En pilotundersøgelse af MSCs Iufusion og Etanercept til behandling af ankyloserende spondylitis

Ankyloserende spondylitis (AS) er en kronisk, progressiv inflammatorisk gigtsygdom, der primært involverer sacroiliacaleddene og det aksiale skelet. De vigtigste kliniske træk er rygsmerter og tiltagende stivhed i rygsøjlen. Oligoarthritis i hofter og skuldre, enthesopati og anterior uveitis er almindelige, og involvering af hjerte og lunger er sjælden. Den nuværende forståelse af patogenesen af ​​denne lidelse er begrænset. Det drejer sig hovedsageligt om arvelig modtagelighed (f.eks. HLA-B27), infektion og autoimmunitet.

Selvom traditionelle lægemidler, såsom ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er), sygdomsmodificerende antirheumatiske lægemidler (DMARD'er såsom methotrexat, salicylazosulfapyridin ELLER thalidomid) og steroider er blevet brugt i behandlingen af ​​AS, har mange undersøgelser imidlertid vist, at den overordnede respons på disse stoffer er ikke tilfredse. Derudover er de alvorlige bivirkninger af disse lægemidler også blevet observeret. Behandlingen af ​​AS-patienter er derfor fortsat utilfredsstillende, og der er behov for målrettede behandlinger. Selvom anvendelsen af ​​TNF alfa-receptorhæmmer (såsom Etanercept) har opnået succes i den tidlige behandling af ankyloserende spondylitis, gør tolerancen over for dette biologiske middel behandlingen af ​​denne sygdom ret vanskelig. For nylig har infusionen af ​​humane MSC'er isoleret fra menneskelig knoglemarv været en lovende og effektiv behandling for AS-patienter, fordi de ejes af dets immunregulerende, immunsuppressive, stimulerende hæmatopoiese og vævsreparerende egenskaber. Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​MSC-transplantation hos AS-patienter og sammenligne effektiviteten med Etanercept til behandling af AS-patienter.

Denne undersøgelse vil vare 2 til 3 år. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten MSC-transplantationsterapi (eksperimentel gruppe) eller Etanercept-terapi (kontrolgruppe). Patienterne vil gennemgå MSC-transplantation ved starten af ​​undersøgelsen på dag 0. Forsøgsgruppen vil modtage infusion om ugen i de første 4 uger og hver anden uge i de anden 8 uger, i alt i 12 uger. Efter 3 måneder vil patienter modtage den anden MSC-transplantation. Efter 12 uger (fase I) og 48 uger (fase II) fra den første transplantation vil patienterne blive evalueret.