Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MRS om neuro-inflammatie en oxidatieve stress te bepalen in MPS I

30 oktober 2019 bijgewerkt door: University of Minnesota

Magnetische resonantiespectroscopie (MRS) om neuro-inflammatie en oxidatieve stress in MPS I te bepalen

Er is aangetoond dat neuro-inflammatie en oxidatieve stress aanwezig zijn bij personen met mucopolysaccharidose type I (MPS I), maar hun effect op de ernst van de ziekte en de progressie van de ziekte is onbekend. De onderzoeker is van plan magnetische resonantiespectroscopie (MRS) van de hersenen toe te passen, een niet-invasieve techniek, samen met analyse van biomarkers voor neuro-inflammatie en oxidatieve stress in het bloed, om het niveau van oxidatieve stress en neuro-inflammatie en hun impact op klinische variabiliteit te meten en te bepalen bij MPS I-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Personen met MPS I hebben een breed scala aan klinische manifestaties, waaronder stoornissen van het centrale zenuwstelsel (CZS). De rol van neuro-inflammatie en oxidatieve stress is een onderzoeksrichting die de brede neurologische stoornis in MPS I kan verduidelijken. Het vinden van biomarkers die nauwkeurig de onderliggende en aanhoudende hersenpathologie beschrijven, is niet alleen een sleutel tot het begrijpen van de ziekte, maar ook tot het begrijpen van de mogelijkheid van nieuwe therapeutische benaderingen voor MPS I-patiënten.

De onderzoeker zal patiënten met het syndroom van Hurler en het syndroom van Hurler-Scheie of Scheie vergelijken met gezonde controles. Er zullen 10 deelnemers per groep zijn, wat resulteert in een totaal van 30 deelnemers. Binnen de Hurler-Scheie- of Scheie-syndroomgroep zal de onderzoeker de associatie van klinische ernst met de voorgestelde maatregelen onderzoeken. Deze bevindingen kunnen helpen bepalen of hematopoëtische celtransplantatie (HCT), de behandeling voor patiënten met het Hurler-syndroom, resulteert in verminderde oxidatieve stress en neuro-inflammatie in vergelijking met patiënten met het Hurler-Scheie- of Scheie-syndroom, die worden behandeld met enzymvervangingstherapie (ERT). . Bovendien kunnen deze bevindingen helpen bepalen of therapieën gericht op het verminderen van neuro-inflammatie en oxidatieve stress bij MPS I de neurologische resultaten kunnen verbeteren.

Onderzoekshypothese: neuro-inflammatie en oxidatieve stress zijn aanwezig bij MPS I-proefpersonen en weerspiegelen de ernst van de ziekte.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

30

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

20 proefpersonen die MPS I hebben en 6 jaar of ouder zijn, zullen worden gerekruteerd voor deze studie: 10 met ernstige MPS I (post-HCT Hurler-syndroom); en 10 met verzwakte MPS I (Hurler Scheie- of Scheie-syndroom en het ontvangen van ERT).

Daarnaast zullen 10 normale gezonde controles, van 6 jaar of ouder, worden aangeworven voor deze studie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers aan MPS I moeten aan het volgende voldoen:

  1. Diagnose van het Hurler-syndroom, OF het Hurler-Scheie-syndroom, OF het Scheie-syndroom
  2. 6 jaar of ouder op het moment van screening

Deelnemers aan een gezonde controle moeten aan al het volgende voldoen:

  1. Afwezigheid van neurologische aandoening
  2. 6 jaar of ouder op het moment van screening

Uitsluitingscriteria:

Personen met een van de volgende symptomen zullen niet worden ingeschreven voor dit onderzoek:

  1. Elke chirurgisch geïmplanteerde pacemaker
  2. Elk inwonend elektronisch apparaat, inclusief programmeerbare shunts
  3. Orthodontische beugels, tenzij niet van metaal
  4. Ander geïmplanteerd metaal in het lichaam anders dan titanium
  5. Een onvermogen of onwil om een ​​MRI/MRS te voltooien vanwege een lage cognitieve functie of gedragsontregeling
  6. Zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Hurler syndroom deelnemers
Deelnemers die MPS IH hebben, ook wel het syndroom van Hurler genoemd
Hurler-Scheie/Scheie deelnemers
Deelnemers die MPS IHS of MPS IS hebben. MPS IHS wordt ook wel het Hurler-Scheie-syndroom genoemd. MPS IS wordt ook wel het syndroom van Scheie genoemd.
Gezonde controles
Op leeftijd afgestemde gezonde controles

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Brain Magnetic Resonance Imaging/Magnetic Resonance Spectroscopie (MRI/MRS)
Tijdsspanne: 1 dag -Eenmalige ontmoeting tijdens een afspraak die wordt vastgelegd op het moment van studie-inschrijving.
In een enkele sessie ondergaat elke deelnemer niet-verdoofde magnetische resonantiebeeldvorming van de hersenen / magnetische resonantiespectroscopie (MRI / MRS) om de aanwezigheid en omvang van eventuele neuro-inflammatie van de hersenen te bepalen. Deze gegevens zullen worden verzameld op de 7-Tesla Siemens Prisma-scanner van het Center for Magnetic Resonance Research (CMRR) van de Universiteit van Minnesota in Minneapolis.
1 dag -Eenmalige ontmoeting tijdens een afspraak die wordt vastgelegd op het moment van studie-inschrijving.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanwezigheid en niveau van neuro-inflammatoire biomarker MIP-1alpha
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van macrofaag inflammatoir eiwit (MIP)-1α (MIP-1alpha) zal worden bepaald; en indien aanwezig, zal het niveau van deze inflammatoire biomarker worden bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Aanwezigheid en niveau van gereguleerde en normale T-cellen uitgedrukt en uitgescheiden (RANTES)
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van 'gereguleerde en normale T-cel tot expressie gebracht en uitgescheiden' (aangeduid als RANTES), alternatief ook bekend als chemokine (C-C-motief) ligand 5, of CCL5, zal worden bepaald. Indien aanwezig, wordt het niveau van deze inflammatoire biomarker bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Aanwezigheid en niveau van tumornecrosefactor-alfa (TNF-α)
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van tumornecrosefactor-alfa (TNF-α) zal worden bepaald. Indien aanwezig, wordt het niveau van deze inflammatoire biomarker bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Aanwezigheid en niveau van interferon-gamma (IFN-γ)
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van interferon-gamma (IFN-γ) zal worden bepaald. Indien aanwezig, wordt het niveau van deze auto-inflammatoire biomarker bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Aanwezigheid en niveau van interleukine 1 bèta (IL1β)
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van interleukine 1 beta (IL1β) zal worden bepaald. Indien aanwezig, wordt het niveau van deze inflammatoire biomarker bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Aanwezigheid en niveau van interleukine 2 (IL2)
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van interleukine 2 (IL2) zal worden bepaald. Indien aanwezig, wordt het niveau van deze inflammatoire biomarker bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Aanwezigheid en niveau van interleukine 8 (IL8)
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van interleukine 8 (IL8), ook wel chemokine (C-X-C-motief) ligand 8 of CXCL8 genoemd, zal worden bepaald. Indien aanwezig, wordt het niveau van deze inflammatoire biomarker bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Aanwezigheid en niveau van totaal glutathion
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van totaal glutathion zal worden bepaald. Indien aanwezig wordt het gehalte van deze antioxidant bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Bepaling van de bloedglutathion-redoxverhouding
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De bloed-glutathion-redoxverhouding wordt bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Aanwezigheid en niveau van superoxidedismutase (SOD)
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van superoxide dismutase (SOD) zal worden bepaald. Indien aanwezig wordt het gehalte van deze antioxidant bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Aanwezigheid en niveau van 8-isoprostane
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van 8-isoprostane zal worden bepaald. Indien aanwezig, wordt het niveau van deze inflammatoire biomarker bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Aanwezigheid en niveaus van thiobarbituurzuur-reactieve stoffen (TBARS)
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van thiobarbituurzuur-reactieve stoffen (TBARS), biomarkers van de schade veroorzaakt door oxidatieve stress, zal worden bepaald. Indien aanwezig, zullen de niveaus van deze biomarkers worden bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Aanwezigheid en niveau van 4-hydroxynonenal (4-HNE)
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van 4-hydroxynonenal (4-HNE) zal worden bepaald. Indien aanwezig zal het niveau van deze biomarker voor oxidatieve stress worden bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
Aanwezigheid en niveau van catalase
Tijdsspanne: 1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.
De aanwezigheid van katalase zal worden bepaald. Indien aanwezig zal het niveau van deze biomarker voor oxidatieve stress worden bepaald.
1 dag - enkele bloedafname uitgevoerd op hetzelfde moment als de enkele neuroimaging-ontmoeting.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Minnesota

Medewerkers

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Igor Nestrasil, PhD, MD, University of Minnesota

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 augustus 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 augustus 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juni 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 oktober 2019

Laatst geverifieerd

1 oktober 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00003680
  • U54NS065768 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele gegevens worden ingevoerd in het door de NIH gefinancierde Rare Diseases Clinical Research Network's Data Management & Coordinating Center ("DMCC"). Uiteindelijk zullen deze gegevens deel gaan uitmaken van de database van Genotypes en Fenotypes ("dbGaP"), die deel uitmaakt van het National Center for Biotechnology Information, de Amerikaanse National Library of Medicine.

IPD-tijdsbestek voor delen

Geanonimiseerde individuele gegevens worden ingevoerd in het door de NIH gefinancierde Rare Diseases Clinical Research Network's Data Management & Coordinating Centre ("DMCC") zodra deze gegevens beschikbaar komen na de afspraken van de deelnemers. Na afronding van deze studie en analyse van de gegevens, zullen deze gegevens deel gaan uitmaken van de database van Genotypes en Fenotypes ("dbGaP"), die deel uitmaakt van het National Center for Biotechnology Information, de Amerikaanse National Library of Medicine. Deze gegevens blijven voor onbepaalde tijd beschikbaar in deze database.

IPD-toegangscriteria voor delen

Toegangscriteria worden bepaald door het National Center for Biotechnology Information, U.S. National Library of Medicine.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose Type I

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in El Salvador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren