MRS zur Bestimmung von Neuroinflammation und oxidativem Stress bei MPS I

Personen mit MPS I haben ein breites Spektrum klinischer Manifestationen, einschließlich einer Beeinträchtigung des Zentralnervensystems (ZNS). Die Rolle von Neuroinflammation und oxidativem Stress ist ein Untersuchungsweg, der die breite neurologische Beeinträchtigung bei MPS I klären könnte. Das Auffinden von Biomarkern, die die zugrunde liegende und anhaltende Hirnpathologie genau beschreiben, ist nicht nur ein Schlüssel zum Verständnis der Krankheit, sondern auch zum Verständnis der Möglichkeit neuer Therapieansätze für MPS-I-Patienten.

Der Prüfarzt vergleicht Patienten mit Hurler-Syndrom und Hurler-Scheie- oder Scheie-Syndrom mit gesunden Kontrollpersonen. Jede Gruppe besteht aus 10 Teilnehmern, was eine Gesamtzahl von 30 Teilnehmern ergibt. Innerhalb der Hurler-Scheie- oder Scheie-Syndrom-Gruppe untersucht der Prüfarzt den Zusammenhang zwischen dem klinischen Schweregrad und den vorgeschlagenen Maßnahmen. Diese Ergebnisse könnten helfen zu bestimmen, ob die hämatopoetische Zelltransplantation (HCT), die die Behandlung von Hurler-Syndrom-Patienten darstellt, im Vergleich zu Hurler-Scheie- oder Scheie-Syndrom-Patienten, die mit einer Enzymersatztherapie (ERT) behandelt werden, zu einer Verringerung von oxidativem Stress und Neuroinflammation führt. . Darüber hinaus könnten diese Ergebnisse bei der Bestimmung helfen, ob Therapien, die auf die Verringerung von Neuroinflammation und oxidativem Stress bei MPS I abzielen, die neurologischen Ergebnisse verbessern könnten.

Studienhypothese: Neuroinflammation und oxidativer Stress sind bei MPS-I-Probanden vorhanden und spiegeln die Schwere der Erkrankung wider.