Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Patidegib-geelin 2 %, 4 % ja vehicle -kokeilu kirurgisesti kelvollisten tyvisolukarsinoomien määrän vähentämiseksi Gorlin-oireyhtymäpotilailla

keskiviikko 8. heinäkuuta 2020 päivittänyt: PellePharm, Inc.

Kaksoissokko, satunnaistettu, ajoneuvoohjattu konseptitodistus Patidegib-geelin kliininen tutkimus 2 %, 4 % ja vehikkeli, jolla vähennetään kirurgisesti kelvollisten tyvisolukarsinoomien määrää Gorlin-oireyhtymäpotilailla

Monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, vehikkeleillä kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan patidegib-geelin tehoa ja turvallisuutta 2 % ja 4 % verrattuna vehikkeliin vähintään 18-vuotiailla osallistujilla, jotka täyttävät tyvisolunevus-oireyhtymän (BCNS) diagnostiset kriteerit ). Osallistujat satunnaistetaan saamaan patidegib-geeliä 2%, patidegib-geeliä 4%, tai vehikkeligeeliä 26 viikon hoitojakson ajaksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat, jotka täyttävät tutkimukseen osallistumiskriteerit, satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 saamaan patidegib-geeliä 2%, patidegibigeeliä 4%, vehikkeligeeliä. Yksi tai kaksi putkea määrättyä tutkimuslääkettä jaetaan osallistujalle lähtötilanteessa. Lisäputkia jaetaan myöhemmillä käynneillä viikkoon 22 asti. Tutkimuslääkettä levitetään paikallisesti koko kasvoille sekä hoitoon kohdistetuille kirurgisesti kelvollisille tyvisolukarsinoomille (SEB) muissa anatomisissa kohdissa kahdesti päivässä 26 viikon hoidon ajan.

Tiedot raportoiduista ja havaituista haittatapahtumista saadaan jokaisella käynnillä. Lyhennetty fyysinen tarkastus suoritetaan lähtötasolla, viikolla 14 ja viikolla 26.

Lähtötilanteessa ja viikoilla 6, 10, 14, 18, 22 ja 26 tutkija tunnistaa kaikki näkyvät tyvisolukarsinoomat (pois lukien polvien alapuolella olevat alueet), ympyröi ne musteella, valokuvaa, mittaa ja tallentaa vartalokaavio. Hoitoon kohdistetut SEB:t (määritelty 5 SEB:ksi kasvoilla ja/tai muilla anatomisilla alueilla, jotka tunnistetaan lähtötilanteessa SEB:iksi) hoidetaan 26 viikon hoitovaiheen aikana. Jos osallistujalla on 5 kelvollista aiemmin hoitamatonta kasvojen SEB:tä (lukuun ottamatta kasvaimia nenässä ja silmäluomissa), nämä kasvaimet ovat osallistujan 5 lähtötason hoitoon kohdistettua SEB:tä ja muita kuin kasvojen perustilan SEB:itä ei hoideta tutkimuslääkkeellä. Mitattaviin ja kartoitettaviin kasvaimiin kuuluvat 5 lähtötason hoitoon kohdistettua kasvainta sekä kaikki muut kasvojen kasvaimet, mukaan lukien silmäluomien ja nenän kasvaimet. Lisäksi jopa 10 ei-hoitoon kohdistettua kasvojen kasvainta mitataan ja kartoitetaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal London Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Manchester Royal Infirmary

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistuja on 18-85-vuotias.
  2. Osallistujan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimustoimenpiteitä.

  3. Osallistujan on täytettävä BCNS:n diagnostiset kriteerit, mukaan lukien alla lueteltu ensimmäinen tärkeä kriteeri ja yksi ylimääräinen tärkeä kriteeri tai alla lueteltu ensimmäinen tärkeä kriteeri sekä kaksi alla kuvatuista vähäisistä kriteereistä:

    Tärkeimmät kriteerit:

    • Yli 2 histologisesti vahvistettua BCC:tä tai yksi alle 20-vuotias
    • Leuan odontogeeniset keratokystat, jotka on todistettu histologisesti
    • Kolme tai useampi kämmen- ja/tai jalkapohjakuoppa
    • falx cerebrin kaksilamellinen kalkkeutuminen (jos alle 20 vuotta vanha)
    • Sulaneet, kaksihaaraiset tai selvästi vääntyneet kylkiluut
    • Ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on tyvisolunevus-oireyhtymä
    • Patched 1 (PTCH1) -geenimutaatio normaalissa kudoksessa

    Pienet kriteerit:

    • Makrokefalia
    • Synnynnäiset epämuodostumat: huulten tai kitalaen halkeama, etuosan kohouma, "karkeat kasvot", keskivaikea tai vaikea hypertelorismi
    • Luuston poikkeavuudet: sprengelin epämuodostuma, huomattava pectus-epämuodostuma tai sormien merkittävä syndaktylia
    • Radiologiset poikkeavuudet: sella turcican silloittuminen, selkärangan poikkeavuudet, kuten puolinikamat, nikamien yhteensulautuminen tai venyminen, käsien ja jalkojen mallinnusvirheet tai käsien tai jalkojen liekin muotoiset valovoimat
    • Munasarjan fibrooma
    • Medulloblastooma
  4. Osallistujalla on oltava vähintään 10 BCC:tä lähtötilanteessa ja/tai hänet on hoidettava 24 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  5. Osallistujalla on lähtötasolla yhteensä vähintään 5 aiemmin hoitamatonta SEB:tä (suurin halkaisija 5 millimetriä [mm] tai suurempi kasvoilla, lukuun ottamatta nenää ja silmänympärysihoa, 9 mm tai suurempi ei-kasvojen alueilla, polvien alapuolella oleva iho pois lukien) , kuten lähtötilanteen tutkija on kliinisesti dokumentoinut. Hoitamaton määritellään siten, että ei aikaisempaa kirurgista tai paikallista tai leesionin sisäistä lääkehoitoa. Aiempaa hoitoa systeemisesti annetuilla lääkkeillä yli 6 kuukautta ennen lähtötilannetta ei pidetä aikaisempana hoitona, mikäli ei ole kliinistä näyttöä resistenssistä oraalisen hedgehog (HH) -reitin estäjille (kuten vismodegibille, patidegibille ja sonidegibille). Perustason hoitoon kohdistetut SEB:t eivät saa olla halkaisijaltaan yli 2 senttimetriä (cm). Vähintään yhden näistä kasvaimista on oltava sopiva 2 mm:n biopsiaan biomarkkerianalyysiä varten lähtötilanteen ja viikon 6 käyntien aikana. Jos osallistujalla on 5 tai useampia kasvojen SEB:itä, lukuun ottamatta silmän ympärillä ja nenän ihoa, lähtötasolla, ei-kasvojen SEB:t eivät ole hoitoon kohdistettuja SEB:itä.
  6. Osallistuja on valmis ottamaan SEB-biopsiasta biomarkkereita ja plasmaa varten kerättävän lääketason mittaamiseksi protokollan edellyttämällä tavalla.
  7. Osallistuja on valmis pidättymään tutkimukseen kuulumattomien paikallisesti määrättyjen reseptilääkkeiden ja reseptivapaiden lääkkeiden levittämisestä kasvojen iholle ja 5 cm:n sisällä hoidosta kohdistettuja SEB:itä muilla anatomisilla alueilla tutkimuksen ajan, paitsi jos tutkija on määrännyt. Kosteuttavat ja pehmentävät aineet ovat sallittuja. Osallistujia rohkaistaan ​​käyttämään aurinkovoidetta, jonka aurinkosuojakerroin (SPF) on 15 tai korkeampi, vähintään kerran päivässä kaikilla altistuneilla ihoalueilla.
  8. Naisosallistujilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa.
  9. Jos osallistuja on mies, jolla on hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen seksikumppani, pariskunta on valmis käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää kokeen aikana ja kuukauden ajan viimeisen geelin käytön jälkeen. Hedelmällisessä iässä oleva nainen on sukukypsä nainen, jolle: 1) ei ole tehty kohdun tai molemminpuolisen munanpoiston leikkausta; tai 2) ei ole ollut luonnollisesti postmenopausaalisessa vähintään 24 peräkkäiseen kuukauteen (eli kuukautiset on ollut milloin tahansa edeltävän 24 peräkkäisen kuukauden aikana), hänen on suostuttava käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja vähintään 1 kuukausi viimeisen tutkimuslääkehakemuksen jälkeen. Kaksi sallittua ehkäisymuotoa määritellään estemenetelmän käytöksi ehkäisyssä (kondomi, jossa on spermisidiä) yhdessä jonkin seuraavista ehkäisymenetelmistä: molemminpuolinen munanjohtimien sidonta; yhdistelmäehkäisyvalmisteet (estrogeenit ja progesteroni) tai implantoidut tai injektoitavat ehkäisyvalmisteet, joiden annos on vakaa vähintään 1 kuukauden ajan ennen lähtötasoa; kohdunsisäinen hormonaalinen laite (IUD) asetettuna vähintään 1 kuukausi ennen lähtötilannetta.
  10. Osallistuja on valmis ottamaan yhteyttä tutkimuskeskukseen jokaisen perusihonhoitolääkärin (PSCP) käynnin jälkeen antaakseen tutkimuskeskukselle tiedot vierailusta ja mahdollisesta ihokasvainten hoidosta.
  11. Osallistuja on valmis luopumaan hoitoon kohdistetuista lähtötilanteen SEB:istä paitsi silloin, kun tutkija ja/tai perushoidon antaja uskoo, että hoidon viivästyminen saattaa vaarantaa osallistujan terveyden.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuja on hedelmällisessä iässä oleva nainen. Tämä kielto perustuu HH-reitin keskeiseen rooliin alkion synnyssä, systeemisen syklopamiinin, luonnollisesti esiintyvän SMO:n estäjän, tunnettuihin prekliinisiin teratogeenisiin vaikutuksiin ja tuntemattomaan systeemisen altistuksen tasoon paikallisen käytön jälkeen ihmisillä. Hedelmällisessä iässä oleva nainen on sukukypsä nainen, jolle: 1) ei ole tehty kohdun tai molemminpuolisen munanpoiston leikkausta; tai 2) ei ole ollut luonnollisesti postmenopausaalisessa vähintään 24 peräkkäisen kuukauden aikana (eli kuukautiset on ollut milloin tahansa edeltävän 24 peräkkäisen kuukauden aikana).

  2. Osallistuja on käyttänyt paikallisesti käytettäviä tuotteita kasvoille tai 5 cm:n etäisyydellä hoidosta kohdennetun SEB:n tai systeemisiä hoitoja, jotka saattavat häiritä tutkimuslääkkeen arviointia tutkimuksen aikana. Erityisesti nämä sisältävät:

    • Paikalliset glukokortikoidit 30 päivää ennen seulontaa
    • Retinoidit (kuten etretinaatti, isotretinoiini, tazaroteeni, tretinoiini, adapaleeni) systeemisesti tai paikallisesti tai > 5 % alfahydroksihappoa (kuten glykolihappoa, maitohappoa) tai 5-fluorourasiilia tai imikimodia (paitsi paikallinen hoito erillisiin BCC:ihin) tai paikallisesti iholle 6 kuukauden aikana ennen tuloa.
    • Systeeminen kemoterapia vuoden sisällä ennen seulontaa. (Huomaa: kenttähoitoa paikallisesti levitettävillä hoidoilla voidaan tehdä, kunhan niitä ei käytetä 5 cm:n sisällä hoitoon kohdistetusta kasvaimesta).
    • Tunnetut HH-signalointireitin estäjät (kuten vismodegibi, patidegibi ja sonidegibi) paikallisesti tai systeemisesti 6 kuukauden kuluessa tutkimukseen osallistumisesta.
  3. Osallistujalla on aiemmin ollut yliherkkyys jollekin tutkimuslääkeformulaation aineosalle.
  4. Osallistuja ei pysty tai ei halua vilpittömästi ponnistella palatakseen kaikkiin seurantakäynteihin ja testeihin.
  5. Osallistujalla on hallitsematon systeeminen sairaus.
  6. Osallistujalla on kliinisesti merkittävä maksasairaus, mukaan lukien virushepatiitti, nykyinen alkoholin väärinkäyttö tai kirroosi.
  7. Osallistujalla on jokin tila tai tilanne, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan asettaa osallistujan merkittävään riskiin, saattaa hämmentää tutkimustuloksia tai häiritä merkittävästi osallistujan osallistumista tutkimukseen. Tämä sisältää aiemmat muut ihosairaudet, aineenvaihduntahäiriöt, fyysisen tutkimuksen löydökset tai kliiniset laboratoriolöydökset, jotka antavat aihetta epäillä sairautta tai tilaa, joka on vasta-aiheinen tutkimuslääkkeen käyttämiselle tai joka saattaa vaikuttaa tutkimuksen tulosten tulkintaan tai aiheuttaa osallistuja, jolla on suuri riski saada hoidon komplikaatioita.
  8. Osallistujalla on ollut invasiivinen syöpä viimeisten 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta ei-melanooma-ihosyöpää, I vaiheen kohdunkaulansyöpää, rintasyöpää in situ tai kroonista lymfosyyttistä lymfoomaa (vaihe 0).
  9. Osallistuja on osallistunut parhaillaan, äskettäin (4 viikon sisällä lähtötilanteesta) tai suunnittelee osallistumista kokeelliseen lääketutkimukseen osallistuessaan tähän tutkimukseen.
  10. Miespuolisten osallistujien naispuoliset seksikumppanit, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan raskauden ehkäisytoimenpiteitä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Patidegib geeli 2%
Patidegib geeli 2%, paikallisesti, kahdesti päivässä 26 viikon ajan
Lääke: Patidegib
Muut nimet:
  • Tutki huumeita
KOKEELLISTA: Patidegib geeli 4%
Patidegib geeli 4%, paikallisesti, kahdesti päivässä 26 viikon ajan
Lääke: Patidegib
Muut nimet:
  • Tutki huumeita
PLACEBO_COMPARATOR: Ajoneuvon geeli
Ajoneuvogeeli, levitettynä paikallisesti, kahdesti päivässä 26 viikon ajan
Lääke: Ajoneuvon geeli
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen tehokkuus: Hoitokohdennettujen kirurgisesti kelvollisten tyvisolukarsinoomien (SEB) kasvaimen koon prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
SEB:t määriteltiin kliinisesti diagnosoiduksi tyvisolukarsinoomaksi (BCC), jonka halkaisija oli 5 mm (mm) tai suurempi kasvoissa, pois lukien nenä ja silmänympärysiho, ja 9 mm tai suurempi muissa paikoissa kuin kasvoissa. Hoitoon kohdistettujen kirurgisesti kelvollisten tyvisolukarsinoomien (SEB:iden) suurimman halkaisijan prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 26 laskettiin seuraavasti: (summa [perustaso] - summa [viikko 26] / summa [perustaso] * 100), jossa summa = Perustason hoitoon kohdistettujen SEB:ien suurimmat halkaisijat ja positiiviset luvut edustavat kasvaimen koon pienenemistä ja negatiiviset luvut kasvaimen koon kasvua. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä Last-Observation Carried Forward (LOCF) -menetelmää.
Lähtötilanne, viikko 26
Molekyylitehokkuus: Prosenttimuutos Hedgehog (HH) -signalointireitin kohdegeenin Glioomaan liittyvässä onkogeeni Homolog 1 (GLI1) lähettiribonukleiinihapon (mRNA) tasoissa lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
SEB:t määriteltiin kliinisesti diagnosoiduiksi BCC:iksi, joiden halkaisija oli 5 mm tai suurempi kasvoilla, lukuun ottamatta nenää ja silmänympärysihoa, ja 9 mm tai suurempi muissa paikoissa kuin kasvoissa. Yksittäinen lähtötilanteen SEB, joka oli nimetty hoitoon kohdistetuksi kasvaimeksi lähtötilanteessa, otettiin biopsia ensin lähtötilanteessa ja uudelleen 6 viikon hoidon jälkeen. Tätä käytettiin GLI1-mRNA-tasojen prosentuaalisen muutoksen arvioimiseen seuraavasti: (Perustaso - viikko 6) / Lähtötaso * 100, jossa positiiviset numerot edustavat GL1-mRNA-tason laskua ja negatiiviset luvut edustavat GL1-mRNA-tason nousua. Puuttuvia arvoja ei laskettu; kaikki saatavilla olevat tiedot on koottu yhteen.
Perustaso, viikko 6
Patidegib-geelin hoidon turvallisuus- ja siedettävyysarvio: niiden osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyvä haittavaikutus, joka liittyy tutkimuslääkkeeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26 asti
Kaikki vakavat haittatapahtumat (SAE) ja kaikki muut ei-vakavat haittatapahtumat (AE) syy-yhteydestä riippumatta sijaitsevat Raportoitu AE -moduulissa. AE-tapaukset, joita pidetään toisiinsa liittyvinä, kun tutkija on luokitellut joko ehdottomasti sukulaisiksi, todennäköisesti sukulaisiksi tai mahdollisesti sukulaisiksi. Hoitoon liittyvät haittavaikutukset ovat niitä, jotka alkavat tutkimuslääkkeen käytön jälkeen.
Lähtötilanne viikolle 26 asti
Patidegib-geelin hoidon turvallisuus- ja siedettävyysarvio: niiden osallistujien määrä, jotka saivat hoitoa alkavan hallinnollisen paikan ihon sairaudet, jotka liittyvät tutkimuslääkkeeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26 asti
Kaikki SAE-tapahtumat ja kaikki muut ei-vakavat AE-tapahtumat syy-yhteydestä riippumatta sijaitsevat Raportoitu AE -moduulissa. Alla on esitetty niiden osallistujien määrä, jotka raportoivat hallinnollisesta paikasta, ihosairauden hoidosta ilmeneviä haittavaikutuksia, jotka tutkija katsoi liittyväksi tutkimuslääkkeeseen. Hoitoon liittyvät haittavaikutukset ovat niitä, jotka alkavat tutkimuslääkkeen käytön jälkeen.
Lähtötilanne viikolle 26 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka raportoivat uusia SEB:itä kasvoista lähtötasosta yhdistetyille patidegib-hoitoryhmille
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Kasvojen SEB:t määriteltiin kliinisesti diagnosoiduiksi BCC:iksi, joiden halkaisija oli 5 mm tai suurempi kasvoilla, lukuun ottamatta nenää ja silmänympärysihoa. Uusi kasvojen SEB määriteltiin SEB:ksi, joka havaittiin ensimmäisen kerran kasvoilla viikon 2 jälkeen ja joka kehittyi paikassa, jossa ei ollut minkään kokoista näkyvää BCC:tä lähtötilanteessa tai viikolla 2. Uusia kasvojen SEB:itä tutkittiin ajoneuvogeeliä saaneille osallistujille verrattuna patidegib 2 % ja 4 % geeliä. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF:ää.
Lähtötilanne, viikko 26
Uusien SEB:ien keskimääräinen lukumäärä kasvoilla yhdistetyissä Patidegib-hoitoryhmissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Kasvojen SEB:t määriteltiin kliinisesti diagnosoiduiksi BCC:iksi, joiden halkaisija oli 5 mm tai suurempi kasvoilla, lukuun ottamatta nenää ja silmänympärysihoa. Uusi kasvojen SEB määriteltiin SEB:ksi, joka havaittiin ensimmäisen kerran kasvoilla viikon 2 jälkeen ja joka kehittyi paikassa, jossa ei ollut minkään kokoista näkyvää BCC:tä lähtötilanteessa tai viikolla 2. Uusia kasvojen SEB:itä tutkittiin ajoneuvogeeliä saaneille osallistujille verrattuna patidegib 2 % ja 4 % geeliä. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF:ää. Uusien SEB:ien keskimääräinen lukumäärä (määrä per osallistuja) esitetään. Hajaantuvuuden/tarkkuuden mittaa ei laskettu.
Lähtötilanne, viikko 26
Uusien SEB:ien keskimäärä kasvoilla yhdistetyissä patidegib-hoitoryhmissä kasvainpopulaatioittain
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Kasvojen SEB:t määriteltiin kliinisesti diagnosoiduiksi BCC:iksi, joiden halkaisija oli 5 mm tai suurempi kasvoilla, lukuun ottamatta nenää ja silmänympärysihoa. Uusi kasvojen SEB määriteltiin SEB:ksi, joka havaittiin ensimmäisen kerran kasvoilla viikon 2 jälkeen ja joka kehittyi paikassa, jossa ei ollut minkään kokoista näkyvää BCC:tä lähtötilanteessa tai viikolla 2. Uusia kasvojen SEB:itä tutkittiin ajoneuvogeeliä saaneille osallistujille verrattuna patidegib 2 % ja 4 % geeliä. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF:ää. Uusien SEB:ien keskimääräinen lukumäärä (määrä per osallistuja) esitetään. Hajaantuvuuden/tarkkuuden mittaa ei laskettu.
Lähtötilanne, viikko 26
Prosenttimuutos lähtötilanteessa Hoitoon kohdistetun SEB:n kasvaimen koossa lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 6, 10, 14, 18 ja 22
SEB:t määriteltiin kliinisesti diagnosoiduiksi BCC:iksi, joiden halkaisija oli 5 mm tai suurempi kasvoilla, lukuun ottamatta nenää ja silmänympärysihoa, ja 9 mm tai suurempi muissa kohdissa kuin kasvoissa. Perustason hoitoon kohdistettujen SEB:ien suurimman halkaisijan prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta viikkoon x (viikko 6, 10, 14, 18 tai 22) laskettiin seuraavasti: (summa [Perustaso] - summa [viikko x] / summa [lähtötaso ] * 100), jossa summa = lähtötilanteen hoitoon kohdistettujen SEB:ien suurimmat halkaisijat ja positiiviset luvut osoittavat kasvaimen koon pienenemistä ja negatiiviset luvut kasvaimen koon kasvua. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF:ää.
Lähtötilanne ja viikot 6, 10, 14, 18 ja 22
Prosenttimuutos keskuskasvojen SEB:issä lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 6, 10, 14, 18, 22 ja 26
Keskikasvojen SEB:t määriteltiin nenän tai periorbitaalialueen (silmäluomien) alueella sijaitseviksi, jotka olivat 3 mm tai suuremmat lähtötasolla. Prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta viikkoon x (viikko x = viikot 6, 10, 14, 18, 22 tai 26) keskuskasvojen SEB:issä laskettiin seuraavasti: [summa (perustaso) - summa (viikko x)] / [summa (Perusviiva)] * 100, jossa summa = lähtötilanteen hoitoon kohdistettujen SEB:iden suurimmat halkaisijat, joissa positiiviset luvut edustavat kasvaimen koon pienenemistä ja negatiiviset luvut kasvaimen koon kasvua. Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF:ää.
Lähtötilanne ja viikot 6, 10, 14, 18, 22 ja 26
Ei-keskisten kasvojen BCC:iden osuus kasvaa ≥ 5 mm:iin perusviivasta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 6, 10, 14, 18, 22 ja 26
Niiden ei-keskisten kasvojen BCC:iden osuus, joiden suurin halkaisija oli lähtötilanteessa < 5 mm ja kasvoi ≥ 5 mm:n halkaisijaan viikolla x (viikko x = viikot 6, 10, 14, 18, 22 tai 26) lasketaan kullekin osallistujalle seuraavasti: (ei-keskisten kasvojen BCC:iden määrä, joiden suurin halkaisija on ≥ 5 mm viikolla x) / (Muiden kuin keskuskasvojen BCC:iden määrä, joiden suurin halkaisija < 5 mm lähtötasolla). Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF:ää.
Lähtötilanne ja viikot 6, 10, 14, 18, 22 ja 26
Hoitoon kohdistetun SEB:n osuus, jota ei enää luokitella SEB:ksi 26 viikon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 6, 10, 14, 18, 22 ja 26

SEB:t määriteltiin kliinisesti diagnosoiduiksi BCC:iksi, joiden halkaisija oli 5 mm tai suurempi kasvoilla, lukuun ottamatta nenää ja silmänympärysihoa, ja 9 mm tai suurempi muissa kohdissa kuin kasvoissa. Niiden lähtötilanteen hoitoon kohdistettujen SEB:ien osuus, jotka 26 viikon hoidon lopussa eivät olleet enää tarpeeksi suuria luokiteltaviksi SEB:iksi (eli se osuus perushoidon kohdistetuista SEB:istä kasvoissa, joiden halkaisija oli < 5 mm, ja ei-kasvohoitoon kohdistetut SEB:t, joiden halkaisija oli < 9 mm) laskettiin jokaiselle osallistujalle seuraavasti:

(Perustason hoitoon kohdistettujen kasvojen SEB:ien lukumäärä, joiden halkaisija on suurin < 5 mm) + (Perustason hoitoon kohdistetut ei-kasvojen SEB:t, joiden suurin halkaisija on < 9 mm) / Perustason hoitoon kohdistettujen SEB:ien lukumäärä.

Puuttuvat arvot laskettiin käyttämällä LOCF:ää.
Lähtötilanne ja viikot 6, 10, 14, 18, 22 ja 26

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden hoitoon kohdistettujen SEB-potilaiden prosenttiosuus, jotka saavuttivat selvän tai melkein puhtaan 5-pisteen tutkijan staattisen maailmanlaajuisen tuumoriarvioinnin (ISGTA) asteikolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 6, 10, 14, 18, 22 ja 26
ISGTA on asteikko, jonka pisteet vaihtelevat 0:sta (kirkas), 1:stä (melkein kirkas), 2:sta (minimaalinen jäännöskasvain) 3:een (selvästi näkyvä kasvain). Tutkija arvioi jokaisen lähtötilanteen hoitoon kohdistetun SEB:n viikoilla 6, 10, 14, 18, 22 ja 26. SEB:t määriteltiin kliinisesti diagnosoiduiksi BCC:iksi, joiden halkaisija oli 5 mm tai suurempi kasvoilla, lukuun ottamatta nenää ja silmänympärysihoa, ja 9 mm tai suurempi muissa kohdissa kuin kasvoissa. Lähtötilanteessa hoitoon kohdistettujen SEB:ien prosenttiosuus, joka arvioitiin selkeiksi tai melkein selkeiksi viikolla x (viikko x = viikko 6, 10, 14, 18, 22 tai 26) ISGTA-asteikon perusteella, laskettiin seuraavasti: (Perustason hoidon määrä -kohdistetut SEB:t, joiden ISGTA-pisteet ovat 0 tai 1 viikolla x) / (perustason hoitoon kohdistettujen SEB:iden määrä) * 100. Puuttuvat tiedot imputoitiin käyttämällä LOCF:ää. Selkeän (0) tai melkein selkeän (1) ISGTA-asteikon saavuttaneiden prosenttiosuus on esitetty viikoittain.
Lähtötilanne ja viikot 6, 10, 14, 18, 22 ja 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PellePharm, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: John Lear, MD, Manchester Royal Infirmary

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 6. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 24. huhtikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 24. huhtikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. toukokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 4. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 23. heinäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. heinäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pelle-926-201
  • 2015-004274-15 (EUDRACT_NUMBER)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Basal Cell Nevus -oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset Ajoneuvon geeli

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Serbia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa