Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MRS w celu określenia zapalenia nerwów i stresu oksydacyjnego w MPS I

30 października 2019 zaktualizowane przez: University of Minnesota

Spektroskopia rezonansu magnetycznego (MRS) w celu określenia zapalenia nerwów i stresu oksydacyjnego w MPS I

Wykazano, że zapalenie nerwów i stres oksydacyjny występują u osób z mukopolisacharydozą typu I (MPS I), ale ich wpływ na ciężkość i postęp choroby jest nieznany. Badacz zamierza zastosować spektroskopię rezonansu magnetycznego mózgu (MRS), nieinwazyjną technikę, wraz z analizą biomarkerów zapalenia nerwów i stresu oksydacyjnego we krwi, do pomiaru i określenia poziomu stresu oksydacyjnego i zapalenia nerwów oraz ich wpływu na zmienność kliniczną u pacjentów z MPS I.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Osoby z MPS I mają szeroki zakres objawów klinicznych, w tym upośledzenie ośrodkowego układu nerwowego (OUN). Rola stanu zapalnego nerwów i stresu oksydacyjnego jest jedną z dróg badań, które mogą wyjaśnić szerokie zaburzenia neurologiczne w MPS I. Znalezienie biomarkerów, które dokładnie opisują podstawową i trwającą patologię mózgu, jest kluczem nie tylko do zrozumienia choroby, ale także do zrozumienia możliwości nowych podejść terapeutycznych dla pacjentów z MPS I.

Badacz porówna pacjentów z zespołem Hurlera i zespołem Hurler-Scheie lub Scheie ze zdrowymi osobami z grupy kontrolnej. W każdej grupie będzie 10 uczestników, co daje w sumie 30 uczestników. W grupie zespołu Hurlera-Scheiego lub zespołu Scheie badacz zbada związek ciężkości klinicznej z proponowanymi pomiarami. Odkrycia te mogą pomóc ustalić, czy przeszczep komórek krwiotwórczych (HCT), który jest leczeniem pacjentów z zespołem Hurlera, powoduje zmniejszenie stresu oksydacyjnego i zapalenia nerwów w porównaniu z pacjentami z zespołem Hurlera-Scheiego lub Scheiego, którzy są leczeni enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) . Ponadto odkrycia te mogą pomóc w ustaleniu, czy terapie ukierunkowane na zmniejszenie zapalenia nerwów i stresu oksydacyjnego w MPS I mogą poprawić wyniki neurologiczne.

Hipoteza badawcza: zapalenie nerwów i stres oksydacyjny są obecne u pacjentów z MPS I i odzwierciedlają ciężkość choroby.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do tego badania zostanie włączonych 20 pacjentów z MPS I w wieku co najmniej 6 lat: 10 z ciężkim MPS I (zespół Hurlera po HCT); i 10 z atenuowanym MPS I (zespół Hurlera Scheiego lub Scheiego i otrzymujący ERT).

Ponadto do tego badania zostanie zrekrutowanych 10 normalnych zdrowych osób kontrolnych w wieku 6 lat lub starszych.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnicy MPS I muszą spełniać następujące warunki:

  1. Diagnoza zespołu Hurlera, zespołu OR Hurlera-Scheiego, zespołu OR Scheiego
  2. 6 lat lub więcej w momencie badania przesiewowego

Zdrowi uczestnicy kontroli muszą spełniać wszystkie poniższe warunki:

  1. Brak zaburzeń neurologicznych
  2. 6 lat lub więcej w momencie badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów, nie zostaną włączone do tego badania:

  1. Każdy chirurgicznie wszczepiony rozrusznik serca
  2. Wszelkie zainstalowane na stałe urządzenia elektroniczne, w tym programowalne boczniki
  3. Aparaty ortodontyczne, chyba że niemetalowe
  4. Inny metal wszczepiony w ciało inny niż tytan
  5. Niezdolność lub niechęć do wykonania MRI/MRS z powodu niskiej funkcji poznawczej lub rozregulowania behawioralnego
  6. Ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Uczestnicy zespołu Hurlera
Uczestnicy, którzy mają MPS IH, zwany także zespołem Hurlera
Uczestnicy Hurler-Scheie/Scheie
Uczestnicy, którzy mają MPS IHS lub MPS IS. MPS IHS jest również nazywany zespołem Hurlera-Scheie. MPS IS jest również nazywany zespołem Scheie.
Zdrowe kontrole
Zdrowe kontrole dopasowane do wieku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego mózgu/spektroskopia rezonansu magnetycznego (MRI/MRS)
Ramy czasowe: 1 dzień -Pojedyncze spotkanie podczas wizyty ustalanej w momencie zapisów na studia.
Podczas jednej sesji każdy uczestnik zostanie poddany rezonansowi magnetycznemu mózgu bez środków uspokajających/spektroskopii rezonansu magnetycznego (MRI/MRS) w celu określenia obecności i stopnia zapalenia nerwów w mózgu. Dane te zostaną pozyskane za pomocą 7-Teslowego skanera Siemens Prisma w Centrum Badań nad Rezonansem Magnetycznym (CMRR) na Uniwersytecie Minnesoty w Minneapolis.
1 dzień -Pojedyncze spotkanie podczas wizyty ustalanej w momencie zapisów na studia.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obecność i poziom biomarkera neurozapalnego MIP-1alfa
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Oznaczona zostanie obecność białka zapalnego makrofagów (MIP)-1α (MIP-1alpha); a jeśli jest obecny, zostanie określony poziom tego biomarkera stanu zapalnego.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Obecność i poziom regulowanych i prawidłowych komórek T eksprymowanych i wydzielanych (RANTES)
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Określona zostanie obecność „regulowanych i normalnych limfocytów T eksprymowanych i wydzielanych” (określanych jako RANTES), alternatywnie znanych również jako ligand 5 chemokiny (motyw C-C) lub CCL5. Jeśli jest obecny, zostanie określony poziom tego biomarkera stanu zapalnego.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Obecność i poziom czynnika martwicy nowotworów alfa (TNF-α)
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Oznaczona zostanie obecność czynnika martwicy nowotworów alfa (TNF-α). Jeśli jest obecny, zostanie określony poziom tego biomarkera stanu zapalnego.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Obecność i poziom interferonu gamma (IFN-γ)
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Oznaczona zostanie obecność interferonu gamma (IFN-γ). Jeśli jest obecny, zostanie określony poziom tego autozapalnego biomarkera.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Obecność i poziom interleukiny 1 beta (IL1β)
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Oznaczona zostanie obecność interleukiny 1 beta (IL1β). Jeśli jest obecny, zostanie określony poziom tego biomarkera stanu zapalnego.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Obecność i poziom interleukiny 2 (IL2)
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Oznaczona zostanie obecność interleukiny 2 (IL2). Jeśli jest obecny, zostanie określony poziom tego biomarkera stanu zapalnego.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Obecność i poziom interleukiny 8 (IL8)
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Zostanie określona obecność interleukiny 8 (IL8), alternatywnie określanej jako ligand 8 chemokiny (motyw C-X-C) lub CXCL8. Jeśli jest obecny, zostanie określony poziom tego biomarkera stanu zapalnego.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Obecność i poziom całkowitego glutationu
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Oznaczona zostanie obecność glutationu całkowitego. Jeśli jest obecny, zostanie określony poziom tego przeciwutleniacza.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Oznaczanie współczynnika redoks glutationu we krwi
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Zostanie określony współczynnik redoks glutationu we krwi.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Obecność i poziom dysmutazy ponadtlenkowej (SOD)
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Oznaczona zostanie obecność dysmutazy ponadtlenkowej (SOD). Jeśli jest obecny, zostanie określony poziom tego przeciwutleniacza.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Obecność i poziom 8-izoprostanu
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Oznaczona zostanie obecność 8-izoprostanu. Jeśli jest obecny, zostanie określony poziom tego biomarkera stanu zapalnego.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Obecność i poziomy substancji reagujących z kwasem tiobarbiturowym (TBARS)
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Określona zostanie obecność substancji reagujących z kwasem tiobarbiturowym (TBARS), które są biomarkerami uszkodzeń wywołanych stresem oksydacyjnym. Jeśli są obecne, zostaną określone poziomy tych biomarkerów.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Obecność i poziom 4-hydroksynonenalu (4-HNE)
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Oznaczona zostanie obecność 4-hydroksynonenalu (4-HNE). Jeśli jest obecny, zostanie określony poziom tego biomarkera stresu oksydacyjnego.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Obecność i poziom katalazy
Ramy czasowe: 1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.
Zostanie określona obecność katalazy. Jeśli jest obecny, zostanie określony poziom tego biomarkera stresu oksydacyjnego.
1 dzień - Pojedyncze pobieranie krwi wykonywane w tym samym czasie co pojedyncze spotkanie z neuroobrazowaniem.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Minnesota

Współpracownicy

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Śledczy

  • Główny śledczy: Igor Nestrasil, PhD, MD, University of Minnesota

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 października 2019

Ostatnia weryfikacja

1 października 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00003680
  • U54NS065768 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację indywidualne dane są wprowadzane do Centrum Zarządzania i Koordynacji Danych i Koordynacji Sieci Badań Klinicznych ds. Rzadkich Chorób NIH, finansowanego przez NIH („DMCC”). Ostatecznie dane te staną się częścią bazy danych genotypów i fenotypów („dbGaP”), która jest częścią National Center for Biotechnology Information, U.S. National Library of Medicine.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację indywidualne dane są wprowadzane do Centrum Zarządzania i Koordynacji Danych i Koordynacji Sieci Badań Klinicznych ds. Rzadkich Chorób (NIH) finansowanego przez NIH ("DMCC"), gdy dane te stają się dostępne po spotkaniach uczestników. Po zakończeniu tego badania i analizie danych, dane te staną się częścią bazy danych genotypów i fenotypów („dbGaP”), która jest częścią National Center for Biotechnology Information, U.S. National Library of Medicine. Dane te pozostaną dostępne w tej bazie danych przez czas nieokreślony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Kryteria dostępu są określane przez National Center for Biotechnology Information, U.S. National Library of Medicine.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu I

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj