Punkte-Investigator-Static-Global-Tumor-Assessment-Skala (ISGTA) heil oder fast heil waren
Zeitfenster: Baseline und Wochen 6, 10, 14, 18, 22 und 26
Die ISGTA ist eine Skala mit Werten von 0 (frei), 1 (fast frei), 2 (minimaler Resttumor) bis 3 (deutlich sichtbarer Tumor). Der Prüfarzt bewertete jeden behandlungsbezogenen SEB zu Studienbeginn in den Wochen 6, 10, 14, 18, 22 und 26. SEBs wurden definiert als klinisch diagnostiziertes BCC mit einem Durchmesser von 5 mm oder mehr im Gesicht, mit Ausnahme der Nase und der periorbitalen Haut, und 9 mm oder mehr an anderen Stellen als dem Gesicht. Der Prozentsatz der behandlungsbezogenen SEBs zu Studienbeginn, die in Woche x (Woche x = Woche 6, 10, 14, 18, 22 oder 26) als frei oder fast frei bewertet wurden, wurde auf der Grundlage der ISGTA-Skala wie folgt berechnet: (Anzahl der Ausgangsbehandlungen -gezielte SEBs mit einem ISGTA-Score von 0 oder 1 in Woche x) / (Anzahl der behandlungsgezielten SEBs zu Studienbeginn) * 100. Fehlende Daten wurden mit LOCF imputiert. Der Prozentsatz der Responder, die auf der ISGTA-Skala heil (0) oder fast heil (1) waren, wird nach Woche dargestellt.
Baseline und Wochen 6, 10, 14, 18, 22 und 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PellePharm, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: John Lear, MD, Manchester Royal Infirmary

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

6. Juni 2016

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

24. April 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

24. April 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Mai 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

4. Mai 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

23. Juli 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pelle-926-201
  • 2015-004274-15 (EUDRACT_NUMBER)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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