Eine Pilotstudie mit MSC-Infusion und Etanercept zur Behandlung von Spondylitis ankylosans

Spondylitis ankylosans (AS) ist eine chronische, fortschreitende entzündliche rheumatische Erkrankung, die hauptsächlich die Iliosakralgelenke und das Achsenskelett betrifft. Die wichtigsten klinischen Merkmale sind Rückenschmerzen und fortschreitende Steifheit der Wirbelsäule. Oligoarthritis der Hüften und Schultern, Enthesiopathie und Uveitis anterior sind häufig, und eine Beteiligung von Herz und Lunge ist selten. Das derzeitige Verständnis der Pathogenese dieser Erkrankung ist begrenzt. Es geht hauptsächlich um erbliche Anfälligkeit (z. B. HLA-B27), Infektion und Autoimmunität.

Obwohl traditionelle Medikamente wie nichtsteroidale Antirheumatika (NSAIDs), krankheitsmodifizierende Antirheumatika (DMARDs wie Methotrexat, Salicylazosulfapyridin ODER Thalidomid) und Steroide bei der Behandlung von AS verwendet wurden, haben viele Studien jedoch darauf hingewiesen, dass das Gesamtansprechen auf diese Drogen ist nicht zufrieden. Darüber hinaus wurden auch die schweren Nebenwirkungen dieser Medikamente beobachtet. Das Management von AS-Patienten bleibt daher unbefriedigend und es werden gezielte Therapien benötigt. Obwohl die Anwendung von TNF-Alpha-Rezeptor-Inhibitoren (wie Etanercept) bei der frühen Behandlung von Spondylitis ankylosans erfolgreich war, macht die Toleranz gegenüber diesem biologischen Wirkstoff die Therapie dieser Krankheit ziemlich schwierig. Aufgrund ihrer immunregulatorischen, immunsuppressiven, stimulierenden Hämatopoese und gewebereparierenden Eigenschaften war die Infusion von aus menschlichem Knochenmark isolierten menschlichen MSCs in letzter Zeit eine vielversprechende und wirksame Behandlung für AS-Patienten. Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der MSC-Transplantation bei AS-Patienten bewerten und die Effizienz mit Etanercept zur Behandlung von AS-Patienten vergleichen.

Dieses Studium dauert 2 bis 3 Jahre. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip entweder einer MSC-Transplantationstherapie (Experimentalgruppe) oder einer Etanercept-Therapie (Kontrollgruppe) zugeteilt. Die Patienten werden zu Beginn der Studie an Tag 0 einer MSC-Transplantation unterzogen. Die Versuchsgruppe erhält in den ersten 4 Wochen wöchentlich und in den zweiten 8 Wochen alle zwei Wochen insgesamt 12 Wochen lang eine Infusion. Nach 3 Monaten erhalten die Patienten die zweite MSC-Transplantation. Nach 12 Wochen (Phase I) und 48 Wochen (Phase II) ab der ersten Transplantation werden die Patienten evaluiert.