Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

MRS az ideggyulladás és az oxidatív stressz meghatározására az MPS I-ben

2019. október 30. frissítette: University of Minnesota

Mágneses rezonancia spektroszkópia (MRS) az ideggyulladás és az oxidatív stressz meghatározására MPS I-ben

Kimutatták, hogy I-es típusú mucopolysaccharidosisban (MPS I) szenvedő betegeknél ideggyulladás és oxidatív stressz jelen van, de a betegség súlyosságára és progressziójára gyakorolt ​​hatásuk nem ismert. A kutató az agyi mágneses rezonancia spektroszkópiát (MRS), egy non-invazív technikát, valamint a vérben lévő ideggyulladás és oxidatív stressz biomarkereinek elemzését kívánja alkalmazni az oxidatív stressz és az ideggyulladás szintjének mérésére és meghatározására, valamint ezek hatásának a klinikai variabilitásra. MPS I betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

Az MPS I-ben szenvedő betegek klinikai megnyilvánulásainak széles skálája van, beleértve a központi idegrendszer (CNS) károsodását. A neuroinflammáció és az oxidatív stressz szerepe az egyik olyan vizsgálati út, amely tisztázhatja az MPS I széles körű neurológiai károsodását. A mögöttes és folyamatban lévő agyi patológiát pontosan leíró biomarkerek megtalálása kulcsfontosságú nemcsak a betegség megértéséhez, hanem annak lehetőségének megértéséhez is. új terápiás megközelítések az MPS I betegek számára.

A vizsgáló összehasonlítja a Hurler-szindrómában és a Hurler-Scheie- vagy Scheie-szindrómában szenvedő betegeket az egészséges kontrollokkal. Minden csoportban 10 résztvevő lesz, így összesen 30 résztvevő lesz. A Hurler-Scheie vagy Scheie-szindróma csoporton belül a vizsgáló megvizsgálja a klinikai súlyosság és a javasolt intézkedések közötti összefüggést. Ezek az eredmények segíthetnek meghatározni, hogy a Hurler-szindrómás betegek kezelésére szolgáló hematopoietikus sejttranszplantáció (HCT) csökkenti-e az oxidatív stresszt és az ideggyulladást az enzimpótló terápiával (ERT) kezelt Hurler-Scheie- vagy Scheie-szindrómás betegekhez képest. . Ezenkívül ezek az eredmények segíthetnek meghatározni, hogy az MPS I neurogyulladásának és oxidatív stresszének csökkentésére irányuló terápiák javíthatják-e a neurológiai eredményeket.

A vizsgálat hipotézise: neuroinflammáció és oxidatív stressz jelen van az MPS I alanyokban, és tükrözik a betegség súlyosságát.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

30

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ebbe a vizsgálatba 20 MPS I-ben szenvedő, 6 éves vagy idősebb alanyt vesznek fel: 10 súlyos MPS I-ben szenvedő (post-HCT Hurler-szindróma); és 10 attenuált MPS I-vel (Hurler Scheie vagy Scheie szindróma, és ERT-t kapott).

Ezen túlmenően 10 egészséges, 6 éves vagy annál idősebb kontrollt vesznek fel ebbe a vizsgálatba.

Leírás

Bevételi kritériumok:

Az MPS I résztvevőknek meg kell felelniük a következőknek:

  1. Hurler-szindróma, VAGY Hurler-Scheie-szindróma, VAGY Scheie-szindróma diagnózisa
  2. 6 éves vagy idősebb a szűrés időpontjában

Az egészséges kontroll résztvevőinek meg kell felelniük az alábbiak mindegyikének:

  1. Neurológiai rendellenesség hiánya
  2. 6 éves vagy idősebb a szűrés időpontjában

Kizárási kritériumok:

Azok a személyek, akik az alábbiak bármelyikével rendelkeznek, nem vesznek részt ebben a vizsgálatban:

  1. Bármilyen műtétileg beültetett pacemaker
  2. Bármilyen bennük lévő elektronikus eszköz, beleértve a programozható söntöket is
  3. Fogszabályozási fogszabályozó, kivéve, ha nem fémből készült
  4. A titánon kívül más, a testbe beültetett fém
  5. Képtelenség vagy nem hajlandó MRI/MRS elvégzésére alacsony kognitív funkció vagy viselkedési diszreguláció miatt
  6. Terhesség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Hurler-szindróma résztvevői
Azok a résztvevők, akiknek MPS IH-ja, más néven Hurler-szindróma
Hurler-Scheie/Scheie résztvevők
Azok a résztvevők, akik rendelkeznek MPS IHS vagy MPS IS rendszerrel. Az MPS IHS-t Hurler-Scheie szindrómának is nevezik. Az MPS IS-t Scheie-szindrómának is nevezik.
Egészséges ellenőrzések
Életkorhoz illő egészséges kontrollok

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Agyi mágneses rezonancia képalkotás/mágneses rezonancia spektroszkópia (MRI/MRS)
Időkeret: 1 nap - Egyszeri találkozás a tanulmányi beiratkozáskor meghatározott időpontban.
Egyetlen ülésen minden résztvevőt nem szedált agyi mágneses rezonancia képalkotáson/mágneses rezonancia spektroszkópián (MRI/MRS) végeznek, hogy megállapítsák az agyi ideggyulladás jelenlétét és mértékét. Ezeket az adatokat a 7-Tesla Siemens Prisma szkenner segítségével szerezzük be a Minnesota Egyetem Mágneses Rezonancia Kutatóközpontjában (CMRR), Minneapolisban.
1 nap - Egyszeri találkozás a tanulmányi beiratkozáskor meghatározott időpontban.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A MIP-1alpha neuroinflammatorikus biomarker jelenléte és szintje
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meg kell határozni a makrofág gyulladásos fehérje (MIP)-1α (MIP-1alfa) jelenlétét; és ha jelen van, meghatározzák ennek a gyulladásos biomarkernek a szintjét.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
A szabályozott és normál expresszált és szekretált T-sejtek jelenléte és szintje (RANTES)
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meghatározzuk a „szabályozott és normál expresszált és szekretált T-sejt” (a továbbiakban: RANTES), más néven kemokin (C-C motívum) ligandum 5 vagy CCL5 jelenlétét. Ha jelen van, meghatározzák ennek a gyulladásos biomarkernek a szintjét.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
A tumornekrózis faktor alfa (TNF-α) jelenléte és szintje
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meg kell határozni a tumor nekrózis faktor alfa (TNF-α) jelenlétét. Ha jelen van, meghatározzák ennek a gyulladásos biomarkernek a szintjét.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
A gamma-interferon (IFN-γ) jelenléte és szintje
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meg kell határozni az interferon-gamma (IFN-y) jelenlétét. Ha jelen van, meghatározzák ennek az autoinflammatorikus biomarkernek a szintjét.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Interleukin 1 béta (IL1β) jelenléte és szintje
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meg kell határozni az interleukin 1 béta (IL1β) jelenlétét. Ha jelen van, meghatározzák ennek a gyulladásos biomarkernek a szintjét.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Interleukin 2 (IL2) jelenléte és szintje
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meg kell határozni az interleukin 2 (IL2) jelenlétét. Ha jelen van, meghatározzák ennek a gyulladásos biomarkernek a szintjét.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Interleukin 8 (IL8) jelenléte és szintje
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meghatározzuk az interleukin 8 (IL8) jelenlétét, amelyet más néven kemokin (C-X-C motívum) ligandum 8-nak vagy CXCL8-nak neveznek. Ha jelen van, meghatározzák ennek a gyulladásos biomarkernek a szintjét.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
A teljes glutation jelenléte és szintje
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meg kell határozni a teljes glutation jelenlétét. Ha jelen van, meghatározzák ennek az antioxidánsnak a szintjét.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
A vér glutation redox arányának meghatározása
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meg kell határozni a vér glutation-redox arányát.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Szuperoxid-diszmutáz (SOD) jelenléte és szintje
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meg kell határozni a szuperoxid-diszmutáz (SOD) jelenlétét. Ha jelen van, meghatározzák ennek az antioxidánsnak a szintjét.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
8-izoprosztán jelenléte és szintje
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meg kell határozni a 8-izoprosztán jelenlétét. Ha jelen van, meghatározzák ennek a gyulladásos biomarkernek a szintjét.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
A tiobarbitursavval reaktív anyagok (TBARS) jelenléte és szintje
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meghatározzák a tiobarbitursavval reaktív anyagok (TBARS) jelenlétét, amelyek az oxidatív stressz okozta károsodások biomarkerei. Ha jelen vannak, meghatározzák ezeknek a biomarkereknek a szintjét.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
4-hidroxinonenál (4-HNE) jelenléte és szintje
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meg kell határozni a 4-hidroxinonenál (4-HNE) jelenlétét. Ha jelen van, az oxidatív stressz biomarker szintjét meghatározzák.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Kataláz jelenléte és szintje
Időkeret: 1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.
Meg kell határozni a kataláz jelenlétét. Ha jelen van, az oxidatív stressz biomarker szintjét meghatározzák.
1 nap - Egyetlen vérvétel az egyszeri neuroimaging találkozással egy időben.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Minnesota

Együttműködők

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Igor Nestrasil, PhD, MD, University of Minnesota

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. június 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 2.

Első közzététel (Tényleges)

2018. július 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. november 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 30.

Utolsó ellenőrzés

2019. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STUDY00003680
  • U54NS065768 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az azonosítatlan egyéni adatok az NIH által finanszírozott Ritka Betegségek Klinikai Kutatóhálózatának Adatkezelési és Koordinációs Központjába (DMCC) kerülnek. Végül ezek az adatok a genotípusok és fenotípusok adatbázisának ("dbGaP") részévé válnak, amely az Egyesült Államok Nemzeti Orvosi Könyvtárának Nemzeti Biotechnológiai Információs Központjának része.

IPD megosztási időkeret

Az azonosítatlan egyéni adatok az NIH által finanszírozott Ritka Betegségek Klinikai Kutatóhálózatának Adatkezelési és Koordinációs Központjába ("DMCC") kerülnek bevitelre, amint ezek az adatok elérhetővé válnak a résztvevők megbeszélését követően. A tanulmány befejezése és az adatok elemzése után ezek az adatok a genotípusok és fenotípusok adatbázisának ("dbGaP") részévé válnak, amely az Egyesült Államok Nemzeti Orvosi Könyvtárának Nemzeti Biotechnológiai Információs Központjának része. Ezek az adatok korlátlan ideig elérhetők maradnak ebben az adatbázisban.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A hozzáférési feltételeket az Egyesült Államok Nemzeti Orvosi Könyvtárának Nemzeti Biotechnológiai Információs Központja határozza meg.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a I. típusú mukopoliszacharidózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritius

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel